Tofersen
Biogen • Sclérose latérale amyotrophique
Résumé
Tofersen est développé par Biogen. Le traitement est actuellement en Phase 4. Il est associé à Sclérose latérale amyotrophique. Son objectif thérapeutique principal est À vérifier. Le statut actuel est : suivi actif.
À vérifier
Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Timeline clinique
Phase 4
Objectif scientifique de l’étude
classification automatique vérifiableIl mesure uniquement la force de la classification automatique de l’objectif scientifique. Le calcul part de 45 points, ajoute 7 points par unité de poids du mot-clé le plus fortement détecté, puis est plafonné à 95 %. Exemple : un score maximal de 2 donne 45 + (2 × 7) = 59 %.
Ce score est heuristique et doit être vérifié dans le protocole ou une publication.
L’objectif est absent ou classé « Autre » et doit être recalculé à partir du protocole.
Transparence et qualité de la fiche
données vérifiablesClassification scientifique multi-axes
ne pas confondre statut et résultatUn essai terminé n’est pas nécessairement positif. Un essai arrêté n’est classé comme échec scientifique que lorsqu’un résultat ou une raison explicite le confirme.
Indicateurs factuels
sans score subjectifAucune chance de succès, note d’innovation, potentiel thérapeutique ou probabilité de commercialisation n’est calculé tant qu’un modèle validé et des données suffisantes ne sont pas disponibles.
Historique factuel de la molécule
9 événement(s) daté(s)Cette liste reprend uniquement les dates trouvées dans les registres et publications liés. Elle ne constitue pas une prévision.
| Date | Événement | Source |
|---|---|---|
| 2025-12-11 | Début de l’étudeNCT07223723 | Registre d’essai clinique |
| 2025-12-29 | Début de l’étudeNCT07294144 | Registre d’essai clinique |
| 2026-08-12 | Dernière mise à jour des donnéesTofersen | Biomedical Watch |
| 2026-08-13 | Création de l’enregistrementNCT07223723 | Registre d’essai clinique |
| 2026-08-16 | Création de l’enregistrementNCT07294144 | Registre d’essai clinique |
| 2026-08-16 | PublicationTofersen Treatment in -ALS: Real-World Evidence from a Retrospective Multicenter Study in France (FORSLA Study). | Mayo Clinic proceedings. Innovations, quality & outcomes |
| 2026-08-16 | PublicationTherapeutic frontiers in ALS: iPSC-based drug discovery, cell therapy, and gene therapy-Advances through 2026. | Regenerative therapy |
| 2027-05-26 | Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT07223723 | Registre d’essai clinique |
| 2028-05-01 | Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT07294144 | Registre d’essai clinique |
Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Essais cliniques liés
2 essai(s)
| NCT | Titre | Phase | Statut administratif | Pays | Sponsor |
|---|---|---|---|---|---|
| NCT07294144 | Tofersen in Non-SOD1 ALS | Phase 2 | RECRUITING | United States | Washington University School of Medicine |
| NCT07223723 | A Study to Learn More About the Long-Term Safety of Tofersen (Qalsody) in Chinese Participants With SOD-1 Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) | Phase 4 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | China | Biogen |
Publications liées
2 publication(s)Publications liées
2 publication(s)| Titre | PMID | DOI | Journal | Date |
|---|---|---|---|---|
| Tofersen Treatment in -ALS: Real-World Evidence from a Retrospective Multicenter Study in France (FORSLA Study). Voir source | 42548788 | 10.1016/j.mayocpiqo.2026.100739 | Mayo Clinic proceedings. Innovations, quality & outcomes | |
| Therapeutic frontiers in ALS: iPSC-based drug discovery, cell therapy, and gene therapy-Advances through 2026. Voir source | 42359165 | 10.1016/j.reth.2026.101150 | Regenerative therapy |
Sources officielles
liens de rechercheDernière mise à jour des données : 2026-08-12
Ces sources sont proposées pour vérification. Les informations de la fiche doivent être confirmées dans les registres officiels ou les publications originales.