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Niveau clinique
Études et traitements 4365
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| ADRC Clinical Cohort (Alzheimer's Disease) NCT06703541 · NCT06703541 | Maladie d’Alzheimer | Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | The purpose of the study is to establish a clinical cohort for the Duke/UN… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:06 | Détail |
| ALZEVIT: Nationwide Digital APOE ε4 Cohort for Early Alzheimer's Dise… NCT07679906 · NCT07679906 | Maladie d’Alzheimer | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | ALZEVIT is a nationwide, decentralized, digital-first cohort study in Fran… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:06 | Détail |
| Blood Exams, Fluid Biomarkers, Genetics NCT06896201 · Comfortage-P4 — Comfortage - AD Prevention Strategies | Maladie d’Alzheimer | À vérifier | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Study is Interventional, cross-sectional, clinical trial without drug and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:06 | Détail |
| blood sampling NCT07803055 · GLEVAD — Longitudinal Profiling of Plasma-Derived Glial Extracellular Vesicles i… | Maladie d’Alzheimer | Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Non applicable | RECRUITING | This project aims to longitudinally profile plasma-derived GDEVs and plasm… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:06 | Détail |
| Device Implantation- Boston Scientific, VERCISE GENUS™ system NCT05882344 · Cholinergic Deep Brain Stimulation for Alzheimer's Disease | Maladie d’Alzheimer | Traitement symptomatique | Non applicable | ENROLLING_BY_INVITATION | This project will investigate the potential of Deep Brain Stimulation to i… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:06 | Détail |
| Donanemab NCT06996730 · A Study of Donanemab, RG6289, or the Combination of Donanemab and RG6289 in Pres… | Maladie d’Alzheimer | À vérifier | Phase 2/3 | RECRUITING | The main purpose of this study is to evaluate the effects of donanemab (LY… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:06 | Détail |
| Dyadic Life Review Intervention for Older Patients With Advanced Canc… NCT07796347 · NCT07796347 | Maladie d’Alzheimer | À vérifier | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate the efficacy of Dyadic Life Revie… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:06 | Détail |
| MiaGB — Microbiome in Aging of Gut and Brain NCT07799402 · NCT07799402 | Maladie d’Alzheimer | Immunomodulation | À vérifier | RECRUITING | The Microbiome in Aging Gut and Brain (MiaGB) Study is an observational st… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:06 | Détail |
| MK-2214 NCT05466422 · A Study of MK-2214 in Adults With Mild Cognitive Impairment or Mild-to-Moderate… | Maladie d’Alzheimer | Thérapie génique | Phase 1 | COMPLETED | Researchers want to know if the study treatment called MK-2214 works to sl… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:06 | Détail |
| PFM — Probiotic Milk Drink for Gut and Brain Health in Older Adults a… NCT07800195 · NCT07800195 | Maladie d’Alzheimer | Immunomodulation | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | This double-blind, randomized, placebo-controlled clinical trial will eval… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:06 | Détail |
| Speech-Based Artificial Intelligence for Detection of Dementia in Dan… NCT07200739 · NCT07200739 | Maladie d’Alzheimer | Thérapie génique | À vérifier | NOT_YET_RECRUITING | The goal of this observational study is to learn if an artificial intellig… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:06 | Détail |
| Sudoscan NCT06292741 · Autonomic Involvement in Patient With Cognitive Decline | Maladie d’Alzheimer | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | Prospective interventional study with a device for comparing autonomic par… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:06 | Détail |
| Supporting Our Caregivers In ADRD Learning (SOCIAL) NCT06276023 · NCT06276023 | Maladie d’Alzheimer | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | Building on limitations of prior research, the investigators developed the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:06 | Détail |
| T2:C100 NCT05644262 · LiBBY — Life's End Benefits of cannaBidiol and tetrahYdrocannabinol | Maladie d’Alzheimer | À vérifier | Phase 2 | COMPLETED | This is a multicenter randomized double-blind placebo-controlled Phase 2 s… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:06 | Détail |
| Terazosin (Hytrin) NCT07796308 · TAME-AD — Terazosin And Metabolic Engagement in Alzheimer's Disease | Maladie d’Alzheimer | À vérifier | Phase 2 | NOT_YET_RECRUITING | The TAME-AD trial will be a randomized, double-blind, placebo-controlled P… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:06 | Détail |
| AZD0328 NCT04810104 · PD-MIND — Parkinson's Disease With Mild Cognitive Impairment Treated With Nicoti… | Maladie de Parkinson | Traitement symptomatique | Phase 2 | WITHDRAWN | To test for the first time the potential of a nicotinic agonist on cogniti… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:04 | Détail |
| HIHA — DOES HIPPOTHERAPY HAVE AN EFFECT ON MOBILITY, GAIT, BALANCE AN… NCT07802509 · NCT07802509 | Maladie de Parkinson | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | The goal of this pilot randomized controlled trial is to investigate the e… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:04 | Détail |
| IRL757 NCT07461220 · LIFT-PD — Safety and Tolerability of IRL757 in Participants With Parkinson's Dis… | Maladie de Parkinson | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This clinical trial's goal is to evaluate if the IRL757 is safe and has a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:04 | Détail |
| Levodopa NCT06234995 · Cortical Electrophysiology of Response Inhibition in Parkinson's Disease | Maladie de Parkinson | À vérifier | Phase 4 | RECRUITING | Patients with Parkinson's Disease will be studied before, during, and afte… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:04 | Détail |
| Natural History Protocol for Movement Disorders NCT05413291 · NCT05413291 | Maladie de Parkinson | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | Background: A movement disorder is a condition that causes a person s body… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:04 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 21
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Histotripsie Histotripsie — HOPE4LIVER / Edison System · 39225612 | Cancer | À vérifier | Recherche clinique publiée | Essai pivot multicentrique publié — à confirmer s… | Ablation mécanique non thermique par cavitation générée par ultrasons foca… Dans HOPE4LIVER, le succès technique a été observé dans 42 des 44 tumeurs évaluées (95 %) et des complications majeures… | PubMed 2024-09-01 | Détail |
| Bavisant BRAVEinMS — Bavisant | Sclérose en plaques | Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation | Préclinique validée | Modérée | Antagonisme du récepteur H3 de l’histamine · HRH3 Candidat repositionné identifié et validé dans plusieurs systèmes précliniques pour ses effets sur la remyélinisation,… | Science Translational Medicine 2026-01-21 | Détail |
| 2-D08 Activation des canaux Kir4.1 par 2-D08 pour la réparation de la myéline · PMID:40470772 | Sclérose en plaques | Remyélinisation | Validation animale | Préclinique animale — article évalué par les pairs | Activation des canaux Kir4.1 dans les cellules progénitrices d’oligodendro… 2-D08 est une petite molécule expérimentale activant Kir4.1. Dans des systèmes cellulaires ainsi que des modèles EAE ch… | PubMed / PubMed Central 2025-06-05 | Détail |
| HER-096 HER-096 — protection dopaminergique | Maladie de Parkinson | Neuroprotection | Préclinique validée | Modérée | Peptidomimétique dérivé du CDNF pénétrant dans le cerveau · Stress du réti… Programme visant à protéger les neurones dopaminergiques et à réduire les mécanismes de stress cellulaire associés à la… | Cell Chemical Biology 2024-03-21 | Détail |
| PTD802 PTD802 — programme de remyélinisation GPR17 | Sclérose en plaques | Remyélinisation | Phase 1 autorisée | Préclinique; autorisation réglementaire obtenue | Antagoniste sélectif du récepteur GPR17 visant à lever un frein à la matur… PTD802 est une petite molécule orale antagoniste de GPR17 conçue pour favoriser la remyélinisation. Une CTA MHRA a été… | Communiqués officiels de Pheno Therapeutics 2026-06-22 | Détail |
| Tol-MP Tol-MP — tolérance immunitaire spécifique de la myéline | Sclérose en plaques | Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique | Validation animale | Préclinique — article évalué par les pairs | Microparticules biodégradables chargées en rapamycine et fonctionnalisées… Les Tol-MP sont des microparticules tolérogènes conçues pour augmenter sélectivement les Treg spécifiques de la myéline… | Science Advances 2023-06-02 | Détail |
| CN045 CN045 — stimulation de la remyélinisation | Sclérose en plaques | Remyélinisation · Neuroprotection | Validation animale | Préliminaire | Stimulation de la différenciation des cellules progénitrices d’oligodendro… CN045 est un composé chef de file issu du criblage de 20 000 petites molécules orientées vers le système nerveux centra… | npj Drug Discovery 2026-07-23 | Détail |
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Maladie de Huntington | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Validation animale | Préliminaire | Modulation métabolique et mitohormèse · Métabolisme mitochondrial Candidat expérimental étudié pour ses effets sur le métabolisme cérébral et les réponses mitochondriales dans des modèl… | Publication évaluée par les pairs 2024-01-01 | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Maladie d’Alzheimer | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Validation animale | Préliminaire | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau · Mitochondri… Étude préclinique portant sur la protection mitochondriale, les anomalies liées à Tau et les performances cognitives. | Publication évaluée par les pairs 2026-01-01 | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Maladie d’Alzheimer | Neuroprotection | Validation animale | Préliminaire | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie · PON2 / autophagie Approche expérimentale explorant l’autophagie et la protection cellulaire par activation de la paraoxonase-2. | Publication évaluée par les pairs 2024-06-01 | Détail |
| C-CAR168 C-CAR168 — AbelZeta Pharma · eef17e8fd6ba432f559afe3d1540fcd40ccd1dd5 | Sclérose en plaques | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Phase 1b/2 autorisée FDA — démarrage en préparation | Source primaire société — à vérifier | CAR-T autologue bispécifique anti-CD20/BCMA visant une déplétion profonde… Le 14 septembre 2026, AbelZeta a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant d'initier une étude multicentrique Phas… | Company pipeline 2026-10-04 04:37:19 | Détail |
| CD20 CD20 — AbelZeta Pharma · cb1f12f188f08a5c3585d090f33738a44aeeca76 | Sclérose en plaques | Immunomodulation | Programme industriel — stade à vérifier | Source primaire société — à vérifier | , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX… , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX IND clearance further expands development of… | Company pipeline 2026-10-04 04:37:19 | Détail |
| LUCID-21 LUCID-21 — Quantum BioPharma · cbdbcf6209471f07ba9e29dd96ef6c2ba7d42400 | Sclérose en plaques | Remyélinisation · Neuroprotection | Phase 1 / humain | Source primaire société — à vérifier | LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS &… LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS & EVENTS QUANTUM VS BANKS WHISTLEBLOWER CONTAC… | Company pipeline 2026-10-04 04:37:17 | Détail |
| Lucid-MS Lucid-MS (Lucid-21-302) — Quantum BioPharma · 9c3eb950c4f04e6be2d457f2f2028c124709df22 | Sclérose en plaques | Neuroprotection | Phase 2 autorisée — démarrage en préparation | Source primaire société — à vérifier | Petite molécule expérimentale visant PAD2 et la démyélinisation ; mécanism… Le 10 août 2026, Quantum BioPharma a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant de lancer une Phase 2 randomisée, e… | Company pipeline 2026-10-04 04:37:17 | Détail |
| Theophylline / aminophylline patch Aminophylline / Theophylline transdermal patch (HDAC2) — Johannes Gutenberg University Mainz /… | Sclérose en plaques | Remyélinisation | Translation clinique — Phase I prévue (volontaires sai… | Source primaire institutionnelle — à vérifier | Administration transdermique à faible dose de théophylline/aminophylline v… Programme de JGU Mainz financé par ForTra/EKFS : optimisation et fabrication GMP d’un patch transdermique remyélinisant… | Official institution 2026-10-04 04:37:17 | Détail |
| EH12 EH12 — Pheno Therapeutics · eb6081169cd40e3b659591ee0df180d22ee9e50f | Sclérose en plaques | Remyélinisation · Neuroprotection | Programme industriel — stade à vérifier | Source primaire société — à vérifier | TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclero… TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclerosis therapeutic candidate PTD802June 22, 2026… | Company pipeline 2026-10-04 04:37:16 | Détail |
| SetPoint System SetPoint System — SetPoint Medical · bd55dfe8841d927d5b93ecfcd5f52e0f360c355b | Sclérose en plaques | Immunomodulation | Programme industriel — stade à vérifier | Source primaire société — à vérifier | licationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe lates… licationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe latest about SetPoint MedicalPress CoveragePress r… | Company pipeline 2026-10-04 04:37:15 | Détail |
| FTX-101 Tasronetide (FTX-101) — Find Therapeutics · 37cc33492962be72c047cdf5e9513e61ada6a004 | Sclérose en plaques | Remyélinisation | Phase 1 — volontaires sains | Source primaire société — à vérifier | Peptide expérimental ciblant le complexe Plexin-A1 / Neuropilin-1 ; object… Programme suivi depuis le pipeline officiel de Find Therapeutics. L'essai de phase 1 NCT06617546 a été mené chez des vo… | Company pipeline 2026-10-04 04:37:14 | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Maladie de Huntington | Thérapie génique | Validation cellulaire | Préliminaire | Expression génique ciblée dans les neurones striataux · ADORA2A / neurones… Outil de ciblage génique destiné à améliorer la sélectivité d’approches expérimentales visant les neurones du striatum. | Publication évaluée par les pairs 2024-11-01 | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Maladie d’Alzheimer | Neuroprotection | Validation animale | Préliminaire | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer · Voi… Candidat naturel étudié dans des systèmes précliniques pour ses effets neuroprotecteurs face à plusieurs mécanismes ass… | Publication évaluée par les pairs 2024-09-01 | Détail |
Bibliographie
Publications 4628
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Efficacy of 810 nm low-level laser therapy on muscle regeneration aft… Low Level Laser Therapy · PMID 42579184 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Skeletal muscle tissue has considerable regenerative capacity following injury; yet, this process may be gradual and co… | Lasers in medical science 2026-08-13 15:03:59 | Source |
| Bilateral transcutaneous auricular nerve stimulation promotes motor f… Combined vagus nerve stimulation and medical treatment · PMID 42564705 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Vagus nerve stimulation (VNS) has emerged as a promising adjunctive approach for stroke rehabilitation. However, curren… | Therapeutic advances in neurological disorders 2026-08-13 15:03:57 | Source |
| Swallowing therapy for dysphagia in acute and subacute stroke. Combined vagus nerve stimulation and medical treatment · PMID 42573047 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Post-stroke dysphagia ((PSD) impaired swallowing following stroke), increases risk of death, yet the effects of potenti… | The Cochrane database of systematic reviews 2026-08-13 15:03:57 | Source |
| Clinical Practice Recommendations for Non-Dermatologists on the Diagn… Medical treatment · PMID 42590188 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Generalized pustular psoriasis (GPP) is a rare, potentially life-threatening, chronic cutaneous inflammatory disease ch… | Journal of clinical medicine 2026-08-13 15:03:56 | Source |
| Mechanisms Underlying the Benefits of Coffee in Postoperative Ileus. Medical treatment · PMID 42588126 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Postoperative ileus (POI) is a motility dysfunction associated with inflammation in the gastrointestinal (GI) tract aft… | Nutrients 2026-08-13 15:03:56 | Source |
| Prednisone, not vamorolone, suppresses novel serum bone and cartilage… Vamorolone · PMID 42547787 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Corticosteroids are among the most highly prescribed drugs. Chronic treatment with corticosteroids causes osteopenia, a… | Scientific reports 2026-08-13 15:03:55 | Source |
| Vagus nerve stimulation as an add-on therapy in patients with epileps… Vagus nerve stimulation · PMID 42581390 | Myopathies · Sclérose en plaques · Myopathies · Sclérose en plaques | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Vagus nerve stimulation (VNS) has been proven as an effective and safe adjunct therapy for epilepsy, but real-world evi… | Acta epileptologica 2026-08-13 15:03:55 | Source |
| Vamorolone for Duchenne Muscular Dystrophy: A Cross-Trial Efficacy Co… Vamorolone · PMID 42531535 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Neurology 2026-08-13 15:03:55 | Source |
| Remogliflozin Attenuates Thioacetamide-Induced Nephrotoxicity: Associ… SGLT2 inhibitor · PMID 42590936 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Thioacetamide (TAA) induces renal injury via oxidative stress and inflammation. Remogliflozin (Remo), an SGLT2 inhibito… | Toxicology mechanisms and methods 2026-08-13 15:03:54 | Source |
| SGLT2 Inhibitors and Outcomes in Elderly Patients With Chronic Kidney… SGLT2 inhibitor · PMID 42587349 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Sodium-glucose cotransporter 2 (SGLT2) inhibitors have emerged as a cornerstone therapy for chronic kidney disease (CKD… | Diabetes, obesity & metabolism 2026-08-13 15:03:54 | Source |
| Kidney outcomes and safety of sodium-glucose cotransporter-2 inhibito… SGLT-2 inhibitor · PMID 42586506 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD) is the most common hereditary kidney disease and among the leading… | Diabetes research and clinical practice 2026-08-13 15:03:53 | Source |
| AAV-mediated gene transfer of a novel microdystrophin ameliorates pat… RGX-202 · PMID 42003884 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Use of adeno-associated virus (AAV)-mediated transfer of functional microdystrophins to address Duchenne muscular dystr… | Molecular therapy. Nucleic acids 2026-08-13 15:03:52 | Source |
| Targeting the creatine transporter SLC6A8: Mechanisms and emerging th… RGX-202 · PMID 42297217 | Cancer | Remyélinisation indirecte / réparation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Solute carrier family 6 member 8 (SLC6A8) is a Na- and Cl-dependent creatine transporter that mediates the transmembran… | Biochemical pharmacology 2026-08-13 15:03:52 | Source |
| AAV microdystrophin gene replacement therapy for Duchenne muscular dy… PF-06939926 · PMID 40817386 | Myopathies | Thérapie cellulaire · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by pathogenic sequence variants occurring in the DMD gene which lead to the… | Gene therapy 2026-08-13 15:03:50 | Source |
| Cardiac safety of fordadistrogene movaparvovec gene therapy in Duchen… PF-06939926 · PMID 40583273 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Fordadistrogene movaparvovec (FM; PF-06939926) is a recombinant adeno-associated virus serotype-9 gene-replacement cons… | Molecular therapy : the journal of the American Societ… 2026-08-13 15:03:50 | Source |
| An Antibody-Oligonucleotide Conjugate for Myotonic Dystrophy Type 1. Del-desiran (AOC 1001) · PMID 41707138 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Myotonic dystrophy type 1 is a rare, dominantly inherited, progressive, disabling, neuromuscular disease that leads to… | The New England journal of medicine 2026-08-13 15:03:49 | Source |
| Effect of using knee extension aid for gait training in subacute hemi… Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) · PMID 42544336 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source [Purpose] In normal gait, the knee flexes approximately 60° during the swing phase, and the lower leg's inertial force… | Journal of physical therapy science 2026-08-13 15:03:49 | Source |
| Robot-Assisted Gait Training to Improve Gait Patterns in Two Adolesce… Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) · PMID 41332284 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Although the effectiveness of robot-assisted gait training (RAGT) in stroke has been reported, evidence in adolescents… | Physical & occupational therapy in pediatrics 2026-08-13 15:03:49 | Source |
| BMN 351-Induced Exon Skipping and Dystrophin Expression in Skeletal a… BMN 351 · PMID 39916519 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by mutations of the gene that prevent the expression of functional dystroph… | Nucleic acid therapeutics 2026-08-13 15:03:48 | Source |
| Targeting a Novel Site in Exon 51 with Antisense Oligonucleotides Ind… BMN 351 · PMID 39916530 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Exon skipping with antisense oligonucleotides (ASOs) can correct disease-causing mutations of Duchenne muscular dystrop… | Nucleic acid therapeutics 2026-08-13 15:03:48 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 0
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune piste exploratoire ne correspond aux filtres. | |||||||