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Essais et traitements4050Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles21Pipeline scientifique
Publications4595Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires0Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 4050

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Laminectomy and bone marrow stem cells transplantation NCT01254539 · Clinical Trial on The Use of Autologous Bone Marrow Stem Cells in Amyotrophic La… Sclérose latérale amyotrophique Thérapie cellulaire Phase 1 COMPLETED Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:42 Détail
ONO-2506PO NCT00694941 · A Phase II Multi-centre, Extension Study to Investigate the Long Term Safety of… Sclérose latérale amyotrophique À vérifier Phase 2 COMPLETED Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:42 Détail
Amifampridine Phosphate NCT03304054 · Study to Evaluate Amifampridine Phosphate in Patients With MuSK-MG Myasthénie À vérifier Phase 3 COMPLETED Efficacy and safety of amifampridine phosphate in improving the activities… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:41 Détail
HBI0101 CART NCT07085676 · Phase 1 Study of HBI0101 CAR-T in Refractory B-Cell Autoimmune Diseases Myasthénie Thérapie cellulaire Phase 1 RECRUITING A Phase 1 study of HBI0101 BCMA-CART in B-Cell Mediated Autoimmune Rheumat… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:41 Détail
HBM9161 Injection (680mg and 340 mg) NCT04346888 · A Study to Evaluate the Efficacy, Safety and PD and PK of HBM9161 in MG Patients Myasthénie À vérifier Phase 2 COMPLETED Primary Objectives: To investigate the efficacy of HBM9161 in patients wit… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:41 Détail
Psychological Health and Adverse Childhood Experiences in Myasthenia… NCT07291713 · NCT07291713 Myasthénie Traitement symptomatique NA COMPLETED This study evaluated psychological health in patients with myasthenia grav… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:41 Détail
Quantification of Change in MG Disease Activity in Individuals With G… NCT07226830 · NCT07226830 Myasthénie Traitement symptomatique À vérifier NOT_YET_RECRUITING Evaluate the feasibility of using digital health technologies to monitor d… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:41 Détail
Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors NCT07022795 · NCT07022795 Myopathies Traitement symptomatique NA RECRUITING Ecological momentary assessment (EMA) interventions via mobile devices can… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 Détail
Botulinum Toxin Type A for Injection NCT02280083 · A Study to Evaluate the Botulinum Toxin Type A for Injection(HengLi®) in Subject… Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Phase 3 COMPLETED This is a multicenter, double-blind, randomized, placebo-controlled study… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 Détail
Capsaicin Topical Cream NCT07598994 · Topical Capsaicin Versus Diclofenac for Chronic Temporomandibular Joint-Related… Myopathies Traitement symptomatique NA COMPLETED The goal of this clinical trial is to compare the effectiveness and safety… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 Détail
Casimersen NCT03532542 · An Extension Study to Evaluate Casimersen or Golodirsen in Patients With Duchenn… Myopathies À vérifier Phase 3 TERMINATED The main objective of this study is to evaluate the safety and tolerabilit… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 Détail
Daratumumab Injection NCT04810754 · An Open Label Study to Evaluate Daratumumab in Participants With Moderate to Sev… Lupus À vérifier Phase 2 UNKNOWN This is a monocenter, open-label Phase II trial for refractory SLE patient… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 Détail
Desipramine NCT03726996 · Desipramine in Infantile Neuroaxonal Dystrophy (INAD). Myopathies Neuroprotection · Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Phase 4 TERMINATED This is a research study to find out if clinically prescribed desipramine… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 Détail
EEG NCT06449794 · Neuropsycatric Disorders Among Children With Systemic Lupus Erythematosus in Soh… Lupus Immunomodulation À vérifier UNKNOWN Systemic lupus erythematosus (SLE) is a chronic autoimmune disease involvi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 Détail
Functional muscle transfer NCT04911972 · Functional Muscle Transfers in Lower Limb Sarcoma: 3D Gait Analysis and Environm… Myopathies À vérifier À vérifier COMPLETED The purpose of this study is to assess patient's function after functional… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 Détail
Gentamicin infusions twice a week for six months NCT00451074 · Six Month Study of Gentamicin in Duchenne Muscular Dystrophy With Stop Codons Myopathies À vérifier Phase 1 COMPLETED The purpose of this study is to determine the safety of giving intravenous… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 Détail
IvIg NCT00231439 · Post-Poliosyndrome Treated With Intravenous Immunoglobulin (IvIg) Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique Phase 2 COMPLETED Inflammatory cytokines in the cerebrospinal fluid may contribute to the ne… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 Détail
KYV-101 NCT06152172 · CARTIMMUNE: Study of Patients With Autoimmune Diseases Receiving KYV-101 Lupus Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1 ACTIVE_NOT_RECRUITING The purpose of this study is to assess the safety, tolerability, and clini… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 Détail
Low Dose Mesenchymal Stem Cells (MSCs) NCT03171194 · Pilot Trial of Mesenchymal Stem Cells for Systemic Lupus Erythematosus Lupus Thérapie cellulaire Phase 1 COMPLETED The purpose of this study is to evaluate the safety of mesenchymal stromal… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 Détail
Oral Health, Saliva Viscosity and Composition in Oculo-Pharyngeal Mus… NCT07118280 · NCT07118280 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING The goal of this observational study is to explore whether oral health and… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 21

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Histotripsie Histotripsie — HOPE4LIVER / Edison System · 39225612 Cancer À vérifier Recherche clinique publiée Essai pivot multicentrique publié — à confirmer s… Ablation mécanique non thermique par cavitation générée par ultrasons foca… Dans HOPE4LIVER, le succès technique a été observé dans 42 des 44 tumeurs évaluées (95 %) et des complications majeures… PubMed 2024-09-01 Détail
Bavisant BRAVEinMS — Bavisant Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation Préclinique validée Modérée Antagonisme du récepteur H3 de l’histamine · HRH3 Candidat repositionné identifié et validé dans plusieurs systèmes précliniques pour ses effets sur la remyélinisation,… Science Translational Medicine 2026-01-21 Détail
2-D08 Activation des canaux Kir4.1 par 2-D08 pour la réparation de la myéline · PMID:40470772 Sclérose en plaques Remyélinisation Validation animale Préclinique animale — article évalué par les pairs Activation des canaux Kir4.1 dans les cellules progénitrices d’oligodendro… 2-D08 est une petite molécule expérimentale activant Kir4.1. Dans des systèmes cellulaires ainsi que des modèles EAE ch… PubMed / PubMed Central 2025-06-05 Détail
HER-096 HER-096 — protection dopaminergique Maladie de Parkinson Neuroprotection Préclinique validée Modérée Peptidomimétique dérivé du CDNF pénétrant dans le cerveau · Stress du réti… Programme visant à protéger les neurones dopaminergiques et à réduire les mécanismes de stress cellulaire associés à la… Cell Chemical Biology 2024-03-21 Détail
PTD802 PTD802 — programme de remyélinisation GPR17 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 autorisée Préclinique; autorisation réglementaire obtenue Antagoniste sélectif du récepteur GPR17 visant à lever un frein à la matur… PTD802 est une petite molécule orale antagoniste de GPR17 conçue pour favoriser la remyélinisation. Une CTA MHRA a été… Communiqués officiels de Pheno Therapeutics 2026-06-22 Détail
Tol-MP Tol-MP — tolérance immunitaire spécifique de la myéline Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique Validation animale Préclinique — article évalué par les pairs Microparticules biodégradables chargées en rapamycine et fonctionnalisées… Les Tol-MP sont des microparticules tolérogènes conçues pour augmenter sélectivement les Treg spécifiques de la myéline… Science Advances 2023-06-02 Détail
CN045 CN045 — stimulation de la remyélinisation Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Stimulation de la différenciation des cellules progénitrices d’oligodendro… CN045 est un composé chef de file issu du criblage de 20 000 petites molécules orientées vers le système nerveux centra… npj Drug Discovery 2026-07-23 Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Maladie de Huntington Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation métabolique et mitohormèse · Métabolisme mitochondrial Candidat expérimental étudié pour ses effets sur le métabolisme cérébral et les réponses mitochondriales dans des modèl… Publication évaluée par les pairs 2024-01-01 Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Maladie d’Alzheimer Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau · Mitochondri… Étude préclinique portant sur la protection mitochondriale, les anomalies liées à Tau et les performances cognitives. Publication évaluée par les pairs 2026-01-01 Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie · PON2 / autophagie Approche expérimentale explorant l’autophagie et la protection cellulaire par activation de la paraoxonase-2. Publication évaluée par les pairs 2024-06-01 Détail
C-CAR168 C-CAR168 — AbelZeta Pharma · eef17e8fd6ba432f559afe3d1540fcd40ccd1dd5 Sclérose en plaques Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1b/2 autorisée FDA — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier CAR-T autologue bispécifique anti-CD20/BCMA visant une déplétion profonde… Le 14 septembre 2026, AbelZeta a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant d'initier une étude multicentrique Phas… Company pipeline 2026-09-20 04:37:17 Détail
CD20 CD20 — AbelZeta Pharma · cb1f12f188f08a5c3585d090f33738a44aeeca76 Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX… , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX IND clearance further expands development of… Company pipeline 2026-09-20 04:37:17 Détail
LUCID-21 LUCID-21 — Quantum BioPharma · cbdbcf6209471f07ba9e29dd96ef6c2ba7d42400 Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Phase 1 / humain Source primaire société — à vérifier LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS &… LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS & EVENTS QUANTUM VS BANKS WHISTLEBLOWER CONTAC… Company pipeline 2026-09-20 04:37:16 Détail
Lucid-MS Lucid-MS (Lucid-21-302) — Quantum BioPharma · 9c3eb950c4f04e6be2d457f2f2028c124709df22 Sclérose en plaques Neuroprotection Phase 2 autorisée — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier Petite molécule expérimentale visant PAD2 et la démyélinisation ; mécanism… Le 10 août 2026, Quantum BioPharma a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant de lancer une Phase 2 randomisée, e… Company pipeline 2026-09-20 04:37:16 Détail
Theophylline / aminophylline patch Aminophylline / Theophylline transdermal patch (HDAC2) — Johannes Gutenberg University Mainz /… Sclérose en plaques Remyélinisation Translation clinique — Phase I prévue (volontaires sai… Source primaire institutionnelle — à vérifier Administration transdermique à faible dose de théophylline/aminophylline v… Programme de JGU Mainz financé par ForTra/EKFS : optimisation et fabrication GMP d’un patch transdermique remyélinisant… Official institution 2026-09-20 04:37:16 Détail
EH12 EH12 — Pheno Therapeutics · eb6081169cd40e3b659591ee0df180d22ee9e50f Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclero… TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclerosis therapeutic candidate PTD802June 22, 2026… Company pipeline 2026-09-20 04:37:15 Détail
SetPoint System SetPoint System — SetPoint Medical · bd55dfe8841d927d5b93ecfcd5f52e0f360c355b Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompany… yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe late… Company pipeline 2026-09-20 04:37:13 Détail
FTX-101 Tasronetide (FTX-101) — Find Therapeutics · 37cc33492962be72c047cdf5e9513e61ada6a004 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 — volontaires sains Source primaire société — à vérifier Peptide expérimental ciblant le complexe Plexin-A1 / Neuropilin-1 ; object… Programme suivi depuis le pipeline officiel de Find Therapeutics. L'essai de phase 1 NCT06617546 a été mené chez des vo… Company pipeline 2026-09-20 04:37:11 Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Maladie de Huntington Thérapie génique Validation cellulaire Préliminaire Expression génique ciblée dans les neurones striataux · ADORA2A / neurones… Outil de ciblage génique destiné à améliorer la sélectivité d’approches expérimentales visant les neurones du striatum. Publication évaluée par les pairs 2024-11-01 Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer · Voi… Candidat naturel étudié dans des systèmes précliniques pour ses effets neuroprotecteurs face à plusieurs mécanismes ass… Publication évaluée par les pairs 2024-09-01 Détail
Bibliographie

Publications 4595

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Placebo-controlled Phase 2 Trial of Drisapersen for Duchenne Muscular… Drisapersen · PMID 30128316 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source This double-blind, randomized, placebo-controlled Phase 2 study (NCT01462292) assessed the 24-week efficacy, safety, to… Annals of clinical and translational neurology 2026-08-16 13:25:16 Source
Benefits of Telemonitoring of Pulmonary Function-3-Month Follow-Up of… AioCare spirometer · PMID 35160307 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source In patients with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD), the respiratory system determines the quality and length of life; t… Journal of clinical medicine 2026-08-16 13:25:15 Source
Baseline neurochemical excitability and individual differences in mot… Non-invasive Neuromodulation · PMID 42263535 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Motor skill acquisition arises from complex interactions between inhibitory and excitatory neurotransmission in sensori… Cortex; a journal devoted to the study of the nervous… 2026-08-16 13:25:08 Source
Protocol for simultaneous non-invasive electrocardiogram and respirat… Kinesiology tape · PMID 42455681 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Here, we present a protocol for non-invasive simultaneous recording of electrocardiogram (ECG) and breathing in conscio… STAR protocols 2026-08-16 13:25:08 Source
Prospective Study of Video Hand Opening Time as a Quantitative Measur… SOUL-DM1 — Symptoms and Outcome Measures for Upper- Limb Function in Myotonic Dystrophy Type 1… Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Delayed grip relaxation is a common symptom of myotonic dystrophy type 1 (DM1), differing from other muscle diseases. P… Neurology 2026-08-16 13:25:04 Source
Case Report: Overlap of long QT syndrome and catecholaminergic polymo… Mexiletine · PMID 42558477 Myopathies · Sclérose latérale amyotrophique · Sclérose latérale amyo… À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Calmodulinopathy is a rare -related hereditary channelopathy presenting with long QT syndrome (LQTS), less commonly wit… Frontiers in pediatrics 2026-08-16 13:25:02 Source
