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Niveau clinique
Études et traitements 4050
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Normal Saline Étude non communiquée | Migraine · Sclérose en plaques | Traitement symptomatique | Phase 1 | UNKNOWN | Migraine affects 10-28% of children and adolescents and yet 20-30% of pati… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2016-12-02 | Détail |
| IL-2 Étude non communiquée | Cancer | Thérapie génique | Phase 1 | Terminé | PRIMARY OBJECTIVES: Determination of safety and toxicity of vaccination wi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2016-08-12 | Détail |
| Rituximab plus CHOP Étude non communiquée | Sclérose en plaques | Immunomodulation | Phase 3 | UNKNOWN | The primary objective of the study is to assess the efficiency of SCT400 p… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2016-05-11 | Détail |
| Interferon beta 1a Étude non communiquée | Sclérose en plaques | À vérifier | Phase 2 | Échec | The purpose of this study is to determine whether RNS60 is effective in th… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2016-04-05 | Détail |
| RNS60 250 ml Étude non communiquée | Sclérose en plaques | À vérifier | Phase 2 | Échec | The purpose of this study is to determine whether RNS60 is effective in th… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2016-04-05 | Détail |
| Transarterial Chemoembolization using drug-eluting beads Étude non communiquée | Cancer | Ralentissement de la progression | Phase 4 | UNKNOWN | Hepatocellular Carcinoma (HCC) is a primary liver cancer. It is the 6th mo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2016-04-05 | Détail |
| Physical therapy Étude non communiquée | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | NA | Terminé | Background: Tennis elbow, also known as lateral epicondylitis, is the infl… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2015-11-03 | Détail |
| sham shockwave therapy Étude non communiquée | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | NA | Terminé | Background: Tennis elbow, also known as lateral epicondylitis, is the infl… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2015-11-03 | Détail |
| Risperidone Étude non communiquée | Maladie d’Alzheimer | Traitement symptomatique | Phase 4 | Terminé | Behavioral and psychological symptoms of dementia (BPSD) are among the mos… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2015-06-23 | Détail |
| Trans sternal approach Étude non communiquée | Myasthénie | Thérapie génique | Phase 2 | UNKNOWN | Surgery plays an important role in the treatment of anterior mediastinum d… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2014-12-10 | Détail |
| VATS approach Étude non communiquée | Myasthénie | Thérapie génique | Phase 2 | UNKNOWN | Surgery plays an important role in the treatment of anterior mediastinum d… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2014-12-10 | Détail |
| Aminophylline+Methazolamide Étude non communiquée | Sclérose en plaques | À vérifier | Phase 1/2 | Terminé | In low oxygen environments, such as altitude, some adults may become ill a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2014-10-23 | Détail |
| Methazolamide Étude non communiquée | Sclérose en plaques | À vérifier | Phase 1/2 | Terminé | This safety study is the first in a series of studies testing the applicat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2014-10-23 | Détail |
| Asthma therapies Étude non communiquée | Sclérose en plaques | À vérifier | Phase 4 | Terminé | This was a randomized, double-blind, placebo-controlled, 2-arm, 1-year stu… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2014-10-08 | Détail |
| sumatriptan succinate Étude non communiquée | Migraine | À vérifier | Phase 2 | Terminé | NXN-188 Dihydrochloride is being developed as an immediate release oral pr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2014-07-20 | Détail |
| Anti-Epileptic Drug (AED) Étude non communiquée | Sclérose en plaques | À vérifier | Phase 4 | Arrêté / suspendu | This is a randomized study designed to compare long-term treatment outcome… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2014-06-25 | Détail |
| Ambrisentan Étude non communiquée | Sclérose en plaques | À vérifier | Phase 1 | Terminé | This is a Phase I, three period, two sequence, open-label, randomized, cro… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2013-11-28 | Détail |
| Aminophylline plus ambrisentan Étude non communiquée | Sclérose en plaques | À vérifier | Phase 1 | Terminé | This is a Phase I, three period, two sequence, open-label, randomized, cro… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2013-11-28 | Détail |
| enalapril Étude non communiquée | Hypertension artérielle | À vérifier | Phase 3 | Terminé | To compare the renal consequences of two different approaches to blocking… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2013-10-31 | Détail |
| prednisolone and tacrolimus Étude non communiquée | Lupus | À vérifier | Phase 3 | Terminé | This is a prospective randomized open-label pilot study to compare mycophe… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2013-10-22 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 21
