Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AB-1003 dose level 1 NCT05230459 · A Study to Evaluate the Safety of AB-1003 (Previously LION-101) in Subjects With… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Alternate-day prednisolone NCT07787689 · Intermittent vs Alternate Daily Regimen of Prednisolone in Ambulatory Boys With… | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | The alternate-day regimen is hypothesized to reduce hypothalamic-pituitary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| ELEVIDYS NCT07542314 · ENHANCE — Study to Evaluate the Safety and Effectiveness of ELEVIDYS in Particip… | Myopathies | À vérifier | Phase 4 | NOT_YET_RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate acute liver injury (ALI… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Evaluating VM100 Nutritional Supplement for Improving Quality of Life… NCT07766980 · NCT07766980 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | This pilot study will investigate the potential efficacy of VM100, a nutri… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| force gravity stimulation NCT07780435 · Whole-body Vibration Versus Gravity Force Stimulation on Postural Stability in C… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | this study aimed to mention Does whole-body vibration training or gravity-… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| International GNE Myopathy Patient Registry NCT04009226 · NCT04009226 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | COMPLETED | GNE myopathy, an ultra-rare disease, is a severe progressive myopathy that… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Investigational Use of Neuromuscular Ultrasound NCT05237973 · NCT05237973 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | Background: Current techniques used to measure the health and function of… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Observation Study in Patients Age 0-5 Years With LAMA2-related Congen… NCT06503367 · NCT06503367 | Myopathies | Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | The goal of this observational study is to understand how young children w… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| TAS-205 [Ambulatory Cohort] [Non-ambulatory Cohort] NCT04587908 · A Phase 3 Study of TAS-205 in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy（REACH-DM… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | COMPLETED | The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of TAS-20… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| The Baby Duchenne Study: Characterizing Developmental and Clinical Ou… NCT07092540 · NCT07092540 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The aim of the BABY DUCHENNE study is to evaluate the natural history and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| The United Kingdom Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy Patient Reg… NCT04001582 · NCT04001582 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Facioscapulohumeral Dystrophy (FSHD) is the third most common form of neur… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| VX-670 NCT06185764 · Galileo — A Phase 1/2 Study of VX-670 in Adult Participants With Myotonic Dystro… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of the study is to evaluate the long-term safety and tolerabil… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Active full-body stimulation NCT07132775 · Evaluation of the Safety and Efficacy of a Full-Body Electrostimulation Garment… | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to to explore the safety and efficacy of the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| A Natural History Study of Patients With GNE Myopathy and GNE-Related… NCT01417533 · NCT01417533 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Background: \- GNE Myopathy is a disease that causes walking difficulties… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Antidepressant NCT04747314 · TNA-LBP — Treating Negative Affect in Low Back Pain Patients | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 2 | COMPLETED | This study will examine how the use of antidepressant, physical therapy, a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Deramiocel (CAP-1002) NCT05126758 · HOPE-3 — A Study of Deramiocel (CAP-1002) in Ambulatory and Non-Ambulatory Patie… | Myopathies | Thérapie cellulaire | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | HOPE-3 is a two cohort, Phase 3, multi-center, randomized, double-blind, p… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| FOPal — A Study to Document and to Further Describe Long-term Safety… NCT06089616 · NCT06089616 | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | The participants in this registry study will have fibrodysplasia ossifican… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Metformin NCT00720161 · Metformin in Children With Motor Deficit | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | The goal of this clinical trial is to Evaluating Metformin Efficacy and Sa… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| MOTIVATE_IIR — MOTIVATE to Improve Outcomes for Older Veterans With M… NCT05220202 · NCT05220202 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | The proposed study seeks to evaluate effectiveness, implementation process… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Nerandomilast NCT07789015 · VERANDA™-IIM — A Study to Understand How Nerandomilast Works in People With Acti… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Phase 3 | NOT_YET_RECRUITING | This study is open to adults aged 18 and older who have a condition known… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Nonmyeloablative and reduced-intensity conditioning for allogeneic he… Cyclophosphamide · PMID 42486917 | Myopathies | Thérapie cellulaire · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is the only widely available cure for sickle cell disease (SC… | Bone marrow transplantation 2026-07-23 12:26:27 | Source |
| [Sustained complete remission achieved with tofacitinib in a refracto… Cyclophosphamide · PMID 42486736 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Treatment of large granular lymphocytic leukemia, particularly T-cell leukemia (LGL-T), remains challenging. JAK inhibi… | La Revue de medecine interne 2026-07-23 12:26:27 | Source |
| Diabetic Patients With Newly Diagnosed Chronic Myeloid Leukemia: TKI… Metformin · PMID 42486531 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Limited data are available regarding patients with newly diagnosed chronic myeloid leukemia (CML) and concomitant diabe… | European journal of haematology 2026-07-23 12:26:08 | Source |
| Metformin enhances hippocampal excitatory synaptic transmission and p… Metformin · PMID 42486330 | Myopathies | Neuroprotection | Publication | PubMed | Voir la publication source Early stages of Alzheimer's disease (AD) are characterized by synaptic dysfunction and alterations in synaptic plastici… | Neuropharmacology 2026-07-23 12:26:08 | Source |
| Pneumocystis jirovecii pneumonia and prophylaxis in patients with sol… Prednisone · PMID 42484810 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Pneumocystis jirovecii pneumonia (PJP) is an uncommon but potentially fatal opportunistic fungal infection in immunocom… | Clinical & translational oncology : official publicati… 2026-07-22 21:23:10 | Source |
| Sympathetic ophthalmia induced by vitrectomy for endogenous fungal en… Prednisone · PMID 42482889 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Sympathetic ophthalmia (SO) is a rare but serious inflammatory ocular disorder. We report a case of endogenous fungal e… | Frontiers in medicine 2026-07-22 21:23:10 | Source |
| Selective pulmonary vasorelaxant effects of an N,N-diaminoquinazoline… Sildenafil · PMID 42468673 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Pulmonary arterial hypertension (PAH) is a progressive disease characterized by elevated pulmonary vascular resistance… | European journal of pharmacology 2026-07-22 21:23:01 | Source |
| Sildenafil-associated severe cholestatic drug-induced liver injury pr… Sildenafil · PMID 42474650 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Sildenafil is widely used as a phosphodiesterase type 5 inhibitor for erectile dysfunction. Drug-induced liver injury (… | Clinical journal of gastroenterology 2026-07-22 21:23:01 | Source |
| Beyond awareness: evaluating the impact of a hospital-wide, multi-sta… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42483475 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Infection prevention is fundamental to patient safety, yet conventional audits often fall short in driving sustained be… | GMS hygiene and infection control 2026-07-22 21:22:56 | Source |
| Combined anti-VEGF and intravitreal dexamethasone treatment versus an… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42484199 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source This systematic review and meta-analysis aimed to compare the effectiveness and safety profiles of anti-vascular endoth… | Arquivos brasileiros de oftalmologia 2026-07-22 21:22:56 | Source |
| Glycosylation penetrance of N-X-S/T sequons in antibody variable doma… Glutamine · PMID 42482306 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Machine learning (ML) approaches for de novo antibody design generate thousands of candidate sequences, but most lack a… | mAbs 2026-07-22 21:22:55 | Source |
| Palometa fish (Serrasalmus maculatus) meat: Amino acids profile by ga… Glutamine · PMID 42484164 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Palometa (Serrasalmus maculatus) is a predatory freshwater fish that is abundant in South America. Palometa is rarely c… | Anais da Academia Brasileira de Ciencias 2026-07-22 21:22:55 | Source |
| From Visceral Pain to Emotional Distress: Comparative Effectiveness o… Desipramine · PMID 42470701 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Antispasmodics and antidepressants are standard therapies for managing both the gastrointestinal symptoms and psycholog… | Journal of gastrointestinal and liver diseases : JGLD 2026-07-22 21:22:52 | Source |
| Guillain-Barré syndrome with bilateral extensor plantar responses: A… IvIg · PMID 42483360 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Guillain-Barré syndrome (GBS) is an acute immune-mediated polyradiculoneuropathy, typically presenting with rapidly pro… | Journal of family medicine and primary care 2026-07-22 21:22:50 | Source |
| Hormonal Contraception and Initiation of Semaglutide Therapy. Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42485041 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Concerns regarding weight changes during hormonal contraceptive use may influence health care-seeking behavior and cont… | JAMA network open 2026-07-22 21:22:49 | Source |
| Photobiomodulation at 660 nm enhances proliferative activity while pr… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42484713 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Efficient endothelialization is essential for vascular graft integration and long-term performance, yet strategies to e… | Cell and tissue banking 2026-07-22 21:22:49 | Source |
| Patient-derived cornea organoids as drug repurposing models for aniri… Ataluren · PMID 42447954 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This study aims to investigate the efficacy of drug repurposing using a corneal organoid model developed from patient-d… | Life sciences 2026-07-22 21:22:46 | Source |
| A mobile learning environment: a preliminary study of a developmental… test of walk · PMID 42485077 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source An embodied theory of development views an infant's mobility as a causal factor in their cognitive, language and motor… | Disability and rehabilitation. Assistive technology 2026-07-22 21:22:37 | Source |
| Feasibility of Real-Time Autonomous Functional Electrical Stimulation… test of walk · PMID 42484421 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Freezing of gait is a debilitating walking disturbance that can severely worsen quality of life for people with Parkins… | The European journal of neuroscience 2026-07-22 21:22:37 | Source |
| Persistent hiccups following endobronchial ultrasound-guided transbro… baclofen · PMID 42471910 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Endobronchial ultrasound-guided transbronchial needle aspiration (EBUS-TBNA) is a minimally invasive diagnostic procedu… | Respiratory medicine case reports 2026-07-22 21:22:33 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |