Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Semaglutide (Rybelsus®) NCT07642635 · Glucagon-Like Peptide-1 Receptor Agonists to Attenuate Metabolic Risk in Individ… | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 1/2 | NOT_YET_RECRUITING | Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a rare, genetic disease that leads to… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Skeletal muscle biopsy (residual specimen) NCT06101940 · Chinese Multicenter Clinical Outcome Cohort Study of Myotonic Dystrophy Type 1 (… | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | ENROLLING_BY_INVITATION | Myotonic dystrophy type 1 (DM1) is an autosomal dominant multisystem disor… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| TODDLER — A Remote Study Using Technology to Assess Outcomes in DMD NCT07423026 · NCT07423026 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Every year, 100 boys are born in the UK with a rare muscle disease called… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Adult and Juvenile Myositis NCT00017914 · NCT00017914 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Traitement symptomatique… | À vérifier | RECRUITING | This study will evaluate subjects with adult- and childhood-onset myositis… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| Botulinum toxin type A NCT05720065 · Peripheral TMD Pain Mechanisms and the Effect by Botulinum Toxin A | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 2 | RECRUITING | The main purpose of this study is to determine which is the best dose of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| CovExc — Muscular Rehabilitation by Eccentric Exercise After Severe C… NCT04649086 · NCT04649086 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | TERMINATED | With the COVID-19 pandemic, the number of patients to be treated in rehabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| Effectiveness of Conservative Interventions in the Treatment of Trigg… NCT06296017 · NCT06296017 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | There is no study in the literature comparing the effectiveness of ESWT an… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| Electrophysiological measurement of reflex nociceptive flexion thresh… NCT04624581 · FIbromyalgia anD GenetIcs Subgroups (FIDGIS) | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Fibromyalgia syndrome (FS) is characterized by widespread pain and affect… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| Fascial Distortion Model NCT06627855 · Effectiveness of the Fascial Distortion Model in Temporomandibular Disorders: A… | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | The aim of the study was to investigate the effectiveness of Manual Therap… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| Intravenously administered pooled human immunoglobulin (IVIG) NCT06599697 · The MIGHT Trial - An Exploratory Clinical Trial of IVIG in Anti-HMGCR Immune Med… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | This is a randomized, placebo-controlled, double blinded phase 2 explorato… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| LOLA — Effectiveness of Health Education Program on Musculoskeletal P… NCT07160478 · NCT07160478 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Musculoskeletal pain during childhood can negatively affect school attenda… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| Prospective, Longitudinal, Observational Registry of Adult Patients W… NCT05596539 · NCT05596539 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The purpose of this study is to assess medical events during follow-up of… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| Real radial extracorporeal shock wave therapy (rESWT) NCT07476690 · CP-rESWT-FREQ — Effect of rESWT Session Frequency on Spasticity and Function Ass… | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Spasticity is a major contributor to functional limitations in children wi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| SeMAFor — Magnesium, Stress and Fibromyalgia NCT03887000 · NCT03887000 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Fibromyalgia affects an average of 2% of the French population. Data from… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| AZD5492 NCT06916806 · TITAN — A Study to Investigate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharm… | Lupus | Immunomodulation | Phase 1 | RECRUITING | The purpose of this study is to measure the safety, tolerability, PK, and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:41 | Détail |
| AOC 1020 NCT05747924 · FORTITUDE — Phase 1/2 Study of AOC 1020 in Participants With Facioscapulohumeral… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | COMPLETED | A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 1/2 Study to Evaluat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 | Détail |
| BMN 351 NCT06280209 · A Phase 1/2 Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Phar… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 | Détail |
| EPI-321 NCT06907875 · FSHD — A First-in-human Study of EPI-321 in Facioscapulohumeral Muscular Dystrop… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this clinical trial is to learn how safe and tolerable EPI-321… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 | Détail |
| GNR-097 NCT07673809 · A Study to Evaluate the Tolerability, Safety and Efficacy of GNR-097 Gene Therap… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | The study will evaluate the tolerability, safety and efficacy of gene ther… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 | Détail |
| PBGENE-DMD (IV) NCT07429240 · PBGENE-DMD Phase 1/2a Safety and Preliminary Efficacy Study in Duchenne Muscular… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | The purpose of this Phase 1/2a trial is to evaluate the safety, tolerabili… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Management of multivessel disease in patients with ST-segment elevati… Revascularization · PMID 42423587 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Primary percutaneous coronary intervention (PCI) of the culprit lesion is the preferred treatment in ST-segment elevati… | Coronary artery disease 2026-07-10 00:23:21 | Source |
| Limited Contribution of T Relaxation to GluCEST MRI Signal Difference… MRI · PMID 42423883 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source To determine whether measured longitudinal relaxation time (T) differences explain glutamate-weighted CEST (GluCEST) gr… | Molecular imaging and biology 2026-07-10 00:23:20 | Source |
| Outcomes of Neoadjuvant Radiotherapy Followed by Robotic Radical Pros… MRI · PMID 42423939 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Neoadjuvant radiotherapy (RT) in prostate cancer remains investigational. This prospective pilot study evaluated the fe… | Annals of surgical oncology 2026-07-10 00:23:20 | Source |
| Pulmonary function and physical fitness in obese children and adolesc… test of walk · PMID 42423832 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Obesity-associated alterations in pulmonary function have been inconsistently identified by spirometry in pediatric pop… | European journal of pediatrics 2026-07-10 00:23:18 | Source |
| The Impact of Exercise Tolerance Assessed by 6-Min Walking Distance o… test of walk · PMID 42423508 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This study aimed to determine whether exercise tolerance assessed by 6-min walk distance (6MWD) predicts clinical outco… | International journal of rheumatic diseases 2026-07-10 00:23:18 | Source |
| Association of AbobotulinumtoxinA and Skinbooster for Periorbital Wri… Botulinum toxin type A · PMID 42420660 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Although multimodal aesthetic treatments are used, the combined effects of botulinum toxin A and hyaluronic acid skinbo… | Aesthetic plastic surgery 2026-07-10 00:23:16 | Source |
| The Efficacy of Laser and Botox Therapies for Post-Thyroidectomy Scar… Botulinum toxin type A · PMID 42420659 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Post-thyroidectomy scars remain a major concern that adversely impacts the patient's quality of life despite surgical a… | Aesthetic plastic surgery 2026-07-10 00:23:16 | Source |
| Fludarabine combined with treosulfan or total body irradiation as a c… Fludarabine · PMID 42420467 | Myopathies | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source There are very limited data on treosulfan (Treo)-based conditioning before allogeneic hematopoietic stem cell transplan… | Bone marrow transplantation 2026-07-10 00:23:12 | Source |
| Radioimmunotherapy as a targeted strategy of reduced-intensity condit… Fludarabine · PMID 42415858 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Reduced-intensity conditioning (RIC) has expanded the use of allogeneic hematopoietic transplant (allo-HCT) as a potent… | Frontiers in oncology 2026-07-10 00:23:12 | Source |
| Allogeneic CD19-targeting T cells for treatment-refractory systemic l… YTS109 cell · PMID 40866583 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Commercial autologous anti-CD19 chimeric antigen receptor-T cell therapies are effective in B cell malignancies and aut… | Nature medicine 2026-07-10 00:23:10 | Source |
| Incidence and impact of odontogenic infection-related febrile episode… Cyclophosphamide · PMID 42423976 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Doxorubicin-cyclophosphamide (AC) and docetaxel-cyclophosphamide (TC) are standard perioperative chemotherapy regimens… | Supportive care in cancer : official journal of the Mu… 2026-07-10 00:22:55 | Source |
| Refractory Malignant Pericardial Effusion as the Initial Presentation… Cyclophosphamide · PMID 42422651 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Early T-cell precursor acute lymphoblastic leukemia/lymphoma (ETP-ALL/LBL) is a rare, high-risk subtype of T-cell malig… | Cureus 2026-07-10 00:22:55 | Source |
| CFTR modulator monotherapy for people with cystic fibrosis with class… Ataluren · PMID 42095711 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Cystic fibrosis (CF) is a common, life-shortening genetic condition caused by a variant in the cystic fibrosis transmem… | The Cochrane database of systematic reviews 2026-07-08 21:23:16 | Source |
| Ion-Channel-Mediated Drug Repurposing Opportunities Validated by Sing… Ataluren · PMID 42074061 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Colorectal cancer (CRC) remains a leading cause of cancer mortality, yet no systematic effort has linked druggable CRC… | International journal of molecular sciences 2026-07-08 21:23:16 | Source |
| Comparison of temporal and stride characteristics in myotonic dystrop… Investigating Exercise in Myotonic Dystrophy Type 2 (DM2) · PMID 27004657 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source We analyzed temporal and stride characteristics in patients with myotonic dystrophy type 1 (DM1) and type 2 (DM2) while… | Gait & posture 2026-07-08 21:23:15 | Source |
| PDE5A variation is associated with tadalafil response in men with dia… Tadalafil · PMID 42407102 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | The journal of sexual medicine 2026-07-08 21:23:14 | Source |
| Selective targeting phosphodiesterase-5 (PDE5): clinical progress, de… Tadalafil · PMID 42390922 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source PDE5 is a subfamily member of the phosphodiesterase (PDE) superfamily. It is encoded by a single PDE5A gene, and its pr… | Journal of enzyme inhibition and medicinal chemistry 2026-07-08 21:23:14 | Source |
| New Cortisol Thresholds for the Diagnosis of Adrenal Insufficiency Us… Chronic Corticosteroid Therapy · PMID 41975776 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The low-dose Synacthen stimulation test (LD-SST) is the reference dynamic test for diagnosing glucocorticoid-induced ad… | Diagnostics (Basel, Switzerland) 2026-07-08 20:15:00 | Source |
| Very late stent thrombosis associated with stent malapposition and un… Chronic Corticosteroid Therapy · PMID 41972237 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Kounis syndrome (KS) is an acute coronary syndrome triggered by allergic or hypersensitivity reactions and is classifie… | European heart journal. Case reports 2026-07-08 20:15:00 | Source |
| Investigation of the relationship between dual-task performance and f… Fear of Falling in Muscular Dystrophy · PMID 40107171 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The aim of this study is to investigate the variations in dual-task performance between children with Duchenne Muscular… | Research in developmental disabilities 2026-07-08 20:14:58 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |