Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AB-1003 dose level 1 NCT05230459 · A Study to Evaluate the Safety of AB-1003 (Previously LION-101) in Subjects With… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Alternate-day prednisolone NCT07787689 · Intermittent vs Alternate Daily Regimen of Prednisolone in Ambulatory Boys With… | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | The alternate-day regimen is hypothesized to reduce hypothalamic-pituitary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| ELEVIDYS NCT07542314 · ENHANCE — Study to Evaluate the Safety and Effectiveness of ELEVIDYS in Particip… | Myopathies | À vérifier | Phase 4 | NOT_YET_RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate acute liver injury (ALI… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Evaluating VM100 Nutritional Supplement for Improving Quality of Life… NCT07766980 · NCT07766980 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | This pilot study will investigate the potential efficacy of VM100, a nutri… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| force gravity stimulation NCT07780435 · Whole-body Vibration Versus Gravity Force Stimulation on Postural Stability in C… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | this study aimed to mention Does whole-body vibration training or gravity-… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| International GNE Myopathy Patient Registry NCT04009226 · NCT04009226 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | COMPLETED | GNE myopathy, an ultra-rare disease, is a severe progressive myopathy that… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Investigational Use of Neuromuscular Ultrasound NCT05237973 · NCT05237973 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | Background: Current techniques used to measure the health and function of… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Observation Study in Patients Age 0-5 Years With LAMA2-related Congen… NCT06503367 · NCT06503367 | Myopathies | Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | The goal of this observational study is to understand how young children w… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| TAS-205 [Ambulatory Cohort] [Non-ambulatory Cohort] NCT04587908 · A Phase 3 Study of TAS-205 in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy（REACH-DM… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | COMPLETED | The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of TAS-20… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| The Baby Duchenne Study: Characterizing Developmental and Clinical Ou… NCT07092540 · NCT07092540 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The aim of the BABY DUCHENNE study is to evaluate the natural history and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| The United Kingdom Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy Patient Reg… NCT04001582 · NCT04001582 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Facioscapulohumeral Dystrophy (FSHD) is the third most common form of neur… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| VX-670 NCT06185764 · Galileo — A Phase 1/2 Study of VX-670 in Adult Participants With Myotonic Dystro… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of the study is to evaluate the long-term safety and tolerabil… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Active full-body stimulation NCT07132775 · Evaluation of the Safety and Efficacy of a Full-Body Electrostimulation Garment… | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to to explore the safety and efficacy of the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| A Natural History Study of Patients With GNE Myopathy and GNE-Related… NCT01417533 · NCT01417533 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Background: \- GNE Myopathy is a disease that causes walking difficulties… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Antidepressant NCT04747314 · TNA-LBP — Treating Negative Affect in Low Back Pain Patients | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 2 | COMPLETED | This study will examine how the use of antidepressant, physical therapy, a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Deramiocel (CAP-1002) NCT05126758 · HOPE-3 — A Study of Deramiocel (CAP-1002) in Ambulatory and Non-Ambulatory Patie… | Myopathies | Thérapie cellulaire | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | HOPE-3 is a two cohort, Phase 3, multi-center, randomized, double-blind, p… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| FOPal — A Study to Document and to Further Describe Long-term Safety… NCT06089616 · NCT06089616 | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | The participants in this registry study will have fibrodysplasia ossifican… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Metformin NCT00720161 · Metformin in Children With Motor Deficit | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | The goal of this clinical trial is to Evaluating Metformin Efficacy and Sa… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| MOTIVATE_IIR — MOTIVATE to Improve Outcomes for Older Veterans With M… NCT05220202 · NCT05220202 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | The proposed study seeks to evaluate effectiveness, implementation process… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Nerandomilast NCT07789015 · VERANDA™-IIM — A Study to Understand How Nerandomilast Works in People With Acti… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Phase 3 | NOT_YET_RECRUITING | This study is open to adults aged 18 and older who have a condition known… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AQP4-IgG-positive myelitis occurring in a patient with small cell lun… Methylprednisolone · PMID 42591078 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Acute myelopathy in patients with small cell lung cancer (SCLC) is often attributed to metastatic spinal cord involveme… | Frontiers in oncology 2026-08-13 14:19:32 | Source |
| Recent advances in the medical management of thyroid eye disease. Methylprednisolone · PMID 42590938 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Thyroid eye disease (TED) is a debilitating autoimmune disorder that can cause facial disfigurement, impair vision and… | Current opinion in endocrinology, diabetes, and obesity 2026-08-13 14:19:32 | Source |
| Deep learning segmentation with uncertainty quantification for spinal… MRI · PMID 42591080 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Spinal tuberculosis is the most common extrapulmonary manifestation of tuberculosis. Magnetic resonance imaging (MRI),… | Frontiers in physiology 2026-08-13 14:17:54 | Source |
| Validation of open-source deep learning segmentation tools for automa… MRI · PMID 42591089 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Segmentation enables extraction of quantitative imaging features to enhance glioma diagnosis by volumetric measurements… | Frontiers in neurology 2026-08-13 14:17:54 | Source |
| Compound Chamomile and Lidocaine Hydrochloride Gel in Oral Diseases:… Lidocaine Hydrochloride · PMID 42558651 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Oral diseases frequently entail microbial infections or mucosal damage, typically accompanied by pain and discomfort. P… | Drug design, development and therapy 2026-08-08 00:59:57 | Source |
| Impact of Menthol Concentration on Ketoprofen Permeation and Photosta… Lidocaine Hydrochloride · PMID 42518428 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Topical nonsteroidal anti-inflammatory drugs provide localized pain relief while reducing the risk of systemic adverse… | ACS omega 2026-08-08 00:59:57 | Source |
| Diagnostic value of shear wave elastography in assessing the effectiv… Botulinum toxin type A · PMID 42566101 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Complex W3 ventral hernias with loss of domain (LOD) pose challenges in abdominal wall reconstruction due to pathologic… | Hernia : the journal of hernias and abdominal wall sur… 2026-08-08 00:58:34 | Source |
| [Treatment persistence and adherence with botulinum toxin type A and… Botulinum toxin type A · PMID 42565401 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source To compare the treatment persistence and adherence with botulinum toxin type A (Relatox; BTA) and monoclonal antibodies… | Zhurnal nevrologii i psikhiatrii imeni S.S. Korsakova 2026-08-08 00:58:34 | Source |
| SIRT1 in brain aging: molecular mechanisms and therapeutic potential… Metformin · PMID 42566092 | Myopathies | Neuroprotection · Ralentissement de la progression · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Aging is a multifactorial process affects different tissues and organs and is modulated by genetic and environmental fa… | Biogerontology 2026-08-08 00:58:07 | Source |
| Time to Insulin Initiation Among Patients With Type 2 Diabetes Treate… Metformin · PMID 42563367 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source To examine the effect of second-line treatments (insulin secretagogues, thiazolidinediones, glucagon-like peptide-1 (GL… | Diabetes, obesity & metabolism 2026-08-08 00:58:07 | Source |
| Acute Attack Treatment Escalation and Subsequent Relapse Risk in Pedi… Methylprednisolone · PMID 42566724 | Myopathies | Remyélinisation | Publication | PubMed | Voir la publication source Acute treatment for myelin oligodendrocyte glycoprotein antibody-associated disease (MOGAD) includes high-dose IV methy… | Neurology 2026-08-08 00:56:03 | Source |
| Paroxysmal Speech Arrest With Resolving Splenial and Symmetric White… Methylprednisolone · PMID 42564878 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Reversible splenial lesion syndrome (RESLES), mild encephalitis/encephalopathy with a reversible splenial lesion (MERS)… | Cureus 2026-08-08 00:56:03 | Source |
| Combined α-lactalbumin hydrolysate and anti-VEGF agent treatment atte… GenPHSat injection (Efficacy) · PMID 42485856 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Ventilator-induced lung injury (VILI) poses a serious threat to patients receiving mechanical ventilation (MV). While s… | Tissue & cell 2026-07-23 12:27:05 | Source |
| The Pan-Salt-inducible Kinase Inhibitor YKL-06-061 Exerts Antidepress… GenPHSat injection (Efficacy) · PMID 42486321 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Current monoaminergic antidepressants demonstrate limited efficacy and delayed onset, necessitating novel treatment str… | European journal of pharmacology 2026-07-23 12:27:05 | Source |
| Age outweighs route for AAV-PHP.eB transgene distribution via inner e… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42487092 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Adeno-associated virus (AAV)-based gene therapy has demonstrated transformative potential in treating hereditary hearin… | Drug delivery and translational research 2026-07-23 12:27:04 | Source |
| Intravitreal Steroid and Anti-VEGF in Macular Edema Secondary to Reti… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42486678 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source To evaluate the effectiveness and safety of combined intravitreal steroid and anti-VEGF treatment in patients with reti… | Ceska a slovenska oftalmologie : casopis Ceske oftalmo… 2026-07-23 12:27:04 | Source |
| Identification and Key Amino Acid Analysis of Epitopes of Pin y 2, a… Glutamine · PMID 42486776 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Pine nut allergy is a global food safety concern, yet the epitope of the major allergen from Pin y 2 remains unknown. W… | Journal of agricultural and food chemistry 2026-07-23 12:27:03 | Source |
| A retrospective study of intravesical botulin toxin type A in childre… Botulinum Toxin Type A for Injection · PMID 42481558 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Detrusor overactivity (DO) is a common urodynamic manifestation of lower urinary tract dysfunction in children, which s… | Scientific reports 2026-07-23 12:26:57 | Source |
| Botulinum Neurotoxin for Postoperative Facial Nerve Paralysis: A Tech… Botulinum Toxin Type A for Injection · PMID 42478402 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Excision of a vestibular schwannoma or any lesion in close proximity to the seventh cranial nerve (facial nerve) can co… | Neurology India 2026-07-23 12:26:57 | Source |
| Lycopene attenuates dexamethasone induced depression like behavior an… Chronic Corticosteroid Therapy · PMID 42472869 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Chronic glucocorticoid therapy, while clinically indispensable, often induces debilitating neuropsychiatric side effect… | Scientific reports 2026-07-23 12:26:55 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |