Vue transversale de la maladie
Myopathies
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Périmètre
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AB-1003 dose level 1 NCT05230459 · A Study to Evaluate the Safety of AB-1003 (Previously LION-101) in Subjects With… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Alternate-day prednisolone NCT07787689 · Intermittent vs Alternate Daily Regimen of Prednisolone in Ambulatory Boys With… | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | The alternate-day regimen is hypothesized to reduce hypothalamic-pituitary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| ELEVIDYS NCT07542314 · ENHANCE — Study to Evaluate the Safety and Effectiveness of ELEVIDYS in Particip… | Myopathies | À vérifier | Phase 4 | NOT_YET_RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate acute liver injury (ALI… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Evaluating VM100 Nutritional Supplement for Improving Quality of Life… NCT07766980 · NCT07766980 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | This pilot study will investigate the potential efficacy of VM100, a nutri… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| force gravity stimulation NCT07780435 · Whole-body Vibration Versus Gravity Force Stimulation on Postural Stability in C… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | this study aimed to mention Does whole-body vibration training or gravity-… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| International GNE Myopathy Patient Registry NCT04009226 · NCT04009226 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | COMPLETED | GNE myopathy, an ultra-rare disease, is a severe progressive myopathy that… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Investigational Use of Neuromuscular Ultrasound NCT05237973 · NCT05237973 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | Background: Current techniques used to measure the health and function of… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Observation Study in Patients Age 0-5 Years With LAMA2-related Congen… NCT06503367 · NCT06503367 | Myopathies | Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | The goal of this observational study is to understand how young children w… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| TAS-205 [Ambulatory Cohort] [Non-ambulatory Cohort] NCT04587908 · A Phase 3 Study of TAS-205 in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy（REACH-DM… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | COMPLETED | The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of TAS-20… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| The Baby Duchenne Study: Characterizing Developmental and Clinical Ou… NCT07092540 · NCT07092540 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The aim of the BABY DUCHENNE study is to evaluate the natural history and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| The United Kingdom Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy Patient Reg… NCT04001582 · NCT04001582 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Facioscapulohumeral Dystrophy (FSHD) is the third most common form of neur… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| VX-670 NCT06185764 · Galileo — A Phase 1/2 Study of VX-670 in Adult Participants With Myotonic Dystro… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of the study is to evaluate the long-term safety and tolerabil… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Active full-body stimulation NCT07132775 · Evaluation of the Safety and Efficacy of a Full-Body Electrostimulation Garment… | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to to explore the safety and efficacy of the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| A Natural History Study of Patients With GNE Myopathy and GNE-Related… NCT01417533 · NCT01417533 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Background: \- GNE Myopathy is a disease that causes walking difficulties… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Antidepressant NCT04747314 · TNA-LBP — Treating Negative Affect in Low Back Pain Patients | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 2 | COMPLETED | This study will examine how the use of antidepressant, physical therapy, a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Deramiocel (CAP-1002) NCT05126758 · HOPE-3 — A Study of Deramiocel (CAP-1002) in Ambulatory and Non-Ambulatory Patie… | Myopathies | Thérapie cellulaire | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | HOPE-3 is a two cohort, Phase 3, multi-center, randomized, double-blind, p… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| FOPal — A Study to Document and to Further Describe Long-term Safety… NCT06089616 · NCT06089616 | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | The participants in this registry study will have fibrodysplasia ossifican… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Metformin NCT00720161 · Metformin in Children With Motor Deficit | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | The goal of this clinical trial is to Evaluating Metformin Efficacy and Sa… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| MOTIVATE_IIR — MOTIVATE to Improve Outcomes for Older Veterans With M… NCT05220202 · NCT05220202 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | The proposed study seeks to evaluate effectiveness, implementation process… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Nerandomilast NCT07789015 · VERANDA™-IIM — A Study to Understand How Nerandomilast Works in People With Acti… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Phase 3 | NOT_YET_RECRUITING | This study is open to adults aged 18 and older who have a condition known… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Phase I/II Study of NGGT001 Gene Therapy for Bietti Crystalline Dystr… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42437119 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source To evaluate the safety and preliminary functional outcomes of NGGT001 gene therapy across dose cohorts in adults with B… | Ophthalmology science 2026-07-12 19:42:37 | Source |
| Unregulated Peptide Use in the Age of Biohacking: Digital Promotion,… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42437212 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Unregulated peptide use is emerging as a digitally mediated public health concern. Although peptide-based medicines hav… | Cureus 2026-07-12 19:42:37 | Source |
| Autologous adipose-derived mesenchymal stromal cells for chronic trau… HB-adMSCs · PMID 42093626 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Secondary injury from traumatic brain injury (TBI) leads to a chronic inflammatory process, neurodegeneration, and tiss… | Brain : a journal of neurology 2026-07-12 19:42:36 | Source |
| Evaluation of Multiple Intravenous Infusions of Autologous Adipose-De… HB-adMSCs · PMID 42137372 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source The purpose of this trial was to evaluate preliminary efficacy and safety of multiple intravenous infusions of autologo… | Parkinson's disease 2026-07-12 19:42:36 | Source |
| Genome-wide characterization of the Bcl-2-associated athanogene (BAG)… Glutamine · PMID 42435547 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Drought imposes one of the most damaging constraints on maize productivity, particularly during critical developmental… | Plant physiology and biochemistry : PPB 2026-07-12 19:42:36 | Source |
| How do media compositions, pretreatments, and genotypes affect haploi… Glutamine · PMID 42436375 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Currently, consumer demands are rapidly and continuously evolving, which accelerates the development and release of new… | BMC plant biology 2026-07-12 19:42:36 | Source |
| An 8-Year-Old Boy With Lateral Cutaneous Nerve Entrapment Syndrome: A… trigger point injection · PMID 42345584 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Pediatrics international : official journal of the Jap… 2026-07-12 19:42:33 | Source |
| Evaluation of Two Treatment Options in Myofascial Pain Transcutaneous… trigger point injection · PMID 42411416 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Myofascial pain syndrome (MPS) is a familiar musculoskeletal disorder regarded as trigger points causing pain and funct… | Annals of African medicine 2026-07-12 19:42:33 | Source |
| Influence of Dystrophin Isoform Deficiency on Motor Development in Du… Outcome Measures in Duchenne Muscular Dystrophy: A Natural History Study · PMID 40552660 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source In Duchenne muscular dystrophy (DMD), lack of the shorter dystrophin isoforms Dp140 and Dp71 is associated with increas… | Annals of clinical and translational neurology 2026-07-12 19:42:33 | Source |
| Fulminant toxic epidermal necrolysis induced by pucotenlimab in a pat… IvIg · PMID 42434740 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source This case report describes a fatal case of toxic epidermal necrolysis (TEN) in a 67-year-old man with stage IIIB lung a… | Frontiers in oncology 2026-07-12 19:42:28 | Source |
| Guillain-Barré Syndrome Following Dengue Infection: A Case Series wit… IvIg · PMID 42436651 | Myopathies | Neuroprotection · Ralentissement de la progression · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Guillain-Barré syndrome (GBS) is a rare, immune-mediated disorder of the peripheral nerve and roots often triggered by… | Annals of neurosciences 2026-07-12 19:42:28 | Source |
| Nurse-led tobacco and areca-nut cessation interventions for oral pote… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42426750 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Oral potentially malignant disorders (OPMDs), including oral submucous fibrosis, leukoplakia, lichen planus, and erythr… | BMC oral health 2026-07-12 19:42:28 | Source |
| Analyzing the Effect of Extracorporeal Shockwave Therapy after Botuli… Botulinum Toxin Type A for Injection · PMID 42427431 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Spasticity is a frequent and disabling manifestation of multiple sclerosis (MS), characterized by increased muscle tone… | Advanced biomedical research 2026-07-12 19:42:26 | Source |
| Cellular Remodeling of Skeletal Muscle Following Botulinum Toxin A In… Botulinum Toxin Type A for Injection · PMID 42432377 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Botulinum toxin type A (BoNT) is widely used in aesthetic and reconstructive surgery, yet its effects on skeletal muscl… | Aesthetic plastic surgery 2026-07-12 19:42:26 | Source |
| A double-blinded randomized clinical trial: Topical Sahasthara extrac… Diclofenac 1% Topical · PMID 42382062 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Sahasthara (SHT), a traditional Thai herbal remedy used for anti-inflammatory and musculoskeletal disorders, lacks clin… | Journal of traditional and complementary medicine 2026-07-12 19:42:25 | Source |
| Baboon Syndrome Triggered by Diclofenac Potassium: A Case Report of S… Diclofenac 1% Topical · PMID 42405225 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Baboon syndrome, also known as symmetrical drug-related intertriginous and flexural exanthema (SDRIFE), is a rare react… | Case reports in dermatology 2026-07-12 19:42:25 | Source |
| Risk factors of multi-drug-resistant tuberculosis among tuberculosis… COVID-19 Pandemic and Parents of Disabled Children · PMID 42426652 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Drug-resistant tuberculosis poses a significant threat to global TB control efforts, potentially reversing progress mad… | BMC infectious diseases 2026-07-12 19:42:15 | Source |
| A comparison of conservative versus surgical treatment in patients wi… test of walk · PMID 42436915 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Patients with foot drop due to peroneal nerve entrapment are treated with either conservative or surgical approaches, y… | Brain & spine 2026-07-12 19:42:13 | Source |
| Multimodal Integration of Gait, Balance, and Infrared Thermography En… test of walk · PMID 42435928 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To investigate whether combining gait, balance, and infrared thermography improves discrimination between individuals w… | Archives of physical medicine and rehabilitation 2026-07-12 19:42:13 | Source |
| Global Research Trends in the Surgical Management of Spasticity: A Sy… baclofen · PMID 42424247 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Surgical interventions remain a cornerstone in the multidisciplinary management of spasticity. While historically cente… | Stereotactic and functional neurosurgery 2026-07-12 19:42:08 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |