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Essais et traitements4050Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles21Pipeline scientifique
Publications4595Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires0Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 4050

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
A Patient-tailored Genetic/Biomarker/iPSC Combined Approach in ALS -… NCT06917924 · NCT06917924 Sclérose latérale amyotrophique Neuroprotection · Ralentissement de la progression · Thérapie cellulaire À vérifier RECRUITING Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:29 Détail
Ataluren NCT01009294 · Study of Ataluren (PTC124) in Nonambulatory Participants With Nonsense-Mutation-… Myopathies À vérifier Phase 2 TERMINATED Duchenne/Becker muscular dystrophy (DMD/BMD) is a genetic disorder that de… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:29 Détail
Brain Computer Interface Keyboard NCT00860951 · P300 Brain Computer Interface Keyboard to Operate Assistive Technology Sclérose latérale amyotrophique À vérifier Phase 1 COMPLETED The purpose of this research is to develop tools enable people who are par… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:29 Détail
Fear of Falling in Muscular Dystrophy NCT07129954 · NCT07129954 Myopathies À vérifier NA RECRUITING Primary objectives WP1: Evaluate the prevalence of FOF in the study popula… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:29 Détail
GSK3439171A NCT03627494 · First Time in Human (FTIH) Study to Evaluate the Safety, Pharmacokinetics, and P… Myopathies Ralentissement de la progression Phase 1 COMPLETED The FTIH study with GSK3439171A will evaluate the safety of GSK3439171A in… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:29 Détail
IGIV-C NCT02473965 · Efficacy and Safety of IGIV-C in Corticosteroid Dependent Patients With Generali… Myasthénie À vérifier Phase 2 COMPLETED This is a multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled study… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:29 Détail
Investigating Exercise in Myotonic Dystrophy Type 2 (DM2) NCT06716931 · NCT06716931 Myopathies Traitement symptomatique NA RECRUITING An exercise regimen (PRIME: Proximal Resistance In-House Movement Exercise… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:29 Détail
MyaRESP — Evaluating Dyspnea in Autoimmune Myasthenia Gravis "Why am… NCT06866652 · NCT06866652 Myasthénie Traitement symptomatique À vérifier RECRUITING Individuals with MG (IwMG) experience shortness of breath that may be acti… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:29 Détail
nL-CHCHD-001 NCT07423494 · Personalized Antisense Oligonucleotide Therapy for A Single Patient With CHCHD10… Sclérose latérale amyotrophique À vérifier Phase 1 NOT_YET_RECRUITING Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:29 Détail
Real rTMS of the brain NCT00833820 · Repetitive Transcranial Magnetic Stimulation (rTMS) in Amyotrophic Lateral Scler… Sclérose latérale amyotrophique Ralentissement de la progression Phase 2 COMPLETED Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:29 Détail
Rituximab NCT05868837 · Rituximab EfFicacy IN MyasthEnia Gravis (REFINE) Myasthénie À vérifier Phase 3 RECRUITING The primary objective of this phase III trial is to investigate if Rituxim… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:29 Détail
Robotic Glove Use NCT07298486 · Impact of Robotic Glove Use on Quality of Life, Grip Strength and Fine Motor Con… Sclérose latérale amyotrophique Traitement symptomatique NA ENROLLING_BY_INVITATION Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:29 Détail
Tadalafil NCT06290713 · Vasodilator and Exercise Study for DMD (VASO-REx) Myopathies À vérifier Phase 2 RECRUITING Examining two strategies as potential adjuvant therapies for Duchenne musc… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:29 Détail
The EXPLORE MG Registry for Myasthenia Gravis NCT03792659 · NCT03792659 Myasthénie À vérifier À vérifier RECRUITING The purpose of this study is to create a Yale University Department of Neu… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:29 Détail
Tongji NADs Cohort NCT07333196 · NCT07333196 Myasthénie Remyélinisation · Ralentissement de la progression · Immunomodulation À vérifier NOT_YET_RECRUITING Neurological Autoimmune Diseases (NADs) are disorders caused by abnormal i… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:29 Détail
CD19 CAR-T cells NCT07331467 · Study of Ultra-Fast CD19 CAR-T Therapy for Refractory SLE Lupus Thérapie cellulaire Phase 1 RECRUITING This is an investigator-initiated trial aimed at assessing the safety and… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:28 Détail
CMR-Lupus Comprehensive Approach by Cardiovascular Magnetic Resonance… NCT03488654 · NCT03488654 Lupus À vérifier À vérifier TERMINATED In systemic lupus erythematosus (SLE), cardiac manifestations, e.g. corona… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:28 Détail
Limb salvage NCT02380651 · Functional Outcomes and HRQoL in Upper-extremity Sarcoma Patients After Limb Sal… Myopathies À vérifier À vérifier COMPLETED This study aims to assess the functional ability and health-related qualit… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:28 Détail
Muscle Imaging Project Using ANatomopathology and Full Field Optical… NCT07552220 · NCT07552220 Myopathies Immunomodulation À vérifier NOT_YET_RECRUITING Myositis is an inflammatory disease of the skeletal muscles that can be ca… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:28 Détail
Revascularization NCT05138679 · Evaluation of Acute Lower Limb Ischemia Myopathies Thérapie génique À vérifier COMPLETED The primary objective of this study is to evaluate the effect of different… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:28 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 21

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Histotripsie Histotripsie — HOPE4LIVER / Edison System · 39225612 Cancer À vérifier Recherche clinique publiée Essai pivot multicentrique publié — à confirmer s… Ablation mécanique non thermique par cavitation générée par ultrasons foca… Dans HOPE4LIVER, le succès technique a été observé dans 42 des 44 tumeurs évaluées (95 %) et des complications majeures… PubMed 2024-09-01 Détail
Bavisant BRAVEinMS — Bavisant Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation Préclinique validée Modérée Antagonisme du récepteur H3 de l’histamine · HRH3 Candidat repositionné identifié et validé dans plusieurs systèmes précliniques pour ses effets sur la remyélinisation,… Science Translational Medicine 2026-01-21 Détail
2-D08 Activation des canaux Kir4.1 par 2-D08 pour la réparation de la myéline · PMID:40470772 Sclérose en plaques Remyélinisation Validation animale Préclinique animale — article évalué par les pairs Activation des canaux Kir4.1 dans les cellules progénitrices d’oligodendro… 2-D08 est une petite molécule expérimentale activant Kir4.1. Dans des systèmes cellulaires ainsi que des modèles EAE ch… PubMed / PubMed Central 2025-06-05 Détail
HER-096 HER-096 — protection dopaminergique Maladie de Parkinson Neuroprotection Préclinique validée Modérée Peptidomimétique dérivé du CDNF pénétrant dans le cerveau · Stress du réti… Programme visant à protéger les neurones dopaminergiques et à réduire les mécanismes de stress cellulaire associés à la… Cell Chemical Biology 2024-03-21 Détail
PTD802 PTD802 — programme de remyélinisation GPR17 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 autorisée Préclinique; autorisation réglementaire obtenue Antagoniste sélectif du récepteur GPR17 visant à lever un frein à la matur… PTD802 est une petite molécule orale antagoniste de GPR17 conçue pour favoriser la remyélinisation. Une CTA MHRA a été… Communiqués officiels de Pheno Therapeutics 2026-06-22 Détail
Tol-MP Tol-MP — tolérance immunitaire spécifique de la myéline Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique Validation animale Préclinique — article évalué par les pairs Microparticules biodégradables chargées en rapamycine et fonctionnalisées… Les Tol-MP sont des microparticules tolérogènes conçues pour augmenter sélectivement les Treg spécifiques de la myéline… Science Advances 2023-06-02 Détail
CN045 CN045 — stimulation de la remyélinisation Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Stimulation de la différenciation des cellules progénitrices d’oligodendro… CN045 est un composé chef de file issu du criblage de 20 000 petites molécules orientées vers le système nerveux centra… npj Drug Discovery 2026-07-23 Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Maladie de Huntington Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation métabolique et mitohormèse · Métabolisme mitochondrial Candidat expérimental étudié pour ses effets sur le métabolisme cérébral et les réponses mitochondriales dans des modèl… Publication évaluée par les pairs 2024-01-01 Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Maladie d’Alzheimer Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau · Mitochondri… Étude préclinique portant sur la protection mitochondriale, les anomalies liées à Tau et les performances cognitives. Publication évaluée par les pairs 2026-01-01 Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie · PON2 / autophagie Approche expérimentale explorant l’autophagie et la protection cellulaire par activation de la paraoxonase-2. Publication évaluée par les pairs 2024-06-01 Détail
C-CAR168 C-CAR168 — AbelZeta Pharma · eef17e8fd6ba432f559afe3d1540fcd40ccd1dd5 Sclérose en plaques Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1b/2 autorisée FDA — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier CAR-T autologue bispécifique anti-CD20/BCMA visant une déplétion profonde… Le 14 septembre 2026, AbelZeta a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant d'initier une étude multicentrique Phas… Company pipeline 2026-09-20 04:37:17 Détail
CD20 CD20 — AbelZeta Pharma · cb1f12f188f08a5c3585d090f33738a44aeeca76 Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX… , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX IND clearance further expands development of… Company pipeline 2026-09-20 04:37:17 Détail
LUCID-21 LUCID-21 — Quantum BioPharma · cbdbcf6209471f07ba9e29dd96ef6c2ba7d42400 Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Phase 1 / humain Source primaire société — à vérifier LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS &… LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS & EVENTS QUANTUM VS BANKS WHISTLEBLOWER CONTAC… Company pipeline 2026-09-20 04:37:16 Détail
Lucid-MS Lucid-MS (Lucid-21-302) — Quantum BioPharma · 9c3eb950c4f04e6be2d457f2f2028c124709df22 Sclérose en plaques Neuroprotection Phase 2 autorisée — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier Petite molécule expérimentale visant PAD2 et la démyélinisation ; mécanism… Le 10 août 2026, Quantum BioPharma a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant de lancer une Phase 2 randomisée, e… Company pipeline 2026-09-20 04:37:16 Détail
Theophylline / aminophylline patch Aminophylline / Theophylline transdermal patch (HDAC2) — Johannes Gutenberg University Mainz /… Sclérose en plaques Remyélinisation Translation clinique — Phase I prévue (volontaires sai… Source primaire institutionnelle — à vérifier Administration transdermique à faible dose de théophylline/aminophylline v… Programme de JGU Mainz financé par ForTra/EKFS : optimisation et fabrication GMP d’un patch transdermique remyélinisant… Official institution 2026-09-20 04:37:16 Détail
EH12 EH12 — Pheno Therapeutics · eb6081169cd40e3b659591ee0df180d22ee9e50f Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclero… TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclerosis therapeutic candidate PTD802June 22, 2026… Company pipeline 2026-09-20 04:37:15 Détail
SetPoint System SetPoint System — SetPoint Medical · bd55dfe8841d927d5b93ecfcd5f52e0f360c355b Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompany… yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe late… Company pipeline 2026-09-20 04:37:13 Détail
FTX-101 Tasronetide (FTX-101) — Find Therapeutics · 37cc33492962be72c047cdf5e9513e61ada6a004 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 — volontaires sains Source primaire société — à vérifier Peptide expérimental ciblant le complexe Plexin-A1 / Neuropilin-1 ; object… Programme suivi depuis le pipeline officiel de Find Therapeutics. L'essai de phase 1 NCT06617546 a été mené chez des vo… Company pipeline 2026-09-20 04:37:11 Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Maladie de Huntington Thérapie génique Validation cellulaire Préliminaire Expression génique ciblée dans les neurones striataux · ADORA2A / neurones… Outil de ciblage génique destiné à améliorer la sélectivité d’approches expérimentales visant les neurones du striatum. Publication évaluée par les pairs 2024-11-01 Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer · Voi… Candidat naturel étudié dans des systèmes précliniques pour ses effets neuroprotecteurs face à plusieurs mécanismes ass… Publication évaluée par les pairs 2024-09-01 Détail
Bibliographie

Publications 4595

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
[Prehabilitation training program for patients with head and neck tum… Isometric Lingual Strength Exercises · PMID 41670720 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Oropharyngeal dysphagia secondary to head and neck cancer is common and significantly impacts quality of life, morbidit… HNO 2026-08-16 13:43:19 Source
Therapeutic frontiers in ALS: iPSC-based drug discovery, cell therapy… Tofersen · PMID 42359165 Sclérose latérale amyotrophique Immunomodulation · Thérapie cellulaire · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Three converging therapeutic paradigms-iPSC-based drug discovery, cell transplantation, and gene therapy-have substanti… Regenerative therapy 2026-08-16 13:43:18 Source
Tofersen Treatment in -ALS: Real-World Evidence from a Retrospective… Tofersen · PMID 42548788 Sclérose latérale amyotrophique Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source To evaluate the effectiveness of Tofersen in patients with superoxide dismutase 1 gene () patients in France in a real-… Mayo Clinic proceedings. Innovations, quality & outcom… 2026-08-16 13:43:18 Source
Cross-disease genetic and epigenetic architecture of the locus shows… Investigating Complex Neurodegenerative Disorders Related to Amyotrophic Lateral Sclerosis and… Maladie d’Alzheimer · Maladie de Parkinson · Sclérose latérale amyotr… Remyélinisation Publication PubMed Voir la publication source Myelin oligodendrocyte basic protein () is an abundant oligodendrocyte gene implicated in multiple neurodegenerative di… bioRxiv : the preprint server for biology 2026-08-16 13:43:17 Source
Ginsenoside compound K inhibited the gelation of GGGGCC repeats and r… Investigating Complex Neurodegenerative Disorders Related to Amyotrophic Lateral Sclerosis and… Sclérose latérale amyotrophique Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source GGGGCC repeat expansion in C9orf72 is the most common genetic cause of amyotrophic lateral sclerosis (ALS) and frontote… International journal of biological macromolecules 2026-08-16 13:43:17 Source
VCP modulation ameliorates pathological features in C9orf72 models. Investigating Complex Neurodegenerative Disorders Related to Amyotrophic Lateral Sclerosis and… Sclérose latérale amyotrophique Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) and frontotemporal dementia (FTD) are devastating neurodegenerative diseases linked… Cell death & disease 2026-08-16 13:43:17 Source
Distinct spatial patterns of perivascular spaces enlargement for mult… 18F-florbetaben · PMID 42385334 Maladie d’Alzheimer · Maladie de Parkinson · Sclérose latérale amyotr… À vérifier Publication PubMed Voir la publication source This study examines how amyloid-β and vascular pathology independently and jointly relate to regional perivascular spac… The journal of prevention of Alzheimer's disease 2026-08-16 13:43:13 Source
Quantification of global gray matter amyloid-β plaque from F-Florbeta… 18F-florbetaben · PMID 42591921 Maladie d’Alzheimer · Maladie de Parkinson · Sclérose latérale amyotr… À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Multiple standardized uptake value ratio (SUVR) and Centiloid (CL) thresholds exist for amyloid‑β (Aβ) positron emissio… Alzheimer's & dementia (Amsterdam, Netherlands) 2026-08-16 13:43:13 Source
The role of cardiac PET imaging in cardiac amyloidosis. 18F-florbetaben · PMID 42218056 Maladie d’Alzheimer · Maladie de Parkinson · Sclérose latérale amyotr… À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Cardiac amyloidosis is an increasingly recognized infiltrative cardiomyopathy characterized by extracellular deposition… Seminars in nuclear medicine 2026-08-16 13:43:13 Source
A Statewide Clinic-to-Clinic Pediatric Subspecialty Telemedicine Mode… telemedicine program · PMID 42596105 Sclérose latérale amyotrophique À vérifier Publication PubMed Voir la publication source To describe the implementation, scale, and stakeholder experience of a statewide clinic-to-clinic pediatric subspecialt… Telemedicine journal and e-health : the official journ… 2026-08-16 13:43:07 Source
Pilot Evaluation of the REAL-HEART Structured Telemedicine Program in… telemedicine program · PMID 42599261 Sclérose latérale amyotrophique À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. Journal of the American Medical Directors Association 2026-08-16 13:43:07 Source
The impact of an intensive care telemedicine program on weaning from… telemedicine program · PMID 42568095 Sclérose latérale amyotrophique À vérifier Publication PubMed Voir la publication source ICU patients commonly require invasive mechanical ventilation. Although weaning from ventilation is crucial for patient… Critical care (London, England) 2026-08-16 13:43:07 Source
The Impact of RNA Polymerase III-Related Leukodystrophy on Nonaffecte… Fosigotifator · PMID 41518854 Sclérose latérale amyotrophique Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source RNA polymerase III-related hypomyelinating leukodystrophy (POLR3-HLD) is a rare, neurodegenerative, brain white matter… Pediatric neurology 2026-08-16 13:43:07 Source
Functional testing for interstitial lung disease in 2026. remote pulmonary function testing · PMID 42158974 Sclérose latérale amyotrophique Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source This review synthesizes the role of functional testing in the care of interstitial lung disease (ILD), evaluating the c… Current opinion in pulmonary medicine 2026-08-16 13:43:05 Source
Remote exercise assessment in pulmonary hypertension. remote pulmonary function testing · PMID 42093162 Hypertension artérielle Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source In pulmonary arterial hypertension (PAH), assessment of exercise provides important prognostic information. Recently, d… Current opinion in pulmonary medicine 2026-08-16 13:43:05 Source
Anthelmintic resistance on meat goat properties in Queensland and New… Monepantel · PMID 41819959 Sclérose latérale amyotrophique À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Gastrointestinal nematode (GIN) infection has serious deleterious effects on the health of goats, and costs Australian… Veterinary parasitology, regional studies and reports 2026-08-16 13:43:04 Source
A randomized double-blind sham-controlled preliminary study of a 5-we… Transcranial Magnetic Stimulation · PMID 42389422 Sclérose latérale amyotrophique Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Gambling disorder (GD) has increased in prevalence particularly in Indonesia where online gambling predominates. Gambli… Addictive behaviors reports 2026-08-16 13:43:02 Source
Assessing the correlation between sensorimotor evoked potential and c… Transcranial Magnetic Stimulation · PMID 42593026 Sclérose en plaques Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Stroke is a leading cause of death and disability worldwide, with 35-80% of survivors developing cognitive impairment t… Annals of human biology 2026-08-16 13:43:02 Source
Treatment of posttraumatic stress disorder (PTSD). Transcranial Magnetic Stimulation · PMID 42284478 Sclérose latérale amyotrophique Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source The present review summarises recommendations for the management of posttraumatic stress disorder (PTSD) based on a con… Dialogues in clinical neuroscience 2026-08-16 13:43:02 Source
Pressure-induced suppression of supramolecular dynamics in hydrogen-b… Memantine · PMID 42447528 Maladie d’Alzheimer · Migraine · Sclérose latérale amyotrophique · Sc… À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Determining how pressure and temperature compete to govern supramolecular organization in hydrogen-bonded liquids remai… Spectrochimica acta. Part A, Molecular and biomolecula… 2026-08-16 13:43:00 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 0

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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