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Essais et traitements4225Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles21Pipeline scientifique
Publications4595Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires0Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 4225

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
PGB2 — Phenotype, Genotype and Biomarkers 2 NCT04875416 · NCT04875416 Sclérose latérale amyotrophique Traitement symptomatique À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:48 Détail
Phenotype, Genotype & Biomarkers in ALS and Related Disorders NCT02327845 · NCT02327845 Sclérose latérale amyotrophique À vérifier À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:48 Détail
Ranolazine NCT06527222 · A Study of Ranolazine in ALS Sclérose latérale amyotrophique À vérifier Phase 2 RECRUITING Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:48 Détail
Stentrode NCT07533903 · FOCUS-AUS — Functional Outcomes and Control Using Synchron BCI - Australia Sclérose latérale amyotrophique À vérifier Non applicable RECRUITING Functional Outcomes and Control Using Synchron BCI - Australia (FOCUS-AUS) À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:48 Détail
The Meals Study for Amyotrophic Lateral Sclerosis and Parkinson's Dis… NCT07625605 · NCT07625605 Sclérose latérale amyotrophique Neuroprotection · Immunomodulation Non applicable COMPLETED Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:48 Détail
Tofersen NCT07294144 · Tofersen in Non-SOD1 ALS Sclérose latérale amyotrophique À vérifier Phase 2 RECRUITING Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:48 Détail
TRIAL READY (Clinical Trial Readiness) NCT03912987 · NCT03912987 Sclérose latérale amyotrophique À vérifier À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:48 Détail
VTx-002 NCT07287397 · Study is to Assess the Safety and Tolerability of VTx-002 in Participants With A… Sclérose latérale amyotrophique À vérifier Phase 1/2 RECRUITING Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:48 Détail
Anti-Thymocyte Globulin NCT00716066 · Autologous Stem Cell Transplant for Neurologic Autoimmune Diseases Myasthénie Thérapie cellulaire Phase 2 ACTIVE_NOT_RECRUITING This phase II trial studies the side effects and how well carmustine, etop… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:47 Détail
Efgartigimod PH20 SC NCT06909214 · ADAPT-EARLY — A Study to Evaluate the Clinical Outcomes of Efgartigimod PH20 SC… Myasthénie À vérifier Phase 4 RECRUITING The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of efgart… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:47 Détail
EVM18001 Injection NCT07470151 · Clinical Study of EVM18001 in the Treatment of Refractory Autoimmune Diseases Myasthénie À vérifier Non applicable RECRUITING A FIH, single arm, open-label, Investigator Initiated Trial (IIT) study to… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:47 Détail
Telitacicept NCT07298928 · A Study on the Efficacy and Safety of Telitacicept in the Treatment of Children… Myasthénie À vérifier Non applicable NOT_YET_RECRUITING This is a multi-center, open-label, phase I study. À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:47 Détail
CC-97540 NCT06220201 · A Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Efficacy, and Drug Levels of CC-97… Myasthénie À vérifier Phase 1 ACTIVE_NOT_RECRUITING The purpose of this study is to establish the tolerability, preliminary ef… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:46 Détail
Efgartigimod IV or Efgartigimod PH20 SC NCT05374590 · ADAPT Jr + — Evaluating Long-term Safety of Efgartigimod Administered Intravenou… Myasthénie À vérifier Phase 2/3 ENROLLING_BY_INVITATION The purpose of this trial is to evaluate the long-term safety of efgartigi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:46 Détail
Gefurulimab NCT06607627 · PK, PD, Safety, and Efficacy Study of Gefurulimab in Pediatric Patients With ACh… Myasthénie À vérifier Phase 3 RECRUITING The primary objective of this study is to assess the pharmacokinetics and… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:46 Détail
HBM9161 Injection (680mg) NCT05332210 · Evaluate the Safety of HBM9161 (HL161) Subcutaneous Injection in Patients With G… Myasthénie À vérifier Phase 3 COMPLETED The primary study objective is to evaluate medium- and long-term safety of… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:46 Détail
Heart Rate Variability,HRV - ANSWatch NCT06754020 · TCM Tongue Diagnosis and Syndrome Differentiation in Myasthenia Gravis Compared… Myasthénie À vérifier Non applicable RECRUITING Myasthenia gravis primarily results from neuromuscular junction dysfunctio… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:46 Détail
HN2302 Injection NCT07413835 · Efficacy and Safety of HN2302 in Refractory Myasthenia Gravis(MG) Myasthénie À vérifier Non applicable RECRUITING This is an open-label, single-arm study designed to evaluate the safety an… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:46 Détail
IVIG (Intravenous Immunoglobulin) NCT07532707 · Efficacy of IVIG Versus PLEX in Myasthenic Crisis in Syria. Myasthénie À vérifier Non applicable COMPLETED This study compares the clinical effectiveness of Intravenous Immunoglobul… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:46 Détail
Long-term Efficacy of Modified Guilu Erxian Glue for Myasthenia Gravis NCT07472777 · NCT07472777 Myasthénie À vérifier À vérifier COMPLETED Through a retrospective cohort study method, the influence of Gu-Lu Er-Xia… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:46 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 21

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Histotripsie Histotripsie — HOPE4LIVER / Edison System · 39225612 Cancer À vérifier Recherche clinique publiée Essai pivot multicentrique publié — à confirmer s… Ablation mécanique non thermique par cavitation générée par ultrasons foca… Dans HOPE4LIVER, le succès technique a été observé dans 42 des 44 tumeurs évaluées (95 %) et des complications majeures… PubMed 2024-09-01 Détail
Bavisant BRAVEinMS — Bavisant Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation Préclinique validée Modérée Antagonisme du récepteur H3 de l’histamine · HRH3 Candidat repositionné identifié et validé dans plusieurs systèmes précliniques pour ses effets sur la remyélinisation,… Science Translational Medicine 2026-01-21 Détail
2-D08 Activation des canaux Kir4.1 par 2-D08 pour la réparation de la myéline · PMID:40470772 Sclérose en plaques Remyélinisation Validation animale Préclinique animale — article évalué par les pairs Activation des canaux Kir4.1 dans les cellules progénitrices d’oligodendro… 2-D08 est une petite molécule expérimentale activant Kir4.1. Dans des systèmes cellulaires ainsi que des modèles EAE ch… PubMed / PubMed Central 2025-06-05 Détail
HER-096 HER-096 — protection dopaminergique Maladie de Parkinson Neuroprotection Préclinique validée Modérée Peptidomimétique dérivé du CDNF pénétrant dans le cerveau · Stress du réti… Programme visant à protéger les neurones dopaminergiques et à réduire les mécanismes de stress cellulaire associés à la… Cell Chemical Biology 2024-03-21 Détail
PTD802 PTD802 — programme de remyélinisation GPR17 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 autorisée Préclinique; autorisation réglementaire obtenue Antagoniste sélectif du récepteur GPR17 visant à lever un frein à la matur… PTD802 est une petite molécule orale antagoniste de GPR17 conçue pour favoriser la remyélinisation. Une CTA MHRA a été… Communiqués officiels de Pheno Therapeutics 2026-06-22 Détail
Tol-MP Tol-MP — tolérance immunitaire spécifique de la myéline Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique Validation animale Préclinique — article évalué par les pairs Microparticules biodégradables chargées en rapamycine et fonctionnalisées… Les Tol-MP sont des microparticules tolérogènes conçues pour augmenter sélectivement les Treg spécifiques de la myéline… Science Advances 2023-06-02 Détail
CN045 CN045 — stimulation de la remyélinisation Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Stimulation de la différenciation des cellules progénitrices d’oligodendro… CN045 est un composé chef de file issu du criblage de 20 000 petites molécules orientées vers le système nerveux centra… npj Drug Discovery 2026-07-23 Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Maladie de Huntington Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation métabolique et mitohormèse · Métabolisme mitochondrial Candidat expérimental étudié pour ses effets sur le métabolisme cérébral et les réponses mitochondriales dans des modèl… Publication évaluée par les pairs 2024-01-01 Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Maladie d’Alzheimer Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau · Mitochondri… Étude préclinique portant sur la protection mitochondriale, les anomalies liées à Tau et les performances cognitives. Publication évaluée par les pairs 2026-01-01 Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie · PON2 / autophagie Approche expérimentale explorant l’autophagie et la protection cellulaire par activation de la paraoxonase-2. Publication évaluée par les pairs 2024-06-01 Détail
C-CAR168 C-CAR168 — AbelZeta Pharma · eef17e8fd6ba432f559afe3d1540fcd40ccd1dd5 Sclérose en plaques Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1b/2 autorisée FDA — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier CAR-T autologue bispécifique anti-CD20/BCMA visant une déplétion profonde… Le 14 septembre 2026, AbelZeta a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant d'initier une étude multicentrique Phas… Company pipeline 2026-09-27 04:37:26 Détail
CD20 CD20 — AbelZeta Pharma · cb1f12f188f08a5c3585d090f33738a44aeeca76 Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX… , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX IND clearance further expands development of… Company pipeline 2026-09-27 04:37:26 Détail
LUCID-21 LUCID-21 — Quantum BioPharma · cbdbcf6209471f07ba9e29dd96ef6c2ba7d42400 Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Phase 1 / humain Source primaire société — à vérifier LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS &… LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS & EVENTS QUANTUM VS BANKS WHISTLEBLOWER CONTAC… Company pipeline 2026-09-27 04:37:24 Détail
Lucid-MS Lucid-MS (Lucid-21-302) — Quantum BioPharma · 9c3eb950c4f04e6be2d457f2f2028c124709df22 Sclérose en plaques Neuroprotection Phase 2 autorisée — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier Petite molécule expérimentale visant PAD2 et la démyélinisation ; mécanism… Le 10 août 2026, Quantum BioPharma a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant de lancer une Phase 2 randomisée, e… Company pipeline 2026-09-27 04:37:24 Détail
Theophylline / aminophylline patch Aminophylline / Theophylline transdermal patch (HDAC2) — Johannes Gutenberg University Mainz /… Sclérose en plaques Remyélinisation Translation clinique — Phase I prévue (volontaires sai… Source primaire institutionnelle — à vérifier Administration transdermique à faible dose de théophylline/aminophylline v… Programme de JGU Mainz financé par ForTra/EKFS : optimisation et fabrication GMP d’un patch transdermique remyélinisant… Official institution 2026-09-27 04:37:24 Détail
EH12 EH12 — Pheno Therapeutics · eb6081169cd40e3b659591ee0df180d22ee9e50f Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclero… TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclerosis therapeutic candidate PTD802June 22, 2026… Company pipeline 2026-09-27 04:37:23 Détail
SetPoint System SetPoint System — SetPoint Medical · bd55dfe8841d927d5b93ecfcd5f52e0f360c355b Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompany… yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe late… Company pipeline 2026-09-27 04:37:22 Détail
FTX-101 Tasronetide (FTX-101) — Find Therapeutics · 37cc33492962be72c047cdf5e9513e61ada6a004 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 — volontaires sains Source primaire société — à vérifier Peptide expérimental ciblant le complexe Plexin-A1 / Neuropilin-1 ; object… Programme suivi depuis le pipeline officiel de Find Therapeutics. L'essai de phase 1 NCT06617546 a été mené chez des vo… Company pipeline 2026-09-27 04:37:20 Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Maladie de Huntington Thérapie génique Validation cellulaire Préliminaire Expression génique ciblée dans les neurones striataux · ADORA2A / neurones… Outil de ciblage génique destiné à améliorer la sélectivité d’approches expérimentales visant les neurones du striatum. Publication évaluée par les pairs 2024-11-01 Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer · Voi… Candidat naturel étudié dans des systèmes précliniques pour ses effets neuroprotecteurs face à plusieurs mécanismes ass… Publication évaluée par les pairs 2024-09-01 Détail
Bibliographie

Publications 4595

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Dengzhanxixin injection for acute ischemic stroke after reperfusion t… Revascularization · PMID 42518968 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Revascularization for acute ischemic stroke (AIS) can salvage at-risk brain tissue, but reperfusion injury may reduce t… IBRO neuroscience reports 2026-08-16 13:24:04 Source
Host-state biomarkers and clinical factors for stratification and opt… Revascularization · PMID 42571258 Myopathies Immunomodulation · Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Chronic limb-threatening ischemia (CLTI) is a severe manifestation of peripheral arterial disease associated with high… Regenerative therapy 2026-08-16 13:24:04 Source
Long-term safety and effectiveness of hybrid coronary revascularizati… Revascularization · PMID 41675882 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Hybrid coronary revascularization (HCR), a combination of percutaneous coronary intervention and coronary artery bypass… Annals of medicine and surgery (2012) 2026-08-16 13:24:04 Source
Re: "Contemporary Outcomes of Staged Versus Primary Major Amputation… Primary major amputation · PMID 42401234 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. Annals of vascular surgery 2026-08-16 13:24:04 Source
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Biomechanics of manual wheeled propulsion in children and adolescents… Manual muscular test · PMID 42034074 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Manual wheelchair use supports independence and participation for children with neuromuscular disorders; however, pedia… Clinical biomechanics (Bristol, Avon) 2026-08-16 13:23:57 Source
A robotic perturbation trainer for transverse-plane gait perturbation… test of walk · PMID 42502775 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source This study describes the development and implementation of a robotic perturbation-based training methodology for childr… MethodsX 2026-08-16 13:23:56 Source
Nigral biochemical and structural alterations following subacute expo… test of walk · PMID 42502326 Maladie de Parkinson Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection · Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source The substantia nigra is the critical part of the midbrain responsible for movement-related functions. Nigral alteration… Toxicology reports 2026-08-16 13:23:56 Source
A qualitative exploration of self-compassion for caregivers of childr… Awareness Levels of Caregivers of Disabled Children · PMID 40906039 Myopathies Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Caregivers of children with physical disabilities face unique stressors and experience high levels of anxiety, depressi… Rehabilitation psychology 2026-08-16 13:23:55 Source
Downbeat nystagmus: a practical approach based on a clinical case. baclofen · PMID 42594882 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Spontaneous downbeat nystagmus (DBN) is the most common form of acquired nystagmus, characterized by a slow upward ocul… Arquivos de neuro-psiquiatria 2026-08-16 13:23:43 Source
Efficacy and safety of enpatoran, a Toll-like receptor 7/8 inhibitor,… Enpatoran · PMID 42107375 Lupus À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Toll-like receptor (TLR)7 and TLR8 are nucleic-acid sensors involved in lupus pathogenesis. We aimed to investigate the… The Lancet. Rheumatology 2026-08-16 13:23:42 Source
Enpatoran: promising mechanism, pharmacodynamic challenge. Enpatoran · PMID 42107376 Lupus À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. The Lancet. Rheumatology 2026-08-16 13:23:42 Source
TLR7 Inhibition Limits Ischemic Cardiac Injury by Disrupting ITGAM-De… Enpatoran · PMID 42447539 Lupus Immunomodulation · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Percutaneous coronary intervention, such as stenting, restores coronary perfusion after myocardial ischemia but also in… JACC. Basic to translational science 2026-08-16 13:23:42 Source
A Randomized Phase II Study of Subcutaneous Mosunetuzumab in Combinat… Mosunetuzumab · PMID 42283231 Cancer · Lupus · Lupus Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Mosunetuzumab plus polatuzumab vedotin has shown promising activity versus rituximab plus polatuzumab vedotin (R-Pola)… American journal of hematology 2026-08-16 13:23:36 Source
Mosunetuzumab With Response-Adapted Polatuzumab Vedotin and Obinutuzu… Mosunetuzumab · PMID 42600120 Cancer · Lupus · Lupus Ralentissement de la progression · Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Chemoimmunotherapy has been the standard approach for untreated indolent B-cell lymphoma. We hypothesized that initial… Journal of clinical oncology : official journal of the… 2026-08-16 13:23:36 Source
First use of cenerimod, a selective S1P receptor modulator, for the t… Cenerimod 4 mg · PMID 31798918 Lupus À vérifier Publication PubMed Voir la publication source To investigate the pharmacodynamics, pharmacokinetics and safety of cenerimod-a potent, oral, selective sphingosine 1-p… Lupus science & medicine 2026-08-16 13:23:21 Source
The contribution of the sphingosine 1-phosphate signaling pathway to… Cenerimod · PMID 39384640 Hypertension artérielle · Lupus Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Chronic kidney disease (CKD) is a multifactorial condition with diverse etiologies, such as diabetes mellitus, hyperten… Pflugers Archiv : European journal of physiology 2026-08-16 13:23:18 Source
Results of a randomized double-blind placebo-controlled Phase 2 study… Iptacopan (part 2) · PMID 37914086 Lupus Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Targeting the alternative complement pathway is an attractive therapeutic strategy given its role in the pathogenesis o… Kidney international 2026-08-16 13:23:16 Source
A Retrospective Claims Analysis of the Rate of Complications in Patie… Iptacopan (part 1) · PMID 39499488 Lupus Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) is a rare blood disease associated with complications that increase morbidity… Advances in therapy 2026-08-16 13:23:13 Source
Immune effector cell-associated hematotoxicity following CAR-T cell t… Obecabtagene autoleucel · PMID 42381271 Lupus Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Immune effector cell-associated hematotoxicity is a recognized but incompletely characterized complication of chimeric… Japanese journal of clinical oncology 2026-08-16 13:23:07 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 0

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Aucune piste exploratoire ne correspond aux filtres.