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Essais et traitements4225Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles21Pipeline scientifique
Publications4595Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires0Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 4225

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
[18F]ACI-19626 PET in TDP-43 Proteinopathies NCT06891716 · NCT06891716 Sclérose latérale amyotrophique Traitement symptomatique Phase 1 RECRUITING Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:31 Détail
rozanolixizumab NCT04124965 · A Study to Investigate the Long-term Safety, Tolerability, and Efficacy of Rozan… Myasthénie À vérifier Phase 3 COMPLETED The purpose of the study is to assess the safety and tolerability of subcu… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:30 Détail
SPECTRALS — Disease Biosignatures in ALS/FTD Spectrum: New Impactful… NCT06856850 · NCT06856850 Sclérose latérale amyotrophique Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:30 Détail
Studies in Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) and Other Neurodegener… NCT05474235 · NCT05474235 Sclérose latérale amyotrophique À vérifier À vérifier RECRUITING Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:30 Détail
Claseprubart NCT07647510 · A Phase 3 Study to Evaluate Claseprubart in Adults With Generalized Myasthenia G… Myasthénie À vérifier Phase 3 RECRUITING The purpose of this Phase 2 study is to evaluate the safety, tolerability,… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:29 Détail
Investigation of the Effects of Proprioceptive Neuromuscular Facilita… NCT06158815 · NCT06158815 Myasthénie Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED The goal of this clinical trial is to investigate of the effects of propri… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:29 Détail
PPDTM CorEvitasTM Myasthenia Gravis (MG) Drug Safety and Effectivenes… NCT07217509 · NCT07217509 Myasthénie À vérifier À vérifier ENROLLING_BY_INVITATION The design is a prospective, observational (non-interventional) registry f… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:29 Détail
ROME-MG — Feasibility of Remote Monitoring of Patients With Myastheni… NCT07787247 · NCT07787247 Myasthénie À vérifier À vérifier RECRUITING Myasthenia gravis is an autoimmune neuromuscular disorder characterized by… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:29 Détail
rozanolixizumab NCT06149559 · roMyG — A Study of Rozanolixizumab in Pediatric Study Participants With Moderate… Myasthénie À vérifier Phase 2/3 ACTIVE_NOT_RECRUITING The purpose of the study is to assess the safety and tolerability of subcu… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:29 Détail
rozanolixizumab NCT04650854 · A Study to Evaluate Rozanolixizumab in Study Participants With Generalized Myast… Myasthénie À vérifier Phase 3 COMPLETED The purpose of the study is to assess the safety and tolerability of subcu… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:29 Détail
rozanolixizumab NCT03971422 · A Study to Test Efficacy and Safety of Rozanolixizumab in Adult Patients With Ge… Myasthénie À vérifier Phase 3 COMPLETED The purpose of the study is to assess the safety and tolerability of subcu… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:29 Détail
Zilucoplan® NCT07215949 · Zilucoplan for Severe gMG Exacerbations Myasthénie À vérifier Phase 3 RECRUITING This is an open-label, multicenter, interventional phase 3b study in parti… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:29 Détail
AB-1003 dose level 1 NCT05230459 · A Study to Evaluate the Safety of AB-1003 (Previously LION-101) in Subjects With… Myopathies À vérifier Phase 1/2 ACTIVE_NOT_RECRUITING The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of a… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 Détail
Alternate-day prednisolone NCT07787689 · Intermittent vs Alternate Daily Regimen of Prednisolone in Ambulatory Boys With… Myopathies Thérapie génique Non applicable NOT_YET_RECRUITING The alternate-day regimen is hypothesized to reduce hypothalamic-pituitary… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 Détail
ELEVIDYS NCT07542314 · ENHANCE — Study to Evaluate the Safety and Effectiveness of ELEVIDYS in Particip… Myopathies À vérifier Phase 4 NOT_YET_RECRUITING The primary objective of this study is to evaluate acute liver injury (ALI… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 Détail
Evaluating VM100 Nutritional Supplement for Improving Quality of Life… NCT07766980 · NCT07766980 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable RECRUITING This pilot study will investigate the potential efficacy of VM100, a nutri… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 Détail
force gravity stimulation NCT07780435 · Whole-body Vibration Versus Gravity Force Stimulation on Postural Stability in C… Myopathies À vérifier Non applicable COMPLETED this study aimed to mention Does whole-body vibration training or gravity-… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 Détail
International GNE Myopathy Patient Registry NCT04009226 · NCT04009226 Myopathies Ralentissement de la progression À vérifier COMPLETED GNE myopathy, an ultra-rare disease, is a severe progressive myopathy that… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 Détail
Investigational Use of Neuromuscular Ultrasound NCT05237973 · NCT05237973 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique À vérifier RECRUITING Background: Current techniques used to measure the health and function of… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 Détail
Observation Study in Patients Age 0-5 Years With LAMA2-related Congen… NCT06503367 · NCT06503367 Myopathies Thérapie génique À vérifier RECRUITING The goal of this observational study is to understand how young children w… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-01 09:22:28 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 21

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Histotripsie Histotripsie — HOPE4LIVER / Edison System · 39225612 Cancer À vérifier Recherche clinique publiée Essai pivot multicentrique publié — à confirmer s… Ablation mécanique non thermique par cavitation générée par ultrasons foca… Dans HOPE4LIVER, le succès technique a été observé dans 42 des 44 tumeurs évaluées (95 %) et des complications majeures… PubMed 2024-09-01 Détail
Bavisant BRAVEinMS — Bavisant Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation Préclinique validée Modérée Antagonisme du récepteur H3 de l’histamine · HRH3 Candidat repositionné identifié et validé dans plusieurs systèmes précliniques pour ses effets sur la remyélinisation,… Science Translational Medicine 2026-01-21 Détail
2-D08 Activation des canaux Kir4.1 par 2-D08 pour la réparation de la myéline · PMID:40470772 Sclérose en plaques Remyélinisation Validation animale Préclinique animale — article évalué par les pairs Activation des canaux Kir4.1 dans les cellules progénitrices d’oligodendro… 2-D08 est une petite molécule expérimentale activant Kir4.1. Dans des systèmes cellulaires ainsi que des modèles EAE ch… PubMed / PubMed Central 2025-06-05 Détail
HER-096 HER-096 — protection dopaminergique Maladie de Parkinson Neuroprotection Préclinique validée Modérée Peptidomimétique dérivé du CDNF pénétrant dans le cerveau · Stress du réti… Programme visant à protéger les neurones dopaminergiques et à réduire les mécanismes de stress cellulaire associés à la… Cell Chemical Biology 2024-03-21 Détail
PTD802 PTD802 — programme de remyélinisation GPR17 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 autorisée Préclinique; autorisation réglementaire obtenue Antagoniste sélectif du récepteur GPR17 visant à lever un frein à la matur… PTD802 est une petite molécule orale antagoniste de GPR17 conçue pour favoriser la remyélinisation. Une CTA MHRA a été… Communiqués officiels de Pheno Therapeutics 2026-06-22 Détail
Tol-MP Tol-MP — tolérance immunitaire spécifique de la myéline Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique Validation animale Préclinique — article évalué par les pairs Microparticules biodégradables chargées en rapamycine et fonctionnalisées… Les Tol-MP sont des microparticules tolérogènes conçues pour augmenter sélectivement les Treg spécifiques de la myéline… Science Advances 2023-06-02 Détail
CN045 CN045 — stimulation de la remyélinisation Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Stimulation de la différenciation des cellules progénitrices d’oligodendro… CN045 est un composé chef de file issu du criblage de 20 000 petites molécules orientées vers le système nerveux centra… npj Drug Discovery 2026-07-23 Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Maladie de Huntington Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation métabolique et mitohormèse · Métabolisme mitochondrial Candidat expérimental étudié pour ses effets sur le métabolisme cérébral et les réponses mitochondriales dans des modèl… Publication évaluée par les pairs 2024-01-01 Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Maladie d’Alzheimer Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau · Mitochondri… Étude préclinique portant sur la protection mitochondriale, les anomalies liées à Tau et les performances cognitives. Publication évaluée par les pairs 2026-01-01 Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie · PON2 / autophagie Approche expérimentale explorant l’autophagie et la protection cellulaire par activation de la paraoxonase-2. Publication évaluée par les pairs 2024-06-01 Détail
C-CAR168 C-CAR168 — AbelZeta Pharma · eef17e8fd6ba432f559afe3d1540fcd40ccd1dd5 Sclérose en plaques Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1b/2 autorisée FDA — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier CAR-T autologue bispécifique anti-CD20/BCMA visant une déplétion profonde… Le 14 septembre 2026, AbelZeta a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant d'initier une étude multicentrique Phas… Company pipeline 2026-09-27 04:37:26 Détail
CD20 CD20 — AbelZeta Pharma · cb1f12f188f08a5c3585d090f33738a44aeeca76 Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX… , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX IND clearance further expands development of… Company pipeline 2026-09-27 04:37:26 Détail
LUCID-21 LUCID-21 — Quantum BioPharma · cbdbcf6209471f07ba9e29dd96ef6c2ba7d42400 Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Phase 1 / humain Source primaire société — à vérifier LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS &… LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS & EVENTS QUANTUM VS BANKS WHISTLEBLOWER CONTAC… Company pipeline 2026-09-27 04:37:24 Détail
Lucid-MS Lucid-MS (Lucid-21-302) — Quantum BioPharma · 9c3eb950c4f04e6be2d457f2f2028c124709df22 Sclérose en plaques Neuroprotection Phase 2 autorisée — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier Petite molécule expérimentale visant PAD2 et la démyélinisation ; mécanism… Le 10 août 2026, Quantum BioPharma a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant de lancer une Phase 2 randomisée, e… Company pipeline 2026-09-27 04:37:24 Détail
Theophylline / aminophylline patch Aminophylline / Theophylline transdermal patch (HDAC2) — Johannes Gutenberg University Mainz /… Sclérose en plaques Remyélinisation Translation clinique — Phase I prévue (volontaires sai… Source primaire institutionnelle — à vérifier Administration transdermique à faible dose de théophylline/aminophylline v… Programme de JGU Mainz financé par ForTra/EKFS : optimisation et fabrication GMP d’un patch transdermique remyélinisant… Official institution 2026-09-27 04:37:24 Détail
EH12 EH12 — Pheno Therapeutics · eb6081169cd40e3b659591ee0df180d22ee9e50f Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclero… TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclerosis therapeutic candidate PTD802June 22, 2026… Company pipeline 2026-09-27 04:37:23 Détail
SetPoint System SetPoint System — SetPoint Medical · bd55dfe8841d927d5b93ecfcd5f52e0f360c355b Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompany… yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe late… Company pipeline 2026-09-27 04:37:22 Détail
FTX-101 Tasronetide (FTX-101) — Find Therapeutics · 37cc33492962be72c047cdf5e9513e61ada6a004 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 — volontaires sains Source primaire société — à vérifier Peptide expérimental ciblant le complexe Plexin-A1 / Neuropilin-1 ; object… Programme suivi depuis le pipeline officiel de Find Therapeutics. L'essai de phase 1 NCT06617546 a été mené chez des vo… Company pipeline 2026-09-27 04:37:20 Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Maladie de Huntington Thérapie génique Validation cellulaire Préliminaire Expression génique ciblée dans les neurones striataux · ADORA2A / neurones… Outil de ciblage génique destiné à améliorer la sélectivité d’approches expérimentales visant les neurones du striatum. Publication évaluée par les pairs 2024-11-01 Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer · Voi… Candidat naturel étudié dans des systèmes précliniques pour ses effets neuroprotecteurs face à plusieurs mécanismes ass… Publication évaluée par les pairs 2024-09-01 Détail
Bibliographie

Publications 4595

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Deferred Cytoreductive Nephrectomy With Partial Hepatectomy for Giant… Cabozantinib · PMID 42558954 Cancer · Lupus · Sclérose en plaques À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Deferred cytoreductive nephrectomy may improve the prognosis of patients with metastatic renal cell carcinoma (RCC). Ho… IJU case reports 2026-08-16 13:15:11 Source
Efficacy and safety of cabozantinib plus nivolumab in advanced non-cl… Cabozantinib · PMID 42366526 Cancer · Lupus · Sclérose en plaques Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Non-clear cell renal cell carcinoma (nccRCC) represents a biologically heterogeneous group of tumors for which optimal… Oncoimmunology 2026-08-16 13:15:11 Source
Treatment of Human Glioblastoma Multiforme in NRG Mice by Convection-… Panitumumab · PMID 42276782 Cancer Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source The effectiveness and safety of Auger electron (AE)-emitting epidermal growth factor receptor (EGFR)-targeted panitumum… Journal of nuclear medicine : official publication, So… 2026-08-16 13:15:10 Source
Adjunctive metformin for obesity and frailty in older people-puncturi… Metformin · PMID 42532078 Cancer · Épilepsie · Myopathies · Sclérose latérale amyotrophique · C… À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. The lancet. Healthy longevity 2026-08-16 13:15:08 Source
Metformin added to lifestyle intervention for physical function in ol… Metformin · PMID 42532077 Cancer · Épilepsie · Myopathies · Sclérose latérale amyotrophique · C… Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Obesity in older adults is associated with functional decline and increased risk of disability. Lifestyle interventions… The lancet. Healthy longevity 2026-08-16 13:15:08 Source
Comorbidity of autoimmune diseases in patients with autoimmune pulmon… Sargramostim · PMID 42250564 Cancer · Sclérose en plaques À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Autoimmune diseases coexisting with autoimmune pulmonary alveolar proteinosis (APAP) are rare. Therefore, the clinical… Respiratory investigation 2026-08-16 13:15:04 Source
Plain language summary: the evoke(+) studies of semaglutide for early… Sargramostim · PMID 42159155 Maladie d’Alzheimer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. Neurodegenerative disease management 2026-08-16 13:15:04 Source
Comparative effects of topically applied diclofenac, ketoprofen, and… Incomplete Freund's Adjuvant · PMID 42592992 Cancer Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source To evaluate and compare the effects of topically applied diclofenac, ketoprofen, and piroxicam on key inflammatory medi… Medicinski glasnik : official publication of the Medic… 2026-08-16 13:15:02 Source
Is the temporomandibular joint affected by rheumatoid arthritis? A co… Incomplete Freund's Adjuvant · PMID 41355319 Cancer Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Rheumatoid arthritis (RA) is an autoimmune disease that primarily affects hyaline cartilage, except in the case of the… Journal of anatomy 2026-08-16 13:15:02 Source
A survival prognostic model for high-risk myelodysplastic syndrome pa… Decitabine · PMID 41972336 Cancer Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Decitabine is widely used in China for high-risk myelodysplastic syndromes (MDS). However, the prognostic factors assoc… Hematology (Amsterdam, Netherlands) 2026-08-16 13:15:01 Source
Defining a Therapeutic Window for Venetoclax in Post-Transplant Maint… Decitabine · PMID 42561008 Cancer Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Patients with high-risk acute myeloid leukemia (AML) and myelodysplastic syndrome (MDS) continue to face a substantial… Hematological oncology 2026-08-16 13:15:01 Source
Myelodysplastic Syndromes: 2026 Update on Diagnosis, Risk-Stratificat… Decitabine · PMID 42400116 Cancer Thérapie cellulaire · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source The myelodysplastic syndromes (MDS) are a heterogeneous group of myeloid disorders characterized by peripheral blood cy… American journal of hematology 2026-08-16 13:15:01 Source
Cost-effectiveness of adjuvant therapy with camrelizumab in high-risk… Camrelizumab · PMID 42130296 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Immune checkpoint inhibitors, particularly programmed cell death 1 inhibitors, have shown promising clinical outcomes i… Annals of medicine 2026-08-16 13:14:59 Source
Focused ultrasound ablation surgery combined with immune checkpoint i… Camrelizumab · PMID 42020933 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source This single-arm, open-label clinical trial aimed to evaluate the preliminary safety, efficacy and feasibility of focuse… International journal of hyperthermia : the official j… 2026-08-16 13:14:59 Source
Deubiquitinases in lung cancer: Oncogenic mechanisms, metabolic repro… Chidamide · PMID 42208358 Cancer Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Lung cancer, encompassing lung adenocarcinoma (LUAD), lung squamous cell carcinoma (LSCC), and small cell lung cancer (… Pathology, research and practice 2026-08-16 13:14:58 Source
Senescent Cancer-Associated Fibroblasts Drive Early-Stage Lymph Node… Chidamide · PMID 41891402 Cancer Neuroprotection · Ralentissement de la progression · Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Lymph node (LN) metastasis (LNM) in early-stage pancreatic ductal adenocarcinoma (PDAC) predicts systemic dissemination… Cancer discovery 2026-08-16 13:14:58 Source
Spatial proteogenomic profiling uncovers sensitization strategies for… Chidamide · PMID 42594874 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Antibody-drug conjugates (ADCs) have transformed the treatment of HER2-positive breast cancer, yet resistance remains p… Cell reports. Medicine 2026-08-16 13:14:58 Source
Preliminary application of 3D-printed coplanar template for iodine-12… 3D-printed coplanar template · PMID 30581276 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source To evaluate a 3D-printed coplanar template for iodine-125 seed implantation therapy in patients with pancreatic cancer.… World journal of gastroenterology 2026-08-16 13:14:57 Source
Comparative study for CT-guided I seed implantation assisted by modif… 3D-printed non-coplanar template · PMID 40731322 Cancer Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source This study compared the outcomes of modified three-dimensional printed non-coplanar templates (3DPNCT) with those of co… BMC medical imaging 2026-08-16 13:14:54 Source
A dual-response size-shrinkable drug delivery system capable of deep… Doxorubicin Hydrochloride · PMID 41962203 Cancer · Sclérose en plaques À vérifier Publication PubMed Voir la publication source The effective delivery of chemotherapeutic agents into solid tumors is a significant challenge in nanomedicine due to t… Colloids and surfaces. B, Biointerfaces 2026-08-16 13:14:52 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 0

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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