Ataluren
PTC Therapeutics • Myopathies
Résumé
Ataluren est développé par PTC Therapeutics. Le traitement est actuellement en Phase 2. Il est associé à Myopathies. Son objectif thérapeutique principal est À vérifier. Le statut actuel est : échec, arrêt ou signal négatif.
À vérifier
Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Timeline clinique
Phase 2
Objectif scientifique de l’étude
classification automatique vérifiableIl mesure uniquement la force de la classification automatique de l’objectif scientifique. Le calcul part de 45 points, ajoute 7 points par unité de poids du mot-clé le plus fortement détecté, puis est plafonné à 95 %. Exemple : un score maximal de 2 donne 45 + (2 × 7) = 59 %.
Ce score est heuristique et doit être vérifié dans le protocole ou une publication.
Description affichée depuis l’essai compatible NCT04336826, afin d’éviter le mélange entre plusieurs indications d’une même molécule.
L’objectif est absent ou classé « Autre » et doit être recalculé à partir du protocole.
Transparence et qualité de la fiche
données vérifiablesClassification scientifique multi-axes
ne pas confondre statut et résultatUn essai terminé n’est pas nécessairement positif. Un essai arrêté n’est classé comme échec scientifique que lorsqu’un résultat ou une raison explicite le confirme.
Indicateurs factuels
sans score subjectifAucune chance de succès, note d’innovation, potentiel thérapeutique ou probabilité de commercialisation n’est calculé tant qu’un modèle validé et des données suffisantes ne sont pas disponibles.
Historique factuel de la molécule
13 événement(s) daté(s)Cette liste reprend uniquement les dates trouvées dans les registres et publications liés. Elle ne constitue pas une prévision.
| Date | Événement | Source |
|---|---|---|
| 2010-01-13 | Début de l’étudeNCT01009294 | Registre d’essai clinique |
| 2010-03-23 | Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT01009294 | Registre d’essai clinique |
| 2020-07-27 | Dernière mise à jour des donnéesAtaluren | Biomedical Watch |
| 2021-12-29 | Début de l’étudeNCT04336826 | Registre d’essai clinique |
| 2023-08-07 | Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT04336826 | Registre d’essai clinique |
| 2026-07-08 | Création de l’enregistrementNCT01009294 | Registre d’essai clinique |
| 2026-07-08 | PublicationIon-Channel-Mediated Drug Repurposing Opportunities Validated by Single-Cell Perturbation in Colorectal Cancer. | International journal of molecular sciences |
| 2026-07-08 | PublicationCFTR modulator monotherapy for people with cystic fibrosis with class II CFTR gene variants (most commonly F508del). | The Cochrane database of systematic reviews |
| 2026-07-13 | Dernière mise à jour du registreNCT01009294 | Registre d’essai clinique |
| 2026-07-22 | PublicationPatient-derived cornea organoids as drug repurposing models for aniridia-associated keratopathy. | Life sciences |
| 2026-08-05 | Création de l’enregistrementNCT04336826 | Registre d’essai clinique |
| 2026-08-13 | PublicationRecalibrating Therapeutic Priorities for Duchenne Muscular Dystrophy: A Critical Synthesis of Approved and Emerging Strategies Through the Lens of an Underrepresented Population. | Genes |
| 2026-08-16 | PublicationIdentification of novel small molecule compounds with readthrough activity in Nagashima-type palmoplantar keratosis. | Journal of dermatological science |
Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Essais cliniques liés
2 essai(s)
| NCT | Titre | Phase | Statut administratif | Pays | Sponsor |
|---|---|---|---|---|---|
| NCT04336826 | A Study to Evaluate the Safety and Pharmacokinetics of Ataluren in Participants From ≥6 Months to <2 Years of Age With Nonsense Mutation Duchenne Muscular Dystrophy (nmDMD) | Phase 2 | COMPLETED | United States | PTC Therapeutics |
| NCT01009294 | Study of Ataluren (PTC124) in Nonambulatory Participants With Nonsense-Mutation-Mediated Duchenne/Becker Muscular Dystrophy (nmDMD/BMD) | Phase 2 | TERMINATED | United States, United Kingdom | PTC Therapeutics |
Publications liées
5 publication(s)Publications liées
5 publication(s)| Titre | PMID | DOI | Journal | Date |
|---|---|---|---|---|
| Identification of novel small molecule compounds with readthrough activity in Nagashima-type palmoplantar keratosis. Voir source | 42034525 | 10.1016/j.jdermsci.2026.02.001 | Journal of dermatological science | |
| Recalibrating Therapeutic Priorities for Duchenne Muscular Dystrophy: A Critical Synthesis of Approved and Emerging Strategies Through the Lens of an Underrepresented Population. Voir source | 42510866 | 10.3390/genes17070826 | Genes | |
| Patient-derived cornea organoids as drug repurposing models for aniridia-associated keratopathy. Voir source | 42447954 | 10.1016/j.lfs.2026.124586 | Life sciences | |
| Ion-Channel-Mediated Drug Repurposing Opportunities Validated by Single-Cell Perturbation in Colorectal Cancer. Voir source | 42074061 | 10.3390/ijms27083412 | International journal of molecular sciences | |
| CFTR modulator monotherapy for people with cystic fibrosis with class II CFTR gene variants (most commonly F508del). Voir source | 42095711 | 10.1002/14651858.CD016290 | The Cochrane database of systematic reviews |
Sources officielles
liens de rechercheDernière mise à jour des données : 2020-07-27
Ces sources sont proposées pour vérification. Les informations de la fiche doivent être confirmées dans les registres officiels ou les publications originales.