Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Semaglutide (Rybelsus®) NCT07642635 · Glucagon-Like Peptide-1 Receptor Agonists to Attenuate Metabolic Risk in Individ… | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 1/2 | NOT_YET_RECRUITING | Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a rare, genetic disease that leads to… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Skeletal muscle biopsy (residual specimen) NCT06101940 · Chinese Multicenter Clinical Outcome Cohort Study of Myotonic Dystrophy Type 1 (… | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | ENROLLING_BY_INVITATION | Myotonic dystrophy type 1 (DM1) is an autosomal dominant multisystem disor… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| TODDLER — A Remote Study Using Technology to Assess Outcomes in DMD NCT07423026 · NCT07423026 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Every year, 100 boys are born in the UK with a rare muscle disease called… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Adult and Juvenile Myositis NCT00017914 · NCT00017914 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Traitement symptomatique… | À vérifier | RECRUITING | This study will evaluate subjects with adult- and childhood-onset myositis… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| Botulinum toxin type A NCT05720065 · Peripheral TMD Pain Mechanisms and the Effect by Botulinum Toxin A | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 2 | RECRUITING | The main purpose of this study is to determine which is the best dose of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| CovExc — Muscular Rehabilitation by Eccentric Exercise After Severe C… NCT04649086 · NCT04649086 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | TERMINATED | With the COVID-19 pandemic, the number of patients to be treated in rehabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| Effectiveness of Conservative Interventions in the Treatment of Trigg… NCT06296017 · NCT06296017 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | There is no study in the literature comparing the effectiveness of ESWT an… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| Electrophysiological measurement of reflex nociceptive flexion thresh… NCT04624581 · FIbromyalgia anD GenetIcs Subgroups (FIDGIS) | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Fibromyalgia syndrome (FS) is characterized by widespread pain and affect… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| Fascial Distortion Model NCT06627855 · Effectiveness of the Fascial Distortion Model in Temporomandibular Disorders: A… | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | The aim of the study was to investigate the effectiveness of Manual Therap… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| Intravenously administered pooled human immunoglobulin (IVIG) NCT06599697 · The MIGHT Trial - An Exploratory Clinical Trial of IVIG in Anti-HMGCR Immune Med… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | This is a randomized, placebo-controlled, double blinded phase 2 explorato… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| LOLA — Effectiveness of Health Education Program on Musculoskeletal P… NCT07160478 · NCT07160478 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Musculoskeletal pain during childhood can negatively affect school attenda… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| Prospective, Longitudinal, Observational Registry of Adult Patients W… NCT05596539 · NCT05596539 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The purpose of this study is to assess medical events during follow-up of… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| Real radial extracorporeal shock wave therapy (rESWT) NCT07476690 · CP-rESWT-FREQ — Effect of rESWT Session Frequency on Spasticity and Function Ass… | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Spasticity is a major contributor to functional limitations in children wi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| SeMAFor — Magnesium, Stress and Fibromyalgia NCT03887000 · NCT03887000 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Fibromyalgia affects an average of 2% of the French population. Data from… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| AZD5492 NCT06916806 · TITAN — A Study to Investigate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharm… | Lupus | Immunomodulation | Phase 1 | RECRUITING | The purpose of this study is to measure the safety, tolerability, PK, and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:41 | Détail |
| AOC 1020 NCT05747924 · FORTITUDE — Phase 1/2 Study of AOC 1020 in Participants With Facioscapulohumeral… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | COMPLETED | A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 1/2 Study to Evaluat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 | Détail |
| BMN 351 NCT06280209 · A Phase 1/2 Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Phar… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 | Détail |
| EPI-321 NCT06907875 · FSHD — A First-in-human Study of EPI-321 in Facioscapulohumeral Muscular Dystrop… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this clinical trial is to learn how safe and tolerable EPI-321… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 | Détail |
| GNR-097 NCT07673809 · A Study to Evaluate the Tolerability, Safety and Efficacy of GNR-097 Gene Therap… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | The study will evaluate the tolerability, safety and efficacy of gene ther… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 | Détail |
| PBGENE-DMD (IV) NCT07429240 · PBGENE-DMD Phase 1/2a Safety and Preliminary Efficacy Study in Duchenne Muscular… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | The purpose of this Phase 1/2a trial is to evaluate the safety, tolerabili… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
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| BCMA-directed mRNA CAR T cell therapy for myasthenia gravis: a random… Descartes-08 · PMID 41514038 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie cellulaire · Thérapie gé… | Publication | PubMed | Voir la publication source Myasthenia gravis (MG) is driven by the secretion of autoantibodies from pathogenic B cell maturation antigen (BCMA)-ex… | Nature medicine 2026-08-16 13:21:14 | Source |
| Outcomes of pregnancies complicated by maternal autoimmune diseases i… Safety and Efficacy of Adipose Derived Stem Cells in Refractory Rheumatoid Arthritis, Systemic… | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Maternal autoimmune diseases, including Sjögren's disease (SjD), systemic lupus erythematosus (SLE), rheumatoid arthrit… | AJOG global reports 2026-08-16 13:21:07 | Source |
| Adjunctive metformin for obesity and frailty in older people-puncturi… Metformin · PMID 42532078 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | The lancet. Healthy longevity 2026-08-16 13:15:08 | Source |
| Metformin added to lifestyle intervention for physical function in ol… Metformin · PMID 42532077 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Obesity in older adults is associated with functional decline and increased risk of disability. Lifestyle interventions… | The lancet. Healthy longevity 2026-08-16 13:15:08 | Source |
| Bridging fibrosis and function: an integrated mechanistic and therape… Sildenafil · PMID 42592245 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Peyronie's disease (PD) and erectile dysfunction (ED) are prevalent and frequently coexisting male sexual disorders tha… | Sexual medicine 2026-08-16 13:11:16 | Source |
| Narrative-based sexual medicine. A collection of patients' stories an… Sildenafil · PMID 41928386 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Narrative-based medicine (NBM) integrates patient stories with the clinician's perspective and scientific evidence to p… | The aging male : the official journal of the Internati… 2026-08-16 13:11:16 | Source |
| Catamenial loss of botulinum toxin efficacy successfully managed with… Botulinum toxin type A · PMID 42571515 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | JAAD case reports 2026-08-16 13:11:11 | Source |
| Early local antitoxin intervention attenuates botulinum neurotoxin-in… Botulinum toxin type A · PMID 42315011 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Botulinum neurotoxin type A (BoNT/A) is widely used in clinical practice; however, unintended diffusion to non-target m… | Toxicon : official journal of the International Societ… 2026-08-16 13:11:11 | Source |
| Local therapeutic strategies for neurocutaneous dysesthesia: from cap… Botulinum toxin type A · PMID 41884965 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Neurocutaneous dysesthesia (ND) is characterized by abnormal skin sensations such as pruritus or burning without an und… | The Journal of dermatological treatment 2026-08-16 13:11:11 | Source |
| Adjunctive intermittent theta-burst stimulation for first-episode sch… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42308997 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source The efficacy of intermittent theta-burst stimulation (iTBS) combined with pharmacotherapy and psychotherapy in first-ep… | Psychiatry research 2026-08-16 13:05:33 | Source |
| Efficacy of non-invasive brain stimulation in Alzheimer's disease: An… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42398685 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source This umbrella review integrates systematic reviews and meta-analyses to evaluate the efficacy of non-invasive brain sti… | Neuroscience and biobehavioral reviews 2026-08-16 13:05:32 | Source |
| Transcutaneous vagus nerve stimulation and exercise-induced autonomic… transcutaneous vagus nerve stimulation · PMID 42420556 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source To synthesise current evidence regarding whether transcutaneous vagus nerve stimulation modulates autonomic recovery fo… | Clinical autonomic research : official journal of the… 2026-08-16 13:04:06 | Source |
| Transcutaneous vagus nerve stimulation for postoperative pain reducti… transcutaneous vagus nerve stimulation · PMID 42229067 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Transcutaneous auricular vagus nerve stimulation (taVNS) is a promising non-pharmacological approach for postoperative… | Journal of psychosomatic research 2026-08-16 13:04:06 | Source |
| Kidney transplantation in sub-Sahara African countries: challenges an… Methylprednisolone · PMID 42315970 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source This report presents the outcomes, challenges, and lessons learned from the first 17 cases of kidney transplantation (K… | Renal failure 2026-08-16 13:02:06 | Source |
| Wt1 facilitates visceral beige fat formation to combat abdominal obes… Methylprednisolone · PMID 42125880 | Myopathies | Thérapie cellulaire · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Visceral fat has weaker beige adipogenesis than subcutaneous fat with unclear mechanisms. The Wilms tumour gene (Wt1),… | Adipocyte 2026-08-16 13:02:06 | Source |
| Impact of fludarabine exposure on CAR T-cell outcomes in patients wit… Fludarabine · PMID 42269079 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source The impact of fludarabine pharmacokinetics (PK) on chimeric antigen receptor (CAR) T-cell outcomes is not fully elucida… | Blood advances 2026-08-16 13:00:44 | Source |
| Tailored conditioning for hematopoietic stem cell transplantation in… Fludarabine · PMID 42516312 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Mendelian susceptibility to mycobacterial disease (MSMD) is a rare group of inborn errors of immunity associated with s… | Journal of human immunity 2026-08-16 13:00:44 | Source |
| Targeting IMPDH to inhibit SAMHD1 in -rearranged leukaemia. Fludarabine · PMID 41399259 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Cytarabine (ara-C) and fludarabine (F-ara-A) are key drugs in leukaemia treatment. SAMHD1 is known to confer resistance… | Cell cycle (Georgetown, Tex.) 2026-08-16 13:00:44 | Source |
| A systematic assessment of the short- and long-term effects of common… Cyclophosphamide · PMID 41964565 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Chemotherapy affects over 300,000 U.S. breast cancer patients, which disrupts the gut microbiome and induces gut inflam… | Gut microbes 2026-08-16 13:00:43 | Source |
| Investigating and validating the molecular mechanisms of lipid metabo… Cyclophosphamide · PMID 42471019 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Myasthenia gravis (MG) is a complex autoimmune neuromuscular disorder, and the role of lipid metabolism dysregulation i… | Autoimmunity 2026-08-16 13:00:43 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |