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Myopathies

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Essais et traitements421Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles0Pipeline scientifique
Publications585Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires6Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 421

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Semaglutide (Rybelsus®) NCT07642635 · Glucagon-Like Peptide-1 Receptor Agonists to Attenuate Metabolic Risk in Individ… Myopathies Traitement symptomatique Phase 1/2 NOT_YET_RECRUITING Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a rare, genetic disease that leads to… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Skeletal muscle biopsy (residual specimen) NCT06101940 · Chinese Multicenter Clinical Outcome Cohort Study of Myotonic Dystrophy Type 1 (… Myopathies Ralentissement de la progression À vérifier ENROLLING_BY_INVITATION Myotonic dystrophy type 1 (DM1) is an autosomal dominant multisystem disor… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
TODDLER — A Remote Study Using Technology to Assess Outcomes in DMD NCT07423026 · NCT07423026 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING Every year, 100 boys are born in the UK with a rare muscle disease called… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 Détail
Adult and Juvenile Myositis NCT00017914 · NCT00017914 Myopathies Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Traitement symptomatique… À vérifier RECRUITING This study will evaluate subjects with adult- and childhood-onset myositis… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
Botulinum toxin type A NCT05720065 · Peripheral TMD Pain Mechanisms and the Effect by Botulinum Toxin A Myopathies Traitement symptomatique Phase 2 RECRUITING The main purpose of this study is to determine which is the best dose of a… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
CovExc — Muscular Rehabilitation by Eccentric Exercise After Severe C… NCT04649086 · NCT04649086 Myopathies À vérifier Non applicable TERMINATED With the COVID-19 pandemic, the number of patients to be treated in rehabi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
Effectiveness of Conservative Interventions in the Treatment of Trigg… NCT06296017 · NCT06296017 Myopathies À vérifier Non applicable RECRUITING There is no study in the literature comparing the effectiveness of ESWT an… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
Electrophysiological measurement of reflex nociceptive flexion thresh… NCT04624581 · FIbromyalgia anD GenetIcs Subgroups (FIDGIS) Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED Fibromyalgia syndrome (FS) is characterized by widespread pain and affect… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
Fascial Distortion Model NCT06627855 · Effectiveness of the Fascial Distortion Model in Temporomandibular Disorders: A… Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Non applicable RECRUITING The aim of the study was to investigate the effectiveness of Manual Therap… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
Intravenously administered pooled human immunoglobulin (IVIG) NCT06599697 · The MIGHT Trial - An Exploratory Clinical Trial of IVIG in Anti-HMGCR Immune Med… Myopathies À vérifier Phase 2 RECRUITING This is a randomized, placebo-controlled, double blinded phase 2 explorato… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
LOLA — Effectiveness of Health Education Program on Musculoskeletal P… NCT07160478 · NCT07160478 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED Musculoskeletal pain during childhood can negatively affect school attenda… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
Prospective, Longitudinal, Observational Registry of Adult Patients W… NCT05596539 · NCT05596539 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING The purpose of this study is to assess medical events during follow-up of… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
Real radial extracorporeal shock wave therapy (rESWT) NCT07476690 · CP-rESWT-FREQ — Effect of rESWT Session Frequency on Spasticity and Function Ass… Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED Spasticity is a major contributor to functional limitations in children wi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
SeMAFor — Magnesium, Stress and Fibromyalgia NCT03887000 · NCT03887000 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED Fibromyalgia affects an average of 2% of the French population. Data from… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 Détail
AZD5492 NCT06916806 · TITAN — A Study to Investigate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharm… Lupus Immunomodulation Phase 1 RECRUITING The purpose of this study is to measure the safety, tolerability, PK, and… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:41 Détail
AOC 1020 NCT05747924 · FORTITUDE — Phase 1/2 Study of AOC 1020 in Participants With Facioscapulohumeral… Myopathies À vérifier Phase 1/2 COMPLETED A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 1/2 Study to Evaluat… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 Détail
BMN 351 NCT06280209 · A Phase 1/2 Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Phar… Myopathies À vérifier Phase 1/2 ACTIVE_NOT_RECRUITING This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 Détail
EPI-321 NCT06907875 · FSHD — A First-in-human Study of EPI-321 in Facioscapulohumeral Muscular Dystrop… Myopathies Thérapie génique Phase 1/2 ACTIVE_NOT_RECRUITING The goal of this clinical trial is to learn how safe and tolerable EPI-321… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 Détail
GNR-097 NCT07673809 · A Study to Evaluate the Tolerability, Safety and Efficacy of GNR-097 Gene Therap… Myopathies Thérapie génique Phase 1/2 RECRUITING The study will evaluate the tolerability, safety and efficacy of gene ther… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 Détail
PBGENE-DMD (IV) NCT07429240 · PBGENE-DMD Phase 1/2a Safety and Preliminary Efficacy Study in Duchenne Muscular… Myopathies À vérifier Phase 1/2 RECRUITING The purpose of this Phase 1/2a trial is to evaluate the safety, tolerabili… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 0

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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Bibliographie

Publications 585

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
A custom-made sling to achieve personal goals in shoulder pain or sub… Shoulder orthosis · PMID 40845630 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source The efficacy of the different shoulder orthoses available to prevent hemiplegic shoulder complications still remains de… Annals of physical and rehabilitation medicine 2026-09-14 15:37:09 Source
Evaluating the clinical effects of a dynamic shoulder orthosis. Shoulder orthosis · PMID 37318316 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Shoulder orthoses reduce the gravitational pull on the shoulder by providing an upward force to the arm, which can decr… Prosthetics and orthotics international 2026-09-14 15:37:09 Source
Utilization of the external rotation abduction thermoplastic shoulder… Shoulder orthosis · PMID 38942656 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. Journal of hand therapy : official journal of the Amer… 2026-09-14 15:37:09 Source
Evaluating pitolisant as a narcolepsy treatment option. Pitolisant Oral Tablet · PMID 32941089 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Narcolepsy is a chronic sleep disorder characterized by a pentad of excessive daytime sleepiness (EDS), cataplexy, slee… Expert opinion on pharmacotherapy 2026-09-14 12:37:10 Source
New pharmacologic agents for insomnia and hypersomnia. Pitolisant Oral Tablet · PMID 32890017 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Insomnia and hypersomnia are conditions with multifactorial causes that can be difficult to treat. There have been rece… Current opinion in pulmonary medicine 2026-09-14 12:37:10 Source
The digital motor output: a conceptual framework for a meaningful cli… Motor Neuroprosthesis (MNP) · PMID 37524520 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source In recent years, the majority of the population has become increasingly reliant on continuous and independent control o… Journal of neurointerventional surgery 2026-09-11 23:42:30 Source
How Do Patients with Chronic Pain Benefit from a Peer-Supported Pain… Piloting a Novel Peer Support Pain Self-Management Intervention (Project CONNECT) · PMID 28025… Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Peer support is a novel and under-studied approach to the management of chronic pain. This study's purpose was to uncov… Pain medicine (Malden, Mass.) 2026-09-03 16:32:00 Source
Decade-long persistence of CD19 CAR T cells in B cell lymphomas. anti-CD19 CAR-T cells · PMID 42575986 Myopathies Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Chimeric antigen receptor (CAR) T cell therapy induces durable remissions in lymphoid malignancies, yet the extent and… Nature medicine 2026-09-03 16:31:59 Source
Long-term outcomes of anti-CD19 CAR T cell therapy in refractory myas… anti-CD19 CAR-T cells · PMID 42628528 Myopathies Immunomodulation · Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Anti-CD19 CAR T cell therapy represents an emerging therapeutic approach for generalized, treatment-refractory myasthen… Cell reports. Medicine 2026-09-03 16:31:59 Source
An Overview of Acute Flaccid Myelitis. Investigational Use of Neuromuscular Ultrasound · PMID 34823462 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Acute Flaccid Myelitis is defined by the presence of Acute Flaccid Paralysis (AFP) and a spinal cord lesion on magnetic… CNS & neurological disorders drug targets 2026-09-01 09:22:56 Source
Point of Care Quantitative Assessment of Muscle Health in Older Indiv… Investigational Use of Neuromuscular Ultrasound · PMID 31011127 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Muscle health is recognized for its critical role in the functionality and well-being of older adults. Readily accessib… Geriatrics (Basel, Switzerland) 2026-09-01 09:22:56 Source
Pregnancy and COVID-19: pharmacologic considerations. Investigational Use of Neuromuscular Ultrasound · PMID 32959455 Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source In this review, we summarize evidence regarding the use of routine and investigational pharmacologic interventions for… Ultrasound in obstetrics & gynecology : the official j… 2026-09-01 09:22:56 Source
Decoding GNE Myopathy: From Molecular Basis to Therapeutic Advances. International GNE Myopathy Patient Registry · PMID 41082181 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source GNE myopathy is a rare, adult-onset, autosomal recessive muscle disorder caused by biallelic pathogenic variants in the… Annals of Indian Academy of Neurology 2026-09-01 09:22:55 Source
GNE myopathy: from clinics and genetics to pathology and research str… International GNE Myopathy Patient Registry · PMID 29720219 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source GNE myopathy is an ultra-rare autosomal recessive disease, which starts as a distal muscle weakness and ultimately lead… Orphanet journal of rare diseases 2026-09-01 09:22:55 Source
Phenotypic stratification and genotype-phenotype correlation in a het… International GNE Myopathy Patient Registry · PMID 29305133 Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source GNE myopathy is a rare distal myopathy, caused by mutations in the GNE gene, affecting sialic acid synthesis. Clinical… Neuromuscular disorders : NMD 2026-09-01 09:22:55 Source
Biomimetic stress granules replenish lysosomal repair to reinstate ma… Antibiotics · PMID 42598102 Myopathies Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Severe intracellular bacterial infection can progressively compromise lysosomal defence in macrophages, yet the underly… Bioactive materials 2026-08-16 21:22:11 Source
Non-prescription antibiotic dispensing in community pharmacies in jor… Antibiotics · PMID 42573429 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Inappropriate antibiotic use in community settings is a major contributor to antimicrobial resistance, particularly in… The Libyan journal of medicine 2026-08-16 21:22:11 Source
Clinical associations during the year before Parkinson's disease diag… Propranolol · PMID 42261249 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Characterizing clinical associations before Parkinson's disease (PD) diagnosis may improve understanding of the diagnos… Annals of medicine 2026-08-16 19:23:49 Source
Oral propranolol treatment safety in infantile hemangiomas. Propranolol · PMID 42179355 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Infantile hemangiomas are common and can be treated with propranolol. Cardiovascular side effects are a potential risk… The Journal of dermatological treatment 2026-08-16 19:23:49 Source
Propranolol enhances the oncolytic effect of newcastle disease virus… Propranolol · PMID 41866332 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Canine mammary tumors (CMT), the most common neoplasms in intact female dogs, lack effective treatments for advanced ca… The veterinary quarterly 2026-08-16 19:23:49 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 6

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Myopathies Thérapie génique Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail