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Essais et traitements4050Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles21Pipeline scientifique
Publications4595Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires0Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 4050

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Prizloncabtagene Autoleucel NCT05800977 · ELEVATION — A Study of C-CAR039 (Prizloncabtagene Autoleucel) in Patients With R… Sclérose en plaques À vérifier Phase 1/2 RECRUITING The trial is a single arm, single-center, non-randomized phase I clinical… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-20 04:37:25 Détail
Prizloncabtagene Autoleucel NCT04655677 · A Study of C-CAR039 Treatment in Subjects With r/r NHL SubjectsNon-Hodgkin's Lym… Sclérose en plaques À vérifier Phase 1 COMPLETED The trial is a single arm, single-center, non-randomized phase I clinical… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-20 04:37:25 Détail
Prizloncabtagene Autoleucel NCT04696432 · A Study of C-CAR039 Treatment in Subjects With r/r NHL SubjectsNon-Hodgkin's Lym… Sclérose en plaques À vérifier Phase 1 COMPLETED The trial is a single arm, single-center, non-randomized phase I clinical… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-20 04:37:25 Détail
Usage of Aminophylline prior to ureteric dilatation in Flexible uretr… NCT06830577 · Intra-ureteric Aminophylline Instillation on Flexible Ureteroscopy Procedure Sclérose en plaques À vérifier Non applicable RECRUITING in this study we are going to evaluate the efficacy of intra-ureteric amin… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-20 04:37:22 Détail
0.2 mL/kg of aminophylline 10 mg/mL [group A2] NCT01022151 · Aminophylline and Cognitive Function After Sevoflurane Anaesthesia Sclérose en plaques À vérifier Phase 2 COMPLETED Early postoperative recovery of neurologic and cognitive functions is espe… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-20 04:37:21 Détail
Aminophylline NCT01280071 · Adenosine Activity in Producing Venoarteriolar Reflexes Sclérose en plaques À vérifier Non applicable UNKNOWN This safety study is the first in a series of studies testing the applicat… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-20 04:37:21 Détail
Aminophylline NCT02270827 · SARAH — A Pilot Study Into Health Pre and Post Treatment With Intravenous Aminop… Sclérose en plaques À vérifier À vérifier TERMINATED This safety study is the first in a series of studies testing the applicat… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-20 04:37:21 Détail
CYR-064 NCT06498687 · Theophylline Nasal Spray for PD-Related Hyposmia and Anosmia Sclérose en plaques Traitement symptomatique · Thérapie génique Phase 1 WITHDRAWN The goal of this study is to learn if intranasal theophylline (CYR-064) im… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-20 04:37:21 Détail
Omalizumab NCT01125748 · XPORT — A Study Evaluating the Persistency of Response With or Without Xolair (O… Sclérose en plaques À vérifier Phase 4 COMPLETED This was a randomized, double-blind, placebo-controlled, 2-arm, 1-year stu… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-20 04:37:21 Détail
Theophylline NCT00671151 · Effects of Low-Dose Theophylline During Chronic Obstructive Pulmonary Disease (C… Sclérose en plaques À vérifier Non applicable COMPLETED To evaluate the effect of multiple doses of BIIL 284 BS on the pharmacokin… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-20 04:37:21 Détail
Theophylline NCT00893009 · The Effect on Small Airways of Addition of Theophylline as Inducer of Histone De… Sclérose en plaques À vérifier Non applicable UNKNOWN To evaluate the effect of multiple doses of BIIL 284 BS on the pharmacokin… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-20 04:37:21 Détail
ureteral dilatation NCT06728943 · Efficacy of Intra-Ureteric Aminophylline Installation After Failed Stone Accessi… Sclérose en plaques À vérifier Non applicable RECRUITING In this study we will test the effect of local intraureteric aminophylline… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-20 04:37:21 Détail
11C-MC1 NCT04396873 · PET Imaging of Cyclooxygenases in Neurodegenerative Brain Disease Sclérose latérale amyotrophique Immunomodulation Phase 1 RECRUITING Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-20 04:37:07 Détail
ARGX-119 NCT06441682 · ReALiSe — A Safety and Efficacy Study of ARGX-119 in Adult Patients With Amyotro… Sclérose latérale amyotrophique À vérifier Phase 2 TERMINATED Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-20 04:37:07 Détail
Motor Neuroprosthesis (MNP) NCT05035823 · COMMAND Early Feasibility Study: Implantable BCI to Control a Digital Device for… Sclérose latérale amyotrophique À vérifier Non applicable ACTIVE_NOT_RECRUITING The Synchron motor neuroprosthesis (MNP) is intended to be used in subject… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-20 04:37:07 Détail
early use of intermittent positive pressure breathing NCT05297487 · RELAX SLA — Evaluation of the Early Use of the Pressure Relaxer in the Respirato… Sclérose latérale amyotrophique À vérifier Non applicable WITHDRAWN Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-20 04:37:06 Détail
NB-4746 High dose NCT07369076 · A Clinical Trial to Evaluate NB-4746 in Participants With Amyotrophic Lateral Sc… Sclérose latérale amyotrophique Traitement symptomatique Phase 1/2 RECRUITING Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-20 04:37:06 Détail
Transcranial magnetic stimulation (tSMS) NCT06834269 · Transcranial Static Magnetic Stimulation (tSMS) and Potential Theranostic Biomar… Sclérose latérale amyotrophique Ralentissement de la progression Non applicable ACTIVE_NOT_RECRUITING Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-20 04:37:06 Détail
INS1201 NCT06817382 · ASCEND — A Study to Investigate the Safety and Biodistribution of a Single Intra… Myopathies À vérifier Phase 1 ACTIVE_NOT_RECRUITING The primary objective of this study is to evaluate the safety and tolerabi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-20 04:37:02 Détail
NS-089/NCNP-02 NCT05996003 · NS-089/NCNP-02-201 in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) Myopathies À vérifier Phase 2 ACTIVE_NOT_RECRUITING This is a Phase 2, open-label, multi-center, 2-part study of NS-089/NCNP-0… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-20 04:37:02 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 21

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Histotripsie Histotripsie — HOPE4LIVER / Edison System · 39225612 Cancer À vérifier Recherche clinique publiée Essai pivot multicentrique publié — à confirmer s… Ablation mécanique non thermique par cavitation générée par ultrasons foca… Dans HOPE4LIVER, le succès technique a été observé dans 42 des 44 tumeurs évaluées (95 %) et des complications majeures… PubMed 2024-09-01 Détail
Bavisant BRAVEinMS — Bavisant Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation Préclinique validée Modérée Antagonisme du récepteur H3 de l’histamine · HRH3 Candidat repositionné identifié et validé dans plusieurs systèmes précliniques pour ses effets sur la remyélinisation,… Science Translational Medicine 2026-01-21 Détail
2-D08 Activation des canaux Kir4.1 par 2-D08 pour la réparation de la myéline · PMID:40470772 Sclérose en plaques Remyélinisation Validation animale Préclinique animale — article évalué par les pairs Activation des canaux Kir4.1 dans les cellules progénitrices d’oligodendro… 2-D08 est une petite molécule expérimentale activant Kir4.1. Dans des systèmes cellulaires ainsi que des modèles EAE ch… PubMed / PubMed Central 2025-06-05 Détail
HER-096 HER-096 — protection dopaminergique Maladie de Parkinson Neuroprotection Préclinique validée Modérée Peptidomimétique dérivé du CDNF pénétrant dans le cerveau · Stress du réti… Programme visant à protéger les neurones dopaminergiques et à réduire les mécanismes de stress cellulaire associés à la… Cell Chemical Biology 2024-03-21 Détail
PTD802 PTD802 — programme de remyélinisation GPR17 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 autorisée Préclinique; autorisation réglementaire obtenue Antagoniste sélectif du récepteur GPR17 visant à lever un frein à la matur… PTD802 est une petite molécule orale antagoniste de GPR17 conçue pour favoriser la remyélinisation. Une CTA MHRA a été… Communiqués officiels de Pheno Therapeutics 2026-06-22 Détail
Tol-MP Tol-MP — tolérance immunitaire spécifique de la myéline Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique Validation animale Préclinique — article évalué par les pairs Microparticules biodégradables chargées en rapamycine et fonctionnalisées… Les Tol-MP sont des microparticules tolérogènes conçues pour augmenter sélectivement les Treg spécifiques de la myéline… Science Advances 2023-06-02 Détail
CN045 CN045 — stimulation de la remyélinisation Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Stimulation de la différenciation des cellules progénitrices d’oligodendro… CN045 est un composé chef de file issu du criblage de 20 000 petites molécules orientées vers le système nerveux centra… npj Drug Discovery 2026-07-23 Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Maladie de Huntington Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation métabolique et mitohormèse · Métabolisme mitochondrial Candidat expérimental étudié pour ses effets sur le métabolisme cérébral et les réponses mitochondriales dans des modèl… Publication évaluée par les pairs 2024-01-01 Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Maladie d’Alzheimer Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau · Mitochondri… Étude préclinique portant sur la protection mitochondriale, les anomalies liées à Tau et les performances cognitives. Publication évaluée par les pairs 2026-01-01 Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie · PON2 / autophagie Approche expérimentale explorant l’autophagie et la protection cellulaire par activation de la paraoxonase-2. Publication évaluée par les pairs 2024-06-01 Détail
