Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 421
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Cadwell Guardian System Étude non communiquée | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | Actif | The goal of this clinical trial is to evaluate whether dorsal root electri… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-10 | Détail |
| Standard rehabilitation Étude non communiquée | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | Actif | This study aims to evaluate the effectiveness of dry needling in patients… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-09 | Détail |
| CMDPROS — Congenital Muscle Disease Study of Patient and Family Repor… NCT01403402 · NCT01403402 | Myopathies | Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | The Congenital Muscle Disease Patient and Proxy Reported Outcome Study (CM… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-08 00:54:21 | Détail |
| Impact of Clinical Pharmacy Services on Medication Cost and Hospitali… NCT05952388 · NCT05952388 | Myopathies | À vérifier | NA | WITHDRAWN | The purpose of this study is to evaluate the effects of pharmaceutical car… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-08 00:54:21 | Détail |
| Limb Girdle Muscular Dystrophy Type 2E Recruitment Study NCT03492346 · NCT03492346 | Myopathies | Thérapie génique | À vérifier | UNKNOWN | This study is to recruit and establish baseline measurements for potential… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-08 00:54:21 | Détail |
| Stem Cell NCT02245711 · Cell Therapy in Limb Girdle Muscular Dystrophy | Myopathies | Thérapie cellulaire | Phase 1 | WITHDRAWN | The purpose of this study was to study the effect of stem cell therapy on… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-08 00:54:21 | Détail |
| BFRT for Severe Lower Extremity Muscle Atrophy NCT04357184 · NCT04357184 | Myopathies | Traitement symptomatique | NA | COMPLETED | Muscle weakness or atrophy is a common condition following acute and chron… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-08 00:54:20 | Détail |
| Dry Needling for Myofascial Pain Syndrome NCT05668728 · NCT05668728 | Myopathies | Traitement symptomatique | NA | COMPLETED | Myofascial pain syndrome (MAS) is defined as a regional painful syndrome c… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-08 00:54:20 | Détail |
| Effect of Phonophoresis on Trigger Points NCT05925855 · NCT05925855 | Myopathies | Traitement symptomatique | NA | COMPLETED | purpose of this study was to investigate the effects of phonophoresis with… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-08 00:54:20 | Détail |
| Splint Therapy NCT06783530 · Psychological and Clinical Outcomes of Splint Therapy with and Without Doctor-Pa… | Myopathies | À vérifier | NA | COMPLETED | This study aimed to evaluate the psychological and clinical outcomes of pa… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-08 00:54:20 | Détail |
| 3d printed Stabilization splint Étude non communiquée | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | Prévu | Occlusal splint therapy is a well-established conservative approach for th… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-07 | Détail |
| Novel hybrid stabilization splint Étude non communiquée | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | Prévu | Occlusal splint therapy is a well-established conservative approach for th… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-07 | Détail |
| SRP-1003 SC Injection Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | Actif | This is a phase 1/2a double-blinded, placebo-controlled, dose-escalating s… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-07 | Détail |
| Focal Extracorporeal Shock Wave Therapy (ESWT) Étude non communiquée | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | Actif | Spastic equinovarus foot is the most common lower limb motor impairment af… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-06 | Détail |
| Sham HD-tDCS treatments Étude non communiquée | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | Actif | This project is being conducted to evaluate the impact of explosive synchr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-06 | Détail |
| (-)-Epicatechin NCT03236662 · (-)- Epicatechin Becker Muscular Dystrophy | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | COMPLETED | This is a 48-week open-label extension of our initial proof-of-concept stu… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-05 21:16:07 | Détail |
| Ataluren NCT04336826 · A Study to Evaluate the Safety and Pharmacokinetics of Ataluren in Participants… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | COMPLETED | Duchenne/Becker muscular dystrophy (DMD/BMD) is a genetic disorder that de… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-05 21:16:07 | Détail |
| baclofen, intrathecal NCT00367068 · Dutch National ITB Study in Children With Cerebral Palsy | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 3 | COMPLETED | The objective of this study is to determine the efficacy and safety of tre… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-05 21:16:07 | Détail |
| danicamtiv NCT04572893 · Exploratory Study of Danicamtiv in Patients With Primary Dilated Cardiomyopathy… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | TERMINATED | The purpose of this Phase 2a study is to establish safety and preliminary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-05 21:16:07 | Détail |
| Dry Needling NCT07079449 · Comparison of Lidocaine, Mepivacaine, and Dry Needling in Myofascial Pain Syndro… | Myopathies | Traitement symptomatique | NA | COMPLETED | This randomized clinical trial will aim to compare the effectiveness of dr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-05 21:16:07 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 585
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Vagus nerve stimulation as an add-on therapy in patients with epileps… Vagus nerve stimulation · PMID 42581390 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Vagus nerve stimulation (VNS) has been proven as an effective and safe adjunct therapy for epilepsy, but real-world evi… | Acta epileptologica 2026-08-13 15:03:55 | Source |
| Vamorolone for Duchenne Muscular Dystrophy: A Cross-Trial Efficacy Co… Vamorolone · PMID 42531535 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Neurology 2026-08-13 15:03:55 | Source |
| Remogliflozin Attenuates Thioacetamide-Induced Nephrotoxicity: Associ… SGLT2 inhibitor · PMID 42590936 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Thioacetamide (TAA) induces renal injury via oxidative stress and inflammation. Remogliflozin (Remo), an SGLT2 inhibito… | Toxicology mechanisms and methods 2026-08-13 15:03:54 | Source |
| SGLT2 Inhibitors and Outcomes in Elderly Patients With Chronic Kidney… SGLT2 inhibitor · PMID 42587349 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Sodium-glucose cotransporter 2 (SGLT2) inhibitors have emerged as a cornerstone therapy for chronic kidney disease (CKD… | Diabetes, obesity & metabolism 2026-08-13 15:03:54 | Source |
| Kidney outcomes and safety of sodium-glucose cotransporter-2 inhibito… SGLT-2 inhibitor · PMID 42586506 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD) is the most common hereditary kidney disease and among the leading… | Diabetes research and clinical practice 2026-08-13 15:03:53 | Source |
| AAV-mediated gene transfer of a novel microdystrophin ameliorates pat… RGX-202 · PMID 42003884 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Use of adeno-associated virus (AAV)-mediated transfer of functional microdystrophins to address Duchenne muscular dystr… | Molecular therapy. Nucleic acids 2026-08-13 15:03:52 | Source |
| Targeting the creatine transporter SLC6A8: Mechanisms and emerging th… RGX-202 · PMID 42297217 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Solute carrier family 6 member 8 (SLC6A8) is a Na- and Cl-dependent creatine transporter that mediates the transmembran… | Biochemical pharmacology 2026-08-13 15:03:52 | Source |
| AAV microdystrophin gene replacement therapy for Duchenne muscular dy… PF-06939926 · PMID 40817386 | Myopathies | Thérapie cellulaire · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by pathogenic sequence variants occurring in the DMD gene which lead to the… | Gene therapy 2026-08-13 15:03:50 | Source |
| Cardiac safety of fordadistrogene movaparvovec gene therapy in Duchen… PF-06939926 · PMID 40583273 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Fordadistrogene movaparvovec (FM; PF-06939926) is a recombinant adeno-associated virus serotype-9 gene-replacement cons… | Molecular therapy : the journal of the American Societ… 2026-08-13 15:03:50 | Source |
| An Antibody-Oligonucleotide Conjugate for Myotonic Dystrophy Type 1. Del-desiran (AOC 1001) · PMID 41707138 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Myotonic dystrophy type 1 is a rare, dominantly inherited, progressive, disabling, neuromuscular disease that leads to… | The New England journal of medicine 2026-08-13 15:03:49 | Source |
| Effect of using knee extension aid for gait training in subacute hemi… Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) · PMID 42544336 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source [Purpose] In normal gait, the knee flexes approximately 60° during the swing phase, and the lower leg's inertial force… | Journal of physical therapy science 2026-08-13 15:03:49 | Source |
| Robot-Assisted Gait Training to Improve Gait Patterns in Two Adolesce… Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) · PMID 41332284 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Although the effectiveness of robot-assisted gait training (RAGT) in stroke has been reported, evidence in adolescents… | Physical & occupational therapy in pediatrics 2026-08-13 15:03:49 | Source |
| BMN 351-Induced Exon Skipping and Dystrophin Expression in Skeletal a… BMN 351 · PMID 39916519 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by mutations of the gene that prevent the expression of functional dystroph… | Nucleic acid therapeutics 2026-08-13 15:03:48 | Source |
| Targeting a Novel Site in Exon 51 with Antisense Oligonucleotides Ind… BMN 351 · PMID 39916530 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Exon skipping with antisense oligonucleotides (ASOs) can correct disease-causing mutations of Duchenne muscular dystrop… | Nucleic acid therapeutics 2026-08-13 15:03:48 | Source |
| From design to clinic: Medicinal chemistry and pharmacology of approv… Givinostat · PMID 42546588 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Many diseases, including cancer, are characterized by increased or decreased expression of specific genes. These change… | European journal of medicinal chemistry 2026-08-13 15:03:47 | Source |
| Real-world safety profile of givinostat: an early post-marketing phar… Givinostat · PMID 42494524 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Givinostat is a novel histone deacetylase inhibitor, which was approved by the US Food and Drug Administration (FDA) in… | Frontiers in pharmacology 2026-08-13 15:03:47 | Source |
| Bone marrow mesenchymal stem cell exosomes in osteonecrosis: patholog… Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) · PMID 42550377 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Osteonecrosis is bone death caused by disrupted blood supply. It often leads to bone collapse and joint failure. Curren… | Molecular biology reports 2026-08-13 15:03:46 | Source |
| Subconjunctival Injection of Mesenchymal Stem Cells for Corneal Wound… Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) · PMID 42454124 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Previous studies in animal models have demonstrated that mesenchymal stem cells (MSCs) are beneficial for reconstructin… | Frontiers in medicine 2026-08-13 15:03:46 | Source |
| Development of a DUX4-targeting antibody oligonucleotide conjugate as… AOC-1020 · PMID 41994867 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is an autosomal dominant muscular disease in which genetic mutations acti… | Nucleic acids research 2026-08-13 15:03:45 | Source |
| Preclinical evaluation of INS1201 AAV9-micro-dystrophin via CSF admin… INS1201 · PMID 42137291 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source INS1201 is an investigational adeno-associated virus 9-micro-dystrophin gene transfer therapy under development as a po… | Molecular therapy. Advances 2026-08-13 15:03:44 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |