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Essais et traitements4365Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles21Pipeline scientifique
Publications4628Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires0Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 4365

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Zilucoplan NCT06435312 · ziMyG+ — An Open-label Extension Study to Evaluate Subcutaneous Zilucoplan in Pe… Myasthénie À vérifier Phase 3 ENROLLING_BY_INVITATION The HEALEY ALS Platform Trial is a perpetual multi-center, multi-regimen c… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
AXIS MG Patient Registry NCT07761026 · NCT07761026 Myasthénie Traitement symptomatique · Thérapie génique À vérifier RECRUITING The goal of the AXIS Autoimmune Neurology Registry is to learn about the e… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:37 Détail
Cladribine Low Dose NCT06463587 · Efficacy and Safety of a New Formulation of Oral Cladribine Compared With Placeb… Myasthénie À vérifier Phase 3 RECRUITING The purpose of this clinical study is to determine the efficacy and safety… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:37 Détail
HN2301 injection NCT07556120 · Efficacy and Safety of HN2301 in Patients With Generalized Myasthenia Gravis (MG) Myasthénie À vérifier Phase 1 NOT_YET_RECRUITING This is an open lable and single arm study, is designed to evaluate the sa… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:37 Détail
zilucoplan (RA101495) NCT04225871 · RAISE-XT — Open-Label Extension of Zilucoplan in Subjects With Generalized Myast… Myasthénie À vérifier Phase 3 COMPLETED The RAISE-XT study is an open-label extension study to evaluate the long-t… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:37 Détail
AOC-1020 NCT07038200 · FORTITUDE-3 — A Study to Evaluate Del-brax (Also Referred to as AOC 1020) in Par… Myopathies À vérifier Phase 3 RECRUITING A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 3 Study to Evaluate… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
AOC 1044 NCT06244082 · EXPLORE44OLE — Ph2 Open-label Study of AOC 1044 in Duchenne Muscular Dystrophy P… Myopathies À vérifier Phase 2 ACTIVE_NOT_RECRUITING A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 3 Study to Evaluate… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
BBP-418 NCT04800874 · Study of BBP-418 in Patients With LGMD2I Myopathies À vérifier Phase 2 ACTIVE_NOT_RECRUITING BBP-418 is being developed for the treatment of patients with Limb-Girdle… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
BMN 351 NCT07573631 · An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of B… Myopathies À vérifier Phase 2 ENROLLING_BY_INVITATION This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
CDLink — CureDuchenne Link®: A Resource for Research NCT04972604 · NCT04972604 Myopathies À vérifier À vérifier COMPLETED CureDuchenne link is a data hub comprised of integrated biospecimens, clin… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Del-desiran (AOC 1001) NCT07008469 · HARBOR-OLE — Global Open-Label Extension Study of Del-desiran for the Treatment… Myopathies À vérifier Phase 3 ENROLLING_BY_INVITATION A Global Phase 3 Open-Label Extension Study to Assess the Long-Term Safety… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) NCT06998134 · Toward Ubiquitous Lower Limb Exoskeleton Use in Children and Young Adults Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING People with cerebral palsy (CP), muscular dystrophy (MD), spina bifida, or… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Givinostat NCT05933057 · ULYSSES — Efficacy, Safety and Tolerability of Givinostat in Non-ambulant Patien… Myopathies À vérifier Phase 3 RECRUITING This is a randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
HEAL-MD — Preclinical Assessment of an Engineered HMGB1 Protein as a… NCT07745218 · NCT07745218 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING This is a monocentric, no-profit, retrospective and prospective observatio… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
HG302 NCT06594094 · An Open-label, Multidose Dose-escalation Study to Understand the Safety of CRISP… Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique Phase 1 ACTIVE_NOT_RECRUITING Duchenne muscular dystrophin (DMD) is an X-linked, fatal muscle-wasting di… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapu… NCT01671865 · NCT01671865 Myopathies À vérifier À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING The purpose of this research study is to identify and study changes in mus… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Modeling Mortality in Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy: Ide… NCT07674758 · NCT07674758 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING Dystrophin associated heart dysfunction is a leading cause of death in pat… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Music Intervention for Brain-Heart Disease in Myotonic Dystrophy Type… NCT06809049 · NCT06809049 Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Non applicable ACTIVE_NOT_RECRUITING The goal of this interventional study is to demonstrate the feasibility an… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
MyoBrain-BMD — Multimodal Study About Absence of Dp140 in Becker Musc… NCT07740057 · NCT07740057 Myopathies Ralentissement de la progression À vérifier NOT_YET_RECRUITING Monitoring patients with neuromuscular disorders is crucial but doesn't al… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
PF-06939926 NCT04281485 · Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Du… Myopathies Thérapie génique Phase 3 ACTIVE_NOT_RECRUITING The study will evaluate the safety and efficacy of gene therapy in boys wi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 21

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Histotripsie Histotripsie — HOPE4LIVER / Edison System · 39225612 Cancer À vérifier Recherche clinique publiée Essai pivot multicentrique publié — à confirmer s… Ablation mécanique non thermique par cavitation générée par ultrasons foca… Dans HOPE4LIVER, le succès technique a été observé dans 42 des 44 tumeurs évaluées (95 %) et des complications majeures… PubMed 2024-09-01 Détail
Bavisant BRAVEinMS — Bavisant Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation Préclinique validée Modérée Antagonisme du récepteur H3 de l’histamine · HRH3 Candidat repositionné identifié et validé dans plusieurs systèmes précliniques pour ses effets sur la remyélinisation,… Science Translational Medicine 2026-01-21 Détail
2-D08 Activation des canaux Kir4.1 par 2-D08 pour la réparation de la myéline · PMID:40470772 Sclérose en plaques Remyélinisation Validation animale Préclinique animale — article évalué par les pairs Activation des canaux Kir4.1 dans les cellules progénitrices d’oligodendro… 2-D08 est une petite molécule expérimentale activant Kir4.1. Dans des systèmes cellulaires ainsi que des modèles EAE ch… PubMed / PubMed Central 2025-06-05 Détail
HER-096 HER-096 — protection dopaminergique Maladie de Parkinson Neuroprotection Préclinique validée Modérée Peptidomimétique dérivé du CDNF pénétrant dans le cerveau · Stress du réti… Programme visant à protéger les neurones dopaminergiques et à réduire les mécanismes de stress cellulaire associés à la… Cell Chemical Biology 2024-03-21 Détail
PTD802 PTD802 — programme de remyélinisation GPR17 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 autorisée Préclinique; autorisation réglementaire obtenue Antagoniste sélectif du récepteur GPR17 visant à lever un frein à la matur… PTD802 est une petite molécule orale antagoniste de GPR17 conçue pour favoriser la remyélinisation. Une CTA MHRA a été… Communiqués officiels de Pheno Therapeutics 2026-06-22 Détail
Tol-MP Tol-MP — tolérance immunitaire spécifique de la myéline Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique Validation animale Préclinique — article évalué par les pairs Microparticules biodégradables chargées en rapamycine et fonctionnalisées… Les Tol-MP sont des microparticules tolérogènes conçues pour augmenter sélectivement les Treg spécifiques de la myéline… Science Advances 2023-06-02 Détail
CN045 CN045 — stimulation de la remyélinisation Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Stimulation de la différenciation des cellules progénitrices d’oligodendro… CN045 est un composé chef de file issu du criblage de 20 000 petites molécules orientées vers le système nerveux centra… npj Drug Discovery 2026-07-23 Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Maladie de Huntington Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation métabolique et mitohormèse · Métabolisme mitochondrial Candidat expérimental étudié pour ses effets sur le métabolisme cérébral et les réponses mitochondriales dans des modèl… Publication évaluée par les pairs 2024-01-01 Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Maladie d’Alzheimer Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau · Mitochondri… Étude préclinique portant sur la protection mitochondriale, les anomalies liées à Tau et les performances cognitives. Publication évaluée par les pairs 2026-01-01 Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie · PON2 / autophagie Approche expérimentale explorant l’autophagie et la protection cellulaire par activation de la paraoxonase-2. Publication évaluée par les pairs 2024-06-01 Détail
C-CAR168 C-CAR168 — AbelZeta Pharma · eef17e8fd6ba432f559afe3d1540fcd40ccd1dd5 Sclérose en plaques Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1b/2 autorisée FDA — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier CAR-T autologue bispécifique anti-CD20/BCMA visant une déplétion profonde… Le 14 septembre 2026, AbelZeta a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant d'initier une étude multicentrique Phas… Company pipeline 2026-10-04 04:37:19 Détail
CD20 CD20 — AbelZeta Pharma · cb1f12f188f08a5c3585d090f33738a44aeeca76 Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX… , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX IND clearance further expands development of… Company pipeline 2026-10-04 04:37:19 Détail
LUCID-21 LUCID-21 — Quantum BioPharma · cbdbcf6209471f07ba9e29dd96ef6c2ba7d42400 Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Phase 1 / humain Source primaire société — à vérifier LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS &… LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS & EVENTS QUANTUM VS BANKS WHISTLEBLOWER CONTAC… Company pipeline 2026-10-04 04:37:17 Détail
Lucid-MS Lucid-MS (Lucid-21-302) — Quantum BioPharma · 9c3eb950c4f04e6be2d457f2f2028c124709df22 Sclérose en plaques Neuroprotection Phase 2 autorisée — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier Petite molécule expérimentale visant PAD2 et la démyélinisation ; mécanism… Le 10 août 2026, Quantum BioPharma a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant de lancer une Phase 2 randomisée, e… Company pipeline 2026-10-04 04:37:17 Détail
Theophylline / aminophylline patch Aminophylline / Theophylline transdermal patch (HDAC2) — Johannes Gutenberg University Mainz /… Sclérose en plaques Remyélinisation Translation clinique — Phase I prévue (volontaires sai… Source primaire institutionnelle — à vérifier Administration transdermique à faible dose de théophylline/aminophylline v… Programme de JGU Mainz financé par ForTra/EKFS : optimisation et fabrication GMP d’un patch transdermique remyélinisant… Official institution 2026-10-04 04:37:17 Détail
EH12 EH12 — Pheno Therapeutics · eb6081169cd40e3b659591ee0df180d22ee9e50f Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclero… TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclerosis therapeutic candidate PTD802June 22, 2026… Company pipeline 2026-10-04 04:37:16 Détail
SetPoint System SetPoint System — SetPoint Medical · bd55dfe8841d927d5b93ecfcd5f52e0f360c355b Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier licationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe lates… licationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe latest about SetPoint MedicalPress CoveragePress r… Company pipeline 2026-10-04 04:37:15 Détail
FTX-101 Tasronetide (FTX-101) — Find Therapeutics · 37cc33492962be72c047cdf5e9513e61ada6a004 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 — volontaires sains Source primaire société — à vérifier Peptide expérimental ciblant le complexe Plexin-A1 / Neuropilin-1 ; object… Programme suivi depuis le pipeline officiel de Find Therapeutics. L'essai de phase 1 NCT06617546 a été mené chez des vo… Company pipeline 2026-10-04 04:37:14 Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Maladie de Huntington Thérapie génique Validation cellulaire Préliminaire Expression génique ciblée dans les neurones striataux · ADORA2A / neurones… Outil de ciblage génique destiné à améliorer la sélectivité d’approches expérimentales visant les neurones du striatum. Publication évaluée par les pairs 2024-11-01 Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer · Voi… Candidat naturel étudié dans des systèmes précliniques pour ses effets neuroprotecteurs face à plusieurs mécanismes ass… Publication évaluée par les pairs 2024-09-01 Détail
Bibliographie

Publications 4628

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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Advances in Endovascular Therapy for Infrainguinal Peripheral Arteria… Afinitor (everolimus) · PMID 42559651 Épilepsie Immunomodulation · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source The management of infrainguinal peripheral arterial disease (PAD) has undergone a remarkable transformation over the pa… The International journal of angiology : official publ… 2026-08-08 00:58:31 Source
Everolimus for the treatment of neuropsychological deficits in tubero… Afinitor (everolimus) · PMID 42562625 Épilepsie À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Mammalian target of rapamycin (mTOR) inhibitors are effective treatments for tumours and epilepsy in tuberous sclerosis… Journal of medical genetics 2026-08-08 00:58:31 Source
Multi-Frequency Feature Guided Progressive Divide-and-Conquer Network… MRI scanning · PMID 42552268 Maladie d’Alzheimer · Épilepsie · Épilepsie · Maladie d’Alzheimer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Magnetic resonance imaging (MRI) is regarded as the clinical diagnostic gold standard. However, its lengthy scan times… Journal of imaging informatics in medicine 2026-08-08 00:58:30 Source
U-HRCT and MRI-Based Indicators for Limited Mouth Opening in Patients… MRI scanning · PMID 42520458 Maladie d’Alzheimer · Épilepsie · Épilepsie · Maladie d’Alzheimer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Limited mouth opening (LMO), a manifestation of temporomandibular disorders (TMD), severely impairs masticatory functio… International dental journal 2026-08-08 00:58:30 Source
Epileptic Encephalopathy After Human Herpes Virus 6-Related Post-Tran… Herpes Virus-6 and Epilepsy · PMID 40546590 Épilepsie À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Post-transplant human herpes virus 6 (HHV6) encephalitis can be followed by refractory epilepsy accompanied by intellec… Cureus 2026-08-08 00:58:29 Source
Neurological prognostic factors for human herpes virus 6/7-associated… Herpes Virus-6 and Epilepsy · PMID 36503814 Épilepsie Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source To identify prognostic factors for severe neurological sequelae and epileptic seizures in children with human herpes vi… Brain & development 2026-08-08 00:58:29 Source
ALSUntangled #84 - ivermectin. ivermectin · PMID 42561977 Sclérose latérale amyotrophique Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source ALSUntangled reviews alternative and off-label treatments for people living with amyotrophic lateral sclerosis (PALS).… Amyotrophic lateral sclerosis & frontotemporal degener… 2026-08-08 00:58:28 Source
Co-Creation of the EpiCom Clinical Trial: Bringing the Tuberous Scler… Epidiolex 100 mg/mL Oral Solution · PMID 42435131 Épilepsie À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Tuberous sclerosis complex (TSC)-associated neuropsychiatric disorders (TAND) affect most patients with TSC and encompa… The patient 2026-08-08 00:58:28 Source
In Vivo Acaricidal Effect of Linoleic Acid and Olive Oil Against Psor… ivermectin · PMID 42566125 Épilepsie Immunomodulation · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Psoroptes cuniculi is the most prevalent mite affecting rabbits worldwide. It is the primary cause of otitis in this sp… Acta parasitologica 2026-08-08 00:58:28 Source
[Low Abuse Potential of Plant-Derived Highly Purified Cannabidiol: A… Epidiolex 100 mg/mL Oral Solution · PMID 40887246 Épilepsie À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Cannabidiol (CBD) is an abundant phytocannabinoid extracted from Cannabis sativa L., along with delta-9-tetrahydrocanna… Yakugaku zasshi : Journal of the Pharmaceutical Societ… 2026-08-08 00:58:28 Source
Association between midazolam premedication and deep sedation followi… IV midazolam · PMID 42133061 Épilepsie À vérifier Publication PubMed Voir la publication source We examined if midazolam premedication via oral (PO) vs. intravenous (IV) route in pediatric patients was associated wi… Journal of anesthesia 2026-08-08 00:58:26 Source
Effect of IV midazolam premedication before anesthesia on post-recove… IV midazolam · PMID 42118229 Épilepsie À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Orthognathic surgery is a complex maxillofacial procedure designed to correct skeletal jaw deformities, improving both… The Saudi dental journal 2026-08-08 00:58:26 Source
Allelopathic effects of bioactive aqueous extracts on the growth and… Botanical extract from Passiflora incarnata · PMID 40791783 Épilepsie À vérifier Publication PubMed Voir la publication source This study examines the allelopathic effects of aqueous seed extracts from L., L., L., and L. on the growth and develop… Frontiers in plant science 2026-08-08 00:58:25 Source
Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Clinical Study of Passi… Botanical extract from Passiflora incarnata · PMID 38646244 Épilepsie À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Background and objectives SIVI is a standardized extract prepared using the aerial parts of developed to enhance the qu… Cureus 2026-08-08 00:58:25 Source
Effects of pulvinar and combined pulvinar/anterior thalamic deep-brai… ANT recording and stimulation · PMID 42493672 Épilepsie À vérifier Publication PubMed Voir la publication source To explore the effect of PuM and combined PuM/ANT DBS on sleep in drug-resistant epilepsy (DRE). We retrospectively col… Journal of neurology 2026-08-08 00:58:21 Source
Long-term neuropsychiatric outcomes after neuromodulation in epilepsy… ANT recording and stimulation · PMID 42530840 Épilepsie Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Neuromodulation therapies, including vagus nerve stimulation (VNS), anterior nucleus of the thalamus deep brain stimula… Acta neurologica Belgica 2026-08-08 00:58:21 Source
Abdominal Wall Erythema as a Suspected Extracardiac Manifestation of… Intravenous immunoglobulin · PMID 42564926 Épilepsie Immunomodulation · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source In a heart transplant recipient, a new cutaneous finding can be difficult to attribute to a single cause, and the clini… Cureus 2026-08-08 00:58:20 Source
Safety and tolerability of a new intravenous immunoglobulin 10% in pa… Intravenous immunoglobulin · PMID 42565276 Épilepsie À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Kedrion IVIg 10% (KIg10; QIVIGY) is a new, ready-to-use, 10% liquid IVIg (100 mg/mL) approved for adults with primary i… Immunotherapy 2026-08-08 00:58:20 Source
Intracellular neuronal recordings across DNA tiles. Standard electrodes · PMID 42225982 Épilepsie À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Transmembrane ionic flow through artificial ion channels is integral to the development of biohybrid electronics, such… Nature nanotechnology 2026-08-08 00:58:19 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 0

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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