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Essais et traitements4050Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles21Pipeline scientifique
Publications4595Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires0Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 4050

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Investigational Use of Neuromuscular Ultrasound NCT05237973 · NCT05237973 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique À vérifier RECRUITING Background: Current techniques used to measure the health and function of… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 Détail
Observation Study in Patients Age 0-5 Years With LAMA2-related Congen… NCT06503367 · NCT06503367 Myopathies Thérapie génique À vérifier RECRUITING The goal of this observational study is to understand how young children w… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 Détail
TAS-205 [Ambulatory Cohort] [Non-ambulatory Cohort] NCT04587908 · A Phase 3 Study of TAS-205 in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy(REACH-DM… Myopathies À vérifier Phase 3 COMPLETED The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of TAS-20… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 Détail
The Baby Duchenne Study: Characterizing Developmental and Clinical Ou… NCT07092540 · NCT07092540 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING The aim of the BABY DUCHENNE study is to evaluate the natural history and… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 Détail
The United Kingdom Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy Patient Reg… NCT04001582 · NCT04001582 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING Facioscapulohumeral Dystrophy (FSHD) is the third most common form of neur… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 Détail
VX-670 NCT06185764 · Galileo — A Phase 1/2 Study of VX-670 in Adult Participants With Myotonic Dystro… Myopathies À vérifier Phase 1/2 ACTIVE_NOT_RECRUITING The purpose of the study is to evaluate the long-term safety and tolerabil… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 Détail
Active full-body stimulation NCT07132775 · Evaluation of the Safety and Efficacy of a Full-Body Electrostimulation Garment… Myopathies Traitement symptomatique Non applicable RECRUITING The purpose of this study is to to explore the safety and efficacy of the… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 Détail
A Natural History Study of Patients With GNE Myopathy and GNE-Related… NCT01417533 · NCT01417533 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique À vérifier COMPLETED Background: \- GNE Myopathy is a disease that causes walking difficulties… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 Détail
Antidepressant NCT04747314 · TNA-LBP — Treating Negative Affect in Low Back Pain Patients Myopathies Traitement symptomatique Phase 2 COMPLETED This study will examine how the use of antidepressant, physical therapy, a… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 Détail
Deramiocel (CAP-1002) NCT05126758 · HOPE-3 — A Study of Deramiocel (CAP-1002) in Ambulatory and Non-Ambulatory Patie… Myopathies Thérapie cellulaire Phase 3 ACTIVE_NOT_RECRUITING HOPE-3 is a two cohort, Phase 3, multi-center, randomized, double-blind, p… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 Détail
FOPal — A Study to Document and to Further Describe Long-term Safety… NCT06089616 · NCT06089616 Myopathies Traitement symptomatique À vérifier RECRUITING The participants in this registry study will have fibrodysplasia ossifican… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 Détail
Metformin NCT00720161 · Metformin in Children With Motor Deficit Myopathies À vérifier Non applicable COMPLETED The goal of this clinical trial is to Evaluating Metformin Efficacy and Sa… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 Détail
MOTIVATE_IIR — MOTIVATE to Improve Outcomes for Older Veterans With M… NCT05220202 · NCT05220202 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED The proposed study seeks to evaluate effectiveness, implementation process… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 Détail
Nerandomilast NCT07789015 · VERANDA™-IIM — A Study to Understand How Nerandomilast Works in People With Acti… Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique Phase 3 NOT_YET_RECRUITING This study is open to adults aged 18 and older who have a condition known… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 Détail
Photobiomodulation Therapy NCT07784231 · DarbarIllora — The Use of Photobiomodulation in the Treatment of Spasticity Afte… Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Immunomodulation · Traitement symptoma… Phase 1/2 NOT_YET_RECRUITING Stroke is a non-progressive and permanent syndrome in adults, with approxi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 Détail
Predictors of Treatment Expectations in Myofascial Pain Syndrome NCT07689396 · NCT07689396 Myopathies Traitement symptomatique À vérifier COMPLETED This cross-sectional study aims to determine the predictors of treatment e… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 Détail
Relation Between Muscle Architecture and Functional Ability in Childr… NCT07437378 · NCT07437378 Myopathies À vérifier À vérifier COMPLETED Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a progressive X-linked neuromuscular… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 Détail
Relationship Between Upper Cervical Mobility and Temporomandibular Jo… NCT07371195 · NCT07371195 Myopathies À vérifier À vérifier COMPLETED Upper cervical spine mobility plays a crucial role in temporomandibular jo… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 Détail
Studies of the Natural History and Pathogenesis of Autoimmune/Connect… NCT00341679 · NCT00341679 Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique À vérifier COMPLETED This study will define the major genetic risk and protective factors for i… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 Détail
The Effect of Connective Tissue Massage on Pressure Pain Threshold in… NCT07791134 · NCT07791134 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable NOT_YET_RECRUITING The aim of this randomized controlled study is to investigate the immediat… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:27 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 21

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Histotripsie Histotripsie — HOPE4LIVER / Edison System · 39225612 Cancer À vérifier Recherche clinique publiée Essai pivot multicentrique publié — à confirmer s… Ablation mécanique non thermique par cavitation générée par ultrasons foca… Dans HOPE4LIVER, le succès technique a été observé dans 42 des 44 tumeurs évaluées (95 %) et des complications majeures… PubMed 2024-09-01 Détail
Bavisant BRAVEinMS — Bavisant Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation Préclinique validée Modérée Antagonisme du récepteur H3 de l’histamine · HRH3 Candidat repositionné identifié et validé dans plusieurs systèmes précliniques pour ses effets sur la remyélinisation,… Science Translational Medicine 2026-01-21 Détail
2-D08 Activation des canaux Kir4.1 par 2-D08 pour la réparation de la myéline · PMID:40470772 Sclérose en plaques Remyélinisation Validation animale Préclinique animale — article évalué par les pairs Activation des canaux Kir4.1 dans les cellules progénitrices d’oligodendro… 2-D08 est une petite molécule expérimentale activant Kir4.1. Dans des systèmes cellulaires ainsi que des modèles EAE ch… PubMed / PubMed Central 2025-06-05 Détail
HER-096 HER-096 — protection dopaminergique Maladie de Parkinson Neuroprotection Préclinique validée Modérée Peptidomimétique dérivé du CDNF pénétrant dans le cerveau · Stress du réti… Programme visant à protéger les neurones dopaminergiques et à réduire les mécanismes de stress cellulaire associés à la… Cell Chemical Biology 2024-03-21 Détail
PTD802 PTD802 — programme de remyélinisation GPR17 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 autorisée Préclinique; autorisation réglementaire obtenue Antagoniste sélectif du récepteur GPR17 visant à lever un frein à la matur… PTD802 est une petite molécule orale antagoniste de GPR17 conçue pour favoriser la remyélinisation. Une CTA MHRA a été… Communiqués officiels de Pheno Therapeutics 2026-06-22 Détail
Tol-MP Tol-MP — tolérance immunitaire spécifique de la myéline Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique Validation animale Préclinique — article évalué par les pairs Microparticules biodégradables chargées en rapamycine et fonctionnalisées… Les Tol-MP sont des microparticules tolérogènes conçues pour augmenter sélectivement les Treg spécifiques de la myéline… Science Advances 2023-06-02 Détail
CN045 CN045 — stimulation de la remyélinisation Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Stimulation de la différenciation des cellules progénitrices d’oligodendro… CN045 est un composé chef de file issu du criblage de 20 000 petites molécules orientées vers le système nerveux centra… npj Drug Discovery 2026-07-23 Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Maladie de Huntington Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation métabolique et mitohormèse · Métabolisme mitochondrial Candidat expérimental étudié pour ses effets sur le métabolisme cérébral et les réponses mitochondriales dans des modèl… Publication évaluée par les pairs 2024-01-01 Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Maladie d’Alzheimer Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau · Mitochondri… Étude préclinique portant sur la protection mitochondriale, les anomalies liées à Tau et les performances cognitives. Publication évaluée par les pairs 2026-01-01 Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie · PON2 / autophagie Approche expérimentale explorant l’autophagie et la protection cellulaire par activation de la paraoxonase-2. Publication évaluée par les pairs 2024-06-01 Détail
C-CAR168 C-CAR168 — AbelZeta Pharma · eef17e8fd6ba432f559afe3d1540fcd40ccd1dd5 Sclérose en plaques Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1b/2 autorisée FDA — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier CAR-T autologue bispécifique anti-CD20/BCMA visant une déplétion profonde… Le 14 septembre 2026, AbelZeta a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant d'initier une étude multicentrique Phas… Company pipeline 2026-09-20 04:37:17 Détail
CD20 CD20 — AbelZeta Pharma · cb1f12f188f08a5c3585d090f33738a44aeeca76 Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX… , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX IND clearance further expands development of… Company pipeline 2026-09-20 04:37:17 Détail
LUCID-21 LUCID-21 — Quantum BioPharma · cbdbcf6209471f07ba9e29dd96ef6c2ba7d42400 Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Phase 1 / humain Source primaire société — à vérifier LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS &… LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS & EVENTS QUANTUM VS BANKS WHISTLEBLOWER CONTAC… Company pipeline 2026-09-20 04:37:16 Détail
Lucid-MS Lucid-MS (Lucid-21-302) — Quantum BioPharma · 9c3eb950c4f04e6be2d457f2f2028c124709df22 Sclérose en plaques Neuroprotection Phase 2 autorisée — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier Petite molécule expérimentale visant PAD2 et la démyélinisation ; mécanism… Le 10 août 2026, Quantum BioPharma a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant de lancer une Phase 2 randomisée, e… Company pipeline 2026-09-20 04:37:16 Détail
Theophylline / aminophylline patch Aminophylline / Theophylline transdermal patch (HDAC2) — Johannes Gutenberg University Mainz /… Sclérose en plaques Remyélinisation Translation clinique — Phase I prévue (volontaires sai… Source primaire institutionnelle — à vérifier Administration transdermique à faible dose de théophylline/aminophylline v… Programme de JGU Mainz financé par ForTra/EKFS : optimisation et fabrication GMP d’un patch transdermique remyélinisant… Official institution 2026-09-20 04:37:16 Détail
EH12 EH12 — Pheno Therapeutics · eb6081169cd40e3b659591ee0df180d22ee9e50f Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclero… TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclerosis therapeutic candidate PTD802June 22, 2026… Company pipeline 2026-09-20 04:37:15 Détail
SetPoint System SetPoint System — SetPoint Medical · bd55dfe8841d927d5b93ecfcd5f52e0f360c355b Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompany… yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe late… Company pipeline 2026-09-20 04:37:13 Détail
FTX-101 Tasronetide (FTX-101) — Find Therapeutics · 37cc33492962be72c047cdf5e9513e61ada6a004 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 — volontaires sains Source primaire société — à vérifier Peptide expérimental ciblant le complexe Plexin-A1 / Neuropilin-1 ; object… Programme suivi depuis le pipeline officiel de Find Therapeutics. L'essai de phase 1 NCT06617546 a été mené chez des vo… Company pipeline 2026-09-20 04:37:11 Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Maladie de Huntington Thérapie génique Validation cellulaire Préliminaire Expression génique ciblée dans les neurones striataux · ADORA2A / neurones… Outil de ciblage génique destiné à améliorer la sélectivité d’approches expérimentales visant les neurones du striatum. Publication évaluée par les pairs 2024-11-01 Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer · Voi… Candidat naturel étudié dans des systèmes précliniques pour ses effets neuroprotecteurs face à plusieurs mécanismes ass… Publication évaluée par les pairs 2024-09-01 Détail
Bibliographie

Publications 4595

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Experiences of women with disabilities accessing maternal and newborn… Awareness Levels of Caregivers of Disabled Children · PMID 42192434 Myopathies Ralentissement de la progression · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Despite global commitments to inclusive and equitable maternal and newborn health (MNH) care, women with disabilities i… Reproductive health 2026-07-08 20:14:50 Source
The effect of a mindfulness-based stress reduction program on stress… Awareness Levels of Caregivers of Disabled Children · PMID 42297152 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Mothers of children with physical disabilities often experience caregiving-related stress that may negatively affect th… Journal of affective disorders 2026-07-08 20:14:50 Source
One-day rejuvenation: a preliminary case series of a multimodal proto… Botulinum toxin type A · PMID 42418230 Migraine · Myopathies · Myopathies · Migraine À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Same-day multimodal aesthetic treatments may optimize patient convenience, but concerns remain regarding possible therm… Journal of cosmetic and laser therapy : official publi… 2026-07-08 20:14:49 Source
Activation of GABAR alleviates colitis by reprogramming macrophage po… baclofen · PMID 42413737 Myopathies Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Although the metabotropic GABA type B receptor (GABAR) has emerged as an immune modulator, its specific role in regulat… Biochemical pharmacology 2026-07-08 20:14:47 Source
Long-Term Effects of Early Postnatal Administration of R-Baclofen on… baclofen · PMID 42411441 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Contactin-associated protein-like 2 () is a highly expressed gene during development, coding for the cell adhesion mole… Journal of integrative neuroscience 2026-07-08 20:14:47 Source
Periostin and KIM-1 as Fibrosis-Related Markers Associated with CKD S… The Correlation of Periostin and Renal Pathology in Chronic Kidney Disease Patients · PMID 420… Lupus Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Early diagnosis of chronic kidney disease (CKD) remains a major clinical challenge. Periostin (POST) and kidney injury… International journal of molecular sciences 2026-07-08 20:14:46 Source
