Drisapersen
BioMarin Pharmaceutical • Myopathies
Résumé
Drisapersen est développé par BioMarin Pharmaceutical. Le traitement est actuellement en À vérifier. Il est associé à Myopathies. Son objectif thérapeutique principal est À vérifier. Le statut actuel est : suivi actif.
À vérifier
Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Timeline clinique
À vérifier
Objectif scientifique de l’étude
classification automatique vérifiableIl mesure uniquement la force de la classification automatique de l’objectif scientifique. Le calcul part de 45 points, ajoute 7 points par unité de poids du mot-clé le plus fortement détecté, puis est plafonné à 95 %. Exemple : un score maximal de 2 donne 45 + (2 × 7) = 59 %.
Ce score est heuristique et doit être vérifié dans le protocole ou une publication.
Description affichée depuis l’essai compatible NCT02636686, afin d’éviter le mélange entre plusieurs indications d’une même molécule.
L’objectif est absent ou classé « Autre » et doit être recalculé à partir du protocole.
Transparence et qualité de la fiche
données vérifiablesClassification scientifique multi-axes
ne pas confondre statut et résultatUn essai terminé n’est pas nécessairement positif. Un essai arrêté n’est classé comme échec scientifique que lorsqu’un résultat ou une raison explicite le confirme.
Indicateurs factuels
sans score subjectifAucune chance de succès, note d’innovation, potentiel thérapeutique ou probabilité de commercialisation n’est calculé tant qu’un modèle validé et des données suffisantes ne sont pas disponibles.
Historique factuel de la molécule
6 événement(s) daté(s)Cette liste reprend uniquement les dates trouvées dans les registres et publications liés. Elle ne constitue pas une prévision.
| Date | Événement | Source |
|---|---|---|
| 2018-01-19 | Dernière mise à jour des donnéesDrisapersen | Biomedical Watch |
| 2026-07-22 | Création de l’enregistrementNCT02636686 | Registre d’essai clinique |
| 2026-08-13 | PublicationCharacteristics of Patients Receiving Novel Muscular Dystrophy Drugs in Trials vs Routine Care. | JAMA network open |
| 2026-08-13 | PublicationSpending on Targeted Therapies for Duchenne Muscular Dystrophy. | JAMA |
| 2026-08-16 | PublicationA randomized placebo-controlled phase 3 trial of an antisense oligonucleotide, drisapersen, in Duchenne muscular dystrophy. | Neuromuscular disorders : NMD |
| 2026-08-16 | PublicationPlacebo-controlled Phase 2 Trial of Drisapersen for Duchenne Muscular Dystrophy. | Annals of clinical and translational neurology |
Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Essais cliniques liés
1 essai(s)
| NCT | Titre | Phase | Statut administratif | Pays | Sponsor |
|---|---|---|---|---|---|
| NCT02636686 | Extension Study of Drisapersen in DMD Subjects | À vérifier | NO_LONGER_AVAILABLE | United States, Argentina, Australia, Belgium, Bulgaria, Czechia, France, Germany, Israel, Italy, Japan, Netherlands, Norway, Poland, Russia, South Korea, Spain, Taiwan, Turkey (Türkiye), United Kingdom | BioMarin Pharmaceutical |
Publications liées
4 publication(s)Publications liées
4 publication(s)| Titre | PMID | DOI | Journal | Date |
|---|---|---|---|---|
| A randomized placebo-controlled phase 3 trial of an antisense oligonucleotide, drisapersen, in Duchenne muscular dystrophy. Voir source | 29203355 | 10.1016/j.nmd.2017.10.004 | Neuromuscular disorders : NMD | |
| Placebo-controlled Phase 2 Trial of Drisapersen for Duchenne Muscular Dystrophy. Voir source | 30128316 | 10.1002/acn3.579 | Annals of clinical and translational neurology | |
| Characteristics of Patients Receiving Novel Muscular Dystrophy Drugs in Trials vs Routine Care. Voir source | 38265797 | 10.1001/jamanetworkopen.2023.53094 | JAMA network open | |
| Spending on Targeted Therapies for Duchenne Muscular Dystrophy. Voir source | 38466271 | 10.1001/jama.2024.2776 | JAMA |
Sources officielles
liens de rechercheDernière mise à jour des données : 2018-01-19
Ces sources sont proposées pour vérification. Les informations de la fiche doivent être confirmées dans les registres officiels ou les publications originales.