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Essais et traitements4050Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles21Pipeline scientifique
Publications4595Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires0Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 4050

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Safety of Caprylic Triglycerides in ALS: A Pilot Study NCT02716662 · NCT02716662 Sclérose latérale amyotrophique Ralentissement de la progression NA COMPLETED Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-18 15:45:09 Détail
AioCare spirometer NCT05516745 · E-PULMoDMD — E-monitoring of PULMonary Function in Patients With Duchenne Muscul… Myopathies À vérifier NA UNKNOWN Duchenne muscular dystrophy (DMD) is the most common, progressive, irrever… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-18 15:45:08 Détail
BIIB100 NCT03945279 · A Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodyna… Sclérose latérale amyotrophique À vérifier Phase 1 COMPLETED Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-18 15:45:08 Détail
BMN 044 IV 6 mg/kg NCT02958202 · Extension Study of BMN 044 in Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) Myopathies À vérifier Phase 2 TERMINATED The aim of this study is to provide continuing access to BMN 044 treatment… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-18 15:45:08 Détail
Efgartigimod IV NCT04833894 · ADAPT Jr — Evaluating the Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Safety of Efga… Myasthénie À vérifier Phase 2 RECRUITING The purpose of this trial is to investigate the PK, PD, safety, and activi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-18 15:45:08 Détail
Kinesiology tape NCT03541070 · The Effect of Kinesiology Taping on Balance in Duchenne Muscular Dystrophy Myopathies À vérifier NA COMPLETED Investigators investigated that the effects of kinesilogy taping on balanc… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-18 15:45:08 Détail
Mac2ALS — Expression Profile Study of Macrophages From Patients Affec… NCT04816227 · NCT04816227 Sclérose latérale amyotrophique Traitement symptomatique À vérifier RECRUITING Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-18 15:45:08 Détail
Medication Adherence and Non-adherence in Adults With Rare Disease NCT04541875 · NCT04541875 Myasthénie Thérapie génique À vérifier WITHDRAWN The purpose of this study is to use the Medication Adherence Reasons Scale… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-18 15:45:08 Détail
Non-invasive Neuromodulation NCT05648695 · Efficacy of Non-invasive NESA Neuromodulation in Fibromyalgia Myopathies Traitement symptomatique NA COMPLETED Fibromyalgia is a chronic condition that causes pain throughout the body,… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-18 15:45:08 Détail
RC18 160mg NCT04302103 · A Study of TACI(Transmembrane Activator and Calcium-modulator and Cyclophilin Li… Myasthénie À vérifier Phase 2 COMPLETED The purpose of this study is to initially observe the safety and effectivi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-18 15:45:08 Détail
[18F]PBR06 NCT03876002 · Evaluation of Microglial Activation in ALS With [18F]PBR06 (Peripheral Benzodiaz… Sclérose latérale amyotrophique À vérifier Phase 1 COMPLETED Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-18 15:45:08 Détail
Activa™ PC and Percept™ PC Neurostimulation Systems NCT03900468 · Medtronic Deep Brain Stimulation (DBS) Therapy for Epilepsy Post-Approval Study… Épilepsie À vérifier NA TERMINATED The purpose of this post-approval study is to further evaluate the long-te… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-18 15:45:07 Détail
Artesunate NCT03214731 · AURORA — Efficacy and Safety of Artesunate Plus Standard of Care in Active Lupus… Lupus À vérifier Phase 4 UNKNOWN This is a multi-center, randomized, double-blind, placebo-controlled study… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-18 15:45:07 Détail
Bronchoscopy NCT03523689 · Radial-Probe Endobronchial Ultrasound in Detecting Atelectasis in Patients Under… Cancer À vérifier À vérifier COMPLETED This trial studies how well radial-probe endobronchial ultrasound works in… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-18 15:45:07 Détail
CUG252 NCT05866861 · A Study in Participants With Mild-to-moderate Systemic Lupus Erythematosus Lupus À vérifier Phase 1 COMPLETED The main purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-18 15:45:07 Détail
Dendritic Cells (DC) malignant melanoma NCT01278940 · Trial of Vaccine Therapy With mRNA- Transfected Dendritic Cells in Patients With… Cancer Thérapie génique Phase 1 COMPLETED PRIMARY OBJECTIVES: Determination of safety and toxicity of vaccination wi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-18 15:45:07 Détail
Effects of Newly-created Individualized Upper Airway Muscle Functiona… NCT05346705 · NCT05346705 Myopathies Traitement symptomatique NA UNKNOWN Objectives: To observe the effect of newly-created individualized upper ai… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-18 15:45:07 Détail
eslicarbacepine NCT02573272 · Impact of Eslicarbazepine Acetate on Lipid Metabolism and Cardiovascular Risk Fa… Épilepsie À vérifier À vérifier UNKNOWN Knowing the impact that the use of ESL as adjunctive treatment of partial… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-18 15:45:07 Détail
Evaluation of Slit2 in Systemic Lupus Erythematosus and Systemic Scle… NCT05105217 · NCT05105217 Lupus À vérifier À vérifier UNKNOWN 1.Assessment of slit2 level in SLE patients and its correlation with disea… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-18 15:45:07 Détail
Head and Neck Cooling System NCT00067210 · Reducing Seizure Frequency Using Cooling of the Head and Neck Épilepsie À vérifier Phase 2 COMPLETED Doctors use cooling of the brain to help stop seizures. This procedure is… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-18 15:45:07 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 21

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Histotripsie Histotripsie — HOPE4LIVER / Edison System · 39225612 Cancer À vérifier Recherche clinique publiée Essai pivot multicentrique publié — à confirmer s… Ablation mécanique non thermique par cavitation générée par ultrasons foca… Dans HOPE4LIVER, le succès technique a été observé dans 42 des 44 tumeurs évaluées (95 %) et des complications majeures… PubMed 2024-09-01 Détail
Bavisant BRAVEinMS — Bavisant Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation Préclinique validée Modérée Antagonisme du récepteur H3 de l’histamine · HRH3 Candidat repositionné identifié et validé dans plusieurs systèmes précliniques pour ses effets sur la remyélinisation,… Science Translational Medicine 2026-01-21 Détail
2-D08 Activation des canaux Kir4.1 par 2-D08 pour la réparation de la myéline · PMID:40470772 Sclérose en plaques Remyélinisation Validation animale Préclinique animale — article évalué par les pairs Activation des canaux Kir4.1 dans les cellules progénitrices d’oligodendro… 2-D08 est une petite molécule expérimentale activant Kir4.1. Dans des systèmes cellulaires ainsi que des modèles EAE ch… PubMed / PubMed Central 2025-06-05 Détail
HER-096 HER-096 — protection dopaminergique Maladie de Parkinson Neuroprotection Préclinique validée Modérée Peptidomimétique dérivé du CDNF pénétrant dans le cerveau · Stress du réti… Programme visant à protéger les neurones dopaminergiques et à réduire les mécanismes de stress cellulaire associés à la… Cell Chemical Biology 2024-03-21 Détail
PTD802 PTD802 — programme de remyélinisation GPR17 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 autorisée Préclinique; autorisation réglementaire obtenue Antagoniste sélectif du récepteur GPR17 visant à lever un frein à la matur… PTD802 est une petite molécule orale antagoniste de GPR17 conçue pour favoriser la remyélinisation. Une CTA MHRA a été… Communiqués officiels de Pheno Therapeutics 2026-06-22 Détail
Tol-MP Tol-MP — tolérance immunitaire spécifique de la myéline Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique Validation animale Préclinique — article évalué par les pairs Microparticules biodégradables chargées en rapamycine et fonctionnalisées… Les Tol-MP sont des microparticules tolérogènes conçues pour augmenter sélectivement les Treg spécifiques de la myéline… Science Advances 2023-06-02 Détail
CN045 CN045 — stimulation de la remyélinisation Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Stimulation de la différenciation des cellules progénitrices d’oligodendro… CN045 est un composé chef de file issu du criblage de 20 000 petites molécules orientées vers le système nerveux centra… npj Drug Discovery 2026-07-23 Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Maladie de Huntington Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation métabolique et mitohormèse · Métabolisme mitochondrial Candidat expérimental étudié pour ses effets sur le métabolisme cérébral et les réponses mitochondriales dans des modèl… Publication évaluée par les pairs 2024-01-01 Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Maladie d’Alzheimer Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau · Mitochondri… Étude préclinique portant sur la protection mitochondriale, les anomalies liées à Tau et les performances cognitives. Publication évaluée par les pairs 2026-01-01 Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie · PON2 / autophagie Approche expérimentale explorant l’autophagie et la protection cellulaire par activation de la paraoxonase-2. Publication évaluée par les pairs 2024-06-01 Détail
C-CAR168 C-CAR168 — AbelZeta Pharma · eef17e8fd6ba432f559afe3d1540fcd40ccd1dd5 Sclérose en plaques Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1b/2 autorisée FDA — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier CAR-T autologue bispécifique anti-CD20/BCMA visant une déplétion profonde… Le 14 septembre 2026, AbelZeta a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant d'initier une étude multicentrique Phas… Company pipeline 2026-09-20 04:37:17 Détail
CD20 CD20 — AbelZeta Pharma · cb1f12f188f08a5c3585d090f33738a44aeeca76 Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX… , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX IND clearance further expands development of… Company pipeline 2026-09-20 04:37:17 Détail
LUCID-21 LUCID-21 — Quantum BioPharma · cbdbcf6209471f07ba9e29dd96ef6c2ba7d42400 Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Phase 1 / humain Source primaire société — à vérifier LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS &… LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS & EVENTS QUANTUM VS BANKS WHISTLEBLOWER CONTAC… Company pipeline 2026-09-20 04:37:16 Détail
Lucid-MS Lucid-MS (Lucid-21-302) — Quantum BioPharma · 9c3eb950c4f04e6be2d457f2f2028c124709df22 Sclérose en plaques Neuroprotection Phase 2 autorisée — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier Petite molécule expérimentale visant PAD2 et la démyélinisation ; mécanism… Le 10 août 2026, Quantum BioPharma a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant de lancer une Phase 2 randomisée, e… Company pipeline 2026-09-20 04:37:16 Détail
Theophylline / aminophylline patch Aminophylline / Theophylline transdermal patch (HDAC2) — Johannes Gutenberg University Mainz /… Sclérose en plaques Remyélinisation Translation clinique — Phase I prévue (volontaires sai… Source primaire institutionnelle — à vérifier Administration transdermique à faible dose de théophylline/aminophylline v… Programme de JGU Mainz financé par ForTra/EKFS : optimisation et fabrication GMP d’un patch transdermique remyélinisant… Official institution 2026-09-20 04:37:16 Détail
EH12 EH12 — Pheno Therapeutics · eb6081169cd40e3b659591ee0df180d22ee9e50f Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclero… TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclerosis therapeutic candidate PTD802June 22, 2026… Company pipeline 2026-09-20 04:37:15 Détail
SetPoint System SetPoint System — SetPoint Medical · bd55dfe8841d927d5b93ecfcd5f52e0f360c355b Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompany… yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe late… Company pipeline 2026-09-20 04:37:13 Détail
FTX-101 Tasronetide (FTX-101) — Find Therapeutics · 37cc33492962be72c047cdf5e9513e61ada6a004 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 — volontaires sains Source primaire société — à vérifier Peptide expérimental ciblant le complexe Plexin-A1 / Neuropilin-1 ; object… Programme suivi depuis le pipeline officiel de Find Therapeutics. L'essai de phase 1 NCT06617546 a été mené chez des vo… Company pipeline 2026-09-20 04:37:11 Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Maladie de Huntington Thérapie génique Validation cellulaire Préliminaire Expression génique ciblée dans les neurones striataux · ADORA2A / neurones… Outil de ciblage génique destiné à améliorer la sélectivité d’approches expérimentales visant les neurones du striatum. Publication évaluée par les pairs 2024-11-01 Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer · Voi… Candidat naturel étudié dans des systèmes précliniques pour ses effets neuroprotecteurs face à plusieurs mécanismes ass… Publication évaluée par les pairs 2024-09-01 Détail
Bibliographie

Publications 4595

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Placebo-controlled Phase 2 Trial of Drisapersen for Duchenne Muscular… Drisapersen · PMID 30128316 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source This double-blind, randomized, placebo-controlled Phase 2 study (NCT01462292) assessed the 24-week efficacy, safety, to… Annals of clinical and translational neurology 2026-08-16 13:25:16 Source
Benefits of Telemonitoring of Pulmonary Function-3-Month Follow-Up of… AioCare spirometer · PMID 35160307 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source In patients with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD), the respiratory system determines the quality and length of life; t… Journal of clinical medicine 2026-08-16 13:25:15 Source
Baseline neurochemical excitability and individual differences in mot… Non-invasive Neuromodulation · PMID 42263535 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Motor skill acquisition arises from complex interactions between inhibitory and excitatory neurotransmission in sensori… Cortex; a journal devoted to the study of the nervous… 2026-08-16 13:25:08 Source
Protocol for simultaneous non-invasive electrocardiogram and respirat… Kinesiology tape · PMID 42455681 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Here, we present a protocol for non-invasive simultaneous recording of electrocardiogram (ECG) and breathing in conscio… STAR protocols 2026-08-16 13:25:08 Source
Prospective Study of Video Hand Opening Time as a Quantitative Measur… SOUL-DM1 — Symptoms and Outcome Measures for Upper- Limb Function in Myotonic Dystrophy Type 1… Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Delayed grip relaxation is a common symptom of myotonic dystrophy type 1 (DM1), differing from other muscle diseases. P… Neurology 2026-08-16 13:25:04 Source
Case Report: Overlap of long QT syndrome and catecholaminergic polymo… Mexiletine · PMID 42558477 Myopathies · Sclérose latérale amyotrophique · Sclérose latérale amyo… À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Calmodulinopathy is a rare -related hereditary channelopathy presenting with long QT syndrome (LQTS), less commonly wit… Frontiers in pediatrics 2026-08-16 13:25:02 Source
HIF-Prolyl Hydroxylase Inhibitor Desidustat Increases Pyruvate Kinase… GSK1278863 · PMID 40192567 Myopathies Neuroprotection · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Sickle cell anemia and beta-thalassemia are the major hemoglobinopathies associated with anemia. Bone marrow transplant… Drug development research 2026-08-16 13:24:56 Source
An investigation of a novel public health campaign to improve underst… Pain Science Education · PMID 42176372 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Persistent pain is a high priority global public health issue. Misconceptions about persistent pain prevail in society… Musculoskeletal science & practice 2026-08-16 13:24:52 Source
Complex intervention including pain science education and patient-led… Pain Science Education · PMID 39739224 Cancer Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Up to 74% of breast cancer survivors (BCS) treated with aromatase inhibitor (AI) experience AI-induced musculoskeletal… Journal of cancer survivorship : research and practice 2026-08-16 13:24:52 Source
Diffusion-weighted magnetic resonance imaging as a promising techniqu… Magnetic Resonance Imaging and Ultrasound Comparison With Load Evaluation · PMID 42599582 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source A combination of morphological and functional imaging plays a crucial role for neuroendocrine tumors (NETs) management.… Journal of endocrinological investigation 2026-08-16 13:24:52 Source
Quantitative susceptibility mapping of the brain is associated with i… Magnetic Resonance Imaging and Ultrasound Comparison With Load Evaluation · PMID 41656561 Maladie d’Alzheimer Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Accumulation of paramagnetic substances in brain tissue may constitute a feature of Alzheimer's disease (AD) associated… Journal of cerebral blood flow and metabolism : offici… 2026-08-16 13:24:52 Source
A Step-Up Underwater Endoscopic Mucosal Resection Strategy with Rescu… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42111926 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Underwater endoscopic mucosal resection (UEMR) is an established treatment for non-pedunculated colorectal lesions, but… DEN open 2026-08-16 13:24:48 Source
Efficiency and Safety of Endoscopic Injection Sclerotherapy With Liga… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42088735 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Endoscopic injection sclerotherapy with ligation (EISL) is a combined endoscopic treatment that involves endoscopic inj… DEN open 2026-08-16 13:24:48 Source
Real-time NMR analysis of glutamine metabolism for screening anti-can… Glutamine · PMID 42518517 Cancer Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Metabolic reprogramming is a substantial obstacle for anticancer drug screening, as targeted therapeutics often lose ef… Magnetic resonance letters 2026-08-16 13:24:46 Source
Transglutaminase 2 regulates innate immunity: mechanisms and therapeu… Glutamine · PMID 42053427 Myopathies Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Innate immunity constitutes the primary barrier against invading pathogens and plays a crucial role in coordinating the… Oncoimmunology 2026-08-16 13:24:46 Source
Creatine monohydrate for lean mass, strength, and bone density in pos… Creatine Monohydrate · PMID 42141930 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Menopause is accompanied by accelerated losses in muscle mass and strength and declining bone density. Whether creatine… Journal of the International Society of Sports Nutriti… 2026-08-16 13:24:45 Source
The emerging and evolving evidence supporting creatine as an ergogeni… Creatine Monohydrate · PMID 41870601 Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Creatine is one of the most extensively studied ergogenic aids, with over three decades of research supporting its role… Journal of the International Society of Sports Nutriti… 2026-08-16 13:24:45 Source
Beyond rodents: A systematic review of antidepressant-like effects in… Desipramine · PMID 42538543 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source The development of antidepressants has traditionally relied on vertebrate models. offers a promising alternative approa… Alternatives to laboratory animals : ATLA 2026-08-16 13:24:34 Source
A Real-World Target Trial Emulation of Eteplirsen, Casimersen, and Go… Casimersen · PMID 42250075 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Real-world data are needed to understand the treatment effect of eteplirsen, casimersen, and golodirsen (phosphorodiami… Advances in therapy 2026-08-16 13:24:30 Source
Anti-GAD65 antibody-associated cerebellar ataxia in a young adult wit… IvIg · PMID 42582350 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Anti-glutamic acid decarboxylase antibody-associated cerebellar ataxia (anti-GAD-CA) is a rare autoimmune neurological… Diabetology international 2026-08-16 13:24:24 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 0

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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