Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AB-1003 dose level 1 NCT05230459 · A Study to Evaluate the Safety of AB-1003 (Previously LION-101) in Subjects With… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Alternate-day prednisolone NCT07787689 · Intermittent vs Alternate Daily Regimen of Prednisolone in Ambulatory Boys With… | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | The alternate-day regimen is hypothesized to reduce hypothalamic-pituitary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| ELEVIDYS NCT07542314 · ENHANCE — Study to Evaluate the Safety and Effectiveness of ELEVIDYS in Particip… | Myopathies | À vérifier | Phase 4 | NOT_YET_RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate acute liver injury (ALI… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Evaluating VM100 Nutritional Supplement for Improving Quality of Life… NCT07766980 · NCT07766980 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | This pilot study will investigate the potential efficacy of VM100, a nutri… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| force gravity stimulation NCT07780435 · Whole-body Vibration Versus Gravity Force Stimulation on Postural Stability in C… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | this study aimed to mention Does whole-body vibration training or gravity-… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| International GNE Myopathy Patient Registry NCT04009226 · NCT04009226 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | COMPLETED | GNE myopathy, an ultra-rare disease, is a severe progressive myopathy that… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Investigational Use of Neuromuscular Ultrasound NCT05237973 · NCT05237973 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | Background: Current techniques used to measure the health and function of… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Observation Study in Patients Age 0-5 Years With LAMA2-related Congen… NCT06503367 · NCT06503367 | Myopathies | Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | The goal of this observational study is to understand how young children w… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| TAS-205 [Ambulatory Cohort] [Non-ambulatory Cohort] NCT04587908 · A Phase 3 Study of TAS-205 in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy（REACH-DM… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | COMPLETED | The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of TAS-20… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| The Baby Duchenne Study: Characterizing Developmental and Clinical Ou… NCT07092540 · NCT07092540 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The aim of the BABY DUCHENNE study is to evaluate the natural history and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| The United Kingdom Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy Patient Reg… NCT04001582 · NCT04001582 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Facioscapulohumeral Dystrophy (FSHD) is the third most common form of neur… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| VX-670 NCT06185764 · Galileo — A Phase 1/2 Study of VX-670 in Adult Participants With Myotonic Dystro… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of the study is to evaluate the long-term safety and tolerabil… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Active full-body stimulation NCT07132775 · Evaluation of the Safety and Efficacy of a Full-Body Electrostimulation Garment… | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to to explore the safety and efficacy of the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| A Natural History Study of Patients With GNE Myopathy and GNE-Related… NCT01417533 · NCT01417533 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Background: \- GNE Myopathy is a disease that causes walking difficulties… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Antidepressant NCT04747314 · TNA-LBP — Treating Negative Affect in Low Back Pain Patients | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 2 | COMPLETED | This study will examine how the use of antidepressant, physical therapy, a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Deramiocel (CAP-1002) NCT05126758 · HOPE-3 — A Study of Deramiocel (CAP-1002) in Ambulatory and Non-Ambulatory Patie… | Myopathies | Thérapie cellulaire | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | HOPE-3 is a two cohort, Phase 3, multi-center, randomized, double-blind, p… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| FOPal — A Study to Document and to Further Describe Long-term Safety… NCT06089616 · NCT06089616 | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | The participants in this registry study will have fibrodysplasia ossifican… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Metformin NCT00720161 · Metformin in Children With Motor Deficit | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | The goal of this clinical trial is to Evaluating Metformin Efficacy and Sa… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| MOTIVATE_IIR — MOTIVATE to Improve Outcomes for Older Veterans With M… NCT05220202 · NCT05220202 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | The proposed study seeks to evaluate effectiveness, implementation process… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Nerandomilast NCT07789015 · VERANDA™-IIM — A Study to Understand How Nerandomilast Works in People With Acti… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Phase 3 | NOT_YET_RECRUITING | This study is open to adults aged 18 and older who have a condition known… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| "Dry Needling in Plastic Surgery: Enhancing Surgical Ergonomics, Well… Dry Needling · PMID 42554660 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Plastic and reconstructive surgery 2026-08-13 15:02:35 | Source |
| A review of the synergistic mechanisms of Yijinjing, meridian sinew t… Dry Needling · PMID 42564104 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Chronic cervical myofascial pain is a common and disabling musculoskeletal pain condition, yet its persistence is unlik… | Frontiers in medicine 2026-08-13 15:02:35 | Source |
| Development and Implementation of an Online Patient Education Program… MUC-CFS — Munich ME/CFS Cohort Study · PMID 39570662 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Myalgic encephalomyelitis/chronic fatigue syndrome (ME/CFS) presents significant challenges for affected children and a… | JMIR research protocols 2026-08-13 15:02:34 | Source |
| The composition of MDSC-subpopulations PMN-like, M-like, and e-like M… MUC-CFS — Munich ME/CFS Cohort Study · PMID 41983127 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Primary infection with the Epstein-Barr virus (EBV) in early childhood is often asymptomatic, whereas infection with EB… | Frontiers in immunology 2026-08-13 15:02:34 | Source |
| Complications of intrathecal baclofen therapy for spasticity: A singl… infusion pump for intrathecal baclofen, Synchromed, Medtronic · PMID 39798214 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Intrathecal baclofen (ITB) therapy effectively reduces severe spasticity but is associated with complications that can… | Annals of physical and rehabilitation medicine 2026-08-13 15:02:32 | Source |
| Intrathecal Baclofen for Severe Spasticity: Longitudinal Data From th… infusion pump for intrathecal baclofen, Synchromed, Medtronic · PMID 31989725 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To assist in the assessment of intrathecal baclofen (ITB) therapy risks and benefits by providing surgical intervention… | Neuromodulation : journal of the International Neuromo… 2026-08-13 15:02:32 | Source |
| Cardiac Arrest: A Rare Complication of Intrathecal Baclofen Withdrawa… baclofen, intrathecal · PMID 40881275 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Baclofen, a GABA agonist, is used for the management of spasticity. Intrathecal route is indicated in cases of severe s… | The Neurohospitalist 2026-08-13 15:02:31 | Source |
| Selective dorsal rhizotomy after baclofen intrathecal pump removal: a… baclofen, intrathecal · PMID 39317766 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Selective dorsal rhizotomy (SDR) and intrathecal baclofen (ITB) pump placement are two surgical options in children aff… | Child's nervous system : ChNS : official journal of th… 2026-08-13 15:02:31 | Source |
| Operational control mechanism and pilot-scale demonstration of integr… Syde · PMID 41796818 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Integrated fixed-film activated sludge (IFAS) and one-stage partial nitritation-anammox (PN/A) are considered the optim… | Bioresource technology 2026-08-13 15:02:29 | Source |
| Stride-level measurement of gait as an early sensitive marker of disa… Syde · PMID 41859678 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Wearable digital health technologies offer a unique opportunity to assess gait at the stride level in real-world settin… | EClinicalMedicine 2026-08-13 15:02:29 | Source |
| Limb-Girdle Muscular Dystrophy Scientific Workshop: A Multistakeholde… SRP-9003 · PMID 40756520 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Limb-girdle muscular dystrophy (LGMD) refers to a group of muscular dystrophies that generally result in weakness and l… | Neurology. Clinical practice 2026-08-13 15:02:28 | Source |
| A Novel Approach to Characterizing Patterns of Real-World Upper-Extre… Physical therapy · PMID 42590657 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source In accelerometer-based measurement, the inclusion of upper extremity (UE) activity during walking can overestimate real… | Sensors (Basel, Switzerland) 2026-08-13 15:02:26 | Source |
| Shockwave Therapy Plus Eccentric Exercises Versus Isolated Eccentric… sham shockwave therapy · PMID 34029235 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source There remains a lack of consensus regarding the treatment of Achilles insertional tendinopathy. The condition is typica… | The Journal of bone and joint surgery. American volume 2026-08-13 15:02:25 | Source |
| The Efficacy of Focused Extracorporeal Shockwave Therapy for the Knee… sham shockwave therapy · PMID 40862177 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Osteoarthritis is the most common form of degenerative arthritis. To date, varieties of management approaches have been… | Advanced biomedical research 2026-08-13 15:02:25 | Source |
| Dose Related Effects of Radial Extracorporeal Shock Wave Therapy on U… Radial extracorporeal shock wave therapy (rESWT) · PMID 42476123 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source This study was conducted to compare the effect of low and medium dose radial extracorporeal shock wave therapy (rESWT)… | American journal of physical medicine & rehabilitation 2026-08-13 15:02:24 | Source |
| Radial extracorporeal shock wave therapy improves upper limb function… Radial extracorporeal shock wave therapy (rESWT) · PMID 42424664 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Stroke causes upper limb disability. The literature shows the effectiveness of radial Extracorporeal Shock Wave Therapy… | Clinics (Sao Paulo, Brazil) 2026-08-13 15:02:24 | Source |
| Biologically active thrombomodulin is synthesized by adherent synovia… Monocytes and megacaryocytes culture and RNA extraction · PMID 7678998 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Thrombomodulin (TM) is a transmembrane glycoprotein that interacts with thrombin, thereby serving as a cofactor in the… | Blood 2026-08-13 15:02:21 | Source |
| Case series on Zika virus genome detection in cerebrospinal fluid sam… RNA extraction · PMID 42561263 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Detection of ribonucleic acid (RNA) Zika virus in cerebrospinal fluid (CSF) by molecular methods serves as a marker of… | Revista do Instituto de Medicina Tropical de Sao Paulo 2026-08-13 15:02:21 | Source |
| Celiac Disease: Cytokine Profile of Intraepithelial Gamma Delta T Cel… RNA extraction · PMID 42587832 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source γδ intraepithelial lymphocytes (IELs) are persistently expanded in the intestinal epithelium of patients with active ce… | Cells 2026-08-13 15:02:21 | Source |
| Effects of hexadecylphosphocholine on thrombocytopoiesis. Monocytes and megacaryocytes culture and RNA extraction · PMID 11267861 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Hexadecylphosphocholine (HePC) is the first representative of the alkylphosphocholines, a novel group derived from the… | European journal of cancer (Oxford, England : 1990) 2026-08-13 15:02:21 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |