☆ Ajouter favori
Fiche traitement

Characterization of the Natural History of LAMA2-RD and Identification of Novel Disease Biomarkers

Università Vita-Salute San Raffaele Myopathies

Suivi actif À vérifier

Résumé

Characterization of the Natural History of LAMA2-RD and Identification of Novel Disease Biomarkers est développé par Università Vita-Salute San Raffaele. Le traitement est actuellement en À vérifier. Il est associé à Myopathies. Son objectif thérapeutique principal est À vérifier. Le statut actuel est : suivi actif.

À vérifier

À vérifier
À vérifier
Università Vita-Salute San Raffaele
Italy
The goal of this observational study is to learn about the natural history and multi-organ involvement of Laminin-Alpha-2-Related Dystrophy (LAMA2-RD) in pediatric and adult patients. The main questions it aims to answer are: * What is the prevalence and nature of cardiac involvement, and how do this relate to age and muscular phenotype? * What is the prevalence of peripheral neuropathy, and how do this relate to age and muscular phenotype? * What is the extent of respiratory, nutritional, skeletal, and cognitive/brain involvement, particularly in adults with more severe vs less severe phenotypes? * How does quality of life and transition to adulthood occur in individuals with LAMA2-RD? * Which nomenclature best reflects differences in disease severity and may support future clinical trial design? Study participants will: * Undergo retrospective and prospective clinical assessments every 12 months for 2 years across multiple centers. * A subset of adult participants (n=20) will receive cardiac MRI with contrast enhancement. * Provide biological samples during routine blood testing for future research.
2025-08-07

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Timeline clinique

À vérifier
Préclinique
Phase 1
Phase 2
Phase 3
Approuvé

Objectif scientifique de l’étude

classification automatique vérifiable
À vérifier Confiance automatique : 0%

Description affichée depuis l’essai compatible NCT07125040, afin d’éviter le mélange entre plusieurs indications d’une même molécule.

Contrôle de cohérence : 85/100

L’objectif est absent ou classé « Autre » et doit être recalculé à partir du protocole.

Transparence et qualité de la fiche

données vérifiables
ClassificationÀ vérifier
Confiance de la fiche85 %
Source principaleSource officielle ou publication indexée
Dernière vérification2025-08-07
Anomalies détectées1
Validation humaineValidation humaine non effectuée
Donnée issue d’une source Donnée normalisée automatiquement Interprétation algorithmique

Classification scientifique multi-axes

ne pas confondre statut et résultat
État de l’étudeRecrutement en cours
Disponibilité des résultatsRésultats à vérifier
InterprétationImpossible à déterminer
Niveau de preuveNon évaluable

Un essai terminé n’est pas nécessairement positif. Un essai arrêté n’est classé comme échec scientifique que lorsqu’un résultat ou une raison explicite le confirme.

Indicateurs factuels

sans score subjectif
Phase enregistréeÀ vérifier
Études associées1
Publications associées0
Statut consolidéSuivi actif

Aucune chance de succès, note d’innovation, potentiel thérapeutique ou probabilité de commercialisation n’est calculé tant qu’un modèle validé et des données suffisantes ne sont pas disponibles.

Historique factuel de la molécule

4 événement(s) daté(s)

Cette liste reprend uniquement les dates trouvées dans les registres et publications liés. Elle ne constitue pas une prévision.

DateÉvénementSource
2025-07-31Début de l’étudeNCT07125040Registre d’essai clinique
2025-08-07Dernière mise à jour des donnéesCharacterization of the Natural History of LAMA2-RD and Identification of Novel Disease BiomarkersBiomedical Watch
2026-07-29Création de l’enregistrementNCT07125040Registre d’essai clinique
2028-05-01Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT07125040Registre d’essai clinique

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Essais cliniques liés

1 essai(s)
NCT Titre Phase Statut administratif Pays Sponsor
NCT07125040 Characterization of the Natural History of LAMA2-RD and Identification of Novel Disease Biomarkers À vérifier RECRUITING Italy Università Vita-Salute San Raffaele

Publications liées

0 publication(s)

Publications liées

0 publication(s)
Titre PMID DOI Journal Date
Aucune publication liée pour le moment.

Sources officielles

liens de recherche

Dernière mise à jour des données : 2025-08-07

Ces sources sont proposées pour vérification. Les informations de la fiche doivent être confirmées dans les registres officiels ou les publications originales.