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Essais et traitements4050Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles21Pipeline scientifique
Publications4595Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires0Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 4050

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Duchenne Electronic Health Record Study NCT07609394 · NCT07609394 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING This study aims to collect retrospective and prospective, long-term data o… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Estab Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 1… NCT03981575 · NCT03981575 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING Building on previous work of the Myotonic Dystrophy Clinical Research Netw… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Genetic and Physical Study of Childhood Nerve and Muscle Disorders NCT01568658 · NCT01568658 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING Background: \- Some nerve and muscle disorders that start early in life (b… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
GRASP-01-003 — LGMD R1 Natural History Study NCT05618080 · NCT05618080 Myopathies À vérifier À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING This is a 24-month, observational study of 100 participants with Limb Gird… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Home-Based Tele-Rehabilitation for Respiratory Function in Children W… NCT07629284 · NCT07629284 Myopathies À vérifier Non applicable ENROLLING_BY_INVITATION This study evaluates the feasibility and preliminary clinical effects of a… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
NS-050/NCNP-03 NCT06053814 · NS-050/NCNP-03 in Boys With DMD (Meteor50) Myopathies À vérifier Phase 1/2 ACTIVE_NOT_RECRUITING This is a Phase 1/2 study of Multiple-Ascending Dose (MAD) levels for 12 w… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Pediatric Radio Frequency Coils Generic NCT01633866 · NCT01633866 Myopathies À vérifier À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING The purpose of this study is to evaluate and optimize advances in radio fr… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
PETRA-NMD — Personalized Training for People With Rare Neuromuscular… NCT06708468 · NCT06708468 Myopathies À vérifier Non applicable RECRUITING The goal of this study is to investigate the effects of personalized exerc… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Placement of the BrainGate2 sensor(s) into the motor-related cortex NCT00912041 · BrainGate2: Feasibility Study of an Intracortical Neural Interface System for Pe… Myopathies À vérifier Non applicable RECRUITING The purpose of this study is to obtain preliminary device safety informati… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
REACH-DM KIDS — Remote Assessments and Genetic Determinants of Congen… NCT07630389 · NCT07630389 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique À vérifier RECRUITING Myotonic dystrophy type 1 (DM1) can affect people in many different ways,… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
SAR446268 NCT06844214 · BrAAVe — A Study to Investigate the Safety, Tolerability, and Efficacy of SAR446… Myopathies Thérapie génique Phase 1/2 RECRUITING This is a Phase 1/Phase 2 open-label single arm, multicenter, and multinat… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Semaglutide (Rybelsus®) NCT07642635 · Glucagon-Like Peptide-1 Receptor Agonists to Attenuate Metabolic Risk in Individ… Myopathies Traitement symptomatique Phase 1/2 NOT_YET_RECRUITING Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a rare, genetic disease that leads to… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Skeletal muscle biopsy (residual specimen) NCT06101940 · Chinese Multicenter Clinical Outcome Cohort Study of Myotonic Dystrophy Type 1 (… Myopathies Ralentissement de la progression À vérifier ENROLLING_BY_INVITATION Myotonic dystrophy type 1 (DM1) is an autosomal dominant multisystem disor… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
TODDLER — A Remote Study Using Technology to Assess Outcomes in DMD NCT07423026 · NCT07423026 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING Every year, 100 boys are born in the UK with a rare muscle disease called… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Adult and Juvenile Myositis NCT00017914 · NCT00017914 Myopathies Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Traitement symptomatique… À vérifier RECRUITING This study will evaluate subjects with adult- and childhood-onset myositis… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
Botulinum toxin type A NCT05720065 · Peripheral TMD Pain Mechanisms and the Effect by Botulinum Toxin A Myopathies Traitement symptomatique Phase 2 RECRUITING The main purpose of this study is to determine which is the best dose of a… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
CovExc — Muscular Rehabilitation by Eccentric Exercise After Severe C… NCT04649086 · NCT04649086 Myopathies À vérifier Non applicable TERMINATED With the COVID-19 pandemic, the number of patients to be treated in rehabi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
Effectiveness of Conservative Interventions in the Treatment of Trigg… NCT06296017 · NCT06296017 Myopathies À vérifier Non applicable RECRUITING There is no study in the literature comparing the effectiveness of ESWT an… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
Electrophysiological measurement of reflex nociceptive flexion thresh… NCT04624581 · FIbromyalgia anD GenetIcs Subgroups (FIDGIS) Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED Fibromyalgia syndrome (FS) is characterized by widespread pain and affect… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
Fascial Distortion Model NCT06627855 · Effectiveness of the Fascial Distortion Model in Temporomandibular Disorders: A… Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Non applicable RECRUITING The aim of the study was to investigate the effectiveness of Manual Therap… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 21

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Histotripsie Histotripsie — HOPE4LIVER / Edison System · 39225612 Cancer À vérifier Recherche clinique publiée Essai pivot multicentrique publié — à confirmer s… Ablation mécanique non thermique par cavitation générée par ultrasons foca… Dans HOPE4LIVER, le succès technique a été observé dans 42 des 44 tumeurs évaluées (95 %) et des complications majeures… PubMed 2024-09-01 Détail
Bavisant BRAVEinMS — Bavisant Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation Préclinique validée Modérée Antagonisme du récepteur H3 de l’histamine · HRH3 Candidat repositionné identifié et validé dans plusieurs systèmes précliniques pour ses effets sur la remyélinisation,… Science Translational Medicine 2026-01-21 Détail
2-D08 Activation des canaux Kir4.1 par 2-D08 pour la réparation de la myéline · PMID:40470772 Sclérose en plaques Remyélinisation Validation animale Préclinique animale — article évalué par les pairs Activation des canaux Kir4.1 dans les cellules progénitrices d’oligodendro… 2-D08 est une petite molécule expérimentale activant Kir4.1. Dans des systèmes cellulaires ainsi que des modèles EAE ch… PubMed / PubMed Central 2025-06-05 Détail
HER-096 HER-096 — protection dopaminergique Maladie de Parkinson Neuroprotection Préclinique validée Modérée Peptidomimétique dérivé du CDNF pénétrant dans le cerveau · Stress du réti… Programme visant à protéger les neurones dopaminergiques et à réduire les mécanismes de stress cellulaire associés à la… Cell Chemical Biology 2024-03-21 Détail
PTD802 PTD802 — programme de remyélinisation GPR17 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 autorisée Préclinique; autorisation réglementaire obtenue Antagoniste sélectif du récepteur GPR17 visant à lever un frein à la matur… PTD802 est une petite molécule orale antagoniste de GPR17 conçue pour favoriser la remyélinisation. Une CTA MHRA a été… Communiqués officiels de Pheno Therapeutics 2026-06-22 Détail
Tol-MP Tol-MP — tolérance immunitaire spécifique de la myéline Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique Validation animale Préclinique — article évalué par les pairs Microparticules biodégradables chargées en rapamycine et fonctionnalisées… Les Tol-MP sont des microparticules tolérogènes conçues pour augmenter sélectivement les Treg spécifiques de la myéline… Science Advances 2023-06-02 Détail
CN045 CN045 — stimulation de la remyélinisation Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Stimulation de la différenciation des cellules progénitrices d’oligodendro… CN045 est un composé chef de file issu du criblage de 20 000 petites molécules orientées vers le système nerveux centra… npj Drug Discovery 2026-07-23 Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Maladie de Huntington Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation métabolique et mitohormèse · Métabolisme mitochondrial Candidat expérimental étudié pour ses effets sur le métabolisme cérébral et les réponses mitochondriales dans des modèl… Publication évaluée par les pairs 2024-01-01 Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Maladie d’Alzheimer Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau · Mitochondri… Étude préclinique portant sur la protection mitochondriale, les anomalies liées à Tau et les performances cognitives. Publication évaluée par les pairs 2026-01-01 Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie · PON2 / autophagie Approche expérimentale explorant l’autophagie et la protection cellulaire par activation de la paraoxonase-2. Publication évaluée par les pairs 2024-06-01 Détail
C-CAR168 C-CAR168 — AbelZeta Pharma · eef17e8fd6ba432f559afe3d1540fcd40ccd1dd5 Sclérose en plaques Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1b/2 autorisée FDA — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier CAR-T autologue bispécifique anti-CD20/BCMA visant une déplétion profonde… Le 14 septembre 2026, AbelZeta a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant d'initier une étude multicentrique Phas… Company pipeline 2026-09-20 04:37:17 Détail
CD20 CD20 — AbelZeta Pharma · cb1f12f188f08a5c3585d090f33738a44aeeca76 Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX… , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX IND clearance further expands development of… Company pipeline 2026-09-20 04:37:17 Détail
LUCID-21 LUCID-21 — Quantum BioPharma · cbdbcf6209471f07ba9e29dd96ef6c2ba7d42400 Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Phase 1 / humain Source primaire société — à vérifier LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS &… LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS & EVENTS QUANTUM VS BANKS WHISTLEBLOWER CONTAC… Company pipeline 2026-09-20 04:37:16 Détail
Lucid-MS Lucid-MS (Lucid-21-302) — Quantum BioPharma · 9c3eb950c4f04e6be2d457f2f2028c124709df22 Sclérose en plaques Neuroprotection Phase 2 autorisée — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier Petite molécule expérimentale visant PAD2 et la démyélinisation ; mécanism… Le 10 août 2026, Quantum BioPharma a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant de lancer une Phase 2 randomisée, e… Company pipeline 2026-09-20 04:37:16 Détail
Theophylline / aminophylline patch Aminophylline / Theophylline transdermal patch (HDAC2) — Johannes Gutenberg University Mainz /… Sclérose en plaques Remyélinisation Translation clinique — Phase I prévue (volontaires sai… Source primaire institutionnelle — à vérifier Administration transdermique à faible dose de théophylline/aminophylline v… Programme de JGU Mainz financé par ForTra/EKFS : optimisation et fabrication GMP d’un patch transdermique remyélinisant… Official institution 2026-09-20 04:37:16 Détail
EH12 EH12 — Pheno Therapeutics · eb6081169cd40e3b659591ee0df180d22ee9e50f Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclero… TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclerosis therapeutic candidate PTD802June 22, 2026… Company pipeline 2026-09-20 04:37:15 Détail
SetPoint System SetPoint System — SetPoint Medical · bd55dfe8841d927d5b93ecfcd5f52e0f360c355b Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompany… yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe late… Company pipeline 2026-09-20 04:37:13 Détail
FTX-101 Tasronetide (FTX-101) — Find Therapeutics · 37cc33492962be72c047cdf5e9513e61ada6a004 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 — volontaires sains Source primaire société — à vérifier Peptide expérimental ciblant le complexe Plexin-A1 / Neuropilin-1 ; object… Programme suivi depuis le pipeline officiel de Find Therapeutics. L'essai de phase 1 NCT06617546 a été mené chez des vo… Company pipeline 2026-09-20 04:37:11 Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Maladie de Huntington Thérapie génique Validation cellulaire Préliminaire Expression génique ciblée dans les neurones striataux · ADORA2A / neurones… Outil de ciblage génique destiné à améliorer la sélectivité d’approches expérimentales visant les neurones du striatum. Publication évaluée par les pairs 2024-11-01 Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer · Voi… Candidat naturel étudié dans des systèmes précliniques pour ses effets neuroprotecteurs face à plusieurs mécanismes ass… Publication évaluée par les pairs 2024-09-01 Détail
Bibliographie

Publications 4595

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Unexpected mechanisms of repurposed drugs in the pathogenic pathways… Procyclidine · PMID 42061810 Maladie d’Alzheimer · Maladie de Parkinson · Sclérose en plaques · Sc… Neuroprotection · Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Advances in biomedicine have increased life expectancy, leading to a growing prevalence of age-related neurodegenerativ… Neuropharmacology 2026-09-14 12:36:22 Source
[18F]fluorodeprenyl-D2 PET can detect and monitor astrogliosis in ant… [18F]fluorodeprenyl-D2 · PMID 41003762 Sclérose en plaques Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source PURPOSE: To explore whether detecting local astrogliosis using [18F]fluorodeprenyl-D2 ([18F]F-DED) positron-emission-to… European journal of nuclear medicine and molecular ima… 2026-09-14 12:36:16 Source
[F]Fluorodeprenyl-D2 PET as a Tool to Monitor Disease Activity in GAD… [18F]fluorodeprenyl-D2 · PMID 41876947 Sclérose en plaques À vérifier Publication PubMed Voir la publication source To evaluate [F]fluorodeprenyl-D2 ([F]F-DED) positron-emission tomography (PET) imaging as a biomarker of disease activi… Annals of clinical and translational neurology 2026-09-14 12:36:16 Source
The digital motor output: a conceptual framework for a meaningful cli… Motor Neuroprosthesis (MNP) · PMID 37524520 Myopathies · Sclérose latérale amyotrophique · Sclérose latérale amyo… À vérifier Publication PubMed Voir la publication source In recent years, the majority of the population has become increasingly reliant on continuous and independent control o… Journal of neurointerventional surgery 2026-09-11 23:42:30 Source
Atomic-scale insights into the interaction mechanism of carmustine on… Carmustine · PMID 42425353 Myasthénie À vérifier Publication PubMed Voir la publication source In this study, density functional theory (DFT) calculations and molecular dynamics (MD) simulations were combined to in… International journal of biological macromolecules 2026-09-11 23:42:26 Source
Multi-Omics Integration Identifies a Five-Gene Metabolic Signature Wi… Carmustine · PMID 42702836 Myasthénie À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Clear cell renal cell carcinoma (ccRCC) is hallmarked by profound metabolic reprogramming; however, its intricate cross… Cancer reports (Hoboken, N.J.) 2026-09-11 23:42:26 Source
Fludarabine, Busulfan, Thiotepa, and Melphalan: A Novel Low-Toxicity… Melphalan · PMID 42489576 Myasthénie Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Graft failure and transplant-related mortality remain major barriers to haploidentical donor hematopoietic stem cell tr… Pediatric blood & cancer 2026-09-11 23:42:25 Source
Melphalan's Effect on Testicular Prepubertal Rats: Induction of Autop… Melphalan · PMID 42043784 Myasthénie Neuroprotection Publication PubMed Voir la publication source Melphalan, a widely used alkylating chemotherapeutic agent, is known to cause gonadotoxicity, particularly affecting sp… Journal of medicinal food 2026-09-11 23:42:25 Source
Self-assembled melphalan hydrogel with nitric oxide delivery for syne… Melphalan · PMID 42537370 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Chemotherapy, a cornerstone in cancer treatment, faces significant challenges including inadequate drug targeting and t… Journal of colloid and interface science 2026-09-11 23:42:25 Source
['s subcutaneous needling for postauricular pain in the treatment of… Prednisone Acetate Tablets · PMID 41839591 Lupus Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source To observe the clinical efficacy of 's subcutaneous for postauricular pain in the treatment of acute idiopathic facial… Zhongguo zhen jiu = Chinese acupuncture & moxibustion 2026-09-11 23:42:23 Source
. Chemotherapy regimen · PMID 42708782 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Esophageal adenocarcinoma is associated with poor survival despite advances in systemic therapy. Readily available seru… Pakistan journal of pharmaceutical sciences 2026-09-11 23:42:21 Source
Reversible exacerbation of parkinsonism during epirubicin-cyclophosph… Chemotherapy regimen · PMID 42726292 Maladie de Parkinson · Cancer Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source PTEN hamartoma tumor syndrome (PHTS), caused by germline loss-of-function variants in PTEN, typically manifests as macr… Neurological sciences : official journal of the Italia… 2026-09-11 23:42:21 Source
"It's really easy to fall under the radar and get lost" - being unsee… Self-Management App for Blood Pressure and Well-Being in Postpartum Women With Hypertensive Di… Hypertension artérielle Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Hypertensive disorders of pregnancy, experienced by around 10% of women, are among the most severe health problems affe… Social science & medicine (1982) 2026-09-11 23:42:20 Source
A Magnetic Resonance-Compatible Fiberoptic Temperature Sensor for Mea… Magnetic Resonance-guided High-intensity Focused Ultrasound (MRgFUS) · PMID 42140831 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source This work evaluated a fiberoptic probe that meets all features and qualities that render it highly suitable for validat… Ultrasound in medicine & biology 2026-09-11 23:42:20 Source
Safety and efficacy of magnetic resonance-guided high-intensity focus… Magnetic Resonance-guided High-intensity Focused Ultrasound (MRgFUS) · PMID 42701971 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source To evaluate the safety and short-term efficacy of magnetic resonance-guided high-intensity focused ultrasound surgery (… Abdominal radiology (New York) 2026-09-11 23:42:20 Source
Staged Bilateral Magnetic Resonance-Guided Focused Ultrasound for Tre… Magnetic Resonance-guided High-intensity Focused Ultrasound (MRgFUS) · PMID 42572385 Cancer Ralentissement de la progression · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Unilateral magnetic resonance guided focused ultrasound (MRgFUS) thalamotomy reduces tremor in essential tremor, yet di… Movement disorders clinical practice 2026-09-11 23:42:20 Source
Anterior segment, static and dynamic pupillography changes in patient… Pupillography · PMID 41941919 Migraine À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Glaucoma is a major cause of avoidable blindness and the most common type is primary open angle glaucoma (POAG). Topica… Photodiagnosis and photodynamic therapy 2026-09-11 23:42:15 Source
Exploratory analysis of pupillography-based machine learning for asse… Pupillography · PMID 42322958 Sclérose en plaques À vérifier Publication PubMed Voir la publication source The pupillary light reflex (PLR) is mediated by autonomic pathways, offering a potential noninvasive biomarker for Mult… Multiple sclerosis and related disorders 2026-09-11 23:42:15 Source
OpenIrisDPI: An open-source digital dual Purkinje image eye tracker f… Pupillography · PMID 41581702 Migraine À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Video-based eye trackers are widely used in vision science, psychology, clinical assessment, and neurophysiology. Many… Journal of neuroscience methods 2026-09-11 23:42:15 Source
Adjunct Medications for Single-Injection Pediatric Regional Blocks: I… Dexmedetomidine Injectable Solution · PMID 42667510 Épilepsie Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Single-injection peripheral nerve blocks (PNBs) provide excellent perioperative analgesia in children but are limited b… Current pain and headache reports 2026-09-11 23:42:14 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 0

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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