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Myopathies

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Essais et traitements421Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles0Pipeline scientifique
Publications585Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires6Hypothèses non validées
1012 résultats correspondants · 46 visibles sur cette page dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique

Études et traitements 421

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Semaglutide (Rybelsus®) NCT07642635 · Glucagon-Like Peptide-1 Receptor Agonists to Attenuate Metabolic Risk in Individ… Myopathies Traitement symptomatique Phase 1/2 NOT_YET_RECRUITING Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a rare, genetic disease that leads to… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Skeletal muscle biopsy (residual specimen) NCT06101940 · Chinese Multicenter Clinical Outcome Cohort Study of Myotonic Dystrophy Type 1 (… Myopathies Ralentissement de la progression À vérifier ENROLLING_BY_INVITATION Myotonic dystrophy type 1 (DM1) is an autosomal dominant multisystem disor… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
TODDLER — A Remote Study Using Technology to Assess Outcomes in DMD NCT07423026 · NCT07423026 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING Every year, 100 boys are born in the UK with a rare muscle disease called… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Adult and Juvenile Myositis NCT00017914 · NCT00017914 Myopathies Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Traitement symptomatique… À vérifier RECRUITING This study will evaluate subjects with adult- and childhood-onset myositis… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
Botulinum toxin type A NCT05720065 · Peripheral TMD Pain Mechanisms and the Effect by Botulinum Toxin A Myopathies Traitement symptomatique Phase 2 RECRUITING The main purpose of this study is to determine which is the best dose of a… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
CovExc — Muscular Rehabilitation by Eccentric Exercise After Severe C… NCT04649086 · NCT04649086 Myopathies À vérifier Non applicable TERMINATED With the COVID-19 pandemic, the number of patients to be treated in rehabi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
Effectiveness of Conservative Interventions in the Treatment of Trigg… NCT06296017 · NCT06296017 Myopathies À vérifier Non applicable RECRUITING There is no study in the literature comparing the effectiveness of ESWT an… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
Electrophysiological measurement of reflex nociceptive flexion thresh… NCT04624581 · FIbromyalgia anD GenetIcs Subgroups (FIDGIS) Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED Fibromyalgia syndrome (FS) is characterized by widespread pain and affect… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
Fascial Distortion Model NCT06627855 · Effectiveness of the Fascial Distortion Model in Temporomandibular Disorders: A… Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Non applicable RECRUITING The aim of the study was to investigate the effectiveness of Manual Therap… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
Intravenously administered pooled human immunoglobulin (IVIG) NCT06599697 · The MIGHT Trial - An Exploratory Clinical Trial of IVIG in Anti-HMGCR Immune Med… Myopathies À vérifier Phase 2 RECRUITING This is a randomized, placebo-controlled, double blinded phase 2 explorato… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
LOLA — Effectiveness of Health Education Program on Musculoskeletal P… NCT07160478 · NCT07160478 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED Musculoskeletal pain during childhood can negatively affect school attenda… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
Prospective, Longitudinal, Observational Registry of Adult Patients W… NCT05596539 · NCT05596539 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING The purpose of this study is to assess medical events during follow-up of… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
Real radial extracorporeal shock wave therapy (rESWT) NCT07476690 · CP-rESWT-FREQ — Effect of rESWT Session Frequency on Spasticity and Function Ass… Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED Spasticity is a major contributor to functional limitations in children wi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
SeMAFor — Magnesium, Stress and Fibromyalgia NCT03887000 · NCT03887000 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED Fibromyalgia affects an average of 2% of the French population. Data from… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
AZD5492 NCT06916806 · TITAN — A Study to Investigate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharm… Lupus Immunomodulation Phase 1 RECRUITING The purpose of this study is to measure the safety, tolerability, PK, and… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:41 Détail
AOC 1020 NCT05747924 · FORTITUDE — Phase 1/2 Study of AOC 1020 in Participants With Facioscapulohumeral… Myopathies À vérifier Phase 1/2 COMPLETED A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 1/2 Study to Evaluat… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 Détail
BMN 351 NCT06280209 · A Phase 1/2 Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Phar… Myopathies À vérifier Phase 1/2 ACTIVE_NOT_RECRUITING This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 Détail
EPI-321 NCT06907875 · FSHD — A First-in-human Study of EPI-321 in Facioscapulohumeral Muscular Dystrop… Myopathies Thérapie génique Phase 1/2 ACTIVE_NOT_RECRUITING The goal of this clinical trial is to learn how safe and tolerable EPI-321… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 Détail
GNR-097 NCT07673809 · A Study to Evaluate the Tolerability, Safety and Efficacy of GNR-097 Gene Therap… Myopathies Thérapie génique Phase 1/2 RECRUITING The study will evaluate the tolerability, safety and efficacy of gene ther… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 Détail
PBGENE-DMD (IV) NCT07429240 · PBGENE-DMD Phase 1/2a Safety and Preliminary Efficacy Study in Duchenne Muscular… Myopathies À vérifier Phase 1/2 RECRUITING The purpose of this Phase 1/2a trial is to evaluate the safety, tolerabili… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 0

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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Bibliographie