HIF-Prolyl Hydroxylase Inhibitor Desidustat Increases Pyruvate Kinase… GSK1278863 · PMID 40192567 Myopathies Neuroprotection · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Sickle cell anemia and beta-thalassemia are the major hemoglobinopathies associated with anemia. Bone marrow transplant… Drug development research 2026-08-16 13:24:56 Source
An investigation of a novel public health campaign to improve underst… Pain Science Education · PMID 42176372 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Persistent pain is a high priority global public health issue. Misconceptions about persistent pain prevail in society… Musculoskeletal science & practice 2026-08-16 13:24:52 Source
Complex intervention including pain science education and patient-led… Pain Science Education · PMID 39739224 Cancer Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Up to 74% of breast cancer survivors (BCS) treated with aromatase inhibitor (AI) experience AI-induced musculoskeletal… Journal of cancer survivorship : research and practice 2026-08-16 13:24:52 Source
Diffusion-weighted magnetic resonance imaging as a promising techniqu… Magnetic Resonance Imaging and Ultrasound Comparison With Load Evaluation · PMID 42599582 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source A combination of morphological and functional imaging plays a crucial role for neuroendocrine tumors (NETs) management.… Journal of endocrinological investigation 2026-08-16 13:24:52 Source
Quantitative susceptibility mapping of the brain is associated with i… Magnetic Resonance Imaging and Ultrasound Comparison With Load Evaluation · PMID 41656561 Maladie d’Alzheimer Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Accumulation of paramagnetic substances in brain tissue may constitute a feature of Alzheimer's disease (AD) associated… Journal of cerebral blood flow and metabolism : offici… 2026-08-16 13:24:52 Source
A Step-Up Underwater Endoscopic Mucosal Resection Strategy with Rescu… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42111926 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Underwater endoscopic mucosal resection (UEMR) is an established treatment for non-pedunculated colorectal lesions, but… DEN open 2026-08-16 13:24:48 Source
Efficiency and Safety of Endoscopic Injection Sclerotherapy With Liga… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42088735 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Endoscopic injection sclerotherapy with ligation (EISL) is a combined endoscopic treatment that involves endoscopic inj… DEN open 2026-08-16 13:24:48 Source
Real-time NMR analysis of glutamine metabolism for screening anti-can… Glutamine · PMID 42518517 Cancer Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Metabolic reprogramming is a substantial obstacle for anticancer drug screening, as targeted therapeutics often lose ef… Magnetic resonance letters 2026-08-16 13:24:46 Source
Transglutaminase 2 regulates innate immunity: mechanisms and therapeu… Glutamine · PMID 42053427 Myopathies Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Innate immunity constitutes the primary barrier against invading pathogens and plays a crucial role in coordinating the… Oncoimmunology 2026-08-16 13:24:46 Source
Creatine monohydrate for lean mass, strength, and bone density in pos… Creatine Monohydrate · PMID 42141930 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Menopause is accompanied by accelerated losses in muscle mass and strength and declining bone density. Whether creatine… Journal of the International Society of Sports Nutriti… 2026-08-16 13:24:45 Source
The emerging and evolving evidence supporting creatine as an ergogeni… Creatine Monohydrate · PMID 41870601 Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Creatine is one of the most extensively studied ergogenic aids, with over three decades of research supporting its role… Journal of the International Society of Sports Nutriti… 2026-08-16 13:24:45 Source
Beyond rodents: A systematic review of antidepressant-like effects in… Desipramine · PMID 42538543 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source The development of antidepressants has traditionally relied on vertebrate models. offers a promising alternative approa… Alternatives to laboratory animals : ATLA 2026-08-16 13:24:34 Source
A Real-World Target Trial Emulation of Eteplirsen, Casimersen, and Go… Casimersen · PMID 42250075 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Real-world data are needed to understand the treatment effect of eteplirsen, casimersen, and golodirsen (phosphorodiami… Advances in therapy 2026-08-16 13:24:30 Source
Anti-GAD65 antibody-associated cerebellar ataxia in a young adult wit… IvIg · PMID 42582350 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Anti-glutamic acid decarboxylase antibody-associated cerebellar ataxia (anti-GAD-CA) is a rare autoimmune neurological… Diabetology international 2026-08-16 13:24:24 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 0

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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