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Histotripsie Histotripsie — HOPE4LIVER / Edison System · 39225612 | Cancer | À vérifier | Recherche clinique publiée | Essai pivot multicentrique publié — à confirmer s… | Ablation mécanique non thermique par cavitation générée par ultrasons foca… Dans HOPE4LIVER, le succès technique a été observé dans 42 des 44 tumeurs évaluées (95 %) et des complications majeures… | PubMed 2024-09-01 | Détail |
| Bavisant BRAVEinMS — Bavisant | Sclérose en plaques | Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation | Préclinique validée | Modérée | Antagonisme du récepteur H3 de l’histamine · HRH3 Candidat repositionné identifié et validé dans plusieurs systèmes précliniques pour ses effets sur la remyélinisation,… | Science Translational Medicine 2026-01-21 | Détail |
| 2-D08 Activation des canaux Kir4.1 par 2-D08 pour la réparation de la myéline · PMID:40470772 | Sclérose en plaques | Remyélinisation | Validation animale | Préclinique animale — article évalué par les pairs | Activation des canaux Kir4.1 dans les cellules progénitrices d’oligodendro… 2-D08 est une petite molécule expérimentale activant Kir4.1. Dans des systèmes cellulaires ainsi que des modèles EAE ch… | PubMed / PubMed Central 2025-06-05 | Détail |
| HER-096 HER-096 — protection dopaminergique | Maladie de Parkinson | Neuroprotection | Préclinique validée | Modérée | Peptidomimétique dérivé du CDNF pénétrant dans le cerveau · Stress du réti… Programme visant à protéger les neurones dopaminergiques et à réduire les mécanismes de stress cellulaire associés à la… | Cell Chemical Biology 2024-03-21 | Détail |
| PTD802 PTD802 — programme de remyélinisation GPR17 | Sclérose en plaques | Remyélinisation | Phase 1 autorisée | Préclinique; autorisation réglementaire obtenue | Antagoniste sélectif du récepteur GPR17 visant à lever un frein à la matur… PTD802 est une petite molécule orale antagoniste de GPR17 conçue pour favoriser la remyélinisation. Une CTA MHRA a été… | Communiqués officiels de Pheno Therapeutics 2026-06-22 | Détail |
| Tol-MP Tol-MP — tolérance immunitaire spécifique de la myéline | Sclérose en plaques | Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique | Validation animale | Préclinique — article évalué par les pairs | Microparticules biodégradables chargées en rapamycine et fonctionnalisées… Les Tol-MP sont des microparticules tolérogènes conçues pour augmenter sélectivement les Treg spécifiques de la myéline… | Science Advances 2023-06-02 | Détail |
| CN045 CN045 — stimulation de la remyélinisation | Sclérose en plaques | Remyélinisation · Neuroprotection | Validation animale | Préliminaire | Stimulation de la différenciation des cellules progénitrices d’oligodendro… CN045 est un composé chef de file issu du criblage de 20 000 petites molécules orientées vers le système nerveux centra… | npj Drug Discovery 2026-07-23 | Détail |
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Maladie de Huntington | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Validation animale | Préliminaire | Modulation métabolique et mitohormèse · Métabolisme mitochondrial Candidat expérimental étudié pour ses effets sur le métabolisme cérébral et les réponses mitochondriales dans des modèl… | Publication évaluée par les pairs 2024-01-01 | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Maladie d’Alzheimer | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Validation animale | Préliminaire | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau · Mitochondri… Étude préclinique portant sur la protection mitochondriale, les anomalies liées à Tau et les performances cognitives. | Publication évaluée par les pairs 2026-01-01 | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Maladie d’Alzheimer | Neuroprotection | Validation animale | Préliminaire | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie · PON2 / autophagie Approche expérimentale explorant l’autophagie et la protection cellulaire par activation de la paraoxonase-2. | Publication évaluée par les pairs 2024-06-01 | Détail |
| C-CAR168 C-CAR168 — AbelZeta Pharma · eef17e8fd6ba432f559afe3d1540fcd40ccd1dd5 | Sclérose en plaques | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Phase 1b/2 autorisée FDA — démarrage en préparation | Source primaire société — à vérifier | CAR-T autologue bispécifique anti-CD20/BCMA visant une déplétion profonde… Le 14 septembre 2026, AbelZeta a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant d'initier une étude multicentrique Phas… | Company pipeline 2026-09-20 04:37:17 | Détail |
| CD20 CD20 — AbelZeta Pharma · cb1f12f188f08a5c3585d090f33738a44aeeca76 | Sclérose en plaques | Immunomodulation | Programme industriel — stade à vérifier | Source primaire société — à vérifier | , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX… , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX IND clearance further expands development of… | Company pipeline 2026-09-20 04:37:17 | Détail |
| LUCID-21 LUCID-21 — Quantum BioPharma · cbdbcf6209471f07ba9e29dd96ef6c2ba7d42400 | Sclérose en plaques | Remyélinisation · Neuroprotection | Phase 1 / humain | Source primaire société — à vérifier | LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS &… LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS & EVENTS QUANTUM VS BANKS WHISTLEBLOWER CONTAC… | Company pipeline 2026-09-20 04:37:16 | Détail |
| Lucid-MS Lucid-MS (Lucid-21-302) — Quantum BioPharma · 9c3eb950c4f04e6be2d457f2f2028c124709df22 | Sclérose en plaques | Neuroprotection | Phase 2 autorisée — démarrage en préparation | Source primaire société — à vérifier | Petite molécule expérimentale visant PAD2 et la démyélinisation ; mécanism… Le 10 août 2026, Quantum BioPharma a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant de lancer une Phase 2 randomisée, e… | Company pipeline 2026-09-20 04:37:16 | Détail |
| Theophylline / aminophylline patch Aminophylline / Theophylline transdermal patch (HDAC2) — Johannes Gutenberg University Mainz /… | Sclérose en plaques | Remyélinisation | Translation clinique — Phase I prévue (volontaires sai… | Source primaire institutionnelle — à vérifier | Administration transdermique à faible dose de théophylline/aminophylline v… Programme de JGU Mainz financé par ForTra/EKFS : optimisation et fabrication GMP d’un patch transdermique remyélinisant… | Official institution 2026-09-20 04:37:16 | Détail |
| EH12 EH12 — Pheno Therapeutics · eb6081169cd40e3b659591ee0df180d22ee9e50f | Sclérose en plaques | Remyélinisation · Neuroprotection | Programme industriel — stade à vérifier | Source primaire société — à vérifier | TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclero… TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclerosis therapeutic candidate PTD802June 22, 2026… | Company pipeline 2026-09-20 04:37:15 | Détail |
| SetPoint System SetPoint System — SetPoint Medical · bd55dfe8841d927d5b93ecfcd5f52e0f360c355b | Sclérose en plaques | Immunomodulation | Programme industriel — stade à vérifier | Source primaire société — à vérifier | yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompany… yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe late… | Company pipeline 2026-09-20 04:37:13 | Détail |
| FTX-101 Tasronetide (FTX-101) — Find Therapeutics · 37cc33492962be72c047cdf5e9513e61ada6a004 | Sclérose en plaques | Remyélinisation | Phase 1 — volontaires sains | Source primaire société — à vérifier | Peptide expérimental ciblant le complexe Plexin-A1 / Neuropilin-1 ; object… Programme suivi depuis le pipeline officiel de Find Therapeutics. L'essai de phase 1 NCT06617546 a été mené chez des vo… | Company pipeline 2026-09-20 04:37:11 | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Maladie de Huntington | Thérapie génique | Validation cellulaire | Préliminaire | Expression génique ciblée dans les neurones striataux · ADORA2A / neurones… Outil de ciblage génique destiné à améliorer la sélectivité d’approches expérimentales visant les neurones du striatum. | Publication évaluée par les pairs 2024-11-01 | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Maladie d’Alzheimer | Neuroprotection | Validation animale | Préliminaire | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer · Voi… Candidat naturel étudié dans des systèmes précliniques pour ses effets neuroprotecteurs face à plusieurs mécanismes ass… | Publication évaluée par les pairs 2024-09-01 | Détail |
Bibliographie
Publications 4595
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AAV microdystrophin gene replacement therapy for Duchenne muscular dy… PF-06939926 · PMID 40817386 | Myopathies | Thérapie cellulaire · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by pathogenic sequence variants occurring in the DMD gene which lead to the… | Gene therapy 2026-08-13 15:03:50 | Source |
| Cardiac safety of fordadistrogene movaparvovec gene therapy in Duchen… PF-06939926 · PMID 40583273 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Fordadistrogene movaparvovec (FM; PF-06939926) is a recombinant adeno-associated virus serotype-9 gene-replacement cons… | Molecular therapy : the journal of the American Societ… 2026-08-13 15:03:50 | Source |
| An Antibody-Oligonucleotide Conjugate for Myotonic Dystrophy Type 1. Del-desiran (AOC 1001) · PMID 41707138 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Myotonic dystrophy type 1 is a rare, dominantly inherited, progressive, disabling, neuromuscular disease that leads to… | The New England journal of medicine 2026-08-13 15:03:49 | Source |
| Effect of using knee extension aid for gait training in subacute hemi… Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) · PMID 42544336 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source [Purpose] In normal gait, the knee flexes approximately 60° during the swing phase, and the lower leg's inertial force… | Journal of physical therapy science 2026-08-13 15:03:49 | Source |
| Robot-Assisted Gait Training to Improve Gait Patterns in Two Adolesce… Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) · PMID 41332284 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Although the effectiveness of robot-assisted gait training (RAGT) in stroke has been reported, evidence in adolescents… | Physical & occupational therapy in pediatrics 2026-08-13 15:03:49 | Source |
| BMN 351-Induced Exon Skipping and Dystrophin Expression in Skeletal a… BMN 351 · PMID 39916519 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by mutations of the gene that prevent the expression of functional dystroph… | Nucleic acid therapeutics 2026-08-13 15:03:48 | Source |
| Targeting a Novel Site in Exon 51 with Antisense Oligonucleotides Ind… BMN 351 · PMID 39916530 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Exon skipping with antisense oligonucleotides (ASOs) can correct disease-causing mutations of Duchenne muscular dystrop… | Nucleic acid therapeutics 2026-08-13 15:03:48 | Source |
| From design to clinic: Medicinal chemistry and pharmacology of approv… Givinostat · PMID 42546588 | Cancer | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Many diseases, including cancer, are characterized by increased or decreased expression of specific genes. These change… | European journal of medicinal chemistry 2026-08-13 15:03:47 | Source |
| Real-world safety profile of givinostat: an early post-marketing phar… Givinostat · PMID 42494524 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Givinostat is a novel histone deacetylase inhibitor, which was approved by the US Food and Drug Administration (FDA) in… | Frontiers in pharmacology 2026-08-13 15:03:47 | Source |
| Bone marrow mesenchymal stem cell exosomes in osteonecrosis: patholog… Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) · PMID 42550377 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Osteonecrosis is bone death caused by disrupted blood supply. It often leads to bone collapse and joint failure. Curren… | Molecular biology reports 2026-08-13 15:03:46 | Source |
| Subconjunctival Injection of Mesenchymal Stem Cells for Corneal Wound… Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) · PMID 42454124 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Previous studies in animal models have demonstrated that mesenchymal stem cells (MSCs) are beneficial for reconstructin… | Frontiers in medicine 2026-08-13 15:03:46 | Source |
| Development of a DUX4-targeting antibody oligonucleotide conjugate as… AOC-1020 · PMID 41994867 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is an autosomal dominant muscular disease in which genetic mutations acti… | Nucleic acids research 2026-08-13 15:03:45 | Source |
| Preclinical evaluation of INS1201 AAV9-micro-dystrophin via CSF admin… INS1201 · PMID 42137291 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source INS1201 is an investigational adeno-associated virus 9-micro-dystrophin gene transfer therapy under development as a po… | Molecular therapy. Advances 2026-08-13 15:03:44 | Source |
| Characterization of two DNase gamma-specific monoclonal antibodies an… HG302 · PMID 10964668 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Two novel monoclonal antibodies (mAbs), hg302 and hg303, raised against a synthetic peptide corresponding to the basic… | Biochemical and biophysical research communications 2026-08-13 15:03:36 | Source |
| Integrated Genotyping Strategies for Uncovering Detailed Haplotype St… Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular Dystrophy With Small Mut… | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne and Becker muscular dystrophies are X-linked neuromuscular disorders caused by mutations in the dystrophin gen… | Clinical chemistry 2026-08-13 15:03:35 | Source |
| Spectrum of DMD gene mutations in 507 patients: a retrospective genot… Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular Dystrophy With Small Mut… | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by mutations in the DMD gene, but comprehensive analyses of mutational patt… | Archives de pediatrie : organe officiel de la Societe… 2026-08-13 15:03:35 | Source |
| Multivoxel proton magnetic resonance spectroscopy in facioscapulohume… Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapulohumeral Muscular Dystro… | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is a hereditary disorder that causes progressive muscle wasting. This stu… | Muscle & nerve 2026-08-13 15:03:34 | Source |
| The magnetic resonance imaging spectrum of facioscapulohumeral muscul… Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapulohumeral Muscular Dystro… | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is associated with a repeat contraction in the D4Z4 gene locus on chromos… | Muscle & nerve 2026-08-13 15:03:34 | Source |
| YOOMI: Effect of AI-Guided Gamified Physical Therapy Exercise Softwar… Yoomi Physical Therapy Software · PMID 41569231 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Journal of the American Geriatrics Society 2026-08-13 15:03:32 | Source |
| High Levels of (Un)Switched Memory B Cells Are Associated With Better… INFLAME-BANK — Inflammatory Disease Biobank for Immunophenotyping and Cardiovascular Research… | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Atherosclerosis is an inflammatory lipid disorder and the main underlying pathology of acute ischemic events. Despite a… | Journal of the American Heart Association 2026-08-13 15:03:30 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 0
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune piste exploratoire ne correspond aux filtres. | |||||||