Publications 585

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Blunt Tibial Injury Is Associated With Primary Amputation for Lower E… Primary major amputation · PMID 42107181 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Single-center civilian series report up to a 20% primary amputation rate following lower-extremity vascular trauma (LEV… The Journal of surgical research 2026-08-16 13:24:05 Source
Contemporary Outcomes of Staged Versus Primary Major Amputation for S… Primary major amputation · PMID 42349641 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Lower extremity amputation is a necessary, life-saving intervention for patients with severe foot infection. Previous s… Annals of vascular surgery 2026-08-16 13:24:04 Source
Dengzhanxixin injection for acute ischemic stroke after reperfusion t… Revascularization · PMID 42518968 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Revascularization for acute ischemic stroke (AIS) can salvage at-risk brain tissue, but reperfusion injury may reduce t… IBRO neuroscience reports 2026-08-16 13:24:04 Source
Host-state biomarkers and clinical factors for stratification and opt… Revascularization · PMID 42571258 Myopathies Immunomodulation · Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Chronic limb-threatening ischemia (CLTI) is a severe manifestation of peripheral arterial disease associated with high… Regenerative therapy 2026-08-16 13:24:04 Source
Long-term safety and effectiveness of hybrid coronary revascularizati… Revascularization · PMID 41675882 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Hybrid coronary revascularization (HCR), a combination of percutaneous coronary intervention and coronary artery bypass… Annals of medicine and surgery (2012) 2026-08-16 13:24:04 Source
Re: "Contemporary Outcomes of Staged Versus Primary Major Amputation… Primary major amputation · PMID 42401234 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. Annals of vascular surgery 2026-08-16 13:24:04 Source
Feasibility and Effectiveness of the WHO Caregiver Skills Training Pr… COVID-19 Pandemic and Parents of Disabled Children · PMID 42525203 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Parent-mediated interventions are a core component of services for children with autism and other neurodevelopmental co… Journal of autism and developmental disorders 2026-08-16 13:23:58 Source
Biomechanics of manual wheeled propulsion in children and adolescents… Manual muscular test · PMID 42034074 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Manual wheelchair use supports independence and participation for children with neuromuscular disorders; however, pedia… Clinical biomechanics (Bristol, Avon) 2026-08-16 13:23:57 Source
A robotic perturbation trainer for transverse-plane gait perturbation… test of walk · PMID 42502775 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source This study describes the development and implementation of a robotic perturbation-based training methodology for childr… MethodsX 2026-08-16 13:23:56 Source
Nigral biochemical and structural alterations following subacute expo… test of walk · PMID 42502326 Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection · Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source The substantia nigra is the critical part of the midbrain responsible for movement-related functions. Nigral alteration… Toxicology reports 2026-08-16 13:23:56 Source
A qualitative exploration of self-compassion for caregivers of childr… Awareness Levels of Caregivers of Disabled Children · PMID 40906039 Myopathies Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Caregivers of children with physical disabilities face unique stressors and experience high levels of anxiety, depressi… Rehabilitation psychology 2026-08-16 13:23:55 Source
Downbeat nystagmus: a practical approach based on a clinical case. baclofen · PMID 42594882 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Spontaneous downbeat nystagmus (DBN) is the most common form of acquired nystagmus, characterized by a slow upward ocul… Arquivos de neuro-psiquiatria 2026-08-16 13:23:43 Source
Nipocalimab and other FcRn blockers in neuromuscular disorders. Nipocalimab · PMID 42398839 Myopathies Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Neonatal Fc receptor (FcRn) inhibition represents a novel and targeted therapeutic approach for autoimmune neuromuscula… Pharmacology & therapeutics 2026-08-16 13:23:02 Source
Prednisolone modulates CD8⁺ and regulatory T-cell activity to dampen… Prednisolone · PMID 41807927 Myopathies Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Immune checkpoint inhibitors (ICIs) have transformed the treatment of advanced melanoma, yet their efficacy is limited… Oncoimmunology 2026-08-16 13:22:09 Source
Shared genetics of IgA nephropathy and cardiometabolic diseases revea… Prednisolone · PMID 42535737 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Immunoglobulin A nephropathy (IgAN), the most common primary glomerular disease and a leading cause of end-stage kidney… Renal failure 2026-08-16 13:22:09 Source
Biological Response of ZX50 Mg Alloy: The Role of Surface Microstruct… Study of Families With Twins or Siblings Discordant for Rheumatic Disorders · PMID 42573495 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source The surface mechanical attrition treatment (SMAT) and subsequent controlled annealing were performed on a ZX50 (Mg5Zn0.… ACS biomaterials science & engineering 2026-08-16 13:21:48 Source
How much is sexual minority stress confounded with familial causes? A… Study of Families With Twins or Siblings Discordant for Rheumatic Disorders · PMID 42572393 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Compared with heterosexual persons, non-heterosexual persons have worse mental health. Sexual Minority Stress Theory (S… Psychological medicine 2026-08-16 13:21:48 Source
Vulnerability to bullying victimization: an investigation of genetic… Study of Families With Twins or Siblings Discordant for Rheumatic Disorders · PMID 41910150 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Bullying victimization is associated with serious short- and long-term consequences, including mental health problems.… European journal of psychotraumatology 2026-08-16 13:21:48 Source
Antibody levels and immune memory in children with kaposiform hemangi… Sirolimus · PMID 42154819 Myopathies Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source This study evaluated the safety, immunogenicity, and post-vaccination immune responses of timely, sequential catch-up v… Human vaccines & immunotherapeutics 2026-08-16 13:21:43 Source
Efficacy and safety of TPO-RA combined with sirolimus in the treatmen… Sirolimus · PMID 41844533 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Relapsed immune thrombocytopenia (ITP) poses challenges in treatment. Thrombopoietin receptor agonists (TPO-RAs) are re… Hematology (Amsterdam, Netherlands) 2026-08-16 13:21:43 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 6

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Myopathies Thérapie génique Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail