Vue transversale de la maladie
Myopathies
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Périmètre
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AB-1003 dose level 1 NCT05230459 · A Study to Evaluate the Safety of AB-1003 (Previously LION-101) in Subjects With… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Alternate-day prednisolone NCT07787689 · Intermittent vs Alternate Daily Regimen of Prednisolone in Ambulatory Boys With… | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | The alternate-day regimen is hypothesized to reduce hypothalamic-pituitary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| ELEVIDYS NCT07542314 · ENHANCE — Study to Evaluate the Safety and Effectiveness of ELEVIDYS in Particip… | Myopathies | À vérifier | Phase 4 | NOT_YET_RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate acute liver injury (ALI… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Evaluating VM100 Nutritional Supplement for Improving Quality of Life… NCT07766980 · NCT07766980 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | This pilot study will investigate the potential efficacy of VM100, a nutri… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| force gravity stimulation NCT07780435 · Whole-body Vibration Versus Gravity Force Stimulation on Postural Stability in C… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | this study aimed to mention Does whole-body vibration training or gravity-… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| International GNE Myopathy Patient Registry NCT04009226 · NCT04009226 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | COMPLETED | GNE myopathy, an ultra-rare disease, is a severe progressive myopathy that… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Investigational Use of Neuromuscular Ultrasound NCT05237973 · NCT05237973 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | Background: Current techniques used to measure the health and function of… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Observation Study in Patients Age 0-5 Years With LAMA2-related Congen… NCT06503367 · NCT06503367 | Myopathies | Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | The goal of this observational study is to understand how young children w… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| TAS-205 [Ambulatory Cohort] [Non-ambulatory Cohort] NCT04587908 · A Phase 3 Study of TAS-205 in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy（REACH-DM… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | COMPLETED | The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of TAS-20… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| The Baby Duchenne Study: Characterizing Developmental and Clinical Ou… NCT07092540 · NCT07092540 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The aim of the BABY DUCHENNE study is to evaluate the natural history and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| The United Kingdom Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy Patient Reg… NCT04001582 · NCT04001582 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Facioscapulohumeral Dystrophy (FSHD) is the third most common form of neur… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| VX-670 NCT06185764 · Galileo — A Phase 1/2 Study of VX-670 in Adult Participants With Myotonic Dystro… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of the study is to evaluate the long-term safety and tolerabil… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Active full-body stimulation NCT07132775 · Evaluation of the Safety and Efficacy of a Full-Body Electrostimulation Garment… | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to to explore the safety and efficacy of the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| A Natural History Study of Patients With GNE Myopathy and GNE-Related… NCT01417533 · NCT01417533 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Background: \- GNE Myopathy is a disease that causes walking difficulties… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Antidepressant NCT04747314 · TNA-LBP — Treating Negative Affect in Low Back Pain Patients | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 2 | COMPLETED | This study will examine how the use of antidepressant, physical therapy, a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Deramiocel (CAP-1002) NCT05126758 · HOPE-3 — A Study of Deramiocel (CAP-1002) in Ambulatory and Non-Ambulatory Patie… | Myopathies | Thérapie cellulaire | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | HOPE-3 is a two cohort, Phase 3, multi-center, randomized, double-blind, p… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| FOPal — A Study to Document and to Further Describe Long-term Safety… NCT06089616 · NCT06089616 | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | The participants in this registry study will have fibrodysplasia ossifican… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Metformin NCT00720161 · Metformin in Children With Motor Deficit | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | The goal of this clinical trial is to Evaluating Metformin Efficacy and Sa… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| MOTIVATE_IIR — MOTIVATE to Improve Outcomes for Older Veterans With M… NCT05220202 · NCT05220202 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | The proposed study seeks to evaluate effectiveness, implementation process… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Nerandomilast NCT07789015 · VERANDA™-IIM — A Study to Understand How Nerandomilast Works in People With Acti… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Phase 3 | NOT_YET_RECRUITING | This study is open to adults aged 18 and older who have a condition known… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Does creatine supplementation improve strength and power in physicall… Creatine Monohydrate · PMID 42390589 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This study aimed to assess the impact of four weeks of creatine monohydrate supplementation on strength and power perfo… | European journal of applied physiology 2026-07-14 16:03:42 | Source |
| Exercise-Induced Rhabdomyolysis With Markedly Elevated Creatine Kinas… Creatine Monohydrate · PMID 42396376 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Exercise-induced rhabdomyolysis results from skeletal muscle injury after strenuous or unaccustomed exertion. Acute kid… | Case reports in nephrology 2026-07-14 16:03:42 | Source |
| Increased intra-abdominal pressure linked to worse long-term prognosi… Organ Dysfunction Associated With Intra Abdominal Pressures in Liver Transplantation · PMID 40… | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source To investigate the prognostic value of intra-abdominal pressure (IAP) among patients with orthotopic liver transplantat… | BMC gastroenterology 2026-07-14 16:03:40 | Source |
| Intra-abdominal hypertension, fluid balance, and adverse outcomes aft… Organ Dysfunction Associated With Intra Abdominal Pressures in Liver Transplantation · PMID 33… | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Intra-abdominal hypertension (IAH) is frequently encountered in critically ill surgical patients. We aimed to evaluate… | Journal of critical care 2026-07-14 16:03:40 | Source |
| Acute trazodone administration reduces behavioral and physiological i… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42441254 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Travel-induced stress and anxiety are prevalent in dogs resulting in behavioral changes that can negatively affect the… | Frontiers in veterinary science 2026-07-14 16:03:35 | Source |
| Development of zein-based nanoparticles for oral co-delivery of insul… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42442575 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Oral delivery of peptide-based therapeutics remains a major challenge due to enzymatic degradation and poor intestinal… | International journal of biological macromolecules 2026-07-14 16:03:35 | Source |
| Immune-Related Adverse Events From Checkpoint Inhibitors: An Evidence… IvIg · PMID 42442518 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Immune checkpoint inhibitors (ICIs) improve cancer outcomes but can cause immune‑related adverse events (irAEs) in any… | Critical reviews in oncology/hematology 2026-07-14 16:03:35 | Source |
| Intravenous Immunoglobulin-Resistant Kawasaki Disease: Diagnosis, Mec… IvIg · PMID 42442680 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Intravenous immunoglobulin (IVIG)-resistant Kawasaki disease (KD), also referred to as IVIG-refractory KD or refractory… | European journal of pharmacology 2026-07-14 16:03:35 | Source |
| Occult Necrotizing Fasciitis Presenting as a Severe Hyperosmolar Hype… Chronic Corticosteroid Therapy · PMID 42434630 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Necrotizing fasciitis is a rapidly progressive and life-threatening soft tissue infection in which early diagnosis rema… | Cureus 2026-07-14 16:03:32 | Source |
| Leukocyte Telomere Length and Cross-Sectional and Longitudinal Variat… MRI · PMID 42444504 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Telomere length (TL) has emerged as a candidate predictor for biological aging and age-associated conditions, yet its r… | Brain and behavior 2026-07-14 16:03:25 | Source |
| Standardized Acquisition of Fetal Cardiac Cine MRI: A Practical Guide. MRI · PMID 42444472 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Fetal ultrasound is the primary screening modality for routine prenatal examinations, but its effectiveness can be infl… | Circulation. Cardiovascular imaging 2026-07-14 16:03:25 | Source |
| Central adiposity is associated with poorer functional capacity in wo… test of walk · PMID 42443640 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To investigate the associations of waist circumference (WC) and calf circumference (CC) with functional performance in… | Rheumatology international 2026-07-14 16:03:23 | Source |
| Effects of Pulmonary Rehabilitation Nursing on Pulmonary Function and… test of walk · PMID 42444418 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Chronic obstructive pulmonary disease (COPD) is associated with persistent airflow limitation, reduced exercise toleran… | Nursing in critical care 2026-07-14 16:03:23 | Source |
| Advanced on Minimally Invasive Techniques in Facial Rejuvenation: A C… Botulinum toxin type A · PMID 42441192 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Contemporary cosmetic surgical approaches to facial rejuvenation have undergone a significant transformation due to the… | World journal of plastic surgery 2026-07-14 16:03:21 | Source |
| Therapeutic progress in rosacea: targeting the neuro-vascular-immune… Botulinum toxin type A · PMID 42440475 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Rosacea is a chronic inflammatory dermatological condition predominantly affecting the facial region. Clinically, rosac… | Frontiers in immunology 2026-07-14 16:03:21 | Source |
| S2P-modified PLGA bifunctional nanodrug: inhibiting vascular senescen… Metformin · PMID 42443909 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source The progression of atherosclerosis (AS) is closely related to endothelial senescence and abnormal lipid metabolism in m… | Journal of nanobiotechnology 2026-07-14 16:02:52 | Source |
| The efficacy of intermittent metformin plus lifestyle intervention fo… Metformin · PMID 42443901 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source In women with prediabetes after prior gestational diabetes mellitus (GDM), whether intermittent metformin treatment as… | BMC medicine 2026-07-14 16:02:52 | Source |
| Breakthrough reactions in pediatric chemotherapeutic desensitization:… Cyclophosphamide · PMID 42444056 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Rapid drug desensitization (RDD) enables the safe reintroduction of chemotherapeutic agents in patients with hypersensi… | Pediatric allergy and immunology : official publicatio… 2026-07-14 16:02:46 | Source |
| Multi-omics integration reveals that pterostilbene ameliorates cyclop… Cyclophosphamide · PMID 42444162 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Cyclophosphamide (CTX) is a commonly used immunosuppressant and chemotherapeutic drug; however, its clinical applicatio… | Food & function 2026-07-14 16:02:46 | Source |
| Multi-omics-guided diagnosis and treatment of toxoplasma retinochoroi… Prednisone · PMID 42436394 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Toxoplasma retinochoroiditis is challenging to diagnose and treat, especially in immunocompromised or co-infected indiv… | BMC ophthalmology 2026-07-12 19:42:50 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |