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Fiche traitement

Sirolimus

Sarepta Therapeutics, Inc. • Lupus, Myopathies

Suivi actif Phase 4

Résumé

Sirolimus est développé par Sarepta Therapeutics, Inc.. Le traitement est actuellement en Phase 4. Il est associé à Lupus, Myopathies. Son objectif thérapeutique principal est Traitement symptomatique. Le statut actuel est : suivi actif.

À vérifier

Traitement symptomatique
Phase 4
Sarepta Therapeutics, Inc.
United States
This study will evaluate the safety and effectiveness of a new immunosuppressive drug, sirolimus, in reducing the amount of protein in the urine in patients with membranous nephropathy. This condition involves damage to the walls of tiny blood vessel filters in the kidneys called glomeruli, which allows blood proteins to leak into the urine. Patients have low blood protein levels and high blood cholesterol. Some patients may have leg swelling, impaired kidney function, blood vessel and heart disease, and a risk of emboli (blood clots that travel to the lungs). Drugs currently used to treat membranous nephropathy vary in their effectiveness among patients and can cause severe side effects. The Food and Drug Administration has approved sirolimus for suppressing the immune system of patients who have had a kidney transplant to reduce the risk of organ rejection. The drug does not have certain side effects that have caused problems for patients treated with other immunosuppressants, such as: prednisone (weight gain, round face, diabetes, weak and fractured bones, and cataracts); cyclophosphamide (fertility problems, bladder injury and bladder cancer, and other cancers); chlorambucil (fertility problems, seizures, acute leukemia, and other cancers); and cyclosporine (kidney toxicity, increased facial hair, and seizures). Patients 13 years of age or older with idiopathic membranous nephropathy or lupus membranous nephropathy may be eligible for this study. Candidates must have completed at least one month of treatment with a stable dose of angiotensin converting enzyme (ACE) inhibitors or angiotensin receptor blockers (ARBs). They will be screened with a medical history, physical examination, blood tests, skin test for exposure to tuberculosis, and an examination for infection, cancers, and other conditions that can cause membranous nephropathy. Participants will take sirolimus once a day for 1 year, except for the first day of treatment, when they will take three doses to quickly bring their blood levels of the drug up to a therapeutic level. They will undergo evaluations at the NIH in Bethesda, Maryland, at baseline (before starting treatment) and again at 1- to 4-month intervals during the study. In addition, they will have blood tests every week for the first month and every 2 weeks for the second month; then blood and urine tests once a month for the next 10 months of treatment and then every 4 months for a 12-month period after treatment stops. These tests will evaluate drug side effects and the response to therapy, and will determine if the therapeutic benefits persist long-term when treatment stops. Patients will also be asked to have optional kidney function tests during the baseline evaluation and at the end of the follow-up period to measure kidney filtration and blood flow rates. Those who participate will be given fluids and other substances by vein to accurately measure kidney function. They will then have blood and urine samples collected about four times over a 1-hour period after drinking fluids to increase urine output. Patients who experience a substantial increase in proteinuria or substantial decrease in kidney function during the course of treatment will stop taking sirolimus and be taken off the study.
2026-08-26

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Timeline clinique

Phase 4
Préclinique
Phase 1
Phase 2
Phase 3
Approuvé

Objectif scientifique de l’étude

classification automatique vérifiable
Traitement symptomatique Confiance automatique : 87%

Description affichée depuis l’essai compatible NCT00050713, afin d’éviter le mélange entre plusieurs indications d’une même molécule.

Aucune incohérence majeure détectée entre la maladie, l’objectif et la description.

Transparence et qualité de la fiche

données vérifiables
ClassificationCohérente automatiquement
Confiance de la fiche100 %
Source principaleSource officielle ou publication indexée
Dernière vérification2026-08-26
Anomalies détectées0
Validation humaineValidation humaine non effectuée
Donnée issue d’une source Donnée normalisée automatiquement Interprétation algorithmique

Classification scientifique multi-axes

ne pas confondre statut et résultat
État de l’étudeTerminée
Disponibilité des résultatsRésultats à vérifier
InterprétationImpossible à déterminer
Niveau de preuveNon évaluable

Un essai terminé n’est pas nécessairement positif. Un essai arrêté n’est classé comme échec scientifique que lorsqu’un résultat ou une raison explicite le confirme.

Indicateurs factuels

sans score subjectif
Phase enregistréePhase 4
Études associées1
Publications associées4
Statut consolidéSuivi actif

Aucune chance de succès, note d’innovation, potentiel thérapeutique ou probabilité de commercialisation n’est calculé tant qu’un modèle validé et des données suffisantes ne sont pas disponibles.

Historique factuel de la molécule

8 événement(s) daté(s)

Cette liste reprend uniquement les dates trouvées dans les registres et publications liés. Elle ne constitue pas une prévision.

DateÉvénementSource
2002-12-17Début de l’étudeNCT00050713Registre d’essai clinique
2007-08-27Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT00050713Registre d’essai clinique
2026-08-05Création de l’enregistrementNCT00050713Registre d’essai clinique
2026-08-13PublicationSurvival and Homeostasis of Alveolar Macrophages in Vivo Depend on mTOR Signaling.American journal of respiratory cell and molecular biology
2026-08-13PublicationFetal developmental venous anomaly with varix mimicking an intracranial hemorrhage.American journal of obstetrics and gynecology
2026-08-16PublicationEfficacy and safety of TPO-RA combined with sirolimus in the treatment of relapsed immune thrombocytopenia.Hematology (Amsterdam, Netherlands)
2026-08-16PublicationAntibody levels and immune memory in children with kaposiform hemangioendothelioma treated with sirolimus after catch up vaccination.Human vaccines & immunotherapeutics
2026-08-26Dernière mise à jour des donnéesSirolimusBiomedical Watch

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Essais cliniques liés

1 essai(s)
NCT Titre Phase Statut administratif Pays Sponsor
NCT00050713 Sirolimus Therapy for Idiopathic and Lupus Membranous Nephropathy Phase 2 COMPLETED United States National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Publications liées

4 publication(s)

Publications liées

4 publication(s)
Titre PMID DOI Journal Date
Efficacy and safety of TPO-RA combined with sirolimus in the treatment of relapsed immune thrombocytopenia. Voir source 41844533 10.1080/16078454.2026.2642515 Hematology (Amsterdam, Netherlands)
Antibody levels and immune memory in children with kaposiform hemangioendothelioma treated with sirolimus after catch up vaccination. Voir source 42154819 10.1080/21645515.2026.2653585 Human vaccines & immunotherapeutics
Survival and Homeostasis of Alveolar Macrophages in Vivo Depend on mTOR Signaling. Voir source 42578718 10.1093/ajrcmb/aanag139 American journal of respiratory cell and molecular biology
Fetal developmental venous anomaly with varix mimicking an intracranial hemorrhage. Voir source 42580651 10.1016/j.ajog.2026.08.008 American journal of obstetrics and gynecology

Sources officielles

liens de recherche
ClinicalTrials.gov PubMed EMA FDA CTIS

Dernière mise à jour des données : 2026-08-26

Ces sources sont proposées pour vérification. Les informations de la fiche doivent être confirmées dans les registres officiels ou les publications originales.

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Version : V150 Études : 3 024 Traitements : 3 427 Sociétés : 1 338 Centres : 36 352 Dernière synchronisation : 14 septembre 2026 15:37 Base mise à jour : 17 septembre 2026
Les synthèses, badges et classifications sont une aide à la lecture. Elles ne remplacent ni les registres officiels, ni les publications originales, ni l’avis d’un professionnel de santé.