Vue transversale de la maladie
Myopathies
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Périmètre
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AB-1003 dose level 1 NCT05230459 · A Study to Evaluate the Safety of AB-1003 (Previously LION-101) in Subjects With… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Alternate-day prednisolone NCT07787689 · Intermittent vs Alternate Daily Regimen of Prednisolone in Ambulatory Boys With… | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | The alternate-day regimen is hypothesized to reduce hypothalamic-pituitary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| ELEVIDYS NCT07542314 · ENHANCE — Study to Evaluate the Safety and Effectiveness of ELEVIDYS in Particip… | Myopathies | À vérifier | Phase 4 | NOT_YET_RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate acute liver injury (ALI… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Evaluating VM100 Nutritional Supplement for Improving Quality of Life… NCT07766980 · NCT07766980 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | This pilot study will investigate the potential efficacy of VM100, a nutri… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| force gravity stimulation NCT07780435 · Whole-body Vibration Versus Gravity Force Stimulation on Postural Stability in C… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | this study aimed to mention Does whole-body vibration training or gravity-… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| International GNE Myopathy Patient Registry NCT04009226 · NCT04009226 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | COMPLETED | GNE myopathy, an ultra-rare disease, is a severe progressive myopathy that… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Investigational Use of Neuromuscular Ultrasound NCT05237973 · NCT05237973 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | Background: Current techniques used to measure the health and function of… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Observation Study in Patients Age 0-5 Years With LAMA2-related Congen… NCT06503367 · NCT06503367 | Myopathies | Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | The goal of this observational study is to understand how young children w… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| TAS-205 [Ambulatory Cohort] [Non-ambulatory Cohort] NCT04587908 · A Phase 3 Study of TAS-205 in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy（REACH-DM… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | COMPLETED | The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of TAS-20… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| The Baby Duchenne Study: Characterizing Developmental and Clinical Ou… NCT07092540 · NCT07092540 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The aim of the BABY DUCHENNE study is to evaluate the natural history and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| The United Kingdom Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy Patient Reg… NCT04001582 · NCT04001582 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Facioscapulohumeral Dystrophy (FSHD) is the third most common form of neur… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| VX-670 NCT06185764 · Galileo — A Phase 1/2 Study of VX-670 in Adult Participants With Myotonic Dystro… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of the study is to evaluate the long-term safety and tolerabil… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Active full-body stimulation NCT07132775 · Evaluation of the Safety and Efficacy of a Full-Body Electrostimulation Garment… | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to to explore the safety and efficacy of the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| A Natural History Study of Patients With GNE Myopathy and GNE-Related… NCT01417533 · NCT01417533 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Background: \- GNE Myopathy is a disease that causes walking difficulties… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Antidepressant NCT04747314 · TNA-LBP — Treating Negative Affect in Low Back Pain Patients | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 2 | COMPLETED | This study will examine how the use of antidepressant, physical therapy, a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Deramiocel (CAP-1002) NCT05126758 · HOPE-3 — A Study of Deramiocel (CAP-1002) in Ambulatory and Non-Ambulatory Patie… | Myopathies | Thérapie cellulaire | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | HOPE-3 is a two cohort, Phase 3, multi-center, randomized, double-blind, p… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| FOPal — A Study to Document and to Further Describe Long-term Safety… NCT06089616 · NCT06089616 | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | The participants in this registry study will have fibrodysplasia ossifican… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Metformin NCT00720161 · Metformin in Children With Motor Deficit | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | The goal of this clinical trial is to Evaluating Metformin Efficacy and Sa… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| MOTIVATE_IIR — MOTIVATE to Improve Outcomes for Older Veterans With M… NCT05220202 · NCT05220202 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | The proposed study seeks to evaluate effectiveness, implementation process… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Nerandomilast NCT07789015 · VERANDA™-IIM — A Study to Understand How Nerandomilast Works in People With Acti… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Phase 3 | NOT_YET_RECRUITING | This study is open to adults aged 18 and older who have a condition known… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Perioperative Pregabalin for Recurrent Intractable Hiccups: A Case Re… baclofen · PMID 42436812 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Involuntary diaphragmatic spasms, "hiccups," commonly resolve spontaneously over a few minutes but can occasionally per… | Case reports in anesthesiology 2026-07-12 19:42:08 | Source |
| Novel pathological genetic variant associated with DOCK8 deficiency:… Fludarabine · PMID 42433063 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Deficiency of dedicator of cytokinesis 8 (DOCK8) is a combined immunodeficiency characterized by severe atopic dermatit… | Allergologia et immunopathologia 2026-07-12 19:42:02 | Source |
| Precision myeloablation with TDM-guided busulfan in pediatric primary… Fludarabine · PMID 42433921 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Optimizing busulfan (Bu) exposure is critical for balancing engraftment and toxicity in pediatric patients with primary… | Translational pediatrics 2026-07-12 19:42:02 | Source |
| Dermatomyositis With Necrotizing Vasculitis, Pulmonary Arterial Hyper… Cyclophosphamide · PMID 42437258 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Dermatomyositis is a rare autoimmune inflammatory disease with a highly heterogeneous clinical presentation and potenti… | Cureus 2026-07-12 19:41:40 | Source |
| Corrigendum to "Metformin prevents mandibular bone loss in a mouse mo… Metformin · PMID 42437281 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source [This corrects the article DOI: 10.1016/j.jot.2024.03.001.]. | Journal of orthopaedic translation 2026-07-12 19:41:27 | Source |
| Medicolegal autopsy reconstruction of a medication-related adverse ev… Metformin · PMID 42436565 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Adverse drug events are common in psychiatric inpatient care because polypharmacy is frequent and metabolic comorbiditi… | Journal of medical case reports 2026-07-12 19:41:27 | Source |
| Desipramine treatment disrupts phagocytic and intracellular survival… Desipramine · PMID 42211338 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source abortus is an intracellular pathogen that causes chronic infection and remains difficult to treat. In this study, desip… | Frontiers in veterinary science 2026-07-10 00:23:35 | Source |
| The efficacy and safety of hyoscyamine, dicyclomine, and desipramine… Desipramine · PMID 42381757 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Patients with ileal pouch-anal anastomosis (IPAA) frequently experience high bowel frequency and abdominal pain that ar… | Crohn's & colitis 360 2026-07-10 00:23:35 | Source |
| [Efficacy of electroacupuncture nerve stimulation therapy for interst… Gentamicin infusions twice a week for six months · PMID 31099215 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source To explore the clinical efficacy of electroacupuncture nerve stimulation therapy (ENST) for interstitial cystitis/painf… | Zhongguo zhen jiu = Chinese acupuncture & moxibustion 2026-07-10 00:23:34 | Source |
| FDA-approved antisense oligonucleotide therapies for duchenne muscula… Casimersen · PMID 42324661 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a fatal X-linked recessive disorder caused by dystrophin deficiency. Antisense oli… | RNA biology 2026-07-10 00:23:33 | Source |
| RNA Therapeutics Targeting Skeletal Muscle: Emerging Antisense and Ge… Casimersen · PMID 42352260 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source RNA-based therapeutics are reshaping the treatment landscape for skeletal muscle disorders by enabling modulation of RN… | Biomolecules 2026-07-10 00:23:33 | Source |
| Adjuvant intravenous immunoglobulin in elderly sepsis: a randomized c… IvIg · PMID 42422830 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Sepsis carries high mortality in older people, and immunomodulatory adjuncts to standard therapy are needed. To evaluat… | Frontiers in medicine 2026-07-10 00:23:32 | Source |
| Early postoperative onset of immune thrombocytopenia in rheumatoid ar… IvIg · PMID 42421261 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Immune thrombocytopenia (ITP) is often already recognised as a pre-existing comorbidity before surgery and managed with… | Modern rheumatology case reports 2026-07-10 00:23:32 | Source |
| Gestational deltamethrin exposure exacerbates post-traumatic epilepti… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42384231 | Myopathies | Neuroprotection | Publication | PubMed | Voir la publication source Gestational exposure to the neurotoxic insecticide deltamethrin (DLT) is suspected to increase susceptibility to neurol… | Metabolic brain disease 2026-07-10 00:23:31 | Source |
| Global, regional, and national burden of tuberculosis and multidrug-r… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42385762 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Tuberculosis (TB) is the leading global cause of death from a single infectious agent. Recent reductions in global heal… | The Lancet. Infectious diseases 2026-07-10 00:23:31 | Source |
| Free functional muscle transfer after oncologic extremity reconstruct… Functional muscle transfer · PMID 42206261 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Limb-salvage surgery for extremity sarcoma increasingly prioritizes preservation of meaningful motor function, yet onco… | JPRAS open 2026-07-10 00:23:29 | Source |
| Structural and Functional Principles in Quadriceps Reconstruction. Functional muscle transfer · PMID 42347482 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Quadriceps muscle and tendon injuries are a significant cause of impairment of the knee extensor mechanism, ranging fro… | Muscles (Basel, Switzerland) 2026-07-10 00:23:29 | Source |
| Chronic pain after mastectomy: current knowledge and knowledge gaps. Capsaicin Topical Cream · PMID 41733557 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Post-mastectomy pain syndrome (PMPS) is a frequent and burdensome complication of breast cancer surgery, manifesting as… | Minerva anestesiologica 2026-07-10 00:23:28 | Source |
| Non-Inferiority Study of Two Capsaicin Formulations for Painful Diabe… Capsaicin Topical Cream · PMID 41157180 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source While capsaicin topical formulations are established treatments, conventional creams using this substance have limited… | Life (Basel, Switzerland) 2026-07-10 00:23:28 | Source |
| Acute Myocardial Infarction Secondary to Idiopathic Ascending Aortic… Revascularization · PMID 42423567 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Ascending aortic thrombus causing acute myocardial infarction through coronary ostial occlusion is exceptional, with on… | JACC. Case reports 2026-07-10 00:23:21 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |