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Myopathies

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Essais et traitements421Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles0Pipeline scientifique
Publications585Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires6Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 421

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Semaglutide (Rybelsus®) NCT07642635 · Glucagon-Like Peptide-1 Receptor Agonists to Attenuate Metabolic Risk in Individ… Myopathies Traitement symptomatique Phase 1/2 NOT_YET_RECRUITING Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a rare, genetic disease that leads to… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Skeletal muscle biopsy (residual specimen) NCT06101940 · Chinese Multicenter Clinical Outcome Cohort Study of Myotonic Dystrophy Type 1 (… Myopathies Ralentissement de la progression À vérifier ENROLLING_BY_INVITATION Myotonic dystrophy type 1 (DM1) is an autosomal dominant multisystem disor… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
TODDLER — A Remote Study Using Technology to Assess Outcomes in DMD NCT07423026 · NCT07423026 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING Every year, 100 boys are born in the UK with a rare muscle disease called… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Adult and Juvenile Myositis NCT00017914 · NCT00017914 Myopathies Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Traitement symptomatique… À vérifier RECRUITING This study will evaluate subjects with adult- and childhood-onset myositis… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
Botulinum toxin type A NCT05720065 · Peripheral TMD Pain Mechanisms and the Effect by Botulinum Toxin A Myopathies Traitement symptomatique Phase 2 RECRUITING The main purpose of this study is to determine which is the best dose of a… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
CovExc — Muscular Rehabilitation by Eccentric Exercise After Severe C… NCT04649086 · NCT04649086 Myopathies À vérifier Non applicable TERMINATED With the COVID-19 pandemic, the number of patients to be treated in rehabi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
Effectiveness of Conservative Interventions in the Treatment of Trigg… NCT06296017 · NCT06296017 Myopathies À vérifier Non applicable RECRUITING There is no study in the literature comparing the effectiveness of ESWT an… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
Electrophysiological measurement of reflex nociceptive flexion thresh… NCT04624581 · FIbromyalgia anD GenetIcs Subgroups (FIDGIS) Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED Fibromyalgia syndrome (FS) is characterized by widespread pain and affect… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
Fascial Distortion Model NCT06627855 · Effectiveness of the Fascial Distortion Model in Temporomandibular Disorders: A… Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Non applicable RECRUITING The aim of the study was to investigate the effectiveness of Manual Therap… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
Intravenously administered pooled human immunoglobulin (IVIG) NCT06599697 · The MIGHT Trial - An Exploratory Clinical Trial of IVIG in Anti-HMGCR Immune Med… Myopathies À vérifier Phase 2 RECRUITING This is a randomized, placebo-controlled, double blinded phase 2 explorato… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
LOLA — Effectiveness of Health Education Program on Musculoskeletal P… NCT07160478 · NCT07160478 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED Musculoskeletal pain during childhood can negatively affect school attenda… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
Prospective, Longitudinal, Observational Registry of Adult Patients W… NCT05596539 · NCT05596539 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING The purpose of this study is to assess medical events during follow-up of… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
Real radial extracorporeal shock wave therapy (rESWT) NCT07476690 · CP-rESWT-FREQ — Effect of rESWT Session Frequency on Spasticity and Function Ass… Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED Spasticity is a major contributor to functional limitations in children wi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
SeMAFor — Magnesium, Stress and Fibromyalgia NCT03887000 · NCT03887000 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED Fibromyalgia affects an average of 2% of the French population. Data from… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
AZD5492 NCT06916806 · TITAN — A Study to Investigate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharm… Lupus Immunomodulation Phase 1 RECRUITING The purpose of this study is to measure the safety, tolerability, PK, and… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:41 Détail
AOC 1020 NCT05747924 · FORTITUDE — Phase 1/2 Study of AOC 1020 in Participants With Facioscapulohumeral… Myopathies À vérifier Phase 1/2 COMPLETED A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 1/2 Study to Evaluat… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 Détail
BMN 351 NCT06280209 · A Phase 1/2 Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Phar… Myopathies À vérifier Phase 1/2 ACTIVE_NOT_RECRUITING This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 Détail
EPI-321 NCT06907875 · FSHD — A First-in-human Study of EPI-321 in Facioscapulohumeral Muscular Dystrop… Myopathies Thérapie génique Phase 1/2 ACTIVE_NOT_RECRUITING The goal of this clinical trial is to learn how safe and tolerable EPI-321… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 Détail
GNR-097 NCT07673809 · A Study to Evaluate the Tolerability, Safety and Efficacy of GNR-097 Gene Therap… Myopathies Thérapie génique Phase 1/2 RECRUITING The study will evaluate the tolerability, safety and efficacy of gene ther… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 Détail
PBGENE-DMD (IV) NCT07429240 · PBGENE-DMD Phase 1/2a Safety and Preliminary Efficacy Study in Duchenne Muscular… Myopathies À vérifier Phase 1/2 RECRUITING The purpose of this Phase 1/2a trial is to evaluate the safety, tolerabili… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 0

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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Bibliographie

Publications 585

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Identifying the Diagnostic Challenges and Indicators of Orthostatic T… Data Collection of Standard Care of Patients in the EMG Section · PMID 40265716 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source The diagnosis of orthostatic tremor (OT) is challenging because of its non-specific symptoms and a broad range of diffe… Movement disorders clinical practice 2026-08-13 15:03:20 Source
Utilization of Preoperative Electrodiagnostic Studies for Carpal Tunn… Data Collection of Standard Care of Patients in the EMG Section · PMID 27068003 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Given the lack of a reference standard diagnostic tool for carpal tunnel syndrome (CTS), we conducted a population-leve… The Journal of hand surgery 2026-08-13 15:03:20 Source
Applicability of an Immersive Virtual Reality Exercise Training Syste… Dual-task cycling · PMID 35878115 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Virtual reality is a computer-generated simulation of a real or imaginary three-dimensional environment that has entere… Sports (Basel, Switzerland) 2026-08-13 15:03:19 Source
Event-related brain potentials reveal enhancing and compensatory mech… Dual-task cycling · PMID 37845733 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Various neurocognitive tests have shown that cycling enhances cognitive performance compared to resting. Event-related… BMC sports science, medicine & rehabilitation 2026-08-13 15:03:19 Source
Advancing treatment of spinal muscular atrophy through inhibition of… Apitegromab · PMID 41566720 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source In spinal muscular atrophy (SMA), irreversible loss of spinal motor neurons and progressive skeletal muscle atrophy cau… Expert review of neurotherapeutics 2026-08-13 15:03:18 Source
Apitegromab for lean mass preservation during tirzepatide-induced wei… Apitegromab · PMID 42260100 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Loss of lean mass in proportion to total weight loss is observed with incretin mimetic therapies such as tirzepatide an… Nature medicine 2026-08-13 15:03:18 Source
Impact of Virtual Reality-Based Task-Oriented Training for Enhancing… Standard rehabilitation · PMID 42581516 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source BACKGROUND Stroke frequently causes persistent motor impairment and dependence in activities of daily living (ADL). Vir… Medical science monitor : international medical journa… 2026-08-13 15:03:17 Source
The Role of Radial Shockwave Therapy in Reducing Spasticity and Impro… Standard rehabilitation · PMID 42589983 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source : Spasticity resulting from a stroke usually develops within a few weeks or months of the incident and occurs in approx… Journal of clinical medicine 2026-08-13 15:03:17 Source
Exploring somatosensory temporal discrimination deficits in rheumatoi… Constant Current Stimulator · PMID 41316482 Myopathies Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Objective- Somatosensory deficits in rheumatoid arthritis (RA) have not been adequately investigated, despite their pot… Advances in rheumatology (London, England) 2026-08-13 15:03:15 Source
Optimizing Movement Performance with Altered Sensation: An Examinatio… Constant Current Stimulator · PMID 37759903 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Two experiments were conducted to assess the impact of induced paresthesia on movement parameters of goal-directed aimi… Brain sciences 2026-08-13 15:03:15 Source
Degradation-Robust Hue Prior Network for Low-Light Rainy Image Restor… SRP-1003 SC Injection · PMID 42590629 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Restoring images captured in low-light rainy scenes is challenging because brightness degradation and rain corruption a… Sensors (Basel, Switzerland) 2026-08-13 15:03:14 Source
Elegans-Inspired Magnetic Polyurethane Soft Robot (MPSR) for Closed V… SRP-1003 SC Injection · PMID 42590852 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Secondary hemorrhage is inevitable during the transportation of casualties in harsh environments, and reoperative treat… Advanced healthcare materials 2026-08-13 15:03:14 Source
Remifentanil attenuates LPS-induced hepatic injury by modulating NRF2… SRP-1003 IV Infusion · PMID 42584673 Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Lipopolysaccharide (LPS)-induced sepsis causes widespread inflammation and liver dysfunction, driven by oxidative stres… Naunyn-Schmiedeberg's archives of pharmacology 2026-08-13 15:03:13 Source
Transient Neonatal Myasthenia Gravis in a Newborn Infant Presenting t… SRP-1003 IV Infusion · PMID 42583073 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source A four-day-old female born full term via uncomplicated vaginal delivery presented to the emergency department with poor… Cureus 2026-08-13 15:03:13 Source
AOC 1044 induces exon 44 skipping and restores dystrophin protein in… AOC 1044 · PMID 40183632 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a severe disorder caused by mutations in the dystrophin gene, resulting in loss of… Nucleic acids research 2026-08-13 15:03:12 Source
Antibodies to watch in 2026. delpacibart zotadirsen · PMID 41560619 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source The Antibodies to Watch article series provides annual updates on commercial late-stage clinical development, regulator… mAbs 2026-08-13 15:03:10 Source
A hospital based epidemiological study of genetically determined musc… 3 Year Follow up on ANO5 Patients · PMID 32146000 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source We determined the prevalence of genetically determined neuromuscular diseases in adult Norwegian patients from Hordalan… Neuromuscular disorders : NMD 2026-08-13 15:03:09 Source
Clinical and genetic features of anoctaminopathy in Saudi Arabia. 3 Year Follow up on ANO5 Patients · PMID 25864073 Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Characterization of the phenotypic, pathological, radiological, and genetic findings in 2 Saudi Arabian families with a… Neurosciences (Riyadh, Saudi Arabia) 2026-08-13 15:03:09 Source
Individualized 3D-Printed Titanium Mesh-Assisted Alveolar Reconstruct… 3d printed Stabilization splint · PMID 42551905 Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation Publication PubMed Voir la publication source Medication-related osteonecrosis of the jaw is a severe complication of antiresorptive therapy that often necessitates… The Journal of oral implantology 2026-08-13 15:03:08 Source
Trueness and scanning time of complete-arch intraoral scans of edentu… 3d printed Stabilization splint · PMID 42521277 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source This in vitro study evaluated the influence of the presence of saliva in varying levels on the trueness and scanning ti… Journal of prosthodontics : official journal of the Am… 2026-08-13 15:03:08 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 6

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Myopathies Thérapie génique Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail