SRP-9003
Sarepta Therapeutics, Inc. • Myopathies
Résumé
SRP-9003 est développé par Sarepta Therapeutics, Inc.. Le traitement est actuellement en Phase 1. Il est associé à Myopathies. Son objectif thérapeutique principal est À vérifier. Le statut actuel est : suivi actif.
À vérifier
Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Timeline clinique
Phase 1
Objectif scientifique de l’étude
classification automatique vérifiableIl mesure uniquement la force de la classification automatique de l’objectif scientifique. Le calcul part de 45 points, ajoute 7 points par unité de poids du mot-clé le plus fortement détecté, puis est plafonné à 95 %. Exemple : un score maximal de 2 donne 45 + (2 × 7) = 59 %.
Ce score est heuristique et doit être vérifié dans le protocole ou une publication.
Description affichée depuis l’essai compatible NCT05876780, afin d’éviter le mélange entre plusieurs indications d’une même molécule.
L’objectif est absent ou classé « Autre » et doit être recalculé à partir du protocole.
Transparence et qualité de la fiche
données vérifiablesClassification scientifique multi-axes
ne pas confondre statut et résultatUn essai terminé n’est pas nécessairement positif. Un essai arrêté n’est classé comme échec scientifique que lorsqu’un résultat ou une raison explicite le confirme.
Indicateurs factuels
sans score subjectifAucune chance de succès, note d’innovation, potentiel thérapeutique ou probabilité de commercialisation n’est calculé tant qu’un modèle validé et des données suffisantes ne sont pas disponibles.
Historique factuel de la molécule
5 événement(s) daté(s)Cette liste reprend uniquement les dates trouvées dans les registres et publications liés. Elle ne constitue pas une prévision.
| Date | Événement | Source |
|---|---|---|
| 2022-12-19 | Début de l’étudeNCT05876780 | Registre d’essai clinique |
| 2026-02-17 | Dernière mise à jour des donnéesSRP-9003 | Biomedical Watch |
| 2026-07-29 | Création de l’enregistrementNCT05876780 | Registre d’essai clinique |
| 2026-08-13 | PublicationLimb-Girdle Muscular Dystrophy Scientific Workshop: A Multistakeholder Discussion Focused on Charting the Path Forward for Drug Development. | Neurology. Clinical practice |
| 2028-08-28 | Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT05876780 | Registre d’essai clinique |
Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Essais cliniques liés
1 essai(s)
| NCT | Titre | Phase | Statut administratif | Pays | Sponsor |
|---|---|---|---|---|---|
| NCT05876780 | A Gene Transfer Single Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of SRP-9003 in Non-Ambulatory and Ambulatory Participants With Limb Girdle Muscular Dystrophy, Type 2E/R4 (Beta-Sarcoglycan [β-SG] Deficiency) | Phase 1 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | United States | Sarepta Therapeutics, Inc. |
Publications liées
1 publication(s)Publications liées
1 publication(s)| Titre | PMID | DOI | Journal | Date |
|---|---|---|---|---|
| Limb-Girdle Muscular Dystrophy Scientific Workshop: A Multistakeholder Discussion Focused on Charting the Path Forward for Drug Development. Voir source | 40756520 | 10.1212/CPJ.0000000000200496 | Neurology. Clinical practice |
Sources officielles
liens de rechercheDernière mise à jour des données : 2026-02-17
Ces sources sont proposées pour vérification. Les informations de la fiche doivent être confirmées dans les registres officiels ou les publications originales.