Fiche traitement
Busulfan
National Cancer Institute (NCI) • Cancer
Suivi actif
Phase 2
Résumé
Busulfan est développé par National Cancer Institute (NCI). Le traitement est actuellement en Phase 2. Il est associé à Cancer. Son objectif thérapeutique principal est Thérapie cellulaire. Le statut actuel est : suivi actif.
À vérifier
Thérapie cellulaire
Phase 2
National Cancer Institute (NCI)
United States
This study evaluates the effectiveness and safety of a new conditioning regimen called VABu before stem cell transplantation in patients with acute myeloid leukemia (AML) who are in their first complete remission (CR1), classified as non-high-risk per ELN 2022 guidelines, but have poor physical condition (ECOG performance status ≥ 2) or high comorbidity burden (HCT-CI ≥ 2). VABu combines venetoclax, azacitidine (or decitabine as an alternative), and busulfan. This is a single-arm, prospective study with 42 participants. All participants will receive the VABu regimen followed by stem cell transplantation. The primary outcome measure is 2-year overall survival (OS). Secondary outcomes include 2-year relapse-free survival (RFS), transplant-related mortality (TRM), engraftment failure rate, bloodstream infection (BSI), and 2-year all-cause mortality and non-relapse mortality (NRM). The study is conducted at the First Affiliated Hospital of Soochow University.
2026-08-13
Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Timeline clinique
Phase 2
Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Préclinique
Phase 1
Phase 2
Phase 3
Approuvé
Objectif scientifique de l’étude
classification automatique vérifiable
Thérapie cellulaire
Confiance automatique : 80%
Ce pourcentage n’est pas une probabilité de succès clinique.
Il mesure uniquement la force de la classification automatique de l’objectif scientifique. Le calcul part de 45 points, ajoute 7 points par unité de poids du mot-clé le plus fortement détecté, puis est plafonné à 95 %. Exemple : un score maximal de 2 donne 45 + (2 × 7) = 59 %.
Indices détectés : stem cell → Thérapie cellulaire
Ce score est heuristique et doit être vérifié dans le protocole ou une publication.
Description affichée depuis l’essai compatible NCT07762508, afin d’éviter le mélange entre plusieurs indications d’une même molécule.
Aucune incohérence majeure détectée entre la maladie, l’objectif et la description.
Transparence et qualité de la fiche
données vérifiablesClassificationCohérente automatiquement
Confiance de la fiche100 %
Source principaleSource officielle ou publication indexée
Dernière vérification2026-08-13
Anomalies détectées0
Validation humaineValidation humaine non effectuée
Donnée issue d’une source
Donnée normalisée automatiquement
Interprétation algorithmique
Classification scientifique multi-axes
ne pas confondre statut et résultatÉtat de l’étudeRecrutement en cours
Disponibilité des résultatsRésultats à vérifier
InterprétationImpossible à déterminer
Niveau de preuveNon évaluable
Un essai terminé n’est pas nécessairement positif. Un essai arrêté n’est classé comme échec scientifique que lorsqu’un résultat ou une raison explicite le confirme.
Indicateurs factuels
sans score subjectifPhase enregistréePhase 2
Études associées1
Publications associées9
Statut consolidéSuivi actif
Aucune chance de succès, note d’innovation, potentiel thérapeutique ou probabilité de commercialisation n’est calculé tant qu’un modèle validé et des données suffisantes ne sont pas disponibles.
Historique factuel de la molécule
13 événement(s) daté(s)Cette liste reprend uniquement les dates trouvées dans les registres et publications liés. Elle ne constitue pas une prévision.
| Date | Événement | Source |
|---|---|---|
| 2026-07-12 | PublicationPrecision myeloablation with TDM-guided busulfan in pediatric primary immunodeficiencies: a real-world study of 28 patients. | Translational pediatrics |
| 2026-07-14 | PublicationEfficacy and safety of mitoxantrone hydrochloride liposome/ thiotepa/ busulfan/fludarabine (MTBF) conditioning regimen for salvage allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in patients with relapsed or refractory acute myeloid leukemia: A single - Arm prospective clinical trial. | Cell transplantation |
| 2026-07-22 | PublicationSuccessful allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in children with myeloid malignancies secondary to GATA2 deficiency using decitabine-containing busulfan conditioning. | Bone marrow transplantation |
| 2026-08-01 | Début de l’étudeNCT07762508 | Registre d’essai clinique |
| 2026-08-13 | Création de l’enregistrementNCT07762508 | Registre d’essai clinique |
| 2026-08-13 | Dernière mise à jour des donnéesBusulfan | Biomedical Watch |
| 2026-08-16 | PublicationReinterpreting the matched-sibling relapse penalty in ATG-based allogeneic transplantation for myelodysplastic neoplasms: a question of dose, not donor. | Annals of hematology |
| 2026-08-16 | PublicationRestoration of spermatogenesis is dependent on activation of a SPRY4-ERK checkpoint following germline stem cell damage†. | Biology of reproduction |
| 2026-08-16 | PublicationImpact of conditioning regimen on outcomes of young AML patients ( < 40 years) undergoing HCT in complete remission, with transplant conditioning intensity score of 3.5-4.0. A study from the acute leukemia working party of the European Society for Blood and Marrow Transplantation. | Bone marrow transplantation |
| 2026-08-16 | PublicationAssociation of Busulfan Exposure with Event-Free Survival in a Chinese Pediatric Cohort: A Multicenter, Prospective Cohort Study. | Drug design, development and therapy |
| 2026-08-16 | PublicationA Novel Modified Bu/Vp16/cy/Flu/Ara-C Conditioning Regimen Enhances Outcomes for High-Risk Acute Lymphoblastic Leukemia Patients Undergoing Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation. | Cancer medicine |
| 2026-09-11 | PublicationFludarabine, Busulfan, Thiotepa, and Melphalan: A Novel Low-Toxicity Myeloablative Conditioning Regimen for Haploidentical HSCT in Children and Adolescents Aged ≥7 Years With Transfusion-Dependent β-Thalassemia. | Pediatric blood & cancer |
| 2029-07-01 | Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT07762508 | Registre d’essai clinique |
Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Essais cliniques liés
1 essai(s)
Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
| NCT | Titre | Phase | Statut administratif | Pays | Sponsor |
|---|---|---|---|---|---|
| NCT07762508 | A Prospective Single-Arm Study of VABu Conditioning Regimen in Allo-HSCT for Low-Performance or High-Comorbidity AML Patients in CR1 | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | China | The First Affiliated Hospital of Soochow University |
Publications liées
9 publication(s)Publications liées
9 publication(s)| Titre | PMID | DOI | Journal | Date |
|---|---|---|---|---|
| Fludarabine, Busulfan, Thiotepa, and Melphalan: A Novel Low-Toxicity Myeloablative Conditioning Regimen for Haploidentical HSCT in Children and Adolescents Aged ≥7 Years With Transfusion-Dependent β-Thalassemia. Voir source | 42489576 | 10.1002/1545-5017.70563 | Pediatric blood & cancer | |
| Reinterpreting the matched-sibling relapse penalty in ATG-based allogeneic transplantation for myelodysplastic neoplasms: a question of dose, not donor. Voir source | 42525122 | 10.1007/s00277-026-07209-4 | Annals of hematology | |
| Restoration of spermatogenesis is dependent on activation of a SPRY4-ERK checkpoint following germline stem cell damage†. Voir source | 41852347 | 10.1093/biolre/ioag063 | Biology of reproduction | |
| Impact of conditioning regimen on outcomes of young AML patients ( < 40 years) undergoing HCT in complete remission, with transplant conditioning intensity score of 3.5-4.0. A study from the acute leukemia working party of the European Society for Blood and Marrow Transplantation. Voir source | 42469396 | 10.1038/s41409-026-02991-1 | Bone marrow transplantation | |
| Association of Busulfan Exposure with Event-Free Survival in a Chinese Pediatric Cohort: A Multicenter, Prospective Cohort Study. Voir source | 42504202 | 10.2147/DDDT.S593835 | Drug design, development and therapy | |
| A Novel Modified Bu/Vp16/cy/Flu/Ara-C Conditioning Regimen Enhances Outcomes for High-Risk Acute Lymphoblastic Leukemia Patients Undergoing Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation. Voir source | 41761760 | 10.1002/cam4.71669 | Cancer medicine | |
| Successful allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in children with myeloid malignancies secondary to GATA2 deficiency using decitabine-containing busulfan conditioning. Voir source | 42471475 | 10.1038/s41409-026-02978-y | Bone marrow transplantation | |
| Efficacy and safety of mitoxantrone hydrochloride liposome/ thiotepa/ busulfan/fludarabine (MTBF) conditioning regimen for salvage allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in patients with relapsed or refractory acute myeloid leukemia: A single - Arm prospective clinical trial. Voir source | 42446104 | 10.1177/09636897261469013 | Cell transplantation | |
| Precision myeloablation with TDM-guided busulfan in pediatric primary immunodeficiencies: a real-world study of 28 patients. Voir source | 42433921 | 10.21037/tp-2026-0344 | Translational pediatrics |
Sources officielles
liens de rechercheDernière mise à jour des données : 2026-08-13
Ces sources sont proposées pour vérification. Les informations de la fiche doivent être confirmées dans les registres officiels ou les publications originales.