Vue transversale de la maladie
Myopathies
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Périmètre
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AB-1003 dose level 1 NCT05230459 · A Study to Evaluate the Safety of AB-1003 (Previously LION-101) in Subjects With… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Alternate-day prednisolone NCT07787689 · Intermittent vs Alternate Daily Regimen of Prednisolone in Ambulatory Boys With… | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | The alternate-day regimen is hypothesized to reduce hypothalamic-pituitary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| ELEVIDYS NCT07542314 · ENHANCE — Study to Evaluate the Safety and Effectiveness of ELEVIDYS in Particip… | Myopathies | À vérifier | Phase 4 | NOT_YET_RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate acute liver injury (ALI… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Evaluating VM100 Nutritional Supplement for Improving Quality of Life… NCT07766980 · NCT07766980 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | This pilot study will investigate the potential efficacy of VM100, a nutri… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| force gravity stimulation NCT07780435 · Whole-body Vibration Versus Gravity Force Stimulation on Postural Stability in C… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | this study aimed to mention Does whole-body vibration training or gravity-… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| International GNE Myopathy Patient Registry NCT04009226 · NCT04009226 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | COMPLETED | GNE myopathy, an ultra-rare disease, is a severe progressive myopathy that… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Investigational Use of Neuromuscular Ultrasound NCT05237973 · NCT05237973 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | Background: Current techniques used to measure the health and function of… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Observation Study in Patients Age 0-5 Years With LAMA2-related Congen… NCT06503367 · NCT06503367 | Myopathies | Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | The goal of this observational study is to understand how young children w… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| TAS-205 [Ambulatory Cohort] [Non-ambulatory Cohort] NCT04587908 · A Phase 3 Study of TAS-205 in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy（REACH-DM… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | COMPLETED | The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of TAS-20… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| The Baby Duchenne Study: Characterizing Developmental and Clinical Ou… NCT07092540 · NCT07092540 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The aim of the BABY DUCHENNE study is to evaluate the natural history and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| The United Kingdom Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy Patient Reg… NCT04001582 · NCT04001582 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Facioscapulohumeral Dystrophy (FSHD) is the third most common form of neur… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| VX-670 NCT06185764 · Galileo — A Phase 1/2 Study of VX-670 in Adult Participants With Myotonic Dystro… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of the study is to evaluate the long-term safety and tolerabil… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Active full-body stimulation NCT07132775 · Evaluation of the Safety and Efficacy of a Full-Body Electrostimulation Garment… | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to to explore the safety and efficacy of the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| A Natural History Study of Patients With GNE Myopathy and GNE-Related… NCT01417533 · NCT01417533 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Background: \- GNE Myopathy is a disease that causes walking difficulties… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Antidepressant NCT04747314 · TNA-LBP — Treating Negative Affect in Low Back Pain Patients | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 2 | COMPLETED | This study will examine how the use of antidepressant, physical therapy, a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Deramiocel (CAP-1002) NCT05126758 · HOPE-3 — A Study of Deramiocel (CAP-1002) in Ambulatory and Non-Ambulatory Patie… | Myopathies | Thérapie cellulaire | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | HOPE-3 is a two cohort, Phase 3, multi-center, randomized, double-blind, p… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| FOPal — A Study to Document and to Further Describe Long-term Safety… NCT06089616 · NCT06089616 | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | The participants in this registry study will have fibrodysplasia ossifican… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Metformin NCT00720161 · Metformin in Children With Motor Deficit | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | The goal of this clinical trial is to Evaluating Metformin Efficacy and Sa… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| MOTIVATE_IIR — MOTIVATE to Improve Outcomes for Older Veterans With M… NCT05220202 · NCT05220202 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | The proposed study seeks to evaluate effectiveness, implementation process… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Nerandomilast NCT07789015 · VERANDA™-IIM — A Study to Understand How Nerandomilast Works in People With Acti… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Phase 3 | NOT_YET_RECRUITING | This study is open to adults aged 18 and older who have a condition known… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Common genetic variants of the cardiac sodium channel alter patient r… Mexiletine · PMID 42422555 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Several common variants have been identified in SCN5A, which encodes the cardiac sodium channel α-subunit Nav1.5 and is… | Journal of precision medicine (Amsterdam, Netherlands) 2026-07-14 16:28:50 | Source |
| Trunk-oriented Exercises Versus Whole-body Vibration on Abdominal Thi… Trunk Oriented Exercises Versus Whole-body Vibration for Duchenne Muscular Dystrophy · PMID 38… | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Progressive proximal muscle weakening in children with Duchenne muscular dystrophy (DMD) impairs postural adjustments b… | Journal of musculoskeletal & neuronal interactions 2026-07-14 16:28:20 | Source |
| "Nothing about us without us": Co-production of and 'How To' implemen… Pain Science Education · PMID 42345107 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Temporomandibular disorders (TMDs) affect up to 1 in 15 people, significantly impairing daily function and quality of l… | Primary dental journal 2026-07-14 16:28:18 | Source |
| Smallest Detectable Change of the Knowledge and Attitudes of Pain in… Pain Science Education · PMID 42333373 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Background Pain Science Education (PSE) aims to improve patients' understanding of pain based on modern pain science, e… | Cureus 2026-07-14 16:28:18 | Source |
| Topical resiniferatoxin for the treatment of vestibulodynia: a prospe… Capsaicin Topical Cream · PMID 42434379 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Vestibulodynia is the most common subtype of vulvodynia and is characterized by persitent, contact-evoked pain localize… | AJOG global reports 2026-07-14 16:28:02 | Source |
| BCMA-directed mRNA CAR-T cell therapy for myasthenia gravis: explorat… Descartes-08 · PMID 41514039 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Chimeric antigen receptor (CAR)-T cell therapies have the potential to transform treatment of autoimmune disease by res… | Nature medicine 2026-07-14 16:04:05 | Source |
| Descartes-08: Unlocking the potential of mRNA CAR T-cell therapy in m… Descartes-08 · PMID 42019495 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Molecular therapy : the journal of the American Societ… 2026-07-14 16:04:05 | Source |
| Isolated trochlea and triquetrum fractures in an immunocompromised ad… Prednisone · PMID 42442847 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Isolated fractures of the humeral trochlea and triquetral avulsion fractures are uncommon, and to our knowledge, there… | BMJ case reports 2026-07-14 16:04:02 | Source |
| Sildenafil for Attenuating Hepatic Ischemia-Reperfusion Injury and Pr… Sildenafil · PMID 42438631 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Introduction Hepatic ischemia-reperfusion (I/R) injury is a major driver of post-hepatectomy liver failure (PHLF) and c… | Cureus 2026-07-14 16:03:51 | Source |
| Bibliometric and Two-Sample Mendelian Randomization Analyses of the C… Sildenafil · PMID 42441558 | Myopathies | Neuroprotection · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Hypertension (HT)-related erectile dysfunction (ED), a condition secondary to HT, is characterized by a persistent inab… | Journal of visualized experiments : JoVE 2026-07-14 16:03:50 | Source |
| LC-PDA & LC-MS/MS approach of Daprodustat: forced degradation study. GSK1278863 · PMID 42247152 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Daprodustat is a hypoxia-inducible prolyl hydroxylase inhibitor to treat anaemia in patients with Chronic Kidney Diseas… | Xenobiotica; the fate of foreign compounds in biologic… 2026-07-14 16:03:50 | Source |
| Model-Informed Drug Development for Daprodustat Supports the Design o… GSK1278863 · PMID 41174355 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Model-informed drug development (MIDD) played a crucial role in the successful development and regulatory approval of d… | Clinical pharmacology and therapeutics 2026-07-14 16:03:50 | Source |
| Efficacy of platelet-rich plasma in the treatment of hemiplegic shoul… Efficacy Of Platelet Rich Plasma In The Treatment Of Hemiplegıc Shoulder Pain · PMID 32990858 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source The aim of this study was to examine the effects of platelet-rich plasma (PRP) on pain and functional outcomes in patie… | Neurological sciences : official journal of the Italia… 2026-07-14 16:03:48 | Source |
| Pilot feasibility study of intraprocedural transcranial Doppler monit… Magnetic Resonance Imaging and Ultrasound Comparison With Load Evaluation · PMID 42422222 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Utility of flow diverter (FD) surface modification (SM) in reducing thromboembolism of cerebral aneurysm treatment rema… | Frontiers in neurology 2026-07-14 16:03:48 | Source |
| The relationship between cerebellar functional connectivity alteratio… Magnetic Resonance Imaging and Ultrasound Comparison With Load Evaluation · PMID 42360506 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Altered cerebellar resting-state functional connectivity (FC) may contribute to hand motor impairment in People with Mu… | Journal of neurology 2026-07-14 16:03:48 | Source |
| Ultrasound-guided platelet-rich plasma myofascial injection for chron… GenPHSat injection (Efficacy) · PMID 42443868 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Retrospective cohort study to evaluate the efficacy and safety of ultrasound-guided myofascial platelet-rich plasma (PR… | BMC musculoskeletal disorders 2026-07-14 16:03:47 | Source |
| EXPRESS: Comparing the Efficacy of Transmucosal and Subcutaneous Gluc… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42444066 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source ObjectivesTo evaluate the efficacy of two different formulations of glucagon given by three different routes (subcutane… | Journal of feline medicine and surgery 2026-07-14 16:03:46 | Source |
| EXPRESS: Ultrasound Enhances Glymphatic-Associated Solute Transport v… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42444063 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Glymphatic dysfunction impairs Aβ clearance and contributes to Alzheimer's disease (AD) progression. Low-intensity tran… | Journal of cerebral blood flow and metabolism : offici… 2026-07-14 16:03:46 | Source |
| Insulin Regulates CD36-Dependent Fatty Acid Uptake but Not Mitochondr… Glutamine · PMID 42444333 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation | Publication | PubMed | Voir la publication source Sertoli cells (SCs) provide essential metabolic support for spermatogenesis, including lactate production for developin… | Andrology 2026-07-14 16:03:43 | Source |
| [Effect of electroacupuncture on chronic pain in patients with knee o… Glutamine · PMID 42443077 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To observe the clinical therapeutic effect of electroacupuncture (EA) on chronic pain in patients with knee osteoarthri… | Zhongguo zhen jiu = Chinese acupuncture & moxibustion 2026-07-14 16:03:43 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |