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Essais et traitements4050Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles21Pipeline scientifique
Publications4595Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires0Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 4050

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Investigational Use of Neuromuscular Ultrasound NCT05237973 · NCT05237973 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique À vérifier RECRUITING Background: Current techniques used to measure the health and function of… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 Détail
Observation Study in Patients Age 0-5 Years With LAMA2-related Congen… NCT06503367 · NCT06503367 Myopathies Thérapie génique À vérifier RECRUITING The goal of this observational study is to understand how young children w… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 Détail
TAS-205 [Ambulatory Cohort] [Non-ambulatory Cohort] NCT04587908 · A Phase 3 Study of TAS-205 in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy(REACH-DM… Myopathies À vérifier Phase 3 COMPLETED The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of TAS-20… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 Détail
The Baby Duchenne Study: Characterizing Developmental and Clinical Ou… NCT07092540 · NCT07092540 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING The aim of the BABY DUCHENNE study is to evaluate the natural history and… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 Détail
The United Kingdom Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy Patient Reg… NCT04001582 · NCT04001582 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING Facioscapulohumeral Dystrophy (FSHD) is the third most common form of neur… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 Détail
VX-670 NCT06185764 · Galileo — A Phase 1/2 Study of VX-670 in Adult Participants With Myotonic Dystro… Myopathies À vérifier Phase 1/2 ACTIVE_NOT_RECRUITING The purpose of the study is to evaluate the long-term safety and tolerabil… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 Détail
Active full-body stimulation NCT07132775 · Evaluation of the Safety and Efficacy of a Full-Body Electrostimulation Garment… Myopathies Traitement symptomatique Non applicable RECRUITING The purpose of this study is to to explore the safety and efficacy of the… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 Détail
A Natural History Study of Patients With GNE Myopathy and GNE-Related… NCT01417533 · NCT01417533 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique À vérifier COMPLETED Background: \- GNE Myopathy is a disease that causes walking difficulties… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 Détail
Antidepressant NCT04747314 · TNA-LBP — Treating Negative Affect in Low Back Pain Patients Myopathies Traitement symptomatique Phase 2 COMPLETED This study will examine how the use of antidepressant, physical therapy, a… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 Détail
Deramiocel (CAP-1002) NCT05126758 · HOPE-3 — A Study of Deramiocel (CAP-1002) in Ambulatory and Non-Ambulatory Patie… Myopathies Thérapie cellulaire Phase 3 ACTIVE_NOT_RECRUITING HOPE-3 is a two cohort, Phase 3, multi-center, randomized, double-blind, p… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 Détail
FOPal — A Study to Document and to Further Describe Long-term Safety… NCT06089616 · NCT06089616 Myopathies Traitement symptomatique À vérifier RECRUITING The participants in this registry study will have fibrodysplasia ossifican… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 Détail
Metformin NCT00720161 · Metformin in Children With Motor Deficit Myopathies À vérifier Non applicable COMPLETED The goal of this clinical trial is to Evaluating Metformin Efficacy and Sa… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 Détail
MOTIVATE_IIR — MOTIVATE to Improve Outcomes for Older Veterans With M… NCT05220202 · NCT05220202 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED The proposed study seeks to evaluate effectiveness, implementation process… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 Détail
Nerandomilast NCT07789015 · VERANDA™-IIM — A Study to Understand How Nerandomilast Works in People With Acti… Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique Phase 3 NOT_YET_RECRUITING This study is open to adults aged 18 and older who have a condition known… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 Détail
Photobiomodulation Therapy NCT07784231 · DarbarIllora — The Use of Photobiomodulation in the Treatment of Spasticity Afte… Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Immunomodulation · Traitement symptoma… Phase 1/2 NOT_YET_RECRUITING Stroke is a non-progressive and permanent syndrome in adults, with approxi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 Détail
Predictors of Treatment Expectations in Myofascial Pain Syndrome NCT07689396 · NCT07689396 Myopathies Traitement symptomatique À vérifier COMPLETED This cross-sectional study aims to determine the predictors of treatment e… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 Détail
Relation Between Muscle Architecture and Functional Ability in Childr… NCT07437378 · NCT07437378 Myopathies À vérifier À vérifier COMPLETED Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a progressive X-linked neuromuscular… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 Détail
Relationship Between Upper Cervical Mobility and Temporomandibular Jo… NCT07371195 · NCT07371195 Myopathies À vérifier À vérifier COMPLETED Upper cervical spine mobility plays a crucial role in temporomandibular jo… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 Détail
Studies of the Natural History and Pathogenesis of Autoimmune/Connect… NCT00341679 · NCT00341679 Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique À vérifier COMPLETED This study will define the major genetic risk and protective factors for i… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 Détail
The Effect of Connective Tissue Massage on Pressure Pain Threshold in… NCT07791134 · NCT07791134 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable NOT_YET_RECRUITING The aim of this randomized controlled study is to investigate the immediat… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 21

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Histotripsie Histotripsie — HOPE4LIVER / Edison System · 39225612 Cancer À vérifier Recherche clinique publiée Essai pivot multicentrique publié — à confirmer s… Ablation mécanique non thermique par cavitation générée par ultrasons foca… Dans HOPE4LIVER, le succès technique a été observé dans 42 des 44 tumeurs évaluées (95 %) et des complications majeures… PubMed 2024-09-01 Détail
Bavisant BRAVEinMS — Bavisant Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation Préclinique validée Modérée Antagonisme du récepteur H3 de l’histamine · HRH3 Candidat repositionné identifié et validé dans plusieurs systèmes précliniques pour ses effets sur la remyélinisation,… Science Translational Medicine 2026-01-21 Détail
2-D08 Activation des canaux Kir4.1 par 2-D08 pour la réparation de la myéline · PMID:40470772 Sclérose en plaques Remyélinisation Validation animale Préclinique animale — article évalué par les pairs Activation des canaux Kir4.1 dans les cellules progénitrices d’oligodendro… 2-D08 est une petite molécule expérimentale activant Kir4.1. Dans des systèmes cellulaires ainsi que des modèles EAE ch… PubMed / PubMed Central 2025-06-05 Détail
HER-096 HER-096 — protection dopaminergique Maladie de Parkinson Neuroprotection Préclinique validée Modérée Peptidomimétique dérivé du CDNF pénétrant dans le cerveau · Stress du réti… Programme visant à protéger les neurones dopaminergiques et à réduire les mécanismes de stress cellulaire associés à la… Cell Chemical Biology 2024-03-21 Détail
PTD802 PTD802 — programme de remyélinisation GPR17 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 autorisée Préclinique; autorisation réglementaire obtenue Antagoniste sélectif du récepteur GPR17 visant à lever un frein à la matur… PTD802 est une petite molécule orale antagoniste de GPR17 conçue pour favoriser la remyélinisation. Une CTA MHRA a été… Communiqués officiels de Pheno Therapeutics 2026-06-22 Détail
Tol-MP Tol-MP — tolérance immunitaire spécifique de la myéline Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique Validation animale Préclinique — article évalué par les pairs Microparticules biodégradables chargées en rapamycine et fonctionnalisées… Les Tol-MP sont des microparticules tolérogènes conçues pour augmenter sélectivement les Treg spécifiques de la myéline… Science Advances 2023-06-02 Détail
CN045 CN045 — stimulation de la remyélinisation Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Stimulation de la différenciation des cellules progénitrices d’oligodendro… CN045 est un composé chef de file issu du criblage de 20 000 petites molécules orientées vers le système nerveux centra… npj Drug Discovery 2026-07-23 Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Maladie de Huntington Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation métabolique et mitohormèse · Métabolisme mitochondrial Candidat expérimental étudié pour ses effets sur le métabolisme cérébral et les réponses mitochondriales dans des modèl… Publication évaluée par les pairs 2024-01-01 Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Maladie d’Alzheimer Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau · Mitochondri… Étude préclinique portant sur la protection mitochondriale, les anomalies liées à Tau et les performances cognitives. Publication évaluée par les pairs 2026-01-01 Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie · PON2 / autophagie Approche expérimentale explorant l’autophagie et la protection cellulaire par activation de la paraoxonase-2. Publication évaluée par les pairs 2024-06-01 Détail
C-CAR168 C-CAR168 — AbelZeta Pharma · eef17e8fd6ba432f559afe3d1540fcd40ccd1dd5 Sclérose en plaques Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1b/2 autorisée FDA — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier CAR-T autologue bispécifique anti-CD20/BCMA visant une déplétion profonde… Le 14 septembre 2026, AbelZeta a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant d'initier une étude multicentrique Phas… Company pipeline 2026-09-20 04:37:17 Détail
CD20 CD20 — AbelZeta Pharma · cb1f12f188f08a5c3585d090f33738a44aeeca76 Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX… , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX IND clearance further expands development of… Company pipeline 2026-09-20 04:37:17 Détail
LUCID-21 LUCID-21 — Quantum BioPharma · cbdbcf6209471f07ba9e29dd96ef6c2ba7d42400 Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Phase 1 / humain Source primaire société — à vérifier LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS &… LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS & EVENTS QUANTUM VS BANKS WHISTLEBLOWER CONTAC… Company pipeline 2026-09-20 04:37:16 Détail
Lucid-MS Lucid-MS (Lucid-21-302) — Quantum BioPharma · 9c3eb950c4f04e6be2d457f2f2028c124709df22 Sclérose en plaques Neuroprotection Phase 2 autorisée — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier Petite molécule expérimentale visant PAD2 et la démyélinisation ; mécanism… Le 10 août 2026, Quantum BioPharma a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant de lancer une Phase 2 randomisée, e… Company pipeline 2026-09-20 04:37:16 Détail
Theophylline / aminophylline patch Aminophylline / Theophylline transdermal patch (HDAC2) — Johannes Gutenberg University Mainz /… Sclérose en plaques Remyélinisation Translation clinique — Phase I prévue (volontaires sai… Source primaire institutionnelle — à vérifier Administration transdermique à faible dose de théophylline/aminophylline v… Programme de JGU Mainz financé par ForTra/EKFS : optimisation et fabrication GMP d’un patch transdermique remyélinisant… Official institution 2026-09-20 04:37:16 Détail
EH12 EH12 — Pheno Therapeutics · eb6081169cd40e3b659591ee0df180d22ee9e50f Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclero… TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclerosis therapeutic candidate PTD802June 22, 2026… Company pipeline 2026-09-20 04:37:15 Détail
SetPoint System SetPoint System — SetPoint Medical · bd55dfe8841d927d5b93ecfcd5f52e0f360c355b Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompany… yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe late… Company pipeline 2026-09-20 04:37:13 Détail
FTX-101 Tasronetide (FTX-101) — Find Therapeutics · 37cc33492962be72c047cdf5e9513e61ada6a004 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 — volontaires sains Source primaire société — à vérifier Peptide expérimental ciblant le complexe Plexin-A1 / Neuropilin-1 ; object… Programme suivi depuis le pipeline officiel de Find Therapeutics. L'essai de phase 1 NCT06617546 a été mené chez des vo… Company pipeline 2026-09-20 04:37:11 Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Maladie de Huntington Thérapie génique Validation cellulaire Préliminaire Expression génique ciblée dans les neurones striataux · ADORA2A / neurones… Outil de ciblage génique destiné à améliorer la sélectivité d’approches expérimentales visant les neurones du striatum. Publication évaluée par les pairs 2024-11-01 Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer · Voi… Candidat naturel étudié dans des systèmes précliniques pour ses effets neuroprotecteurs face à plusieurs mécanismes ass… Publication évaluée par les pairs 2024-09-01 Détail
Bibliographie

Publications 4595

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Blood metabolomic signatures linking air pollution to lung cancer in… Blood Draw · PMID 42581044 Cancer Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Air pollution is a leading environmental cause of lung cancer, yet the underlying biological pathways remain poorly und… Nature communications 2026-08-16 18:25:49 Source
Non-invasive nanoparticle barcoding in nonhuman primates. Blood Draw · PMID 42581234 Épilepsie Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source The clinical relevance of a lipid nanoparticle (LNP)-mRNA drug candidate is often dictated by its behavior in nonhuman… Nature biotechnology 2026-08-16 18:25:49 Source
Serum as an alternative to plasma for determining the ApoE4 phenotype… Blood Draw · PMID 41842840 Maladie d’Alzheimer Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Since apolipoprotein E4 (ApoE4) is associated with therapy-related adverse effects of anti-amyloid-β monoclonal antibod… Clinical chemistry and laboratory medicine 2026-08-16 18:25:49 Source
A robust broadband fat-suppressing phaser T -preparation module for c… 3T Magnetic Resonance Imaging (MRI) · PMID 33759208 Épilepsie À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Designing a new T -preparation (T -Prep) module to simultaneously provide robust fat suppression and efficient T prepar… Magnetic resonance in medicine 2026-08-16 18:25:46 Source
Freehand 3T MR-guided vacuum-assisted breast biopsy (VAB): a five-yea… 3T Magnetic Resonance Imaging (MRI) · PMID 28862025 Épilepsie Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Background Magnetic resonance (MR) permits the detection of some malignant lesions that cannot be identified with mammo… Acta radiologica (Stockholm, Sweden : 1987) 2026-08-16 18:25:46 Source
Efficacy and safety of combining microneedling with oral doxycycline… 20 mg/day vormatrogine for 12 weeks · PMID 42059450 Épilepsie Immunomodulation · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Oral doxycycline (DOX) is a first-line systemic therapy for rosacea; however, persistent vascular features, such as fix… The Journal of dermatological treatment 2026-08-16 18:25:36 Source
First-Trimester Zinc Supplementation Reduces Preeclampsia Incidence i… 20 mg/day vormatrogine for 12 weeks · PMID 42129079 Hypertension artérielle Immunomodulation · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source To evaluate whether first-trimester zinc status is associated with a reduced incidence of preeclampsia (PE) and improve… Biological trace element research 2026-08-16 18:25:36 Source
12‑weeks fisetin supplementation and interval resistance with aerobic… 30 mg/day vormatrogine for 12 weeks · PMID 42218768 Épilepsie Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Obesity is characterized by low‑grade chronic inflammation and impaired insulin sensitivity. Maresin‑1 (MaR1), a specia… Journal of the International Society of Sports Nutriti… 2026-08-16 18:25:33 Source
A prospective, randomized, double-blind, placebo-controlled, multicen… 30 mg/day vormatrogine for 12 weeks · PMID 42059045 Maladie d’Alzheimer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source This prospective, randomized, double-blind, placebo-controlled trial investigated the efficacy and safety of thiamin an… Renal failure 2026-08-16 18:25:33 Source
Efficacy and safety of semaglutide injection in Indian patients with… 30 mg/day vormatrogine for 12 weeks · PMID 42598626 Épilepsie Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Type 2 diabetes mellitus (T2DM) is a chronic metabolic disorder with a rapidly rising global burden. Present study esta… Metabolism open 2026-08-16 18:25:33 Source
Astaxanthin Supplementation Lowers Respiratory Exchange Ratio During… 40 mg/day vormatrogine for 12 weeks · PMID 42467594 Épilepsie À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Astaxanthin (AX) is a lipid-soluble carotenoid that has produced mixed results in increasing fat oxidation during subma… Journal of dietary supplements 2026-08-16 18:25:32 Source
Cognitive improvement by daily intake of coffee cherry pulp extract f… 40 mg/day vormatrogine for 12 weeks · PMID 42302880 Épilepsie À vérifier Publication PubMed Voir la publication source In coffee-producing regions, coffee cherry pulp is usually discarded despite its potential bioactivity. This study exam… Complementary therapies in medicine 2026-08-16 18:25:32 Source
Tetrandrine injection for preventing radiation-induced lung injury in… 40 mg/day vormatrogine for 12 weeks · PMID 42582976 Épilepsie Immunomodulation · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Radiation-induced lung injury (RILI) is a common and dose-limiting toxicity in patients with locally advanced esophagea… Frontiers in oncology 2026-08-16 18:25:32 Source
Barriers and Facilitators for Psychedelic Research and Regulation in… Ayahuasca · PMID 42288429 Épilepsie À vérifier Publication PubMed Voir la publication source The interest in psychedelics for health-related purposes has grown significantly over the past decade. However, there i… Clinical therapeutics 2026-08-16 18:25:24 Source
Therapeutic properties of ayahuasca component N,N-Dimethyltryptamine… Ayahuasca · PMID 42128256 Maladie de Parkinson Neuroprotection · Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Traitem… Publication PubMed Voir la publication source Parkinson's disease is a progressive neurodegenerative disorder with increasing global prevalence, primarily driven by… Experimental neurology 2026-08-16 18:25:24 Source
Where is the sweet spot for psychedelic-enhanced fear extinction? An… Ayahuasca · PMID 42544550 Épilepsie Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Individuals with anxiety and stress-related disorders frequently demonstrate impaired threat extinction. Although psilo… Journal of psychopharmacology (Oxford, England) 2026-08-16 18:25:24 Source
Focal control of non-invasive deep brain stimulation using multipolar… temporally-interfering electric field stimulation · PMID 40140933 Épilepsie À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Temporal interference (TI) is a method of non-invasive brain stimulation using transcutaneous electrodes which allows t… Bioelectronic medicine 2026-08-16 18:25:20 Source
Non-invasive temporal interference stimulation of the hippocampus sup… temporally-interfering electric field stimulation · PMID 41232758 Épilepsie Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Medication-refractory focal epilepsy creates a significant clinical challenge, with approximately 30 % of patients deem… Brain stimulation 2026-08-16 18:25:20 Source
Temporal interference stimulation targets deep primate brain. temporally-interfering electric field stimulation · PMID 38508293 Épilepsie Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Temporal interference (TI) stimulation, a novel non-invasive stimulation strategy, has recently been shown to modulate… NeuroImage 2026-08-16 18:25:20 Source
Zorevunersen in Children and Adolescents with Dravet Syndrome. zorevunersen · PMID 42308492 Épilepsie À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. The New England journal of medicine 2026-08-16 18:25:20 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 0

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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