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Fiche traitement

CMDPROS — Congenital Muscle Disease Study of Patient and Family Reported Medical Information

Cure CMD • Myopathies

Suivi actif À vérifier

Résumé

CMDPROS — Congenital Muscle Disease Study of Patient and Family Reported Medical Information est développé par Cure CMD. Le traitement est actuellement en À vérifier. Il est associé à Myopathies. Son objectif thérapeutique principal est À vérifier. Le statut actuel est : suivi actif.

À vérifier

À vérifier
À vérifier
Cure CMD
United States
The Congenital Muscle Disease Patient and Proxy Reported Outcome Study (CMDPROS) is a longitudinal 10 year study to identify and trend care parameters, adverse events in the congenital muscle diseases using the Congenital Muscle Disease International Registry (CMDIR) to acquire necessary data for adverse event calculations (intake survey and medical records curation). To support this study and become a participant, we ask that you register in the CMDIR. You can do this by visiting www.cmdir.org. There is no travel required. The registry includes affected individuals with congenital muscular dystrophy, congenital myopathy, and congenital myasthenic syndrome and registers through the late onset spectrum for these disease groups. The CMDIR was created to identify the global congenital muscle disease population for the purpose of raising awareness, standards of care, clinical trials and in the future a treatment or cure. Simply put, we will not be successful in finding a treatment or cure unless we know who the affected individuals are, what the diagnosis is and how the disease is affecting the individual. Registering in the CMDIR means that you will enter demographic information and complete an intake survey. We would then ask that you provide records regarding the diagnosis and treatment of CMD, including genetic testing, muscle biopsy, pulmonary function testing, sleep studies, clinic visit notes, and hospital discharge summaries. Study hypothesis: 1. To use patient and proxy reported survey answers and medical reports to build a longitudinal care and outcomes database across the congenital muscle diseases. 2. To generate congenital muscle disease subtype specific adverse event rates and correlate with key care parameters.
2021-08-03

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Timeline clinique

À vérifier
Préclinique
Phase 1
Phase 2
Phase 3
Approuvé

Objectif scientifique de l’étude

classification automatique vérifiable
À vérifier Confiance automatique : 0%

Description affichée depuis l’essai compatible NCT01403402, afin d’éviter le mélange entre plusieurs indications d’une même molécule.

Contrôle de cohérence : 85/100

L’objectif est absent ou classé « Autre » et doit être recalculé à partir du protocole.

Transparence et qualité de la fiche

données vérifiables
ClassificationÀ vérifier
Confiance de la fiche85 %
Source principaleSource officielle ou publication indexée
Dernière vérification2021-08-03
Anomalies détectées1
Validation humaineValidation humaine non effectuée
Donnée issue d’une source Donnée normalisée automatiquement Interprétation algorithmique

Classification scientifique multi-axes

ne pas confondre statut et résultat
État de l’étudeRecrutement en cours
Disponibilité des résultatsRésultats à vérifier
InterprétationImpossible à déterminer
Niveau de preuveNon évaluable

Un essai terminé n’est pas nécessairement positif. Un essai arrêté n’est classé comme échec scientifique que lorsqu’un résultat ou une raison explicite le confirme.

Indicateurs factuels

sans score subjectif
Phase enregistréeÀ vérifier
Études associées1
Publications associées3
Statut consolidéSuivi actif

Aucune chance de succès, note d’innovation, potentiel thérapeutique ou probabilité de commercialisation n’est calculé tant qu’un modèle validé et des données suffisantes ne sont pas disponibles.

Historique factuel de la molécule

7 événement(s) daté(s)

Cette liste reprend uniquement les dates trouvées dans les registres et publications liés. Elle ne constitue pas une prévision.

DateÉvénementSource
2009-09-01Début de l’étudeNCT01403402Registre d’essai clinique
2021-08-03Dernière mise à jour des donnéesCMDPROS — Congenital Muscle Disease Study of Patient and Family Reported Medical InformationBiomedical Watch
2026-08-08Création de l’enregistrementNCT01403402Registre d’essai clinique
2026-08-13PublicationLiver health in myotubular and centronuclear myopathies: a patient-driven data collection study to better understand liver health and improve standards of care.Neuromuscular disorders : NMD
2026-08-13PublicationSix novel SACS mutations expand the autosomal recessive spastic ataxia of Charlevoix-Saguenay spectrum.Orphanet journal of rare diseases
2026-08-16PublicationCosegregation of congenital dysferlinopathy phenotype and marinesco-sjögren syndrome: a case report with literature review.BMC pediatrics
2029-09-01Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT01403402Registre d’essai clinique

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Essais cliniques liés

1 essai(s)
NCT Titre Phase Statut administratif Pays Sponsor
NCT01403402 CMDPROS — Congenital Muscle Disease Study of Patient and Family Reported Medical Information À vérifier RECRUITING United States Cure CMD

Publications liées

3 publication(s)

Publications liées

3 publication(s)
Titre PMID DOI Journal Date
Cosegregation of congenital dysferlinopathy phenotype and marinesco-sjögren syndrome: a case report with literature review. Voir source 41781898 10.1186/s12887-026-06651-7 BMC pediatrics
Liver health in myotubular and centronuclear myopathies: a patient-driven data collection study to better understand liver health and improve standards of care. Voir source 41806468 10.1016/j.nmd.2026.106388 Neuromuscular disorders : NMD
Six novel SACS mutations expand the autosomal recessive spastic ataxia of Charlevoix-Saguenay spectrum. Voir source 41923236 10.1186/s13023-026-04337-y Orphanet journal of rare diseases

Sources officielles

liens de recherche
ClinicalTrials.gov PubMed EMA FDA CTIS

Dernière mise à jour des données : 2021-08-03

Ces sources sont proposées pour vérification. Les informations de la fiche doivent être confirmées dans les registres officiels ou les publications originales.

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Version : V150 Études : 3 024 Traitements : 3 427 Sociétés : 1 338 Centres : 36 352 Dernière synchronisation : 14 septembre 2026 15:37 Base mise à jour : 17 septembre 2026
Les synthèses, badges et classifications sont une aide à la lecture. Elles ne remplacent ni les registres officiels, ni les publications originales, ni l’avis d’un professionnel de santé.