Vue transversale de la maladie
Myopathies
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Périmètre
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AB-1003 dose level 1 NCT05230459 · A Study to Evaluate the Safety of AB-1003 (Previously LION-101) in Subjects With… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Alternate-day prednisolone NCT07787689 · Intermittent vs Alternate Daily Regimen of Prednisolone in Ambulatory Boys With… | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | The alternate-day regimen is hypothesized to reduce hypothalamic-pituitary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| ELEVIDYS NCT07542314 · ENHANCE — Study to Evaluate the Safety and Effectiveness of ELEVIDYS in Particip… | Myopathies | À vérifier | Phase 4 | NOT_YET_RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate acute liver injury (ALI… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Evaluating VM100 Nutritional Supplement for Improving Quality of Life… NCT07766980 · NCT07766980 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | This pilot study will investigate the potential efficacy of VM100, a nutri… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| force gravity stimulation NCT07780435 · Whole-body Vibration Versus Gravity Force Stimulation on Postural Stability in C… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | this study aimed to mention Does whole-body vibration training or gravity-… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| International GNE Myopathy Patient Registry NCT04009226 · NCT04009226 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | COMPLETED | GNE myopathy, an ultra-rare disease, is a severe progressive myopathy that… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Investigational Use of Neuromuscular Ultrasound NCT05237973 · NCT05237973 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | Background: Current techniques used to measure the health and function of… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Observation Study in Patients Age 0-5 Years With LAMA2-related Congen… NCT06503367 · NCT06503367 | Myopathies | Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | The goal of this observational study is to understand how young children w… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| TAS-205 [Ambulatory Cohort] [Non-ambulatory Cohort] NCT04587908 · A Phase 3 Study of TAS-205 in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy（REACH-DM… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | COMPLETED | The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of TAS-20… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| The Baby Duchenne Study: Characterizing Developmental and Clinical Ou… NCT07092540 · NCT07092540 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The aim of the BABY DUCHENNE study is to evaluate the natural history and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| The United Kingdom Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy Patient Reg… NCT04001582 · NCT04001582 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Facioscapulohumeral Dystrophy (FSHD) is the third most common form of neur… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| VX-670 NCT06185764 · Galileo — A Phase 1/2 Study of VX-670 in Adult Participants With Myotonic Dystro… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of the study is to evaluate the long-term safety and tolerabil… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Active full-body stimulation NCT07132775 · Evaluation of the Safety and Efficacy of a Full-Body Electrostimulation Garment… | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to to explore the safety and efficacy of the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| A Natural History Study of Patients With GNE Myopathy and GNE-Related… NCT01417533 · NCT01417533 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Background: \- GNE Myopathy is a disease that causes walking difficulties… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Antidepressant NCT04747314 · TNA-LBP — Treating Negative Affect in Low Back Pain Patients | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 2 | COMPLETED | This study will examine how the use of antidepressant, physical therapy, a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Deramiocel (CAP-1002) NCT05126758 · HOPE-3 — A Study of Deramiocel (CAP-1002) in Ambulatory and Non-Ambulatory Patie… | Myopathies | Thérapie cellulaire | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | HOPE-3 is a two cohort, Phase 3, multi-center, randomized, double-blind, p… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| FOPal — A Study to Document and to Further Describe Long-term Safety… NCT06089616 · NCT06089616 | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | The participants in this registry study will have fibrodysplasia ossifican… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Metformin NCT00720161 · Metformin in Children With Motor Deficit | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | The goal of this clinical trial is to Evaluating Metformin Efficacy and Sa… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| MOTIVATE_IIR — MOTIVATE to Improve Outcomes for Older Veterans With M… NCT05220202 · NCT05220202 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | The proposed study seeks to evaluate effectiveness, implementation process… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Nerandomilast NCT07789015 · VERANDA™-IIM — A Study to Understand How Nerandomilast Works in People With Acti… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Phase 3 | NOT_YET_RECRUITING | This study is open to adults aged 18 and older who have a condition known… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Treatment-Associated Differences in Serum Cytokine Profiles in Canine… Prednisolone · PMID 42589028 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Systemic immunomodulatory treatments are widely used in canine atopic dermatitis (cAD), but treatment-associated differ… | Animals : an open access journal from MDPI 2026-08-13 15:00:21 | Source |
| Integrated Physics-Informed Machine Learning Framework for Structural… Study of Families With Twins or Siblings Discordant for Rheumatic Disorders · PMID 42590751 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Structural health monitoring (SHM) plays a critical role in the early identification and assessment of structural damag… | Sensors (Basel, Switzerland) 2026-08-13 15:00:06 | Source |
| Reactor-Grade Non-Additive Polypropylene Architecture Defines the Phy… Study of Families With Twins or Siblings Discordant for Rheumatic Disorders · PMID 42589809 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Rapid estimation of the melt flow index (MFI) is essential for the timely control of industrial polypropylene polymeriz… | Polymers 2026-08-13 15:00:06 | Source |
| Fetal developmental venous anomaly with varix mimicking an intracrani… Sirolimus · PMID 42580651 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | American journal of obstetrics and gynecology 2026-08-13 15:00:04 | Source |
| Survival and Homeostasis of Alveolar Macrophages in Vivo Depend on mT… Sirolimus · PMID 42578718 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Alveolar homeostasis depends on tissue-resident professional phagocytes known as alveolar macrophages (AMs) that catabo… | American journal of respiratory cell and molecular bio… 2026-08-13 15:00:04 | Source |
| Prevalence and Clinical Correlates of Sarcopenia and Malnutrition in… Prednisone · PMID 42588033 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source : Sarcopenia and malnutrition may contribute to persistent functional vulnerability after lung transplantation, yet the… | Nutrients 2026-08-13 14:59:41 | Source |
| Metformin Attenuates Sepsis-Induced Cardiomyopathy via Inhibition of… Metformin · PMID 42589134 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Sepsis-induced cardiomyopathy (SICM) is a life-threatening complication of sepsis; however, its molecular mechanisms re… | Biology 2026-08-13 14:48:01 | Source |
| Botulinum Neurotoxin Treatment of Camptocormia- A Critical Review and… OnabotulinumtoxinA · PMID 42569510 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Camptocormia is a disabling postural disorder characterized by involuntary forward flexion of the thoracolumbar spine t… | Tremor and other hyperkinetic movements (New York, N.Y… 2026-08-13 14:47:13 | Source |
| Phosphodiesterase Type 5 Inhibitors as Chemical Hazards in Honey and… Sildenafil · PMID 42588529 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The processing of bee products has recently become more frequent due to the rapidly growing market and demand for healt… | Molecules (Basel, Switzerland) 2026-08-13 14:46:43 | Source |
| Sildenafil Positivity and Chronic Cardiac Pathology in Men Who Died o… Sildenafil · PMID 42587637 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Erectile dysfunction and cardiovascular disease share common pathophysiological mechanisms, yet little is known about t… | Diagnostics (Basel, Switzerland) 2026-08-13 14:46:43 | Source |
| Short-term quantitative ultrasonographic assessment of masseter muscl… Botulinum toxin type A · PMID 42579291 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To evaluate short-term clinical and ultrasonographic changes in the masseter muscle following botulinum toxin type A (B… | Cranio : the journal of craniomandibular practice 2026-08-13 14:46:38 | Source |
| The STIIM UP Protocol: Exploratory Evaluation of the Potential of Com… Botulinum toxin type A · PMID 42590155 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Cervical integument aging is a complex, multifactorial process characterized by thinning dermis, loss of elasticity, an… | Journal of clinical medicine 2026-08-13 14:46:37 | Source |
| A phase II study of low dose melphalan with thiotepa and fludarabine… Fludarabine · PMID 42566316 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source We conducted a phase II study of fludarabine, thiotepa, reduced dose melphalan conditioning for allogeneic transplantat… | Leukemia & lymphoma 2026-08-13 14:29:31 | Source |
| The discovery of potent and selective N-modified adenosine derivative… Fludarabine · PMID 42570380 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source A library of N-modified adenosine derivatives (compounds 7-36) was synthesized via a one-step reaction of 6-chloro- or… | Bioorganic chemistry 2026-08-13 14:29:31 | Source |
| Amyloidosis and Thoracic Aortic Disease: A Scoping Review. Cyclophosphamide · PMID 42589921 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source : Amyloidosis is a systemic disorder characterized by extracellular deposition of misfolded protein fibrils, most commo… | Journal of clinical medicine 2026-08-13 14:29:30 | Source |
| SP-3 Ameliorates Established Cyclophosphamide-Induced Liver Injury an… Cyclophosphamide · PMID 42589499 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Cyclophosphamide (CP) is a widely used alkylating agent, but its clinical use is limited by drug-induced liver injury (… | International journal of molecular sciences 2026-08-13 14:29:30 | Source |
| Does cathodal HD-tDCS-preconditioned iTBS over the contralesional dor… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42586729 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source The contralesional dorsal premotor cortex (cPMd) is a potential target for motor recovery in severe stroke. However, in… | BMJ open 2026-08-13 14:23:00 | Source |
| Comparing Electrical and Ultrasound Transcutaneous Auricular Vagus Ne… transcutaneous vagus nerve stimulation · PMID 42565762 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Associative memory, the ability to bind and retrieve relationships between unrelated elements, is a cornerstone of huma… | Neuromodulation : journal of the International Neuromo… 2026-08-13 14:20:42 | Source |
| Infusion-related reactions and premedication patterns in ublituximab-… Ublituximab · PMID 42534927 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Ublituximab is a glycoengineered monoclonal antibody that effectively reduces multiple sclerosis (MS) relapses but carr… | Frontiers in neurology 2026-08-13 14:20:13 | Source |
| Optimizing Infusion Center Efficiency in Multiple Sclerosis: A Nursin… Ublituximab · PMID 42512610 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The increasing use of infusion therapies for multiple sclerosis (MS) has improved disease management but has also incre… | Healthcare (Basel, Switzerland) 2026-08-13 14:20:13 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |