Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AB-1003 dose level 1 NCT05230459 · A Study to Evaluate the Safety of AB-1003 (Previously LION-101) in Subjects With… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Alternate-day prednisolone NCT07787689 · Intermittent vs Alternate Daily Regimen of Prednisolone in Ambulatory Boys With… | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | The alternate-day regimen is hypothesized to reduce hypothalamic-pituitary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| ELEVIDYS NCT07542314 · ENHANCE — Study to Evaluate the Safety and Effectiveness of ELEVIDYS in Particip… | Myopathies | À vérifier | Phase 4 | NOT_YET_RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate acute liver injury (ALI… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Evaluating VM100 Nutritional Supplement for Improving Quality of Life… NCT07766980 · NCT07766980 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | This pilot study will investigate the potential efficacy of VM100, a nutri… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| force gravity stimulation NCT07780435 · Whole-body Vibration Versus Gravity Force Stimulation on Postural Stability in C… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | this study aimed to mention Does whole-body vibration training or gravity-… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| International GNE Myopathy Patient Registry NCT04009226 · NCT04009226 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | COMPLETED | GNE myopathy, an ultra-rare disease, is a severe progressive myopathy that… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Investigational Use of Neuromuscular Ultrasound NCT05237973 · NCT05237973 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | Background: Current techniques used to measure the health and function of… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Observation Study in Patients Age 0-5 Years With LAMA2-related Congen… NCT06503367 · NCT06503367 | Myopathies | Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | The goal of this observational study is to understand how young children w… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| TAS-205 [Ambulatory Cohort] [Non-ambulatory Cohort] NCT04587908 · A Phase 3 Study of TAS-205 in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy（REACH-DM… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | COMPLETED | The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of TAS-20… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| The Baby Duchenne Study: Characterizing Developmental and Clinical Ou… NCT07092540 · NCT07092540 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The aim of the BABY DUCHENNE study is to evaluate the natural history and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| The United Kingdom Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy Patient Reg… NCT04001582 · NCT04001582 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Facioscapulohumeral Dystrophy (FSHD) is the third most common form of neur… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| VX-670 NCT06185764 · Galileo — A Phase 1/2 Study of VX-670 in Adult Participants With Myotonic Dystro… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of the study is to evaluate the long-term safety and tolerabil… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Active full-body stimulation NCT07132775 · Evaluation of the Safety and Efficacy of a Full-Body Electrostimulation Garment… | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to to explore the safety and efficacy of the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| A Natural History Study of Patients With GNE Myopathy and GNE-Related… NCT01417533 · NCT01417533 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Background: \- GNE Myopathy is a disease that causes walking difficulties… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Antidepressant NCT04747314 · TNA-LBP — Treating Negative Affect in Low Back Pain Patients | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 2 | COMPLETED | This study will examine how the use of antidepressant, physical therapy, a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Deramiocel (CAP-1002) NCT05126758 · HOPE-3 — A Study of Deramiocel (CAP-1002) in Ambulatory and Non-Ambulatory Patie… | Myopathies | Thérapie cellulaire | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | HOPE-3 is a two cohort, Phase 3, multi-center, randomized, double-blind, p… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| FOPal — A Study to Document and to Further Describe Long-term Safety… NCT06089616 · NCT06089616 | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | The participants in this registry study will have fibrodysplasia ossifican… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Metformin NCT00720161 · Metformin in Children With Motor Deficit | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | The goal of this clinical trial is to Evaluating Metformin Efficacy and Sa… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| MOTIVATE_IIR — MOTIVATE to Improve Outcomes for Older Veterans With M… NCT05220202 · NCT05220202 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | The proposed study seeks to evaluate effectiveness, implementation process… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Nerandomilast NCT07789015 · VERANDA™-IIM — A Study to Understand How Nerandomilast Works in People With Acti… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Phase 3 | NOT_YET_RECRUITING | This study is open to adults aged 18 and older who have a condition known… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Botulinum Toxin Type A for the Treatment of Focal Spasticity in Child… Botulinum toxin type A · PMID 42461205 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Cerebral palsy (CP) causes lifelong functional impairment and societal burden. In Thailand, botulinum toxin type A (BoN… | Value in health regional issues 2026-07-18 15:47:41 | Source |
| Comparing the real-world effectiveness of botulinum toxin type A inje… Botulinum toxin type A · PMID 42465548 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Post-stroke muscle hyper-resistance is produced by both neurogenic (spasticity) and non-neurogenic (contracture) factor… | Frontiers in neurology 2026-07-18 15:47:41 | Source |
| Individualized prediction of heroin cue-induced craving using task-ba… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42469381 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Cue-induced craving is a core driver of addiction and relapse, and its significant heterogeneity represents a major bar… | NPJ digital medicine 2026-07-18 15:46:07 | Source |
| Intermittent theta burst stimulation modulates mirror visual feedback… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42469892 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Theta burst stimulation (TBS) and mirror visual feedback (MVF) reduce interhemispheric asymmetry in both hemispheres, w… | Journal of neuroengineering and rehabilitation 2026-07-18 15:46:07 | Source |
| Alleviation effect of Potentilla anserina polysaccharides on intestin… Cyclophosphamide · PMID 42448191 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source The present study aimed to analyze the physicochemical characteristics of Potentilla anserina polysaccharides (PAP) and… | International journal of biological macromolecules 2026-07-15 11:30:22 | Source |
| Real-world outcomes of BrECADD therapy in advanced-stage classical Ho… Cyclophosphamide · PMID 42448612 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Advanced-stage classical Hodgkin lymphoma (cHL) has been traditionally treated with effective chemotherapy regimens, al… | British journal of haematology 2026-07-15 11:30:22 | Source |
| BAIBA attenuates pulmonary fibrosis by modulating the iron/ROS-mitoch… Metformin · PMID 42448057 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Publication | PubMed | Voir la publication source Pulmonary fibrosis (PF) is a chronic and progressive lung disease with limited therapeutic options. Beta-aminoisobutyri… | Free radical biology & medicine 2026-07-15 11:30:08 | Source |
| High Volume Hemofiltration : what are the last indications in 2026 -… Metformin · PMID 42447139 | Myopathies | Neuroprotection | Publication | PubMed | Voir la publication source High-dose continuous therapies and especially High-volume hemofiltration has failed to demonstrate clinical benefit in… | Blood purification 2026-07-15 11:30:08 | Source |
| Effect of 37°C Pre-Warmed Versus Room Temperature Gadoxetic Acid Diso… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42446484 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Compromised patient comfort and suboptimal arterial phase (AP) image quality remain unresolved challenges in Gd-EOB-DTP… | Journal of magnetic resonance imaging : JMRI 2026-07-14 21:30:42 | Source |
| Safety and Efficacy of TrenibotulinumtoxinE for Moderate-to-Severe Gl… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42446897 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Glabellar lines (GLs) are facial furrows that can become aesthetically displeasing because of aging and repetitive musc… | Aesthetic surgery journal 2026-07-14 21:30:42 | Source |
| From Control to Elimination: Making the End of Dental Caries Thinkabl… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42446275 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Dental caries remains one of the most prevalent noncommunicable diseases worldwide despite decades of clinical and beha… | Community dentistry and oral epidemiology 2026-07-14 21:30:34 | Source |
| Impact of anti-TNF and anti-IL-12/IL-23 antibody therapy on periodont… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42445195 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Periodontitis prevalence is elevated in patients with inflammatory bowel diseases (IBD). Biological therapies targeting… | Frontiers in immunology 2026-07-14 21:30:34 | Source |
| [Real-world testing of digital health: the INSPIRE Living Lab : An in… test of walk · PMID 42446712 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Digitalization in healthcare offers great potential for improving the quality of care and efficiency but often fails du… | Orthopadie (Heidelberg, Germany) 2026-07-14 21:30:22 | Source |
| Efficacy and safety of mitoxantrone hydrochloride liposome/ thiotepa/… Fludarabine · PMID 42446104 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source To investigate the efficacy and safety of MTBF as conditioning regimen for salvage allogeneic hematopoietic stem cell t… | Cell transplantation 2026-07-14 21:30:10 | Source |
| Application Timing-Dependent Impact of Donor Source on Outcomes After… Cyclophosphamide · PMID 42446167 | Myopathies | Thérapie cellulaire · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) is usually performed as a curative treatment for adult T… | Hematological oncology 2026-07-14 21:30:08 | Source |
| Salvage ultra-low-dose radiotherapy for conjunctival mantle cell lymp… Cyclophosphamide · PMID 42445702 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Mantle cell lymphoma (MCL) is an aggressive B-cell non-Hodgkin lymphoma with variable responses to frontline chemothera… | Reports of practical oncology and radiotherapy : journ… 2026-07-14 21:30:08 | Source |
| Evaluation of insulin, leptin, ghrelin, and adiponectin levels in typ… Metformin · PMID 42446258 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Type 2 diabetes mellitus (T2DM) is a chronic metabolic disorder, which is commonly related to reduced insulin responsiv… | Biomeditsinskaia khimiia 2026-07-14 21:29:33 | Source |
| Comparative Efficacy of Non-invasive Brain Stimulation for Pain, Anxi… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42435147 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Although non-invasive brain stimulation (NIBS) has been used to manage chronic musculoskeletal pain (CMP) and related e… | Pain and therapy 2026-07-14 21:29:07 | Source |
| Functional near-infrared spectroscopy study of intermittent theta bur… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42440696 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Stroke is characterized by high morbidity and high disability rate, and is the main cause of long-term disability. To e… | Frontiers in human neuroscience 2026-07-14 21:29:07 | Source |
| An Unusual Genetic Variant of Long QT Syndrome with Late Presentation… Mexiletine · PMID 42405015 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This case report describes a 57-year-old woman with a history of transient loss of consciousness, initially treated as… | The Journal of innovations in cardiac rhythm management 2026-07-14 16:28:50 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |