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Essais et traitements4050Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles21Pipeline scientifique
Publications4595Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires0Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 4050

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Tolebrutinib NCT04411641 · Nonrelapsing Secondary Progressive Multiple Sclerosis (NRSPMS) Study of Bruton's… Sclérose en plaques Ralentissement de la progression Phase 3 COMPLETED Primary Objective: To determine the efficacy of SAR442168 compared to plac… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 21:21:59 Détail
Tolebrutinib NCT06106074 · Study of the Tolerability and Pharmacokinetics of Oral Doses of SAR442168 With a… Sclérose en plaques Ralentissement de la progression Phase 1 COMPLETED Primary Objective: To determine the efficacy of SAR442168 compared to plac… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 21:21:59 Détail
Tolebrutinib NCT03996291 · Long Term Safety and Efficacy Study of Tolebrutinib (SAR442168) in Participants… Sclérose en plaques Ralentissement de la progression Phase 2 COMPLETED Primary Objective: To determine the efficacy of SAR442168 compared to plac… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 21:21:59 Détail
tolebrutinib 60mg NCT04742400 · Tolebrutinib, a Brain-penetrant Bruton's Tyrosine Kinase Inhibitor, for the Modu… Sclérose en plaques Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Traitement symptomatique Phase 2 UNKNOWN Background: Some multiple sclerosis (MS) lesions stay inflamed for very lo… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 21:21:59 Détail
[F-18]PBR06 NCT02649985 · MAPET — PET Brain Imaging in Multiple Sclerosis, Alzheimer's Disease, and Other… Sclérose en plaques Immunomodulation · Traitement symptomatique Phase 1/2 RECRUITING The specific aims of the study are: Primary: To determine the presence and… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 21:21:59 Détail
CNM-Au8 NCT04098406 · Therapeutic Nanocatalysis to Slow Disease Progression of Amyotrophic Lateral Scl… Sclérose en plaques Remyélinisation · Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Phase 2 COMPLETED Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 21:21:58 Détail
CNM-Au8 NCT03536559 · VISIONARY-MS — Nanocrystalline Gold to Treat Remyelination Failure in Chronic Op… Sclérose en plaques Remyélinisation · Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Phase 2 TERMINATED Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 21:21:58 Détail
CNM-Au8 NCT04081714 · Intermediate Expanded Access Protocol CNMAu8.EAP03 Sclérose en plaques Remyélinisation · Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection À vérifier TEMPORARILY_NOT_AVAILABLE Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 21:21:58 Détail
CNM-Au8 NCT04414345 · HEALEY ALS Platform Trial - Regimen C CNM-Au8 Sclérose en plaques Remyélinisation · Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Phase 2 COMPLETED Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 21:21:58 Détail
CNM-Au8 NCT04626921 · VISIONMS-LTE — A Multi-Center, Open-Label Long-Term Extension Study of CNM-Au8 I… Sclérose en plaques Remyélinisation · Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Phase 2/3 COMPLETED Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 21:21:58 Détail
Lucid-MS (Lucid-21-302) NCT05821387 · Evaluating the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Effect of Food of Luc… Sclérose en plaques À vérifier Phase 1 COMPLETED This study aims to determine the safety, tolerability, and pharmacokinetic… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 21:21:58 Détail
Lucid-MS (Lucid-21-302) NCT06595706 · Evaluating the Safety and Pharmacokinetics of Multiple Ascending Doses of Lucid-… Sclérose en plaques À vérifier Phase 1 COMPLETED This study aims to determine the safety, tolerability, and pharmacokinetic… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 21:21:58 Détail
PIPE-307 NCT04941781 · PET Study to Determine the Relationship Between Plasma Concentrations and Muscar… Sclérose en plaques À vérifier Phase 1 COMPLETED This is a Phase 1, single-center, open-label, adaptive-design PET study to… Échec consolidé : au moins une étude associée à PIPE-307 est marquée en échec. ClinicalTrials.gov 2026-07-08 21:21:58 Détail
PIPE-307 NCT04725175 · Phase I Study Evaluating Safety and Tolerability of Escalating Single and Multip… Sclérose en plaques À vérifier Phase 1 COMPLETED This is a Phase 1, single-center, open-label, adaptive-design PET study to… Échec consolidé : au moins une étude associée à PIPE-307 est marquée en échec. ClinicalTrials.gov 2026-07-08 21:21:58 Détail
PIPE-307 Dose A NCT06083753 · VISTA — Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PIPE-307 in Subjects With R… Sclérose en plaques À vérifier Phase 2 COMPLETED This is a randomized, double-blind study of PIPE-307 or placebo in subject… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 21:21:58 Détail
EsoGuard NCT04293458 · ESOGUARDBE1 — Efficacy of EsoGuard on Samples Collected Using EsoCheck Versus EG… Sclérose en plaques À vérifier NA COMPLETED The study will assess the performance of the combined system, i.e., the us… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 21:21:57 Détail
EsoGuard (lab assay) NCT04295811 · ESOGUARDBE2 — Efficacy of EsoGuard Assay on Esophageal Surface Cells Collected W… Sclérose en plaques À vérifier NA UNKNOWN The study will assess the performance of the combined system, i.e., the us… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 21:21:57 Détail
ICLDR-NAR Tria — Imagery Control Therapy and Lucid Dreaming for REM-R… NCT07609537 · NCT07609537 Sclérose en plaques Traitement symptomatique NA COMPLETED This randomized controlled trial evaluated the efficacy of a cognitive beh… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 21:21:57 Détail
Impact of a Behavioral Tele-health Program on the Quality of Recovery… NCT05367050 · NCT05367050 Sclérose en plaques Traitement symptomatique NA UNKNOWN The quality of recovery after surgery is multi-factorial and includes both… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 21:21:57 Détail
Nonendoscopic Screening for Barrett's Esophagus in Veterans Without C… NCT06746623 · NCT06746623 Sclérose en plaques À vérifier NA RECRUITING The veteran population is at increased risk for EAC and its precursor lesi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 21:21:57 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 21

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Histotripsie Histotripsie — HOPE4LIVER / Edison System · 39225612 Cancer À vérifier Recherche clinique publiée Essai pivot multicentrique publié — à confirmer s… Ablation mécanique non thermique par cavitation générée par ultrasons foca… Dans HOPE4LIVER, le succès technique a été observé dans 42 des 44 tumeurs évaluées (95 %) et des complications majeures… PubMed 2024-09-01 Détail
Bavisant BRAVEinMS — Bavisant Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation Préclinique validée Modérée Antagonisme du récepteur H3 de l’histamine · HRH3 Candidat repositionné identifié et validé dans plusieurs systèmes précliniques pour ses effets sur la remyélinisation,… Science Translational Medicine 2026-01-21 Détail
2-D08 Activation des canaux Kir4.1 par 2-D08 pour la réparation de la myéline · PMID:40470772 Sclérose en plaques Remyélinisation Validation animale Préclinique animale — article évalué par les pairs Activation des canaux Kir4.1 dans les cellules progénitrices d’oligodendro… 2-D08 est une petite molécule expérimentale activant Kir4.1. Dans des systèmes cellulaires ainsi que des modèles EAE ch… PubMed / PubMed Central 2025-06-05 Détail
HER-096 HER-096 — protection dopaminergique Maladie de Parkinson Neuroprotection Préclinique validée Modérée Peptidomimétique dérivé du CDNF pénétrant dans le cerveau · Stress du réti… Programme visant à protéger les neurones dopaminergiques et à réduire les mécanismes de stress cellulaire associés à la… Cell Chemical Biology 2024-03-21 Détail
PTD802 PTD802 — programme de remyélinisation GPR17 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 autorisée Préclinique; autorisation réglementaire obtenue Antagoniste sélectif du récepteur GPR17 visant à lever un frein à la matur… PTD802 est une petite molécule orale antagoniste de GPR17 conçue pour favoriser la remyélinisation. Une CTA MHRA a été… Communiqués officiels de Pheno Therapeutics 2026-06-22 Détail
Tol-MP Tol-MP — tolérance immunitaire spécifique de la myéline Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique Validation animale Préclinique — article évalué par les pairs Microparticules biodégradables chargées en rapamycine et fonctionnalisées… Les Tol-MP sont des microparticules tolérogènes conçues pour augmenter sélectivement les Treg spécifiques de la myéline… Science Advances 2023-06-02 Détail
CN045 CN045 — stimulation de la remyélinisation Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Stimulation de la différenciation des cellules progénitrices d’oligodendro… CN045 est un composé chef de file issu du criblage de 20 000 petites molécules orientées vers le système nerveux centra… npj Drug Discovery 2026-07-23 Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Maladie de Huntington Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation métabolique et mitohormèse · Métabolisme mitochondrial Candidat expérimental étudié pour ses effets sur le métabolisme cérébral et les réponses mitochondriales dans des modèl… Publication évaluée par les pairs 2024-01-01 Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Maladie d’Alzheimer Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau · Mitochondri… Étude préclinique portant sur la protection mitochondriale, les anomalies liées à Tau et les performances cognitives. Publication évaluée par les pairs 2026-01-01 Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie · PON2 / autophagie Approche expérimentale explorant l’autophagie et la protection cellulaire par activation de la paraoxonase-2. Publication évaluée par les pairs 2024-06-01 Détail
C-CAR168 C-CAR168 — AbelZeta Pharma · eef17e8fd6ba432f559afe3d1540fcd40ccd1dd5 Sclérose en plaques Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1b/2 autorisée FDA — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier CAR-T autologue bispécifique anti-CD20/BCMA visant une déplétion profonde… Le 14 septembre 2026, AbelZeta a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant d'initier une étude multicentrique Phas… Company pipeline 2026-09-20 04:37:17 Détail
CD20 CD20 — AbelZeta Pharma · cb1f12f188f08a5c3585d090f33738a44aeeca76 Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX… , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX IND clearance further expands development of… Company pipeline 2026-09-20 04:37:17 Détail
LUCID-21 LUCID-21 — Quantum BioPharma · cbdbcf6209471f07ba9e29dd96ef6c2ba7d42400 Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Phase 1 / humain Source primaire société — à vérifier LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS &… LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS & EVENTS QUANTUM VS BANKS WHISTLEBLOWER CONTAC… Company pipeline 2026-09-20 04:37:16 Détail
Lucid-MS Lucid-MS (Lucid-21-302) — Quantum BioPharma · 9c3eb950c4f04e6be2d457f2f2028c124709df22 Sclérose en plaques Neuroprotection Phase 2 autorisée — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier Petite molécule expérimentale visant PAD2 et la démyélinisation ; mécanism… Le 10 août 2026, Quantum BioPharma a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant de lancer une Phase 2 randomisée, e… Company pipeline 2026-09-20 04:37:16 Détail
Theophylline / aminophylline patch Aminophylline / Theophylline transdermal patch (HDAC2) — Johannes Gutenberg University Mainz /… Sclérose en plaques Remyélinisation Translation clinique — Phase I prévue (volontaires sai… Source primaire institutionnelle — à vérifier Administration transdermique à faible dose de théophylline/aminophylline v… Programme de JGU Mainz financé par ForTra/EKFS : optimisation et fabrication GMP d’un patch transdermique remyélinisant… Official institution 2026-09-20 04:37:16 Détail
EH12 EH12 — Pheno Therapeutics · eb6081169cd40e3b659591ee0df180d22ee9e50f Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclero… TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclerosis therapeutic candidate PTD802June 22, 2026… Company pipeline 2026-09-20 04:37:15 Détail
SetPoint System SetPoint System — SetPoint Medical · bd55dfe8841d927d5b93ecfcd5f52e0f360c355b Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompany… yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe late… Company pipeline 2026-09-20 04:37:13 Détail
FTX-101 Tasronetide (FTX-101) — Find Therapeutics · 37cc33492962be72c047cdf5e9513e61ada6a004 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 — volontaires sains Source primaire société — à vérifier Peptide expérimental ciblant le complexe Plexin-A1 / Neuropilin-1 ; object… Programme suivi depuis le pipeline officiel de Find Therapeutics. L'essai de phase 1 NCT06617546 a été mené chez des vo… Company pipeline 2026-09-20 04:37:11 Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Maladie de Huntington Thérapie génique Validation cellulaire Préliminaire Expression génique ciblée dans les neurones striataux · ADORA2A / neurones… Outil de ciblage génique destiné à améliorer la sélectivité d’approches expérimentales visant les neurones du striatum. Publication évaluée par les pairs 2024-11-01 Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer · Voi… Candidat naturel étudié dans des systèmes précliniques pour ses effets neuroprotecteurs face à plusieurs mécanismes ass… Publication évaluée par les pairs 2024-09-01 Détail
Bibliographie

Publications 4595

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Ocrelizumab-induced colitis acutely managed with ciclosporin. Ocrelizumab · PMID 42486658 Sclérose en plaques Immunomodulation · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Ocrelizumab is an anti-CD20 monoclonal antibody widely used in the treatment of multiple sclerosis (MS). Although rare,… BMJ case reports 2026-07-23 12:24:22 Source
Targeting progressive multiple sclerosis: Toward mechanism-informed p… Risk Factors in Early Multiple Sclerosis · PMID 42482223 Sclérose en plaques Remyélinisation · Ralentissement de la progression · Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Multiple sclerosis has undergone a therapeutic revolution over the past three decades. Randomized clinical trials and r… Journal of internal medicine 2026-07-23 12:24:12 Source
ZnGeO:Mn Luminescent Superparticles/Au-Ag Bimetallic Nanoarrays for E… Ginseng · PMID 42485233 Sclérose en plaques Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source MicroRNA (miRNA) in plant exosomes exhibits cross-species regulatory properties, opening a new avenue for researching n… Analytical chemistry 2026-07-23 12:24:10 Source
[Natural bear bile powder attenuates lipopolysaccharide-induced acute… Ginseng · PMID 42486831 Sclérose en plaques Neuroprotection · Immunomodulation · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source To investigate the mechanism that mediates the protective effect of bear bile powder (BBP) against lipopolysaccharide (… Nan fang yi ke da xue xue bao = Journal of Southern Me… 2026-07-23 12:24:10 Source
Potential benefits of music-based therapies on rehabilitation outcome… Ambulation Study in Multiple Sclerosis · PMID 42486519 Sclérose en plaques Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source To assess the evidence for a benefit of music-based therapies (MBTs) on rehabilitation outcomes in adults with multiple… BMJ open 2026-07-23 12:24:07 Source
Co-development of a genetic care pathway for ALS: real-world perspect… Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Families Project · PMID 42310788 Sclérose latérale amyotrophique À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a rare, progressive neurodegenerative disorder, with a substantial proportion of… Orphanet journal of rare diseases 2026-07-22 21:23:40 Source
Investigating the role of serum NfL, FGF21, NCAM1 and GDF15 as diseas… Peripheral Neurofilament Levels and Amyotrophic Lateral Sclerosis · PMID 42020662 Sclérose latérale amyotrophique Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Publication PubMed Voir la publication source Charcot-Marie-Tooth disease type 2A (CMT2A) is the most common axonal form of inherited peripheral neuropathy, caused b… Scientific reports 2026-07-22 21:23:40 Source
Remote, self-administered, smartphone cognitive testing in a registry… Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Families Project · PMID 42273832 Maladie d’Alzheimer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Remote, smartphone-based cognitive testing may improve access to cognitive assessments for Alzheimer's disease and rela… Alzheimer's & dementia : the journal of the Alzheimer'… 2026-07-22 21:23:40 Source
Silent Damage, Delayed Symptoms: A Case of Breast Cancer Radiation-In… Peripheral Neurofilament Levels and Amyotrophic Lateral Sclerosis · PMID 41718290 Sclérose latérale amyotrophique · Cancer Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source : Radiation-induced lumbosacral plexopathy (RILP) is a rare but potentially debilitating complication of radiotherapy,… Reports (MDPI) 2026-07-22 21:23:40 Source
Adipose-derived mesenchymal stem cells for the treatment of Amyotroph… UwmBmmscALS — Autologous Bone Marrow Mesenchymal Stem Cells in the Treatment of Patients With… Sclérose latérale amyotrophique Neuroprotection · Traitement symptomatique · Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a progressive and fatal neurodegenerative disease with few treatments available.… Frontiers in neurology 2026-07-22 21:23:39 Source
Unraveling the Potential of Stem Cell Therapy in Motor Neuron Disease… UwmBmmscALS — Autologous Bone Marrow Mesenchymal Stem Cells in the Treatment of Patients With… Sclérose latérale amyotrophique Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection · Immunomodulation · T… Publication PubMed Voir la publication source Motor neuron disorders (MNDs), including ALS, are deadly neurodegenerative conditions that cause progressive motor neur… CNS & neurological disorders drug targets 2026-07-22 21:23:39 Source
Effect of anti-anxiety therapy on the prognosis of patients with atri… escitalopram · PMID 42483461 Maladie d’Alzheimer · Sclérose latérale amyotrophique · Sclérose laté… À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Atrial fibrillation (AF) and anxiety frequently co-occur, significantly impairing quality of life (QoL) and potentially… Frontiers in cardiovascular medicine 2026-07-22 21:23:33 Source
Generalizable structure-function covariation predictive of antidepres… escitalopram · PMID 42460432 Maladie d’Alzheimer · Sclérose latérale amyotrophique · Sclérose laté… À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Major depressive disorder (MDD) is a prevalent condition that profoundly impairs quality of life across diverse populat… Nature. Mental health 2026-07-22 21:23:33 Source
Case Report: Sequential multi-stage dermoscopic evolution of hypertro… skin biopsy · PMID 42482897 Sclérose latérale amyotrophique Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Hypertrophic lichen planus (HLP) is a chronic, T-cell-mediated inflammatory dermatosis characterized by verrucous, hype… Frontiers in medicine 2026-07-22 21:23:32 Source
Sequential Onset and Prognostic Impact of Japanese Spotted Fever in a… skin biopsy · PMID 42483121 Sclérose latérale amyotrophique Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Japanese spotted fever (JSF) is an increasingly reported tick-borne disease in Japan. Although person-to-person transmi… Cureus 2026-07-22 21:23:32 Source
Psilocybin as serotonergic therapy in epilepsy: Narrative review of p… Psilocybin · PMID 42482371 Maladie d’Alzheimer · Cancer · Migraine · Maladie de Parkinson · Sclé… À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Psilocybin shows potential in neuropsychiatric disorders but has a complex relationship with epilepsy and seizures. We… British journal of clinical pharmacology 2026-07-22 21:23:21 Source
Psilocybin produces amplified acute responses and sex-specific long-t… Psilocybin · PMID 42471435 Maladie d’Alzheimer · Cancer · Migraine · Maladie de Parkinson · Sclé… À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Psilocybin is a serotonergic psychedelic drug with emerging therapeutic applications, yet its actions under glutamaterg… Neuropsychopharmacology : official publication of the… 2026-07-22 21:23:21 Source
Natural history study of adults with Wolf-Hirschhorn syndrome 2: Pati… CoRDS — Rare Disease Patient Registry & Natural History Study - Coordination of Rare Diseases… Myasthénie Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Wolf-Hirschhorn syndrome (WHS) is a contiguous gene disorder consisting of prenatal and postnatal growth deficiency, di… American journal of medical genetics. Part A 2026-07-22 21:23:18 Source
Utilization of CoRDS registry to monitor quality of life in patients… CoRDS — Rare Disease Patient Registry & Natural History Study - Coordination of Rare Diseases… Sclérose latérale amyotrophique Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source VCP disease, also known as multisystem proteinopathy, is a rare, autosomal dominant, adult-onset, neuromuscular disease… Orphanet journal of rare diseases 2026-07-22 21:23:18 Source
Efficacy of blinatumomab for dermatomyositis/SLE overlap syndrome occ… Blinatumomab · PMID 42481788 Lupus · Myasthénie · Myasthénie Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. Bone marrow transplantation 2026-07-22 21:23:17 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 0

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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