C-CAR168 C-CAR168 — AbelZeta Pharma · eef17e8fd6ba432f559afe3d1540fcd40ccd1dd5 Sclérose en plaques Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1b/2 autorisée FDA — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier CAR-T autologue bispécifique anti-CD20/BCMA visant une déplétion profonde… Le 14 septembre 2026, AbelZeta a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant d'initier une étude multicentrique Phas… Company pipeline 2026-09-20 04:37:17 Détail
CD20 CD20 — AbelZeta Pharma · cb1f12f188f08a5c3585d090f33738a44aeeca76 Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX… , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX IND clearance further expands development of… Company pipeline 2026-09-20 04:37:17 Détail
LUCID-21 LUCID-21 — Quantum BioPharma · cbdbcf6209471f07ba9e29dd96ef6c2ba7d42400 Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Phase 1 / humain Source primaire société — à vérifier LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS &… LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS & EVENTS QUANTUM VS BANKS WHISTLEBLOWER CONTAC… Company pipeline 2026-09-20 04:37:16 Détail
Lucid-MS Lucid-MS (Lucid-21-302) — Quantum BioPharma · 9c3eb950c4f04e6be2d457f2f2028c124709df22 Sclérose en plaques Neuroprotection Phase 2 autorisée — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier Petite molécule expérimentale visant PAD2 et la démyélinisation ; mécanism… Le 10 août 2026, Quantum BioPharma a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant de lancer une Phase 2 randomisée, e… Company pipeline 2026-09-20 04:37:16 Détail
Theophylline / aminophylline patch Aminophylline / Theophylline transdermal patch (HDAC2) — Johannes Gutenberg University Mainz /… Sclérose en plaques Remyélinisation Translation clinique — Phase I prévue (volontaires sai… Source primaire institutionnelle — à vérifier Administration transdermique à faible dose de théophylline/aminophylline v… Programme de JGU Mainz financé par ForTra/EKFS : optimisation et fabrication GMP d’un patch transdermique remyélinisant… Official institution 2026-09-20 04:37:16 Détail
EH12 EH12 — Pheno Therapeutics · eb6081169cd40e3b659591ee0df180d22ee9e50f Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclero… TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclerosis therapeutic candidate PTD802June 22, 2026… Company pipeline 2026-09-20 04:37:15 Détail
SetPoint System SetPoint System — SetPoint Medical · bd55dfe8841d927d5b93ecfcd5f52e0f360c355b Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompany… yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe late… Company pipeline 2026-09-20 04:37:13 Détail
FTX-101 Tasronetide (FTX-101) — Find Therapeutics · 37cc33492962be72c047cdf5e9513e61ada6a004 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 — volontaires sains Source primaire société — à vérifier Peptide expérimental ciblant le complexe Plexin-A1 / Neuropilin-1 ; object… Programme suivi depuis le pipeline officiel de Find Therapeutics. L'essai de phase 1 NCT06617546 a été mené chez des vo… Company pipeline 2026-09-20 04:37:11 Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Maladie de Huntington Thérapie génique Validation cellulaire Préliminaire Expression génique ciblée dans les neurones striataux · ADORA2A / neurones… Outil de ciblage génique destiné à améliorer la sélectivité d’approches expérimentales visant les neurones du striatum. Publication évaluée par les pairs 2024-11-01 Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer · Voi… Candidat naturel étudié dans des systèmes précliniques pour ses effets neuroprotecteurs face à plusieurs mécanismes ass… Publication évaluée par les pairs 2024-09-01 Détail
Bibliographie

Publications 4595

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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Cardiac safety of fordadistrogene movaparvovec gene therapy in Duchen… PF-06939926 · PMID 40583273 Myopathies Ralentissement de la progression · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Fordadistrogene movaparvovec (FM; PF-06939926) is a recombinant adeno-associated virus serotype-9 gene-replacement cons… Molecular therapy : the journal of the American Societ… 2026-08-13 15:03:50 Source
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Effect of using knee extension aid for gait training in subacute hemi… Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) · PMID 42544336 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source [Purpose] In normal gait, the knee flexes approximately 60° during the swing phase, and the lower leg's inertial force… Journal of physical therapy science 2026-08-13 15:03:49 Source
Robot-Assisted Gait Training to Improve Gait Patterns in Two Adolesce… Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) · PMID 41332284 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Although the effectiveness of robot-assisted gait training (RAGT) in stroke has been reported, evidence in adolescents… Physical & occupational therapy in pediatrics 2026-08-13 15:03:49 Source
BMN 351-Induced Exon Skipping and Dystrophin Expression in Skeletal a… BMN 351 · PMID 39916519 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by mutations of the gene that prevent the expression of functional dystroph… Nucleic acid therapeutics 2026-08-13 15:03:48 Source
Targeting a Novel Site in Exon 51 with Antisense Oligonucleotides Ind… BMN 351 · PMID 39916530 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Exon skipping with antisense oligonucleotides (ASOs) can correct disease-causing mutations of Duchenne muscular dystrop… Nucleic acid therapeutics 2026-08-13 15:03:48 Source
From design to clinic: Medicinal chemistry and pharmacology of approv… Givinostat · PMID 42546588 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Many diseases, including cancer, are characterized by increased or decreased expression of specific genes. These change… European journal of medicinal chemistry 2026-08-13 15:03:47 Source
Real-world safety profile of givinostat: an early post-marketing phar… Givinostat · PMID 42494524 Myopathies Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Givinostat is a novel histone deacetylase inhibitor, which was approved by the US Food and Drug Administration (FDA) in… Frontiers in pharmacology 2026-08-13 15:03:47 Source
Bone marrow mesenchymal stem cell exosomes in osteonecrosis: patholog… Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) · PMID 42550377 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Osteonecrosis is bone death caused by disrupted blood supply. It often leads to bone collapse and joint failure. Curren… Molecular biology reports 2026-08-13 15:03:46 Source
Subconjunctival Injection of Mesenchymal Stem Cells for Corneal Wound… Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) · PMID 42454124 Myopathies Immunomodulation · Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Previous studies in animal models have demonstrated that mesenchymal stem cells (MSCs) are beneficial for reconstructin… Frontiers in medicine 2026-08-13 15:03:46 Source
Development of a DUX4-targeting antibody oligonucleotide conjugate as… AOC-1020 · PMID 41994867 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is an autosomal dominant muscular disease in which genetic mutations acti… Nucleic acids research 2026-08-13 15:03:45 Source
Preclinical evaluation of INS1201 AAV9-micro-dystrophin via CSF admin… INS1201 · PMID 42137291 Myopathies Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source INS1201 is an investigational adeno-associated virus 9-micro-dystrophin gene transfer therapy under development as a po… Molecular therapy. Advances 2026-08-13 15:03:44 Source
Characterization of two DNase gamma-specific monoclonal antibodies an… HG302 · PMID 10964668 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Two novel monoclonal antibodies (mAbs), hg302 and hg303, raised against a synthetic peptide corresponding to the basic… Biochemical and biophysical research communications 2026-08-13 15:03:36 Source
Integrated Genotyping Strategies for Uncovering Detailed Haplotype St… Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular Dystrophy With Small Mut… Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Duchenne and Becker muscular dystrophies are X-linked neuromuscular disorders caused by mutations in the dystrophin gen… Clinical chemistry 2026-08-13 15:03:35 Source
Spectrum of DMD gene mutations in 507 patients: a retrospective genot… Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular Dystrophy With Small Mut… Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by mutations in the DMD gene, but comprehensive analyses of mutational patt… Archives de pediatrie : organe officiel de la Societe… 2026-08-13 15:03:35 Source
Multivoxel proton magnetic resonance spectroscopy in facioscapulohume… Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapulohumeral Muscular Dystro… Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is a hereditary disorder that causes progressive muscle wasting. This stu… Muscle & nerve 2026-08-13 15:03:34 Source
The magnetic resonance imaging spectrum of facioscapulohumeral muscul… Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapulohumeral Muscular Dystro… Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is associated with a repeat contraction in the D4Z4 gene locus on chromos… Muscle & nerve 2026-08-13 15:03:34 Source
YOOMI: Effect of AI-Guided Gamified Physical Therapy Exercise Softwar… Yoomi Physical Therapy Software · PMID 41569231 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. Journal of the American Geriatrics Society 2026-08-13 15:03:32 Source
High Levels of (Un)Switched Memory B Cells Are Associated With Better… INFLAME-BANK — Inflammatory Disease Biobank for Immunophenotyping and Cardiovascular Research… Myopathies Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Atherosclerosis is an inflammatory lipid disorder and the main underlying pathology of acute ischemic events. Despite a… Journal of the American Heart Association 2026-08-13 15:03:30 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 0

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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