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Essais et traitements4225Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles21Pipeline scientifique
Publications4595Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires0Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 4225

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Epidemiological Study of Treatment Approaches in AChR-Antibody Positi… NCT07247279 · NCT07247279 Myasthénie À vérifier À vérifier RECRUITING This is a multicenter, non-interventional, retrospective-prospective, sing… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
IMVT-1402 NCT07039916 · Study to Assess the Efficacy and Safety of IMVT-1402 in Participants With Mild t… Myasthénie À vérifier Phase 3 RECRUITING The purpose of the study is to assess the efficacy, safety and tolerabilit… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
Iptacopan NCT06517758 · A Phase III Study to Investigate Efficacy, Safety and Tolerability of Iptacopan… Myasthénie À vérifier Phase 3 ACTIVE_NOT_RECRUITING The study is a randomized, double-blind, placebo-controlled, multicenter,… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
MuSK 1000 — MuSK Myasthenia 1000 Study NCT06259071 · NCT06259071 Myasthénie À vérifier À vérifier RECRUITING The MuSK myasthenia gravis 1000 study seeks to collect saliva samples from… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
Nipocalimab NCT07217587 · EPIC — Comparative Efficacy of Nipocalimab and Efgartigimod in Participants With… Myasthénie À vérifier Phase 3 RECRUITING The purpose of this study is to evaluate how well nipocalimab works as com… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
SYS6020 NCT06688435 · A Study to Evaluate the Safety and Preliminary Efficacy of SYS6020 CAR T-cells i… Myasthénie Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1 RECRUITING CAR-T autologue anti-BCMA transitoire fondé sur ARNm (SYS6020), évalué dan… À vérifier ClinicalTrials.gov NCT07756268 ; NCI Drug Dictionary S… 2026-08-13 14:17:38 Détail
Zilucoplan NCT06435312 · ziMyG+ — An Open-label Extension Study to Evaluate Subcutaneous Zilucoplan in Pe… Myasthénie À vérifier Phase 3 ENROLLING_BY_INVITATION The HEALEY ALS Platform Trial is a perpetual multi-center, multi-regimen c… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
AXIS MG Patient Registry NCT07761026 · NCT07761026 Myasthénie Traitement symptomatique · Thérapie génique À vérifier RECRUITING The goal of the AXIS Autoimmune Neurology Registry is to learn about the e… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:37 Détail
Cladribine Low Dose NCT06463587 · Efficacy and Safety of a New Formulation of Oral Cladribine Compared With Placeb… Myasthénie À vérifier Phase 3 RECRUITING The purpose of this clinical study is to determine the efficacy and safety… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:37 Détail
HN2301 injection NCT07556120 · Efficacy and Safety of HN2301 in Patients With Generalized Myasthenia Gravis (MG) Myasthénie À vérifier Phase 1 NOT_YET_RECRUITING This is an open lable and single arm study, is designed to evaluate the sa… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:37 Détail
zilucoplan (RA101495) NCT04225871 · RAISE-XT — Open-Label Extension of Zilucoplan in Subjects With Generalized Myast… Myasthénie À vérifier Phase 3 COMPLETED The RAISE-XT study is an open-label extension study to evaluate the long-t… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:37 Détail
AOC-1020 NCT07038200 · FORTITUDE-3 — A Study to Evaluate Del-brax (Also Referred to as AOC 1020) in Par… Myopathies À vérifier Phase 3 RECRUITING A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 3 Study to Evaluate… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
AOC 1044 NCT06244082 · EXPLORE44OLE — Ph2 Open-label Study of AOC 1044 in Duchenne Muscular Dystrophy P… Myopathies À vérifier Phase 2 ACTIVE_NOT_RECRUITING A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 3 Study to Evaluate… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
BBP-418 NCT04800874 · Study of BBP-418 in Patients With LGMD2I Myopathies À vérifier Phase 2 ACTIVE_NOT_RECRUITING BBP-418 is being developed for the treatment of patients with Limb-Girdle… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
BMN 351 NCT07573631 · An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of B… Myopathies À vérifier Phase 2 ENROLLING_BY_INVITATION This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
CDLink — CureDuchenne Link®: A Resource for Research NCT04972604 · NCT04972604 Myopathies À vérifier À vérifier COMPLETED CureDuchenne link is a data hub comprised of integrated biospecimens, clin… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Del-desiran (AOC 1001) NCT07008469 · HARBOR-OLE — Global Open-Label Extension Study of Del-desiran for the Treatment… Myopathies À vérifier Phase 3 ENROLLING_BY_INVITATION A Global Phase 3 Open-Label Extension Study to Assess the Long-Term Safety… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) NCT06998134 · Toward Ubiquitous Lower Limb Exoskeleton Use in Children and Young Adults Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING People with cerebral palsy (CP), muscular dystrophy (MD), spina bifida, or… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Givinostat NCT05933057 · ULYSSES — Efficacy, Safety and Tolerability of Givinostat in Non-ambulant Patien… Myopathies À vérifier Phase 3 RECRUITING This is a randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
HEAL-MD — Preclinical Assessment of an Engineered HMGB1 Protein as a… NCT07745218 · NCT07745218 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING This is a monocentric, no-profit, retrospective and prospective observatio… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 21

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Histotripsie Histotripsie — HOPE4LIVER / Edison System · 39225612 Cancer À vérifier Recherche clinique publiée Essai pivot multicentrique publié — à confirmer s… Ablation mécanique non thermique par cavitation générée par ultrasons foca… Dans HOPE4LIVER, le succès technique a été observé dans 42 des 44 tumeurs évaluées (95 %) et des complications majeures… PubMed 2024-09-01 Détail
Bavisant BRAVEinMS — Bavisant Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation Préclinique validée Modérée Antagonisme du récepteur H3 de l’histamine · HRH3 Candidat repositionné identifié et validé dans plusieurs systèmes précliniques pour ses effets sur la remyélinisation,… Science Translational Medicine 2026-01-21 Détail
2-D08 Activation des canaux Kir4.1 par 2-D08 pour la réparation de la myéline · PMID:40470772 Sclérose en plaques Remyélinisation Validation animale Préclinique animale — article évalué par les pairs Activation des canaux Kir4.1 dans les cellules progénitrices d’oligodendro… 2-D08 est une petite molécule expérimentale activant Kir4.1. Dans des systèmes cellulaires ainsi que des modèles EAE ch… PubMed / PubMed Central 2025-06-05 Détail
HER-096 HER-096 — protection dopaminergique Maladie de Parkinson Neuroprotection Préclinique validée Modérée Peptidomimétique dérivé du CDNF pénétrant dans le cerveau · Stress du réti… Programme visant à protéger les neurones dopaminergiques et à réduire les mécanismes de stress cellulaire associés à la… Cell Chemical Biology 2024-03-21 Détail
PTD802 PTD802 — programme de remyélinisation GPR17 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 autorisée Préclinique; autorisation réglementaire obtenue Antagoniste sélectif du récepteur GPR17 visant à lever un frein à la matur… PTD802 est une petite molécule orale antagoniste de GPR17 conçue pour favoriser la remyélinisation. Une CTA MHRA a été… Communiqués officiels de Pheno Therapeutics 2026-06-22 Détail
Tol-MP Tol-MP — tolérance immunitaire spécifique de la myéline Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique Validation animale Préclinique — article évalué par les pairs Microparticules biodégradables chargées en rapamycine et fonctionnalisées… Les Tol-MP sont des microparticules tolérogènes conçues pour augmenter sélectivement les Treg spécifiques de la myéline… Science Advances 2023-06-02 Détail
CN045 CN045 — stimulation de la remyélinisation Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Stimulation de la différenciation des cellules progénitrices d’oligodendro… CN045 est un composé chef de file issu du criblage de 20 000 petites molécules orientées vers le système nerveux centra… npj Drug Discovery 2026-07-23 Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Maladie de Huntington Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation métabolique et mitohormèse · Métabolisme mitochondrial Candidat expérimental étudié pour ses effets sur le métabolisme cérébral et les réponses mitochondriales dans des modèl… Publication évaluée par les pairs 2024-01-01 Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Maladie d’Alzheimer Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau · Mitochondri… Étude préclinique portant sur la protection mitochondriale, les anomalies liées à Tau et les performances cognitives. Publication évaluée par les pairs 2026-01-01 Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie · PON2 / autophagie Approche expérimentale explorant l’autophagie et la protection cellulaire par activation de la paraoxonase-2. Publication évaluée par les pairs 2024-06-01 Détail
C-CAR168 C-CAR168 — AbelZeta Pharma · eef17e8fd6ba432f559afe3d1540fcd40ccd1dd5 Sclérose en plaques Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1b/2 autorisée FDA — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier CAR-T autologue bispécifique anti-CD20/BCMA visant une déplétion profonde… Le 14 septembre 2026, AbelZeta a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant d'initier une étude multicentrique Phas… Company pipeline 2026-09-27 04:37:26 Détail
CD20 CD20 — AbelZeta Pharma · cb1f12f188f08a5c3585d090f33738a44aeeca76 Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX… , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX IND clearance further expands development of… Company pipeline 2026-09-27 04:37:26 Détail
LUCID-21 LUCID-21 — Quantum BioPharma · cbdbcf6209471f07ba9e29dd96ef6c2ba7d42400 Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Phase 1 / humain Source primaire société — à vérifier LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS &… LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS & EVENTS QUANTUM VS BANKS WHISTLEBLOWER CONTAC… Company pipeline 2026-09-27 04:37:24 Détail
Lucid-MS Lucid-MS (Lucid-21-302) — Quantum BioPharma · 9c3eb950c4f04e6be2d457f2f2028c124709df22 Sclérose en plaques Neuroprotection Phase 2 autorisée — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier Petite molécule expérimentale visant PAD2 et la démyélinisation ; mécanism… Le 10 août 2026, Quantum BioPharma a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant de lancer une Phase 2 randomisée, e… Company pipeline 2026-09-27 04:37:24 Détail
Theophylline / aminophylline patch Aminophylline / Theophylline transdermal patch (HDAC2) — Johannes Gutenberg University Mainz /… Sclérose en plaques Remyélinisation Translation clinique — Phase I prévue (volontaires sai… Source primaire institutionnelle — à vérifier Administration transdermique à faible dose de théophylline/aminophylline v… Programme de JGU Mainz financé par ForTra/EKFS : optimisation et fabrication GMP d’un patch transdermique remyélinisant… Official institution 2026-09-27 04:37:24 Détail
EH12 EH12 — Pheno Therapeutics · eb6081169cd40e3b659591ee0df180d22ee9e50f Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclero… TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclerosis therapeutic candidate PTD802June 22, 2026… Company pipeline 2026-09-27 04:37:23 Détail
SetPoint System SetPoint System — SetPoint Medical · bd55dfe8841d927d5b93ecfcd5f52e0f360c355b Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompany… yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe late… Company pipeline 2026-09-27 04:37:22 Détail
FTX-101 Tasronetide (FTX-101) — Find Therapeutics · 37cc33492962be72c047cdf5e9513e61ada6a004 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 — volontaires sains Source primaire société — à vérifier Peptide expérimental ciblant le complexe Plexin-A1 / Neuropilin-1 ; object… Programme suivi depuis le pipeline officiel de Find Therapeutics. L'essai de phase 1 NCT06617546 a été mené chez des vo… Company pipeline 2026-09-27 04:37:20 Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Maladie de Huntington Thérapie génique Validation cellulaire Préliminaire Expression génique ciblée dans les neurones striataux · ADORA2A / neurones… Outil de ciblage génique destiné à améliorer la sélectivité d’approches expérimentales visant les neurones du striatum. Publication évaluée par les pairs 2024-11-01 Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer · Voi… Candidat naturel étudié dans des systèmes précliniques pour ses effets neuroprotecteurs face à plusieurs mécanismes ass… Publication évaluée par les pairs 2024-09-01 Détail
Bibliographie

Publications 4595

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Evaluating ATR expression and the effects of renin-angiotensin system… Telmisartan · PMID 42441801 Maladie d’Alzheimer · Hypertension artérielle · Hypertension artériel… À vérifier Publication PubMed Voir la publication source The renin-angiotensin-aldosterone system (RAAS) has been shown to be dysregulated in dementia, with elevated levels of… Brain research 2026-07-14 16:02:15 Source
Optimizing a carbon source based on water temperature to reduce abund… Telmisartan · PMID 42440415 Maladie d’Alzheimer · Hypertension artérielle · Hypertension artériel… À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Biofloc technology (BFT) does not recognize bioactive molecules, which significantly impact shrimp intestinal microbiot… Frontiers in systems biology 2026-07-14 16:02:15 Source
Behavioral Effects of Renin-Angiotensin System Modulators in a Roteno… Perindopril · PMID 42317891 Maladie de Parkinson Neuroprotection Publication PubMed Voir la publication source Parkinson's disease (PD) is a progressive neurodegenerative disorder characterized by motor and non-motor dysfunction r… Cureus 2026-07-14 16:02:14 Source
Facilitatory effects of LY404187, a positive allosteric modulator of… Perindopril · PMID 42314242 Maladie d’Alzheimer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source The present study aimed to investigate the effects of the systemic administration of LY404187, a positive allosteric mo… Archives of oral biology 2026-07-14 16:02:14 Source
Hospitalization for Malignant Arrhythmias Following Initiation of Don… Donepezil · PMID 42443051 Maladie d’Alzheimer Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Limited evidence suggests donepezil might pose an increased risk of malignant arrhythmias. We examined whether donepezi… Pharmacoepidemiology and drug safety 2026-07-14 16:02:03 Source
Predicting drug release from polymeric long-acting injectables using… Donepezil · PMID 42443630 Maladie d’Alzheimer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Polymeric long-acting injectables (LAIs) are among the most impactful yet least predictable drug delivery systems, as t… Drug delivery and translational research 2026-07-14 16:02:03 Source
Diagnostic utility of basal luteinizing hormone in evaluating central… GnRH, gonadorelin acetate · PMID 42440719 Maladie d’Alzheimer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Basal luteinizing hormone (bLH) is increasingly proposed as a surrogate marker of hypothalamic-pituitary-gonadal activa… Journal of the Endocrine Society 2026-07-14 16:02:01 Source
Outcomes of GnRH Agonist Therapy in Boys with Central Precocious Pube… GnRH, gonadorelin acetate · PMID 42441186 Maladie d’Alzheimer Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Central precocious puberty (CPP) in boys can result in accelerated growth, early epiphyseal fusion, and reduced adult h… International journal of preventive medicine 2026-07-14 16:02:01 Source
Predicting early mortality following single-stage coronary artery or… The Role of Concomitant Diseases in Postoperative Complications Risk Stratification. · PMID 36… Épilepsie · Maladie de Parkinson · Maladie de Parkinson À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Surgical management of coexisting cardiac disease and extra-cranial carotid artery disease is a controversial area of d… Journal of cardiac surgery 2026-07-14 16:01:59 Source
Effectiveness of Resistance Intradialytic Exercise Compared to Aerobi… Aerobic exercise · PMID 42444374 Maladie de Parkinson Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Patients with chronic kidney disease undergoing hemodialysis commonly experience reduced physical function, fatigue, po… Therapeutic apheresis and dialysis : official peer-rev… 2026-07-14 16:01:58 Source
Efficacy and Adherence to a Supervised Aerobic Exercise Training Inte… Aerobic exercise · PMID 42444395 Maladie de Parkinson À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Increasing physical activity (PA) levels may mitigate adverse consequences of shift work, including increased risk for… FASEB journal : official publication of the Federation… 2026-07-14 16:01:58 Source
Effect of transcranial direct current stimulation on psychomotor skil… active tDCS · PMID 42443692 Maladie de Parkinson À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Acquisition of laparoscopic psychomotor skills is essential for safe minimally invasive surgery but is associated with… Surgical endoscopy 2026-07-14 16:01:53 Source
Radial Branch Hydraulics and Cellular Injury Thresholds in Poplar: In… Sorbitol · PMID 42439458 Maladie d’Alzheimer · Maladie de Parkinson À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Branch water release and radial exchange influence drought responses. Although mechanistic models describe radial hydra… Tree physiology 2026-07-14 16:01:52 Source
Does Anodal Transcranial Direct Current Stimulation Over the Primary… Anodal Transcranial direct current stimulation · PMID 42438490 Migraine · Sclérose en plaques · Migraine À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Transcranial direct current stimulation (tDCS) has traditionally been assumed to modulate the brain by directly polariz… Biological psychiatry global open science 2026-07-14 16:01:39 Source
Efficacy and safety of transcranial direct current stimulation in alc… Sham Transcranial direct current stimulation · PMID 42091052 Migraine · Sclérose en plaques · Sclérose en plaques À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Current treatment options for alcohol use disorder are limited. Transcranial direct current stimulation has been propos… Addiction (Abingdon, England) 2026-07-14 16:01:38 Source
Sham tDCS controls: blinding, reliability, and a specification-grade… Sham Transcranial direct current stimulation · PMID 42164710 Migraine · Sclérose en plaques · Sclérose en plaques Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Sham transcranial direct current stimulation (tDCS) is essential for causal inference but is commonly implemented as ra… Frontiers in human neuroscience 2026-07-14 16:01:38 Source
Vertex epidural haematoma secondary to sagittal sinus involvement: a… Platelet transfusion · PMID 42442842 Sclérose en plaques À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Epidural haematomas (EDHs) involving the superior sagittal sinus (SSS) are rare and carry significant surgical risks. W… BMJ case reports 2026-07-14 16:01:37 Source
Real-world pharmacovigilance analysis of the association between mult… Teriflunomide · PMID 42440544 Sclérose en plaques À vérifier Publication PubMed Voir la publication source This study aims to investigate the potential association between 13 disease-modifying immunosuppressive drugs used to t… Frontiers in pharmacology 2026-07-14 16:01:25 Source
Targeting the muscarinic M1 receptor with a selective, brain-penetran… PIPE-307 · PMID 39083422 Sclérose en plaques Remyélinisation · Ralentissement de la progression · Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Multiple sclerosis (MS) is a chronic and debilitating neurological disease that results in inflammatory demyelination.… Proceedings of the National Academy of Sciences of the… 2026-07-14 16:01:19 Source
Pontine Autosomal Dominant Microangiopathy with Leukoencephalopathy i… Risk Factors in Early Multiple Sclerosis · PMID 42437605 Sclérose en plaques Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source To describe a case of pontine autosomal dominant microangiopathy with leukoencephalopathy (PADMAL), a rare COL4A1-relat… Journal of stroke and cerebrovascular diseases : the o… 2026-07-14 16:01:14 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 0

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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