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Fiche traitement

Ganaxolone

Marinus Pharmaceuticals Épilepsie, SEP

Suivi actif Phase 2

Résumé

Ganaxolone est développé par Marinus Pharmaceuticals. Le traitement est actuellement en Phase 2. Il est associé à Épilepsie, SEP. Son objectif thérapeutique principal est À vérifier. Le statut actuel est : suivi actif.

À vérifier

À vérifier
Phase 2
Marinus Pharmaceuticals
United States
To assess preliminary safety and efficacy of ganaxolone as adjunctive therapy for the treatment of primary seizure types in patients with genetically- or clinically-confirmed TSC-related epilepsy through the end of the 12 week treatment period.
2023-03-08

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Timeline clinique

Phase 2
Préclinique
Phase 1
Phase 2
Phase 3
Approuvé

Objectif scientifique de l’étude

classification automatique vérifiable
À vérifier Confiance automatique : 0%
Contrôle de cohérence : 85/100

L’objectif est absent ou classé « Autre » et doit être recalculé à partir du protocole.

Transparence et qualité de la fiche

données vérifiables
ClassificationÀ vérifier
Confiance de la fiche85 %
Source principaleSource officielle ou publication indexée
Dernière vérification2023-03-08
Anomalies détectées1
Validation humaineValidation humaine non effectuée
Donnée issue d’une source Donnée normalisée automatiquement Interprétation algorithmique

Classification scientifique multi-axes

ne pas confondre statut et résultat
État de l’étudeTerminée
Disponibilité des résultatsRésultats à vérifier
InterprétationImpossible à déterminer
Niveau de preuveNon évaluable

Un essai terminé n’est pas nécessairement positif. Un essai arrêté n’est classé comme échec scientifique que lorsqu’un résultat ou une raison explicite le confirme.

Indicateurs factuels

sans score subjectif
Phase enregistréePhase 2
Études associées1
Publications associées3
Statut consolidéSuivi actif

Aucune chance de succès, note d’innovation, potentiel thérapeutique ou probabilité de commercialisation n’est calculé tant qu’un modèle validé et des données suffisantes ne sont pas disponibles.

Historique factuel de la molécule

7 événement(s) daté(s)

Cette liste reprend uniquement les dates trouvées dans les registres et publications liés. Elle ne constitue pas une prévision.

DateÉvénementSource
2020-04-08Début de l’étudeNCT04285346Registre d’essai clinique
2022-08-30Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT04285346Registre d’essai clinique
2023-03-08Dernière mise à jour des donnéesGanaxoloneBiomedical Watch
2026-07-14Création de l’enregistrementNCT04285346Registre d’essai clinique
2026-07-14PublicationComprehensive evaluation of neurosteroid monotherapy and neurosteroid-midazolam combination therapy in mitigating the nerve agent soman-induced chronic neuropsychiatric dysfunction, epileptogenesis, neuroinflammation and neurodegeneration in pediatric models.Neuropharmacology
2026-07-14PublicationAllosteric potentiation of GABA receptor promotes survival and maturation of oligodendroglial cells in vitro via Ca/CaMK/AKT signaling pathway.American journal of physiology. Cell physiology
2026-08-16PublicationGanaxolone, an approved therapy for CDKL5-deficiency disorder, is an inhibitor of PTP1B.The Journal of biological chemistry

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Essais cliniques liés

1 essai(s)
NCT Titre Phase Statut administratif Pays Sponsor
NCT04285346 Adjunctive Ganaxolone Treatment (Part A) in TSC Followed by Long-term Treatment (Part B) Phase 2 COMPLETED United States Marinus Pharmaceuticals

Publications liées

3 publication(s)

Publications liées

3 publication(s)
Titre PMID DOI Journal Date
Ganaxolone, an approved therapy for CDKL5-deficiency disorder, is an inhibitor of PTP1B. Voir source 42167577 10.1016/j.jbc.2026.113178 The Journal of biological chemistry
Comprehensive evaluation of neurosteroid monotherapy and neurosteroid-midazolam combination therapy in mitigating the nerve agent soman-induced chronic neuropsychiatric dysfunction, epileptogenesis, neuroinflammation and neurodegeneration in pediatric models. Voir source 42190906 10.1016/j.neuropharm.2026.111038 Neuropharmacology
Allosteric potentiation of GABA receptor promotes survival and maturation of oligodendroglial cells in vitro via Ca/CaMK/AKT signaling pathway. Voir source 42213674 10.1152/ajpcell.00813.2025 American journal of physiology. Cell physiology

Sources officielles

liens de recherche

Dernière mise à jour des données : 2023-03-08

Ces sources sont proposées pour vérification. Les informations de la fiche doivent être confirmées dans les registres officiels ou les publications originales.