Periostin in kidney diseases. The Correlation of Periostin and Renal Pathology in Chronic Kidney Disease Patients · PMID 288… Lupus Ralentissement de la progression · Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Chronic kidney disease is an incurable to date pathology, with renal replacement therapy through dialysis or transplant… Cellular and molecular life sciences : CMLS 2026-07-08 20:14:46 Source
CAR T Cell Therapy as a Definitive Consolidation for Older Adults wit… CD19 CAR-T cells · PMID 42341322 Lupus Immunomodulation · Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source We report a phase 1 study assessing safety and efficacy of CD19 chimeric antigen receptor (CAR) T cells as definitive c… Blood advances 2026-07-08 20:14:44 Source
Infections within 100 days of idecabtagene vicleucel and impact on su… CD19 CAR-T cells · PMID 42364732 Lupus Ralentissement de la progression · Thérapie cellulaire · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Infections are common after chimeric antigen receptor (CAR) T-cell therapy and contribute to morbidity and mortality. W… Transplantation and cellular therapy 2026-07-08 20:14:44 Source
Effect of Belimumab on Preventing Renal Lupus Flares. SC belimumab 200 mg · PMID 37705915 Lupus À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Belimumab was recently approved for treating lupus nephritis (LN), yet LN cases during belimumab treatment given for no… Kidney international reports 2026-07-08 20:14:43 Source
Integrating cardiac CT into the diagnostic pathway of Takotsubo syndr… CMR-Lupus Comprehensive Approach by Cardiovascular Magnetic Resonance Tomography · PMID 422479… Lupus À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Takotsubo syndrome (TS) is an acute and reversible form of myocardial dysfunction that often mimic acute coronary syndr… European journal of radiology 2026-07-08 20:14:43 Source
Left ventricular non-compaction in heart failure: contemporary perspe… CMR-Lupus Comprehensive Approach by Cardiovascular Magnetic Resonance Tomography · PMID 423195… Lupus À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Left ventricular non-compaction (LVNC) remains one of the most debated phenotypes within the spectrum of cardiomyopathy… Heart failure reviews 2026-07-08 20:14:43 Source
Within-trial economic analysis of flare data from the BLISS-SC trial… SC belimumab 200 mg · PMID 33558436 Lupus À vérifier Publication PubMed Voir la publication source The management of systemic lupus erythematosus (SLE) flares can incur substantial healthcare costs. In the phase III BL… Lupus science & medicine 2026-07-08 20:14:43 Source
Diagnosis to dialogue: Reproductive health conversations and guidelin… Hydroxychloroquine · PMID 42415627 Lupus À vérifier Publication PubMed Voir la publication source ObjectiveTo examine patient-reported adherence to the American College of Rheumatology (ACR) reproductive health guidel… Lupus 2026-07-08 20:14:41 Source
Treatments in oral lichen planus: a review. Hydroxychloroquine · PMID 42416309 Lupus Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Oral lichen planus is a chronic inflammatory disease of the oral mucosa characterized by pain and burning sensation. Th… Frontiers in oral health 2026-07-08 20:14:41 Source
Design, Synthesis, and Biological Evaluation of Novel PAK1/HDAC10 Dua… Tumor Microenvironment · PMID 42418247 Cancer Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Triple-negative breast cancer (TNBC) remains a clinical challenge due to the lack of druggable targets, an immunosuppre… Journal of medicinal chemistry 2026-07-08 20:14:38 Source
Design, Synthesis, and Evaluation of the Novel Benzimidazole Derivati… Tumor Microenvironment · PMID 42418254 Cancer Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Hypoxia-inducible factor-1 α (HIF-1α) is a key transcription factor for tumor cells to sense and adapt to the hypoxic m… Drug development research 2026-07-08 20:14:38 Source
H3K27M-mutant diffuse midline glioma pharmacotherapy: Clinical eviden… ONC201 · PMID 42317168 Cancer Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source ObjectiveTo evaluate current pharmacotherapeutic strategies for H3 K27M-mutant diffuse midline glioma (DMG), with empha… Journal of oncology pharmacy practice : official publi… 2026-07-08 20:14:36 Source
Small molecule activators of the mitochondrial protease ClpP induce s… ONC201 · PMID 42373626 Cancer Remyélinisation indirecte / réparation · Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source ONC201 is a first-in-class, FDA-approved small molecule activator of the mitochondrial ATP-dependent caseinolytic pepti… Cell death & disease 2026-07-08 20:14:36 Source
Florid Lobular Carcinoma In Situ (F-LCIS) Showing Predominantly Hypoe… MRI in Ductal Carcinoma in Situ (DCIS) · PMID 42416948 Cancer Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Florid lobular carcinoma in situ (F-LCIS) is a rare disorder and has no established image findings to date. A 63-year-o… Cureus 2026-07-08 20:14:35 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 0

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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