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Essais et traitements4365Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles21Pipeline scientifique
Publications4628Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires0Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 4365

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
DYNE-251 NCT05524883 · DELIVER — Safety, Tolerability, Pharmacodynamic, Efficacy, and Pharmacokinetic S… Myopathies À vérifier Phase 1/2 ACTIVE_NOT_RECRUITING The primary purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability,… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 Détail
ENTR-601-44 NCT07037862 · ELEVATE-44 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… Myopathies Thérapie génique Phase 1/2 RECRUITING This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participant… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 Détail
ENTR-601-45 NCT07038824 · ELEVATE-45 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… Myopathies Thérapie génique Phase 1/2 RECRUITING This is a study of the investigational medicine ENTR-601-45 in participant… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 Détail
Scapular Stabilization Exercises Combined With Thoracic Mobilization… NCT07766148 · NCT07766148 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED Upper-back pain is common among breastfeeding mothers and may be associate… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 Détail
SGT-001 NCT03368742 · IGNITE DMD — Microdystrophin Gene Transfer Study in Adolescents and Children Wit… Myopathies À vérifier Phase 1/2 ACTIVE_NOT_RECRUITING This is a controlled, open-label, single-ascending dose study to evaluate… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 Détail
SRP-1001 for Injection NCT06131983 · Study of SRP-1001 in Adult and Adolescent Participants With Facioscapulohumeral… Myopathies À vérifier Phase 1/2 RECRUITING The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, pharmac… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 Détail
SRP-1003 IV Infusion NCT06138743 · Study of SRP-1003 in Participants With Type 1 Myotonic Dystrophy Myopathies À vérifier Phase 1/2 RECRUITING This is a phase 1/2a double-blinded, placebo-controlled, dose-escalating s… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 Détail
Comparison of Eccentric Muscle Training and Proprioceptive Neuromuscu… NCT06407479 · NCT06407479 Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED This trial compared eccentric exercise training and the proprioceptive neu… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 Détail
Descartes-08 NCT07391605 · Descartes-08 in Autoantibody Myositis Myopathies À vérifier Phase 2 RECRUITING This is a Phase IIb study to evaluate the safety and preliminary efficacy… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 Détail
FIBOBS — Fibromyalgia Syndrome in France: The Role of Assessment and… NCT04775368 · NCT04775368 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED The FIBOBS study is a multi-centered, observational, prospective study car… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 Détail
Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) NCT06579352 · Study of UC-MSC in DMD Patients Myopathies Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 2 ACTIVE_NOT_RECRUITING The primary objective of this study is to provide UC-MSC treatment to pati… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 Détail
ISADER — Adduction and Infraspinatus Activity in Shoulder Pain NCT07765056 · NCT07765056 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique Non applicable COMPLETED The goal of this randomized crossover trial is to determine whether differ… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 Détail
Prednisolone NCT05412394 · Once Weekly Infant Corticosteroid Trial for DMD Myopathies Immunomodulation · Thérapie génique Phase 4 RECRUITING The goal of this clinical trial is to learn how different treatments affec… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 Détail
Telemonitoring for TMD-Related Pain NCT07764770 · NCT07764770 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED This prospective randomized clinical trial evaluates the effectiveness of… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 Détail
TMD-CPM — Endogenous Pain Inhibition Deficiency in Chronic TMD Pain NCT06617494 · NCT06617494 Myopathies Traitement symptomatique À vérifier RECRUITING Temporomandibular disorders (TMDs) involve a range of conditions with vari… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 Détail
Trans-auricular Vagus Nerve Stimulation: High Intensity NCT07523113 · ME/CFS Brain Fog: Cognitive Rehabilitation Trial Myopathies À vérifier Non applicable RECRUITING The purpose of this study is to compare two approaches to cognitive rehabi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 Détail
Anifrolumab NCT05835310 · BLOSSOM — An Efficacy and Safety Study of Intravenous Anifrolumab to Treat Syste… Lupus À vérifier Phase 3 RECRUITING This is an observational study, in which the main research question is to… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:22 Détail
AZD0120 NCT06897930 · A Study to Investigate the Safety, Tolerability, and Efficacy of AZD0120 in Adul… Lupus Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1/2 RECRUITING This is a Phase 1b/2, single-arm, open-label, multi-center, clinical study… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:22 Détail
Litifilimab NCT05531565 · AMETHYST — A 2-Part Study to Learn Whether Litifilimab (BIIB059) Injections Can… Lupus Traitement symptomatique · Thérapie génique Phase 2/3 ACTIVE_NOT_RECRUITING In this study, researchers will learn more about a study drug called litif… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:22 Détail
Focused Ultrasound for the Treatment of Pancreatic Cancer - an Intern… NCT05010226 · NCT05010226 Cancer À vérifier À vérifier NOT_YET_RECRUITING The purpose of the registry is to collect data on the performance of the f… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:21 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 21

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Histotripsie Histotripsie — HOPE4LIVER / Edison System · 39225612 Cancer À vérifier Recherche clinique publiée Essai pivot multicentrique publié — à confirmer s… Ablation mécanique non thermique par cavitation générée par ultrasons foca… Dans HOPE4LIVER, le succès technique a été observé dans 42 des 44 tumeurs évaluées (95 %) et des complications majeures… PubMed 2024-09-01 Détail
Bavisant BRAVEinMS — Bavisant Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation Préclinique validée Modérée Antagonisme du récepteur H3 de l’histamine · HRH3 Candidat repositionné identifié et validé dans plusieurs systèmes précliniques pour ses effets sur la remyélinisation,… Science Translational Medicine 2026-01-21 Détail
2-D08 Activation des canaux Kir4.1 par 2-D08 pour la réparation de la myéline · PMID:40470772 Sclérose en plaques Remyélinisation Validation animale Préclinique animale — article évalué par les pairs Activation des canaux Kir4.1 dans les cellules progénitrices d’oligodendro… 2-D08 est une petite molécule expérimentale activant Kir4.1. Dans des systèmes cellulaires ainsi que des modèles EAE ch… PubMed / PubMed Central 2025-06-05 Détail
HER-096 HER-096 — protection dopaminergique Maladie de Parkinson Neuroprotection Préclinique validée Modérée Peptidomimétique dérivé du CDNF pénétrant dans le cerveau · Stress du réti… Programme visant à protéger les neurones dopaminergiques et à réduire les mécanismes de stress cellulaire associés à la… Cell Chemical Biology 2024-03-21 Détail
PTD802 PTD802 — programme de remyélinisation GPR17 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 autorisée Préclinique; autorisation réglementaire obtenue Antagoniste sélectif du récepteur GPR17 visant à lever un frein à la matur… PTD802 est une petite molécule orale antagoniste de GPR17 conçue pour favoriser la remyélinisation. Une CTA MHRA a été… Communiqués officiels de Pheno Therapeutics 2026-06-22 Détail
Tol-MP Tol-MP — tolérance immunitaire spécifique de la myéline Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique Validation animale Préclinique — article évalué par les pairs Microparticules biodégradables chargées en rapamycine et fonctionnalisées… Les Tol-MP sont des microparticules tolérogènes conçues pour augmenter sélectivement les Treg spécifiques de la myéline… Science Advances 2023-06-02 Détail
CN045 CN045 — stimulation de la remyélinisation Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Stimulation de la différenciation des cellules progénitrices d’oligodendro… CN045 est un composé chef de file issu du criblage de 20 000 petites molécules orientées vers le système nerveux centra… npj Drug Discovery 2026-07-23 Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Maladie de Huntington Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation métabolique et mitohormèse · Métabolisme mitochondrial Candidat expérimental étudié pour ses effets sur le métabolisme cérébral et les réponses mitochondriales dans des modèl… Publication évaluée par les pairs 2024-01-01 Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Maladie d’Alzheimer Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau · Mitochondri… Étude préclinique portant sur la protection mitochondriale, les anomalies liées à Tau et les performances cognitives. Publication évaluée par les pairs 2026-01-01 Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie · PON2 / autophagie Approche expérimentale explorant l’autophagie et la protection cellulaire par activation de la paraoxonase-2. Publication évaluée par les pairs 2024-06-01 Détail
C-CAR168 C-CAR168 — AbelZeta Pharma · eef17e8fd6ba432f559afe3d1540fcd40ccd1dd5 Sclérose en plaques Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1b/2 autorisée FDA — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier CAR-T autologue bispécifique anti-CD20/BCMA visant une déplétion profonde… Le 14 septembre 2026, AbelZeta a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant d'initier une étude multicentrique Phas… Company pipeline 2026-10-04 04:37:19 Détail
CD20 CD20 — AbelZeta Pharma · cb1f12f188f08a5c3585d090f33738a44aeeca76 Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX… , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX IND clearance further expands development of… Company pipeline 2026-10-04 04:37:19 Détail
LUCID-21 LUCID-21 — Quantum BioPharma · cbdbcf6209471f07ba9e29dd96ef6c2ba7d42400 Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Phase 1 / humain Source primaire société — à vérifier LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS &… LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS & EVENTS QUANTUM VS BANKS WHISTLEBLOWER CONTAC… Company pipeline 2026-10-04 04:37:17 Détail
Lucid-MS Lucid-MS (Lucid-21-302) — Quantum BioPharma · 9c3eb950c4f04e6be2d457f2f2028c124709df22 Sclérose en plaques Neuroprotection Phase 2 autorisée — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier Petite molécule expérimentale visant PAD2 et la démyélinisation ; mécanism… Le 10 août 2026, Quantum BioPharma a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant de lancer une Phase 2 randomisée, e… Company pipeline 2026-10-04 04:37:17 Détail
Theophylline / aminophylline patch Aminophylline / Theophylline transdermal patch (HDAC2) — Johannes Gutenberg University Mainz /… Sclérose en plaques Remyélinisation Translation clinique — Phase I prévue (volontaires sai… Source primaire institutionnelle — à vérifier Administration transdermique à faible dose de théophylline/aminophylline v… Programme de JGU Mainz financé par ForTra/EKFS : optimisation et fabrication GMP d’un patch transdermique remyélinisant… Official institution 2026-10-04 04:37:17 Détail
EH12 EH12 — Pheno Therapeutics · eb6081169cd40e3b659591ee0df180d22ee9e50f Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclero… TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclerosis therapeutic candidate PTD802June 22, 2026… Company pipeline 2026-10-04 04:37:16 Détail
SetPoint System SetPoint System — SetPoint Medical · bd55dfe8841d927d5b93ecfcd5f52e0f360c355b Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier licationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe lates… licationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe latest about SetPoint MedicalPress CoveragePress r… Company pipeline 2026-10-04 04:37:15 Détail
FTX-101 Tasronetide (FTX-101) — Find Therapeutics · 37cc33492962be72c047cdf5e9513e61ada6a004 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 — volontaires sains Source primaire société — à vérifier Peptide expérimental ciblant le complexe Plexin-A1 / Neuropilin-1 ; object… Programme suivi depuis le pipeline officiel de Find Therapeutics. L'essai de phase 1 NCT06617546 a été mené chez des vo… Company pipeline 2026-10-04 04:37:14 Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Maladie de Huntington Thérapie génique Validation cellulaire Préliminaire Expression génique ciblée dans les neurones striataux · ADORA2A / neurones… Outil de ciblage génique destiné à améliorer la sélectivité d’approches expérimentales visant les neurones du striatum. Publication évaluée par les pairs 2024-11-01 Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer · Voi… Candidat naturel étudié dans des systèmes précliniques pour ses effets neuroprotecteurs face à plusieurs mécanismes ass… Publication évaluée par les pairs 2024-09-01 Détail
Bibliographie

Publications 4628

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Impact of gamma irradiation and ethylene oxide sterilisation on the s… Vismodegib · PMID 42250781 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Terminal sterilisation is a critical process for pharmaceutical products intended for parenteral or invasive administra… European journal of pharmaceutical sciences : official… 2026-08-16 13:17:04 Source
Adult onset Still's disease-The evidence that anti-interleukin-1 trea… Anakinra (Kineret®) · PMID 28757235 Cancer Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source The literature contains many reports of the use of commercially available anti-IL-1 agents (anakinra/Kineret, canakinum… Seminars in arthritis and rheumatism 2026-08-16 13:17:03 Source
Expedited Desensitization to Canakinumab. Anakinra (Kineret®) · PMID 32612876 Cancer Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Interleukin-1 (IL-1) antagonists have been successful in the management of monogenic auto-inflammatory diseases, notabl… Allergy & rhinology (Providence, R.I.) 2026-08-16 13:17:03 Source
IL (Interleukin)-1 Receptor Antagonist Increases Ang (Angiotensin [1-… Anakinra (Kineret®) · PMID 32275191 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source IL (Interleukin)-1 antagonism decreases blood pressure in obese individuals. The underlying mechanisms are unknown. Bas… Hypertension (Dallas, Tex. : 1979) 2026-08-16 13:17:03 Source
Low-dose dasatinib in second-line therapy or beyond for the treatment… Nilotinib followed by treatment-free · PMID 42394986 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Dasatinib is a favorable option for patients with chronic-phase chronic myeloid leukemia (CML-CP) who have an inadequat… Frontiers in pharmacology 2026-08-16 13:17:02 Source
Treatment-Free Remission and Immune Profiling after Frontline Second-… Nilotinib followed by treatment-free · PMID 42314090 Cancer Ralentissement de la progression · Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Treatment-free remission (TFR) is a major therapeutic goal in chronic myeloid leukemia (CML). This study analyzed 5-yea… Blood advances 2026-08-16 13:17:02 Source
Unraveling clinical and biological predictors of successful treatment… Nilotinib followed by treatment-free · PMID 42369955 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Tyrosine Kinase Inhibitors (TKIs) have revolutionized the management of Chronic Myeloid Leukemia (CML), making treatmen… Pakistan journal of medical sciences 2026-08-16 13:17:02 Source
G-quadruplex DNA reprograms the photochemistry of CX-5461 toward radi… Pidnarulex · PMID 42578368 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source CX-5461 (pidnarulex) is the most clinically advanced small-molecule ligand associated with G-quadruplex (G4) targeting… Nucleic acids research 2026-08-16 13:17:01 Source
High-throughput combination screening of Pidnarulex and other G-quadr… Pidnarulex · PMID 41130416 Cancer Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source G-quadruplexes (G4s) are four-stranded nucleic acid structures that regulate key cellular processes and represent promi… SLAS discovery : advancing life sciences R & D 2026-08-16 13:17:01 Source
Lysosomal membrane permeabilization enhances the anticancer effects o… Pidnarulex · PMID 40528705 Cancer Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Lysosomes contribute to the development of drug resistance through various mechanisms that include drug sequestration a… Autophagy 2026-08-16 13:17:01 Source
Cost-effectiveness of pembrolizumab plus chemotherapy vs cemiplimab p… Cemiplimab · PMID 41861397 Cancer Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Recent clinical guidelines recommend pembrolizumab plus chemotherapy and cemiplimab plus chemotherapy as key first-line… Journal of medical economics 2026-08-16 13:16:58 Source
Economic evaluation of added neoadjuvant cemiplimab to upfront wide l… Cemiplimab · PMID 42438454 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Cutaneous squamous cell carcinoma occurs with increasing incidence in the aging United States population and, depending… JID innovations : skin science from molecules to popul… 2026-08-16 13:16:58 Source
Predictions and cross-center validation of IDH status and 1p/19q stat… Magnetic Resonance Imaging · PMID 42518518 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source This study developed and validated a non-invasive multi-metabolite magnetic resonance spectroscopy framework for preope… Magnetic resonance letters 2026-08-16 13:16:58 Source
Real-World Response of Cemiplimab Immunotherapy for Treating Locally… Cemiplimab · PMID 42577731 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Cemiplimab has been licensed for use in the United Kingdom as the sole immunotherapy agent for first-line use in advanc… Journal of skin cancer 2026-08-16 13:16:58 Source
ESHRE recommendations on Good Practice in the IVF laboratory†. Biopsy Procedure · PMID 42405499 Cancer · Sclérose en plaques · Cancer · Sclérose en plaques À vérifier Publication PubMed Voir la publication source What is the current good practice in the IVF laboratory, based on the best available evidence in the literature, if ava… Human reproduction (Oxford, England) 2026-08-16 13:16:57 Source
Pancreatic Metastasis of Clear Cell Renal Cell Carcinoma: Challenges… Biopsy Procedure · PMID 42449514 Cancer · Sclérose en plaques · Cancer · Sclérose en plaques Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source The objective of this study is to investigate the value of conventional ultrasound, contrast-enhanced ultrasound (CEUS)… Cancer medicine 2026-08-16 13:16:57 Source
[Testicular Germ Cell Tumors and Penile Cancer: Molecular-Based Diagn… Biopsy Procedure · PMID 42532107 Cancer Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Molecular diagnostics and targeted therapies are increasingly evolving towards a personalized medicine approach. This r… Aktuelle Urologie 2026-08-16 13:16:57 Source
Comparison of next‑generation sequencing quality metrics and concorda… TruSight Oncology (TSO) 500 · PMID 39991725 Cancer Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Next-generation sequencing (NGS) technology is routinely employed to detect clinically significant variants in the fiel… Experimental and therapeutic medicine 2026-08-16 13:16:54 Source
Concordance between an FDA-approved companion diagnostic and an alter… TruSight Oncology (TSO) 500 · PMID 38290412 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Authors evaluated the performance of a commercially available next-generation sequencing assay kit; this was based on g… Gynecologic oncology 2026-08-16 13:16:54 Source
Genomic profiling of NSCLC tumors with the TruSight oncology 500 assa… TruSight Oncology (TSO) 500 · PMID 39664186 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Matching patients to an effective targeted therapy or immunotherapy is a challenge for advanced and metastatic non-smal… Frontiers in oncology 2026-08-16 13:16:54 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 0

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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