Vue transversale de la maladie
Myopathies
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Périmètre
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AB-1003 dose level 1 NCT05230459 · A Study to Evaluate the Safety of AB-1003 (Previously LION-101) in Subjects With… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Alternate-day prednisolone NCT07787689 · Intermittent vs Alternate Daily Regimen of Prednisolone in Ambulatory Boys With… | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | The alternate-day regimen is hypothesized to reduce hypothalamic-pituitary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| ELEVIDYS NCT07542314 · ENHANCE — Study to Evaluate the Safety and Effectiveness of ELEVIDYS in Particip… | Myopathies | À vérifier | Phase 4 | NOT_YET_RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate acute liver injury (ALI… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Evaluating VM100 Nutritional Supplement for Improving Quality of Life… NCT07766980 · NCT07766980 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | This pilot study will investigate the potential efficacy of VM100, a nutri… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| force gravity stimulation NCT07780435 · Whole-body Vibration Versus Gravity Force Stimulation on Postural Stability in C… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | this study aimed to mention Does whole-body vibration training or gravity-… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| International GNE Myopathy Patient Registry NCT04009226 · NCT04009226 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | COMPLETED | GNE myopathy, an ultra-rare disease, is a severe progressive myopathy that… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Investigational Use of Neuromuscular Ultrasound NCT05237973 · NCT05237973 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | Background: Current techniques used to measure the health and function of… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Observation Study in Patients Age 0-5 Years With LAMA2-related Congen… NCT06503367 · NCT06503367 | Myopathies | Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | The goal of this observational study is to understand how young children w… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| TAS-205 [Ambulatory Cohort] [Non-ambulatory Cohort] NCT04587908 · A Phase 3 Study of TAS-205 in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy（REACH-DM… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | COMPLETED | The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of TAS-20… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| The Baby Duchenne Study: Characterizing Developmental and Clinical Ou… NCT07092540 · NCT07092540 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The aim of the BABY DUCHENNE study is to evaluate the natural history and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| The United Kingdom Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy Patient Reg… NCT04001582 · NCT04001582 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Facioscapulohumeral Dystrophy (FSHD) is the third most common form of neur… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| VX-670 NCT06185764 · Galileo — A Phase 1/2 Study of VX-670 in Adult Participants With Myotonic Dystro… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of the study is to evaluate the long-term safety and tolerabil… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 | Détail |
| Active full-body stimulation NCT07132775 · Evaluation of the Safety and Efficacy of a Full-Body Electrostimulation Garment… | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to to explore the safety and efficacy of the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| A Natural History Study of Patients With GNE Myopathy and GNE-Related… NCT01417533 · NCT01417533 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Background: \- GNE Myopathy is a disease that causes walking difficulties… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Antidepressant NCT04747314 · TNA-LBP — Treating Negative Affect in Low Back Pain Patients | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 2 | COMPLETED | This study will examine how the use of antidepressant, physical therapy, a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Deramiocel (CAP-1002) NCT05126758 · HOPE-3 — A Study of Deramiocel (CAP-1002) in Ambulatory and Non-Ambulatory Patie… | Myopathies | Thérapie cellulaire | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | HOPE-3 is a two cohort, Phase 3, multi-center, randomized, double-blind, p… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| FOPal — A Study to Document and to Further Describe Long-term Safety… NCT06089616 · NCT06089616 | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | The participants in this registry study will have fibrodysplasia ossifican… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Metformin NCT00720161 · Metformin in Children With Motor Deficit | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | The goal of this clinical trial is to Evaluating Metformin Efficacy and Sa… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| MOTIVATE_IIR — MOTIVATE to Improve Outcomes for Older Veterans With M… NCT05220202 · NCT05220202 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | The proposed study seeks to evaluate effectiveness, implementation process… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
| Nerandomilast NCT07789015 · VERANDA™-IIM — A Study to Understand How Nerandomilast Works in People With Acti… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Phase 3 | NOT_YET_RECRUITING | This study is open to adults aged 18 and older who have a condition known… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Vagus nerve stimulation as an add-on therapy in patients with epileps… Vagus nerve stimulation · PMID 42581390 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Vagus nerve stimulation (VNS) has been proven as an effective and safe adjunct therapy for epilepsy, but real-world evi… | Acta epileptologica 2026-08-13 15:03:55 | Source |
| Vamorolone for Duchenne Muscular Dystrophy: A Cross-Trial Efficacy Co… Vamorolone · PMID 42531535 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Neurology 2026-08-13 15:03:55 | Source |
| Remogliflozin Attenuates Thioacetamide-Induced Nephrotoxicity: Associ… SGLT2 inhibitor · PMID 42590936 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Thioacetamide (TAA) induces renal injury via oxidative stress and inflammation. Remogliflozin (Remo), an SGLT2 inhibito… | Toxicology mechanisms and methods 2026-08-13 15:03:54 | Source |
| SGLT2 Inhibitors and Outcomes in Elderly Patients With Chronic Kidney… SGLT2 inhibitor · PMID 42587349 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Sodium-glucose cotransporter 2 (SGLT2) inhibitors have emerged as a cornerstone therapy for chronic kidney disease (CKD… | Diabetes, obesity & metabolism 2026-08-13 15:03:54 | Source |
| Kidney outcomes and safety of sodium-glucose cotransporter-2 inhibito… SGLT-2 inhibitor · PMID 42586506 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD) is the most common hereditary kidney disease and among the leading… | Diabetes research and clinical practice 2026-08-13 15:03:53 | Source |
| AAV-mediated gene transfer of a novel microdystrophin ameliorates pat… RGX-202 · PMID 42003884 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Use of adeno-associated virus (AAV)-mediated transfer of functional microdystrophins to address Duchenne muscular dystr… | Molecular therapy. Nucleic acids 2026-08-13 15:03:52 | Source |
| Targeting the creatine transporter SLC6A8: Mechanisms and emerging th… RGX-202 · PMID 42297217 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Solute carrier family 6 member 8 (SLC6A8) is a Na- and Cl-dependent creatine transporter that mediates the transmembran… | Biochemical pharmacology 2026-08-13 15:03:52 | Source |
| AAV microdystrophin gene replacement therapy for Duchenne muscular dy… PF-06939926 · PMID 40817386 | Myopathies | Thérapie cellulaire · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by pathogenic sequence variants occurring in the DMD gene which lead to the… | Gene therapy 2026-08-13 15:03:50 | Source |
| Cardiac safety of fordadistrogene movaparvovec gene therapy in Duchen… PF-06939926 · PMID 40583273 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Fordadistrogene movaparvovec (FM; PF-06939926) is a recombinant adeno-associated virus serotype-9 gene-replacement cons… | Molecular therapy : the journal of the American Societ… 2026-08-13 15:03:50 | Source |
| An Antibody-Oligonucleotide Conjugate for Myotonic Dystrophy Type 1. Del-desiran (AOC 1001) · PMID 41707138 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Myotonic dystrophy type 1 is a rare, dominantly inherited, progressive, disabling, neuromuscular disease that leads to… | The New England journal of medicine 2026-08-13 15:03:49 | Source |
| Effect of using knee extension aid for gait training in subacute hemi… Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) · PMID 42544336 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source [Purpose] In normal gait, the knee flexes approximately 60° during the swing phase, and the lower leg's inertial force… | Journal of physical therapy science 2026-08-13 15:03:49 | Source |
| Robot-Assisted Gait Training to Improve Gait Patterns in Two Adolesce… Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) · PMID 41332284 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Although the effectiveness of robot-assisted gait training (RAGT) in stroke has been reported, evidence in adolescents… | Physical & occupational therapy in pediatrics 2026-08-13 15:03:49 | Source |
| BMN 351-Induced Exon Skipping and Dystrophin Expression in Skeletal a… BMN 351 · PMID 39916519 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by mutations of the gene that prevent the expression of functional dystroph… | Nucleic acid therapeutics 2026-08-13 15:03:48 | Source |
| Targeting a Novel Site in Exon 51 with Antisense Oligonucleotides Ind… BMN 351 · PMID 39916530 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Exon skipping with antisense oligonucleotides (ASOs) can correct disease-causing mutations of Duchenne muscular dystrop… | Nucleic acid therapeutics 2026-08-13 15:03:48 | Source |
| From design to clinic: Medicinal chemistry and pharmacology of approv… Givinostat · PMID 42546588 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Many diseases, including cancer, are characterized by increased or decreased expression of specific genes. These change… | European journal of medicinal chemistry 2026-08-13 15:03:47 | Source |
| Real-world safety profile of givinostat: an early post-marketing phar… Givinostat · PMID 42494524 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Givinostat is a novel histone deacetylase inhibitor, which was approved by the US Food and Drug Administration (FDA) in… | Frontiers in pharmacology 2026-08-13 15:03:47 | Source |
| Bone marrow mesenchymal stem cell exosomes in osteonecrosis: patholog… Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) · PMID 42550377 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Osteonecrosis is bone death caused by disrupted blood supply. It often leads to bone collapse and joint failure. Curren… | Molecular biology reports 2026-08-13 15:03:46 | Source |
| Subconjunctival Injection of Mesenchymal Stem Cells for Corneal Wound… Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) · PMID 42454124 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Previous studies in animal models have demonstrated that mesenchymal stem cells (MSCs) are beneficial for reconstructin… | Frontiers in medicine 2026-08-13 15:03:46 | Source |
| Development of a DUX4-targeting antibody oligonucleotide conjugate as… AOC-1020 · PMID 41994867 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is an autosomal dominant muscular disease in which genetic mutations acti… | Nucleic acids research 2026-08-13 15:03:45 | Source |
| Preclinical evaluation of INS1201 AAV9-micro-dystrophin via CSF admin… INS1201 · PMID 42137291 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source INS1201 is an investigational adeno-associated virus 9-micro-dystrophin gene transfer therapy under development as a po… | Molecular therapy. Advances 2026-08-13 15:03:44 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |