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Essais et traitements4225Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles21Pipeline scientifique
Publications4595Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires0Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 4225

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Epidemiological Study of Treatment Approaches in AChR-Antibody Positi… NCT07247279 · NCT07247279 Myasthénie À vérifier À vérifier RECRUITING This is a multicenter, non-interventional, retrospective-prospective, sing… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
IMVT-1402 NCT07039916 · Study to Assess the Efficacy and Safety of IMVT-1402 in Participants With Mild t… Myasthénie À vérifier Phase 3 RECRUITING The purpose of the study is to assess the efficacy, safety and tolerabilit… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
Iptacopan NCT06517758 · A Phase III Study to Investigate Efficacy, Safety and Tolerability of Iptacopan… Myasthénie À vérifier Phase 3 ACTIVE_NOT_RECRUITING The study is a randomized, double-blind, placebo-controlled, multicenter,… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
MuSK 1000 — MuSK Myasthenia 1000 Study NCT06259071 · NCT06259071 Myasthénie À vérifier À vérifier RECRUITING The MuSK myasthenia gravis 1000 study seeks to collect saliva samples from… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
Nipocalimab NCT07217587 · EPIC — Comparative Efficacy of Nipocalimab and Efgartigimod in Participants With… Myasthénie À vérifier Phase 3 RECRUITING The purpose of this study is to evaluate how well nipocalimab works as com… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
SYS6020 NCT06688435 · A Study to Evaluate the Safety and Preliminary Efficacy of SYS6020 CAR T-cells i… Myasthénie Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1 RECRUITING CAR-T autologue anti-BCMA transitoire fondé sur ARNm (SYS6020), évalué dan… À vérifier ClinicalTrials.gov NCT07756268 ; NCI Drug Dictionary S… 2026-08-13 14:17:38 Détail
Zilucoplan NCT06435312 · ziMyG+ — An Open-label Extension Study to Evaluate Subcutaneous Zilucoplan in Pe… Myasthénie À vérifier Phase 3 ENROLLING_BY_INVITATION The HEALEY ALS Platform Trial is a perpetual multi-center, multi-regimen c… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
AXIS MG Patient Registry NCT07761026 · NCT07761026 Myasthénie Traitement symptomatique · Thérapie génique À vérifier RECRUITING The goal of the AXIS Autoimmune Neurology Registry is to learn about the e… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:37 Détail
Cladribine Low Dose NCT06463587 · Efficacy and Safety of a New Formulation of Oral Cladribine Compared With Placeb… Myasthénie À vérifier Phase 3 RECRUITING The purpose of this clinical study is to determine the efficacy and safety… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:37 Détail
HN2301 injection NCT07556120 · Efficacy and Safety of HN2301 in Patients With Generalized Myasthenia Gravis (MG) Myasthénie À vérifier Phase 1 NOT_YET_RECRUITING This is an open lable and single arm study, is designed to evaluate the sa… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:37 Détail
zilucoplan (RA101495) NCT04225871 · RAISE-XT — Open-Label Extension of Zilucoplan in Subjects With Generalized Myast… Myasthénie À vérifier Phase 3 COMPLETED The RAISE-XT study is an open-label extension study to evaluate the long-t… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:37 Détail
AOC-1020 NCT07038200 · FORTITUDE-3 — A Study to Evaluate Del-brax (Also Referred to as AOC 1020) in Par… Myopathies À vérifier Phase 3 RECRUITING A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 3 Study to Evaluate… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
AOC 1044 NCT06244082 · EXPLORE44OLE — Ph2 Open-label Study of AOC 1044 in Duchenne Muscular Dystrophy P… Myopathies À vérifier Phase 2 ACTIVE_NOT_RECRUITING A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 3 Study to Evaluate… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
BBP-418 NCT04800874 · Study of BBP-418 in Patients With LGMD2I Myopathies À vérifier Phase 2 ACTIVE_NOT_RECRUITING BBP-418 is being developed for the treatment of patients with Limb-Girdle… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
BMN 351 NCT07573631 · An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of B… Myopathies À vérifier Phase 2 ENROLLING_BY_INVITATION This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
CDLink — CureDuchenne Link®: A Resource for Research NCT04972604 · NCT04972604 Myopathies À vérifier À vérifier COMPLETED CureDuchenne link is a data hub comprised of integrated biospecimens, clin… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Del-desiran (AOC 1001) NCT07008469 · HARBOR-OLE — Global Open-Label Extension Study of Del-desiran for the Treatment… Myopathies À vérifier Phase 3 ENROLLING_BY_INVITATION A Global Phase 3 Open-Label Extension Study to Assess the Long-Term Safety… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) NCT06998134 · Toward Ubiquitous Lower Limb Exoskeleton Use in Children and Young Adults Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING People with cerebral palsy (CP), muscular dystrophy (MD), spina bifida, or… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Givinostat NCT05933057 · ULYSSES — Efficacy, Safety and Tolerability of Givinostat in Non-ambulant Patien… Myopathies À vérifier Phase 3 RECRUITING This is a randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
HEAL-MD — Preclinical Assessment of an Engineered HMGB1 Protein as a… NCT07745218 · NCT07745218 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING This is a monocentric, no-profit, retrospective and prospective observatio… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 21

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Histotripsie Histotripsie — HOPE4LIVER / Edison System · 39225612 Cancer À vérifier Recherche clinique publiée Essai pivot multicentrique publié — à confirmer s… Ablation mécanique non thermique par cavitation générée par ultrasons foca… Dans HOPE4LIVER, le succès technique a été observé dans 42 des 44 tumeurs évaluées (95 %) et des complications majeures… PubMed 2024-09-01 Détail
Bavisant BRAVEinMS — Bavisant Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation Préclinique validée Modérée Antagonisme du récepteur H3 de l’histamine · HRH3 Candidat repositionné identifié et validé dans plusieurs systèmes précliniques pour ses effets sur la remyélinisation,… Science Translational Medicine 2026-01-21 Détail
2-D08 Activation des canaux Kir4.1 par 2-D08 pour la réparation de la myéline · PMID:40470772 Sclérose en plaques Remyélinisation Validation animale Préclinique animale — article évalué par les pairs Activation des canaux Kir4.1 dans les cellules progénitrices d’oligodendro… 2-D08 est une petite molécule expérimentale activant Kir4.1. Dans des systèmes cellulaires ainsi que des modèles EAE ch… PubMed / PubMed Central 2025-06-05 Détail
HER-096 HER-096 — protection dopaminergique Maladie de Parkinson Neuroprotection Préclinique validée Modérée Peptidomimétique dérivé du CDNF pénétrant dans le cerveau · Stress du réti… Programme visant à protéger les neurones dopaminergiques et à réduire les mécanismes de stress cellulaire associés à la… Cell Chemical Biology 2024-03-21 Détail
PTD802 PTD802 — programme de remyélinisation GPR17 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 autorisée Préclinique; autorisation réglementaire obtenue Antagoniste sélectif du récepteur GPR17 visant à lever un frein à la matur… PTD802 est une petite molécule orale antagoniste de GPR17 conçue pour favoriser la remyélinisation. Une CTA MHRA a été… Communiqués officiels de Pheno Therapeutics 2026-06-22 Détail
Tol-MP Tol-MP — tolérance immunitaire spécifique de la myéline Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique Validation animale Préclinique — article évalué par les pairs Microparticules biodégradables chargées en rapamycine et fonctionnalisées… Les Tol-MP sont des microparticules tolérogènes conçues pour augmenter sélectivement les Treg spécifiques de la myéline… Science Advances 2023-06-02 Détail
CN045 CN045 — stimulation de la remyélinisation Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Stimulation de la différenciation des cellules progénitrices d’oligodendro… CN045 est un composé chef de file issu du criblage de 20 000 petites molécules orientées vers le système nerveux centra… npj Drug Discovery 2026-07-23 Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Maladie de Huntington Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation métabolique et mitohormèse · Métabolisme mitochondrial Candidat expérimental étudié pour ses effets sur le métabolisme cérébral et les réponses mitochondriales dans des modèl… Publication évaluée par les pairs 2024-01-01 Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Maladie d’Alzheimer Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau · Mitochondri… Étude préclinique portant sur la protection mitochondriale, les anomalies liées à Tau et les performances cognitives. Publication évaluée par les pairs 2026-01-01 Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie · PON2 / autophagie Approche expérimentale explorant l’autophagie et la protection cellulaire par activation de la paraoxonase-2. Publication évaluée par les pairs 2024-06-01 Détail
C-CAR168 C-CAR168 — AbelZeta Pharma · eef17e8fd6ba432f559afe3d1540fcd40ccd1dd5 Sclérose en plaques Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1b/2 autorisée FDA — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier CAR-T autologue bispécifique anti-CD20/BCMA visant une déplétion profonde… Le 14 septembre 2026, AbelZeta a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant d'initier une étude multicentrique Phas… Company pipeline 2026-09-27 04:37:26 Détail
CD20 CD20 — AbelZeta Pharma · cb1f12f188f08a5c3585d090f33738a44aeeca76 Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX… , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX IND clearance further expands development of… Company pipeline 2026-09-27 04:37:26 Détail
LUCID-21 LUCID-21 — Quantum BioPharma · cbdbcf6209471f07ba9e29dd96ef6c2ba7d42400 Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Phase 1 / humain Source primaire société — à vérifier LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS &… LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS & EVENTS QUANTUM VS BANKS WHISTLEBLOWER CONTAC… Company pipeline 2026-09-27 04:37:24 Détail
Lucid-MS Lucid-MS (Lucid-21-302) — Quantum BioPharma · 9c3eb950c4f04e6be2d457f2f2028c124709df22 Sclérose en plaques Neuroprotection Phase 2 autorisée — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier Petite molécule expérimentale visant PAD2 et la démyélinisation ; mécanism… Le 10 août 2026, Quantum BioPharma a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant de lancer une Phase 2 randomisée, e… Company pipeline 2026-09-27 04:37:24 Détail
Theophylline / aminophylline patch Aminophylline / Theophylline transdermal patch (HDAC2) — Johannes Gutenberg University Mainz /… Sclérose en plaques Remyélinisation Translation clinique — Phase I prévue (volontaires sai… Source primaire institutionnelle — à vérifier Administration transdermique à faible dose de théophylline/aminophylline v… Programme de JGU Mainz financé par ForTra/EKFS : optimisation et fabrication GMP d’un patch transdermique remyélinisant… Official institution 2026-09-27 04:37:24 Détail
EH12 EH12 — Pheno Therapeutics · eb6081169cd40e3b659591ee0df180d22ee9e50f Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclero… TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclerosis therapeutic candidate PTD802June 22, 2026… Company pipeline 2026-09-27 04:37:23 Détail
SetPoint System SetPoint System — SetPoint Medical · bd55dfe8841d927d5b93ecfcd5f52e0f360c355b Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompany… yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe late… Company pipeline 2026-09-27 04:37:22 Détail
FTX-101 Tasronetide (FTX-101) — Find Therapeutics · 37cc33492962be72c047cdf5e9513e61ada6a004 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 — volontaires sains Source primaire société — à vérifier Peptide expérimental ciblant le complexe Plexin-A1 / Neuropilin-1 ; object… Programme suivi depuis le pipeline officiel de Find Therapeutics. L'essai de phase 1 NCT06617546 a été mené chez des vo… Company pipeline 2026-09-27 04:37:20 Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Maladie de Huntington Thérapie génique Validation cellulaire Préliminaire Expression génique ciblée dans les neurones striataux · ADORA2A / neurones… Outil de ciblage génique destiné à améliorer la sélectivité d’approches expérimentales visant les neurones du striatum. Publication évaluée par les pairs 2024-11-01 Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer · Voi… Candidat naturel étudié dans des systèmes précliniques pour ses effets neuroprotecteurs face à plusieurs mécanismes ass… Publication évaluée par les pairs 2024-09-01 Détail
Bibliographie

Publications 4595

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
SARS-CoV-2-induced IgG repertoires shape T cell responses, microRNA r… IvIg · PMID 42604002 Myopathies Immunomodulation · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source SARS-CoV-2 infection can generate IgG repertoires with functions beyond viral neutralization. We purified IgG from non-… Journal of translational autoimmunity 2026-08-16 13:24:24 Source
The economic value of self-administered subcutaneous immunoglobulin G… IvIg · PMID 41701183 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Subcutaneous immunoglobulin (SCIg) is a treatment available in Canada for patients requiring antibody replacement. Whil… Journal of medical economics 2026-08-16 13:24:24 Source
Antigen-specific IgY as an orally deliverable biomaterial for sustain… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42140132 Myopathies Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Over the past decades, antibodies have become indispensable tools due to their high specificity and versatility. Egg yo… Colloids and surfaces. B, Biointerfaces 2026-08-16 13:24:23 Source
Awareness of the link between HPV and cancer according to cancer type… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 41549778 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source While sociodemographic differences in the population awareness of the link between HPV and HPV-associated cancers have… Human vaccines & immunotherapeutics 2026-08-16 13:24:23 Source
Treadmill exercise partially attenuates bisphenol A-associated behavi… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42480732 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Environmental chemical exposure may influence behavior through coordinated physiological changes, but whether lifestyle… Physiology & behavior 2026-08-16 13:24:23 Source
Comparative efficacy of intralesional therapies for keloid scars: a n… Botulinum Toxin Type A for Injection · PMID 41860092 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Keloids are pathological scars causing pain, pruritus, and emotional distress. While common treatments exist, emerging… Annals of medicine 2026-08-16 13:24:22 Source
Efficacy and durability of therapies for neurogenic lower urinary tra… Botulinum Toxin Type A for Injection · PMID 42203154 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source To evaluate the short-term efficacy and long-term sustainability of botulinum toxin A (BTA), instillations, and neuromo… Toxicon : official journal of the International Societ… 2026-08-16 13:24:22 Source
Anatomical Variation of Absent Facial Vein: Implications for Facial R… Functional muscle transfer · PMID 41948882 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source The facial vein is the standard recipient vessel in facial reanimation surgery. Its complete absence is rarely describe… Head & neck 2026-08-16 13:24:19 Source
Immediate and single-stage facial reanimation after radical parotidec… Functional muscle transfer · PMID 42495572 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Radical parotidectomy with facial nerve sacrifice produces major functional and aesthetic deficits. Immediate or single… JPRAS open 2026-08-16 13:24:19 Source
Identification of novel small molecule compounds with readthrough act… Ataluren · PMID 42034525 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Nagashima-type palmoplantar keratosis (NPPK), the most common form of hereditary palmoplantar keratodermas in East Asia… Journal of dermatological science 2026-08-16 13:24:13 Source
Community-acquired pneumonia outside the intensive care unit: Clinica… Chronic Corticosteroid Therapy · PMID 42468735 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source To describe the clinical, radiological, and microbiological characteristics of community-acquired pneumonia (CAP) manag… International journal of infectious diseases : IJID :… 2026-08-16 13:24:12 Source
The Impact of "Fear of Falling" on Physical Performance, Balance, and… Fear of Falling in Muscular Dystrophy · PMID 36030791 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source The aim of this study was to investigate falls and the fear of falling (FOF) in children with Duchenne muscular dystrop… Neuropediatrics 2026-08-16 13:24:10 Source
Evaluating the safety profile of α-1 blockers, 5α-reductase inhibitor… Tadalafil · PMID 41876378 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source To compare the real-world safety profiles of α1-adrenoceptor antagonists (α1-blockers), 5α-reductase inhibitors (5ARIs)… The aging male : the official journal of the Internati… 2026-08-16 13:24:09 Source
Real-world outcomes of tadalafil plus mirabegron combination therapy… Tadalafil · PMID 41879268 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Men with mixed lower urinary tract symptoms (LUTS) often have storage symptoms that drive bother and quality-of-life im… The aging male : the official journal of the Internati… 2026-08-16 13:24:09 Source
Bone defect repair materials after bone tumour resection: from struct… Limb salvage · PMID 42500946 Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Critical-sized bone defects following malignant tumour resection remain among the most difficult challenges in orthopae… Annals of medicine 2026-08-16 13:24:08 Source
Successful limb salvage using a fresh maternal great saphenous vein a… Limb salvage · PMID 42502441 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Major vascular trauma in children is rare and presents significant reconstructive challenges when autologous conduit op… Journal of vascular surgery cases and innovative techn… 2026-08-16 13:24:08 Source
The extravascular plaque modulation technique: A novel strategy to fa… Limb salvage · PMID 42502446 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Severely calcified infrapopliteal chronic total occlusions (CTOs) remain a major limitation in endovascular limb salvag… Journal of vascular surgery cases and innovative techn… 2026-08-16 13:24:08 Source
Breakthroughs and insights: A comprehensive review of yellow fever va… Yellow Fever vaccine (17D) · PMID 39577331 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source The yellow fever vaccine 17D is one of the most successful live-attenuated vaccines ever developed, controlling mosquit… Vaccine 2026-08-16 13:24:07 Source
Blunt Tibial Injury Is Associated With Primary Amputation for Lower E… Primary major amputation · PMID 42107181 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Single-center civilian series report up to a 20% primary amputation rate following lower-extremity vascular trauma (LEV… The Journal of surgical research 2026-08-16 13:24:05 Source
Contemporary Outcomes of Staged Versus Primary Major Amputation for S… Primary major amputation · PMID 42349641 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Lower extremity amputation is a necessary, life-saving intervention for patients with severe foot infection. Previous s… Annals of vascular surgery 2026-08-16 13:24:04 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 0

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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