Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Semaglutide (Rybelsus®) NCT07642635 · Glucagon-Like Peptide-1 Receptor Agonists to Attenuate Metabolic Risk in Individ… | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 1/2 | NOT_YET_RECRUITING | Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a rare, genetic disease that leads to… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Skeletal muscle biopsy (residual specimen) NCT06101940 · Chinese Multicenter Clinical Outcome Cohort Study of Myotonic Dystrophy Type 1 (… | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | ENROLLING_BY_INVITATION | Myotonic dystrophy type 1 (DM1) is an autosomal dominant multisystem disor… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| TODDLER — A Remote Study Using Technology to Assess Outcomes in DMD NCT07423026 · NCT07423026 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Every year, 100 boys are born in the UK with a rare muscle disease called… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Adult and Juvenile Myositis NCT00017914 · NCT00017914 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Traitement symptomatique… | À vérifier | RECRUITING | This study will evaluate subjects with adult- and childhood-onset myositis… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| Botulinum toxin type A NCT05720065 · Peripheral TMD Pain Mechanisms and the Effect by Botulinum Toxin A | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 2 | RECRUITING | The main purpose of this study is to determine which is the best dose of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| CovExc — Muscular Rehabilitation by Eccentric Exercise After Severe C… NCT04649086 · NCT04649086 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | TERMINATED | With the COVID-19 pandemic, the number of patients to be treated in rehabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| Effectiveness of Conservative Interventions in the Treatment of Trigg… NCT06296017 · NCT06296017 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | There is no study in the literature comparing the effectiveness of ESWT an… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| Electrophysiological measurement of reflex nociceptive flexion thresh… NCT04624581 · FIbromyalgia anD GenetIcs Subgroups (FIDGIS) | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Fibromyalgia syndrome (FS) is characterized by widespread pain and affect… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| Fascial Distortion Model NCT06627855 · Effectiveness of the Fascial Distortion Model in Temporomandibular Disorders: A… | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | The aim of the study was to investigate the effectiveness of Manual Therap… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| Intravenously administered pooled human immunoglobulin (IVIG) NCT06599697 · The MIGHT Trial - An Exploratory Clinical Trial of IVIG in Anti-HMGCR Immune Med… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | This is a randomized, placebo-controlled, double blinded phase 2 explorato… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| LOLA — Effectiveness of Health Education Program on Musculoskeletal P… NCT07160478 · NCT07160478 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Musculoskeletal pain during childhood can negatively affect school attenda… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| Prospective, Longitudinal, Observational Registry of Adult Patients W… NCT05596539 · NCT05596539 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The purpose of this study is to assess medical events during follow-up of… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| Real radial extracorporeal shock wave therapy (rESWT) NCT07476690 · CP-rESWT-FREQ — Effect of rESWT Session Frequency on Spasticity and Function Ass… | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Spasticity is a major contributor to functional limitations in children wi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| SeMAFor — Magnesium, Stress and Fibromyalgia NCT03887000 · NCT03887000 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Fibromyalgia affects an average of 2% of the French population. Data from… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| AZD5492 NCT06916806 · TITAN — A Study to Investigate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharm… | Lupus | Immunomodulation | Phase 1 | RECRUITING | The purpose of this study is to measure the safety, tolerability, PK, and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:41 | Détail |
| AOC 1020 NCT05747924 · FORTITUDE — Phase 1/2 Study of AOC 1020 in Participants With Facioscapulohumeral… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | COMPLETED | A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 1/2 Study to Evaluat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 | Détail |
| BMN 351 NCT06280209 · A Phase 1/2 Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Phar… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 | Détail |
| EPI-321 NCT06907875 · FSHD — A First-in-human Study of EPI-321 in Facioscapulohumeral Muscular Dystrop… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this clinical trial is to learn how safe and tolerable EPI-321… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 | Détail |
| GNR-097 NCT07673809 · A Study to Evaluate the Tolerability, Safety and Efficacy of GNR-097 Gene Therap… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | The study will evaluate the tolerability, safety and efficacy of gene ther… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 | Détail |
| PBGENE-DMD (IV) NCT07429240 · PBGENE-DMD Phase 1/2a Safety and Preliminary Efficacy Study in Duchenne Muscular… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | The purpose of this Phase 1/2a trial is to evaluate the safety, tolerabili… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| A Real-World Target Trial Emulation of Eteplirsen, Casimersen, and Go… Casimersen · PMID 42250075 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Real-world data are needed to understand the treatment effect of eteplirsen, casimersen, and golodirsen (phosphorodiami… | Advances in therapy 2026-08-16 13:24:30 | Source |
| Anti-GAD65 antibody-associated cerebellar ataxia in a young adult wit… IvIg · PMID 42582350 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Anti-glutamic acid decarboxylase antibody-associated cerebellar ataxia (anti-GAD-CA) is a rare autoimmune neurological… | Diabetology international 2026-08-16 13:24:24 | Source |
| SARS-CoV-2-induced IgG repertoires shape T cell responses, microRNA r… IvIg · PMID 42604002 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source SARS-CoV-2 infection can generate IgG repertoires with functions beyond viral neutralization. We purified IgG from non-… | Journal of translational autoimmunity 2026-08-16 13:24:24 | Source |
| The economic value of self-administered subcutaneous immunoglobulin G… IvIg · PMID 41701183 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Subcutaneous immunoglobulin (SCIg) is a treatment available in Canada for patients requiring antibody replacement. Whil… | Journal of medical economics 2026-08-16 13:24:24 | Source |
| Antigen-specific IgY as an orally deliverable biomaterial for sustain… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42140132 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Over the past decades, antibodies have become indispensable tools due to their high specificity and versatility. Egg yo… | Colloids and surfaces. B, Biointerfaces 2026-08-16 13:24:23 | Source |
| Awareness of the link between HPV and cancer according to cancer type… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 41549778 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source While sociodemographic differences in the population awareness of the link between HPV and HPV-associated cancers have… | Human vaccines & immunotherapeutics 2026-08-16 13:24:23 | Source |
| Treadmill exercise partially attenuates bisphenol A-associated behavi… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42480732 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Environmental chemical exposure may influence behavior through coordinated physiological changes, but whether lifestyle… | Physiology & behavior 2026-08-16 13:24:23 | Source |
| Comparative efficacy of intralesional therapies for keloid scars: a n… Botulinum Toxin Type A for Injection · PMID 41860092 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Keloids are pathological scars causing pain, pruritus, and emotional distress. While common treatments exist, emerging… | Annals of medicine 2026-08-16 13:24:22 | Source |
| Efficacy and durability of therapies for neurogenic lower urinary tra… Botulinum Toxin Type A for Injection · PMID 42203154 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To evaluate the short-term efficacy and long-term sustainability of botulinum toxin A (BTA), instillations, and neuromo… | Toxicon : official journal of the International Societ… 2026-08-16 13:24:22 | Source |
| Anatomical Variation of Absent Facial Vein: Implications for Facial R… Functional muscle transfer · PMID 41948882 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The facial vein is the standard recipient vessel in facial reanimation surgery. Its complete absence is rarely describe… | Head & neck 2026-08-16 13:24:19 | Source |
| Immediate and single-stage facial reanimation after radical parotidec… Functional muscle transfer · PMID 42495572 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Radical parotidectomy with facial nerve sacrifice produces major functional and aesthetic deficits. Immediate or single… | JPRAS open 2026-08-16 13:24:19 | Source |
| Identification of novel small molecule compounds with readthrough act… Ataluren · PMID 42034525 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Nagashima-type palmoplantar keratosis (NPPK), the most common form of hereditary palmoplantar keratodermas in East Asia… | Journal of dermatological science 2026-08-16 13:24:13 | Source |
| Community-acquired pneumonia outside the intensive care unit: Clinica… Chronic Corticosteroid Therapy · PMID 42468735 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To describe the clinical, radiological, and microbiological characteristics of community-acquired pneumonia (CAP) manag… | International journal of infectious diseases : IJID :… 2026-08-16 13:24:12 | Source |
| The Impact of "Fear of Falling" on Physical Performance, Balance, and… Fear of Falling in Muscular Dystrophy · PMID 36030791 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source The aim of this study was to investigate falls and the fear of falling (FOF) in children with Duchenne muscular dystrop… | Neuropediatrics 2026-08-16 13:24:10 | Source |
| Evaluating the safety profile of α-1 blockers, 5α-reductase inhibitor… Tadalafil · PMID 41876378 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To compare the real-world safety profiles of α1-adrenoceptor antagonists (α1-blockers), 5α-reductase inhibitors (5ARIs)… | The aging male : the official journal of the Internati… 2026-08-16 13:24:09 | Source |
| Real-world outcomes of tadalafil plus mirabegron combination therapy… Tadalafil · PMID 41879268 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Men with mixed lower urinary tract symptoms (LUTS) often have storage symptoms that drive bother and quality-of-life im… | The aging male : the official journal of the Internati… 2026-08-16 13:24:09 | Source |
| Bone defect repair materials after bone tumour resection: from struct… Limb salvage · PMID 42500946 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Critical-sized bone defects following malignant tumour resection remain among the most difficult challenges in orthopae… | Annals of medicine 2026-08-16 13:24:08 | Source |
| Successful limb salvage using a fresh maternal great saphenous vein a… Limb salvage · PMID 42502441 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Major vascular trauma in children is rare and presents significant reconstructive challenges when autologous conduit op… | Journal of vascular surgery cases and innovative techn… 2026-08-16 13:24:08 | Source |
| The extravascular plaque modulation technique: A novel strategy to fa… Limb salvage · PMID 42502446 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Severely calcified infrapopliteal chronic total occlusions (CTOs) remain a major limitation in endovascular limb salvag… | Journal of vascular surgery cases and innovative techn… 2026-08-16 13:24:08 | Source |
| Breakthroughs and insights: A comprehensive review of yellow fever va… Yellow Fever vaccine (17D) · PMID 39577331 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The yellow fever vaccine 17D is one of the most successful live-attenuated vaccines ever developed, controlling mosquit… | Vaccine 2026-08-16 13:24:07 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |