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Fiche traitement

Glycerol Phenylbutyrate

Scripps Translational Science Institute • Épilepsie

Suivi actif Phase 2

Résumé

Glycerol Phenylbutyrate est développé par Scripps Translational Science Institute. Le traitement est actuellement en Phase 2. Il est associé à Épilepsie. Son objectif thérapeutique principal est À vérifier. Le statut actuel est : suivi actif.

À vérifier

À vérifier
Phase 2
Scripps Translational Science Institute
United States
The purpose of this study is to evaluate the feasibility of a site-less (fully remote) clinical trial using phenylbutyrate for SLC6A1-related disorders. Study participants will receive treatment with phenylbutyrate, undergo electroencephalogram (EEG) monitoring, and complete laboratory testing. Caregivers will report seizure frequency, answer questionnaires, and report side effects. Participants will be randomly assigned to one of two groups. Randomization is stratified by age band (\<7 years vs. ≥7 years) and baseline seizure frequency (≤5 vs. \>5 daily seizures). One group will begin treatment immediately; the other group will have a 6-week observation period before starting treatment. All participants will receive phenylbutyrate. Treatment lasts up to 18 weeks with the option to extend for up to 3 years. Follow-up occurs at 18 weeks. If extending treatment, additional follow-up occurs at 6 months, 1 year, and then annually. Participation is completely voluntary. There is the risk of adverse events from the study drug, phenylbutyrate, including hospitalization from metabolic acidosis. There is the risk of loss of confidentiality of your medical and personal information collected for this study. This study does not replace emergency medical care. This is a fully remote study. Participants may enroll from any U.S. state. No facility visit is required.
2026-09-24

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Timeline clinique

Phase 2
Préclinique
Phase 1
Phase 2
Phase 3
Approuvé

Objectif scientifique de l’étude

classification automatique vérifiable
À vérifier Confiance automatique : 0%

Description affichée depuis l’essai compatible NCT07847918, afin d’éviter le mélange entre plusieurs indications d’une même molécule.

Contrôle de cohérence : 85/100

L’objectif est absent ou classé « Autre » et doit être recalculé à partir du protocole.

Transparence et qualité de la fiche

données vérifiables
ClassificationÀ vérifier
Confiance de la fiche85 %
Source principaleSource officielle ou publication indexée
Dernière vérification2026-09-24
Anomalies détectées1
Validation humaineValidation humaine non effectuée
Donnée issue d’une source Donnée normalisée automatiquement Interprétation algorithmique

Classification scientifique multi-axes

ne pas confondre statut et résultat
État de l’étudeRecrutement en cours
Disponibilité des résultatsRésultats à vérifier
InterprétationImpossible à déterminer
Niveau de preuveNon évaluable

Un essai terminé n’est pas nécessairement positif. Un essai arrêté n’est classé comme échec scientifique que lorsqu’un résultat ou une raison explicite le confirme.

Indicateurs factuels

sans score subjectif
Phase enregistréePhase 2
Études associées1
Publications associées0
Statut consolidéSuivi actif

Aucune chance de succès, note d’innovation, potentiel thérapeutique ou probabilité de commercialisation n’est calculé tant qu’un modèle validé et des données suffisantes ne sont pas disponibles.

Historique factuel de la molécule

4 événement(s) daté(s)

Cette liste reprend uniquement les dates trouvées dans les registres et publications liés. Elle ne constitue pas une prévision.

DateÉvénementSource
2026-09-24Dernière mise à jour des donnéesGlycerol PhenylbutyrateBiomedical Watch
2026-10-01Début de l’étudeNCT07847918Registre d’essai clinique
2026-10-04Création de l’enregistrementNCT07847918Registre d’essai clinique
2032-10-01Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT07847918Registre d’essai clinique

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Essais cliniques liés

1 essai(s)
NCT Titre Phase Statut administratif Pays Sponsor
NCT07847918 A Fully Remote Feasibility Trial of Phenylbutyrate for SLC6A1-Related Disorders Phase 2 RECRUITING United States Scripps Translational Science Institute

Publications liées

0 publication(s)

Publications liées

0 publication(s)
Titre PMID DOI Journal Date
Aucune publication liée pour le moment.

Sources officielles

liens de recherche
ClinicalTrials.gov PubMed EMA FDA CTIS

Dernière mise à jour des données : 2026-09-24

Ces sources sont proposées pour vérification. Les informations de la fiche doivent être confirmées dans les registres officiels ou les publications originales.

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Version : V150 Études : 3 370 Traitements : 3 810 Sociétés : 1 482 Centres : 39 949 Dernière synchronisation : 4 octobre 2026 04:37 Base mise à jour : 4 octobre 2026
Les synthèses, badges et classifications sont une aide à la lecture. Elles ne remplacent ni les registres officiels, ni les publications originales, ni l’avis d’un professionnel de santé.