Fiche traitement
Efgartigimod
Janssen Research & Development, LLC • Myasthénie
Suivi actif
Phase 3
Résumé
Efgartigimod est développé par Janssen Research & Development, LLC. Le traitement est actuellement en Phase 3. Il est associé à Myasthénie. Son objectif thérapeutique principal est Traitement symptomatique. Le statut actuel est : suivi actif.
À vérifier
Traitement symptomatique
Phase 3
Janssen Research & Development, LLC
United States, Israel, Switzerland
Generalized Myasthenia Gravis (gMG) is a rare chronic autoimmune disorder causing muscle weakness and fatigue, primarily due to autoantibodies that disrupt neuromuscular junction function. The most common antibodies target nicotinic acetylcholine receptors (AChR), with others such as anti-MuSK and anti-LRP4 being less prevalent. The conventional gMG treatments include acetylcholinesterase inhibitors, corticosteroids, immunosuppressant and, in case of myasthenic crisis, plasma exchange (PLEX) and intravenous immunoglobulins (IVIG). Treatment aims to achieve minimal manifestation status (MMS), but many patients face persistent symptoms or side effects. Corticosteroids, while effective, carry significant risks, especially for long-term use, such as, increased infection and cardiovascular risks, chronic conditions like hypertension, diabetes, and osteoporosis and quality of life impacts, including weight gain and mood changes. Elderly patients, who form the majority of the gMG population, are particularly vulnerable due to age-related comorbidities, which limit treatment options and prolong corticosteroid reliance. This contributes to increased mortality, disability, and dependency. Efgartigimod (EFG), a novel therapeutic targeting the neonatal Fc receptor (FcRn), accelerates degradation of pathogenic IgG antibodies, including anti-AChR. Clinical trials demonstrated its efficacy and safety in reducing antibody levels, improving muscle strength, and enhancing quality of life. Both intravenous (IV) and subcutaneous (SC) forms are effective and well tolerated. Approved in the United States and subsequently in Japan and Europe, EFG became available in France in 2023. The present multicenter observational study aims to evaluate the real-life impact of EFG in elderly gMG patients struggling with corticosteroid side effects or comorbidity exacerbations. The objectives of this study include the assessing EFG's ability to enable corticosteroid reduction and monitoring improvements in gMG symptoms, quality of life, comorbidities, and overall health.
This approach highlights a shift towards targeted therapies that balance efficacy with reduced treatment-related burdens for vulnerable gMG populations.
2026-08-27
Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Timeline clinique
Phase 3
Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Préclinique
Phase 1
Phase 2
Phase 3
Approuvé
Objectif scientifique de l’étude
classification automatique vérifiable
Traitement symptomatique
Confiance automatique : 87%
Ce pourcentage n’est pas une probabilité de succès clinique.
Il mesure uniquement la force de la classification automatique de l’objectif scientifique. Le calcul part de 45 points, ajoute 7 points par unité de poids du mot-clé le plus fortement détecté, puis est plafonné à 95 %. Exemple : un score maximal de 2 donne 45 + (2 × 7) = 59 %.
Indices détectés : immune → Immunomodulation, fatigue → Traitement symptomatique, symptom → Traitement symptomatique
Ce score est heuristique et doit être vérifié dans le protocole ou une publication.
Description affichée depuis l’essai compatible NCT07072988, afin d’éviter le mélange entre plusieurs indications d’une même molécule.
Contrôle de cohérence : 85/100
L’objectif est absent ou classé « Autre » et doit être recalculé à partir du protocole.
Transparence et qualité de la fiche
données vérifiablesClassificationÀ vérifier
Confiance de la fiche85 %
Source principaleSource officielle ou publication indexée
Dernière vérification2026-08-27
Anomalies détectées1
Validation humaineValidation humaine non effectuée
Donnée issue d’une source
Donnée normalisée automatiquement
Interprétation algorithmique
Classification scientifique multi-axes
ne pas confondre statut et résultatÉtat de l’étudeRecrutement en cours
Disponibilité des résultatsRésultats à vérifier
InterprétationImpossible à déterminer
Niveau de preuveNon évaluable
Un essai terminé n’est pas nécessairement positif. Un essai arrêté n’est classé comme échec scientifique que lorsqu’un résultat ou une raison explicite le confirme.
Indicateurs factuels
sans score subjectifPhase enregistréePhase 3
Études associées1
Publications associées9
Statut consolidéSuivi actif
Aucune chance de succès, note d’innovation, potentiel thérapeutique ou probabilité de commercialisation n’est calculé tant qu’un modèle validé et des données suffisantes ne sont pas disponibles.
Historique factuel de la molécule
13 événement(s) daté(s)Cette liste reprend uniquement les dates trouvées dans les registres et publications liés. Elle ne constitue pas une prévision.
| Date | Événement | Source |
|---|---|---|
| 2025-09-19 | Début de l’étudeNCT07072988 | Registre d’essai clinique |
| 2026-07-08 | PublicationSteroid-Sparing Effect of Efgartigimod in Generalized Myasthenia Gravis: Study Protocol for a Single-Arm, Open-Label Clinical Trial. | Neurology and therapy |
| 2026-07-14 | PublicationEfficacy and Safety of Subcutaneous Efgartigimod PH20 in Adults With Primary Immune Thrombocytopenia (ADVANCE SC): A Multicenter, Randomized, Double-Blinded, Placebo-Controlled, Phase 3 Trial. | American journal of hematology |
| 2026-07-14 | PublicationReal-world experience with switching from intravenous immunoglobulin to subcutaneous efgartigimod PH20 in patients with chronic inflammatory demyelinating polyradiculoneuropathy: A case series. | Journal of neuroimmunology |
| 2026-07-18 | PublicationPovetacicept (ALPN-303; TACI vTD-Fc), an enhanced, potent dual inhibitor of BAFF and APRIL, ameliorates experimental autoimmune myasthenia gravis in C57BL/6N mice. | Frontiers in immunology |
| 2026-07-18 | PublicationEfgartigimod in Sjögren's disease: a phase 2, randomised, placebo-controlled, parallel-group, double-blinded, proof-of-concept study (RHO). | Annals of the rheumatic diseases |
| 2026-08-08 | PublicationClinical efficacy and cost per improved outcome of treatments for generalized myasthenia gravis: evidence from a network meta-analysis and cost-per-responder analysis. | Current medical research and opinion |
| 2026-08-13 | PublicationImmune thrombocytopenia: Evolving mechanistic understanding and clinical development of new therapies. | Tzu chi medical journal |
| 2026-08-16 | PublicationNipocalimab and other FcRn blockers in neuromuscular disorders. | Pharmacology & therapeutics |
| 2026-08-16 | PublicationCombined inhibition of complement C5 and neonatal Fc receptor in refractory generalized myasthenia gravis: A report of two cases. | Journal of neuroimmunology |
| 2026-08-27 | Dernière mise à jour des donnéesEfgartigimod | Biomedical Watch |
| 2026-09-03 | Création de l’enregistrementNCT07072988 | Registre d’essai clinique |
| 2027-10-01 | Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT07072988 | Registre d’essai clinique |
Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Essais cliniques liés
1 essai(s)
Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
| NCT | Titre | Phase | Statut administratif | Pays | Sponsor |
|---|---|---|---|---|---|
| NCT07072988 | OPTIMAGE — Evaluate the Benefit of Corticoid Sparing in Elderly With Generalized AntiRAch Myasthenia Gravis Treated With IV or SC Efgartigimod | Phase 4 | RECRUITING | France | Centre Hospitalier Universitaire de Nice |
Publications liées
9 publication(s)Publications liées
9 publication(s)| Titre | PMID | DOI | Journal | Date |
|---|---|---|---|---|
| Nipocalimab and other FcRn blockers in neuromuscular disorders. Voir source | 42398839 | 10.1016/j.pharmthera.2026.109071 | Pharmacology & therapeutics | |
| Combined inhibition of complement C5 and neonatal Fc receptor in refractory generalized myasthenia gravis: A report of two cases. Voir source | 42030590 | 10.1016/j.jneuroim.2026.578944 | Journal of neuroimmunology | |
| Immune thrombocytopenia: Evolving mechanistic understanding and clinical development of new therapies. Voir source | 42453522 | 10.4103/tcmj.TCMJ-D-25-00206 | Tzu chi medical journal | |
| Clinical efficacy and cost per improved outcome of treatments for generalized myasthenia gravis: evidence from a network meta-analysis and cost-per-responder analysis. Voir source | 42495790 | 10.1080/03007995.2026.2700048 | Current medical research and opinion | |
| Povetacicept (ALPN-303; TACI vTD-Fc), an enhanced, potent dual inhibitor of BAFF and APRIL, ameliorates experimental autoimmune myasthenia gravis in C57BL/6N mice. Voir source | 40547042 | 10.3389/fimmu.2025.1533093 | Frontiers in immunology | |
| Efgartigimod in Sjögren's disease: a phase 2, randomised, placebo-controlled, parallel-group, double-blinded, proof-of-concept study (RHO). Voir source | 41997805 | 10.1016/j.ard.2026.03.019 | Annals of the rheumatic diseases | |
| Efficacy and Safety of Subcutaneous Efgartigimod PH20 in Adults With Primary Immune Thrombocytopenia (ADVANCE SC): A Multicenter, Randomized, Double-Blinded, Placebo-Controlled, Phase 3 Trial. Voir source | 41943179 | 10.1002/ajh.70303 | American journal of hematology | |
| Real-world experience with switching from intravenous immunoglobulin to subcutaneous efgartigimod PH20 in patients with chronic inflammatory demyelinating polyradiculoneuropathy: A case series. Voir source | 41950575 | 10.1016/j.jneuroim.2026.578925 | Journal of neuroimmunology | |
| Steroid-Sparing Effect of Efgartigimod in Generalized Myasthenia Gravis: Study Protocol for a Single-Arm, Open-Label Clinical Trial. Voir source | 42371330 | 10.1007/s40120-026-00980-6 | Neurology and therapy |
Sources officielles
liens de rechercheDernière mise à jour des données : 2026-08-27
Ces sources sont proposées pour vérification. Les informations de la fiche doivent être confirmées dans les registres officiels ou les publications originales.