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Myopathies

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Essais et traitements421Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles0Pipeline scientifique
Publications585Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires6Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 421

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Track-DM — An Ambispective Natural History Study in Myotonic Dystroph… NCT07732439 · Track-DM — An Ambispective Natural History Study in Myotonic Dystrophy Patients… Myopathies Traitement symptomatique À vérifier NOT_YET_RECRUITING This natural history observational study is being conducted to follow pati… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Vamorolone NCT06564974 · DMD-001 SUMMIT — Registry Study to Observe Long-term Safety of Vamorolone (AGAMR… Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING The goal of this study is to collect additional information on the safety… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
A Clinical Trial to Evaluate the Effects of Peptide Gummies on Marker… NCT07752381 · NCT07752381 Myopathies Immunomodulation Non applicable COMPLETED This study will evaluate the effects of Parlay Recover peptide gummies (co… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:35 Détail
Myofascial Release and Positional Release Techniques in Unilateral Tr… NCT07515352 · NCT07515352 Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED Unilateral trapezitis is characterized by upper trapezius myofascial pain… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:35 Détail
Pimicotinib NCT07499362 · Study of Pimicotinib in Japanese Participants With Tenosynovial Giant Cell Tumor… Myopathies Immunomodulation Phase 2 RECRUITING The primary purpose of this study is to assess the tolerability, pharmacok… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:35 Détail
the — Eccentric vs Low-Load Blood Flow Restriction Training in Knee O… NCT07733518 · NCT07733518 Myopathies Ralentissement de la progression Non applicable RECRUITING The aim of this randomized controlled trial is to find the effects of ecce… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:35 Détail
Yoomi Physical Therapy Software NCT05815017 · YOOMI: Effect of Gamified Physical Therapy Exercise Software on Inpatient Mobili… Myopathies À vérifier Non applicable COMPLETED Patients admitted to the hospital often develop functional impairments due… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:35 Détail
3 Year Follow up on ANO5 Patients NCT05206617 · NCT05206617 Myopathies Ralentissement de la progression À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING The aim of the study is to investigate progression in muscle affection in… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
ANO5 MRI — MRI-phenotyping of Patients With Pathogenic Anoctamin 5 Va… NCT05102799 · NCT05102799 Myopathies Thérapie génique À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING A large cohort of MRI scans from patients with pathogenic variants in the… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Apitegromab NCT07435129 · Phase 2 Study Evaluating Apitegromab for the Treatment of FSHD Myopathies À vérifier Phase 2 RECRUITING A randomized Phase 2 study to evaluate the efficacy and safety of apitegro… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Botulinum toxin type A NCT07758322 · Efficacy of Focused Shock Wave Therapy Before and After Botulinum Toxin Injectio… Myopathies Traitement symptomatique Non applicable ACTIVE_NOT_RECRUITING The main purpose of this study is to determine which is the best dose of a… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Constant Current Stimulator NCT07715006 · Dorsal Root Electrical Stimulation in Children With Cerebral Palsy Myopathies Traitement symptomatique Non applicable RECRUITING The goal of this clinical trial is to evaluate whether dorsal root electri… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Conventional Stabilization Splints NCT07760428 · Comparison of Conventional,3D Printed and Novel Hybrid Stabilization Splints in… Myopathies Traitement symptomatique Non applicable NOT_YET_RECRUITING Occlusal splint therapy is a well-established conservative approach for th… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
delpacibart zotadirsen NCT07250737 · Managed Access Program for Del-zota in Participants With DMD Mutations Amenable… Myopathies À vérifier À vérifier AVAILABLE The purpose of this Managed Access Program is to allow access to delpaciba… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
DNA Methylation in PMR NCT07748195 · NCT07748195 Myopathies À vérifier À vérifier NOT_YET_RECRUITING Polymyalgia Rheumatica (PMR) is treated with corticosteroids; however, lon… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Dry Needling NCT07321483 · Reflex Therapy of Temporomandibular Dysfunctions Myopathies Traitement symptomatique Non applicable RECRUITING This randomized clinical trial will aim to compare the effectiveness of dr… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Dual-task cycling NCT07580365 · VirtualPark_Pediatric Myopathies À vérifier Non applicable RECRUITING The goal of this clinical trial is to assess the effects of a dual-task, m… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Effects of Curcumin-Piperine Supplementation in Fibromyalgia NCT07753018 · NCT07753018 Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique Phase 2 NOT_YET_RECRUITING The goal of this clinical trail is to evaluate the effectiveness and safet… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Effects of Pilates and Desk-Based Exercise on Office Workers NCT07763925 · NCT07763925 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED This study evaluated whether adding Pilates exercises to a desk-based exer… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
EXCEL — A Study to Check Liver Health in Boys With XLMTM, a Serious G… NCT06581146 · NCT06581146 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique À vérifier RECRUITING XLMTM (X-linked myotubular myopathy) is a serious genetic muscle condition… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 0

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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Bibliographie

Publications 585

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Nonmyeloablative and reduced-intensity conditioning for allogeneic he… Cyclophosphamide · PMID 42486917 Myopathies Thérapie cellulaire · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is the only widely available cure for sickle cell disease (SC… Bone marrow transplantation 2026-07-23 12:26:27 Source
[Sustained complete remission achieved with tofacitinib in a refracto… Cyclophosphamide · PMID 42486736 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Treatment of large granular lymphocytic leukemia, particularly T-cell leukemia (LGL-T), remains challenging. JAK inhibi… La Revue de medecine interne 2026-07-23 12:26:27 Source
Diabetic Patients With Newly Diagnosed Chronic Myeloid Leukemia: TKI… Metformin · PMID 42486531 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Limited data are available regarding patients with newly diagnosed chronic myeloid leukemia (CML) and concomitant diabe… European journal of haematology 2026-07-23 12:26:08 Source
Metformin enhances hippocampal excitatory synaptic transmission and p… Metformin · PMID 42486330 Myopathies Neuroprotection Publication PubMed Voir la publication source Early stages of Alzheimer's disease (AD) are characterized by synaptic dysfunction and alterations in synaptic plastici… Neuropharmacology 2026-07-23 12:26:08 Source
Pneumocystis jirovecii pneumonia and prophylaxis in patients with sol… Prednisone · PMID 42484810 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Pneumocystis jirovecii pneumonia (PJP) is an uncommon but potentially fatal opportunistic fungal infection in immunocom… Clinical & translational oncology : official publicati… 2026-07-22 21:23:10 Source
Sympathetic ophthalmia induced by vitrectomy for endogenous fungal en… Prednisone · PMID 42482889 Myopathies Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Sympathetic ophthalmia (SO) is a rare but serious inflammatory ocular disorder. We report a case of endogenous fungal e… Frontiers in medicine 2026-07-22 21:23:10 Source
Selective pulmonary vasorelaxant effects of an N,N-diaminoquinazoline… Sildenafil · PMID 42468673 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Pulmonary arterial hypertension (PAH) is a progressive disease characterized by elevated pulmonary vascular resistance… European journal of pharmacology 2026-07-22 21:23:01 Source
Sildenafil-associated severe cholestatic drug-induced liver injury pr… Sildenafil · PMID 42474650 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Sildenafil is widely used as a phosphodiesterase type 5 inhibitor for erectile dysfunction. Drug-induced liver injury (… Clinical journal of gastroenterology 2026-07-22 21:23:01 Source
Beyond awareness: evaluating the impact of a hospital-wide, multi-sta… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42483475 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Infection prevention is fundamental to patient safety, yet conventional audits often fall short in driving sustained be… GMS hygiene and infection control 2026-07-22 21:22:56 Source
Combined anti-VEGF and intravitreal dexamethasone treatment versus an… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42484199 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source This systematic review and meta-analysis aimed to compare the effectiveness and safety profiles of anti-vascular endoth… Arquivos brasileiros de oftalmologia 2026-07-22 21:22:56 Source
Glycosylation penetrance of N-X-S/T sequons in antibody variable doma… Glutamine · PMID 42482306 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Machine learning (ML) approaches for de novo antibody design generate thousands of candidate sequences, but most lack a… mAbs 2026-07-22 21:22:55 Source
Palometa fish (Serrasalmus maculatus) meat: Amino acids profile by ga… Glutamine · PMID 42484164 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Palometa (Serrasalmus maculatus) is a predatory freshwater fish that is abundant in South America. Palometa is rarely c… Anais da Academia Brasileira de Ciencias 2026-07-22 21:22:55 Source
From Visceral Pain to Emotional Distress: Comparative Effectiveness o… Desipramine · PMID 42470701 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Antispasmodics and antidepressants are standard therapies for managing both the gastrointestinal symptoms and psycholog… Journal of gastrointestinal and liver diseases : JGLD 2026-07-22 21:22:52 Source
Guillain-Barré syndrome with bilateral extensor plantar responses: A… IvIg · PMID 42483360 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Guillain-Barré syndrome (GBS) is an acute immune-mediated polyradiculoneuropathy, typically presenting with rapidly pro… Journal of family medicine and primary care 2026-07-22 21:22:50 Source
Hormonal Contraception and Initiation of Semaglutide Therapy. Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42485041 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Concerns regarding weight changes during hormonal contraceptive use may influence health care-seeking behavior and cont… JAMA network open 2026-07-22 21:22:49 Source
Photobiomodulation at 660 nm enhances proliferative activity while pr… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42484713 Myopathies Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Efficient endothelialization is essential for vascular graft integration and long-term performance, yet strategies to e… Cell and tissue banking 2026-07-22 21:22:49 Source
Patient-derived cornea organoids as drug repurposing models for aniri… Ataluren · PMID 42447954 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source This study aims to investigate the efficacy of drug repurposing using a corneal organoid model developed from patient-d… Life sciences 2026-07-22 21:22:46 Source
A mobile learning environment: a preliminary study of a developmental… test of walk · PMID 42485077 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source An embodied theory of development views an infant's mobility as a causal factor in their cognitive, language and motor… Disability and rehabilitation. Assistive technology 2026-07-22 21:22:37 Source
Feasibility of Real-Time Autonomous Functional Electrical Stimulation… test of walk · PMID 42484421 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Freezing of gait is a debilitating walking disturbance that can severely worsen quality of life for people with Parkins… The European journal of neuroscience 2026-07-22 21:22:37 Source
Persistent hiccups following endobronchial ultrasound-guided transbro… baclofen · PMID 42471910 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Endobronchial ultrasound-guided transbronchial needle aspiration (EBUS-TBNA) is a minimally invasive diagnostic procedu… Respiratory medicine case reports 2026-07-22 21:22:33 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 6

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Myopathies Thérapie génique Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… Détail
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Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail