BMN 351
BioMarin Pharmaceutical • Myopathies
Résumé
BMN 351 est développé par BioMarin Pharmaceutical. Le traitement est actuellement en Phase 1/2. Il est associé à Myopathies. Son objectif thérapeutique principal est À vérifier. Le statut actuel est : suivi actif.
À vérifier
Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Timeline clinique
Phase 1/2
Objectif scientifique de l’étude
classification automatique vérifiableIl mesure uniquement la force de la classification automatique de l’objectif scientifique. Le calcul part de 45 points, ajoute 7 points par unité de poids du mot-clé le plus fortement détecté, puis est plafonné à 95 %. Exemple : un score maximal de 2 donne 45 + (2 × 7) = 59 %.
Ce score est heuristique et doit être vérifié dans le protocole ou une publication.
Description affichée depuis l’essai compatible NCT06280209, afin d’éviter le mélange entre plusieurs indications d’une même molécule.
L’objectif est absent ou classé « Autre » et doit être recalculé à partir du protocole.
Transparence et qualité de la fiche
données vérifiablesClassification scientifique multi-axes
ne pas confondre statut et résultatUn essai terminé n’est pas nécessairement positif. Un essai arrêté n’est classé comme échec scientifique que lorsqu’un résultat ou une raison explicite le confirme.
Indicateurs factuels
sans score subjectifAucune chance de succès, note d’innovation, potentiel thérapeutique ou probabilité de commercialisation n’est calculé tant qu’un modèle validé et des données suffisantes ne sont pas disponibles.
Historique factuel de la molécule
10 événement(s) daté(s)Cette liste reprend uniquement les dates trouvées dans les registres et publications liés. Elle ne constitue pas une prévision.
| Date | Événement | Source |
|---|---|---|
| 2024-01-03 | Début de l’étudeNCT06280209 | Registre d’essai clinique |
| 2026-04-20 | Début de l’étudeNCT07573631 | Registre d’essai clinique |
| 2026-06-24 | Dernière mise à jour des donnéesBMN 351 | Biomedical Watch |
| 2026-08-13 | Création de l’enregistrementNCT06280209 | Registre d’essai clinique |
| 2026-08-13 | Création de l’enregistrementNCT07573631 | Registre d’essai clinique |
| 2026-08-13 | PublicationBMN 351-Induced Exon Skipping and Dystrophin Expression in Skeletal and Cardiac Muscle Lead to Preservation of Motor Function in a Mouse Model of Exon 51 Skip-Amenable Duchenne Muscular Dystrophy. | Nucleic acid therapeutics |
| 2026-08-13 | PublicationTargeting a Novel Site in Exon 51 with Antisense Oligonucleotides Induces Enhanced Exon Skipping in a Mouse Model of Duchenne Muscular Dystrophy. | Nucleic acid therapeutics |
| 2026-08-16 | Dernière mise à jour du registreNCT06280209 | Registre d’essai clinique |
| 2027-04-14 | Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT06280209 | Registre d’essai clinique |
| 2031-12-01 | Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT07573631 | Registre d’essai clinique |
Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Essais cliniques liés
2 essai(s)
| NCT | Titre | Phase | Statut administratif | Pays | Sponsor |
|---|---|---|---|---|---|
| NCT06280209 | A Phase 1/2 Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of BMN 351 in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Italy, Netherlands, Spain, Turkey (Türkiye), United Kingdom | BioMarin Pharmaceutical |
| NCT07573631 | An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of BMN 351 in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | Italy, Netherlands, Spain, Turkey (Türkiye), United Kingdom | BioMarin Pharmaceutical |
Publications liées
2 publication(s)Publications liées
2 publication(s)| Titre | PMID | DOI | Journal | Date |
|---|---|---|---|---|
| BMN 351-Induced Exon Skipping and Dystrophin Expression in Skeletal and Cardiac Muscle Lead to Preservation of Motor Function in a Mouse Model of Exon 51 Skip-Amenable Duchenne Muscular Dystrophy. Voir source | 39916519 | 10.1089/nat.2024.0050 | Nucleic acid therapeutics | |
| Targeting a Novel Site in Exon 51 with Antisense Oligonucleotides Induces Enhanced Exon Skipping in a Mouse Model of Duchenne Muscular Dystrophy. Voir source | 39916530 | 10.1089/nat.2024.0049 | Nucleic acid therapeutics |
Sources officielles
liens de rechercheDernière mise à jour des données : 2026-06-24
Ces sources sont proposées pour vérification. Les informations de la fiche doivent être confirmées dans les registres officiels ou les publications originales.