☆ Ajouter favori
Fiche traitement

Glycerol Tributyrate

George Washington University • Migraine

Suivi actif Phase 1/2

Résumé

Glycerol Tributyrate est développé par George Washington University. Le traitement est actuellement en Phase 1/2. Il est associé à Migraine. Son objectif thérapeutique principal est Remyélinisation indirecte / réparation + Traitement symptomatique. Le statut actuel est : suivi actif.

À vérifier

Remyélinisation indirecte / réparation + Traitement symptomatique
Phase 1/2
George Washington University
United States
This is a parallel arm non-randomized dose-escalation, open-label basket exploratory phase 1 clinical trial where Mitochondrial encephalopathy, lactic acidosis, stroke-like episodes (MELAS) and Leber's hereditary optic neuropathy-Plus (LHON-Plus) participants will undergo simultaneous enrollment in two disease-based arms and receive daily oral doses of glycerol tributyrate to assess its safety and potential for efficacy using clinical, biochemical, and molecular evidence. This study will utilize a two-month baseline lead-in phase to establish and document the clinical baseline for each participant in both arms in order to compare the molecular and clinical parameters. This is clinically relevant in light of the high clinical heterogeneity among subjects affected by the same mitochondrial disease (MELAS or LHON-Plus). For ethical concerns prompted by the lack of treatment for these two intractable and progressive mitochondrial diseases, there will not be a placebo control group. Thus, each participant will act as their own control and receive oral doses of glycerol tributyrate, eliminating the need for a placebo. Considering the high clinical heterogeneity among participants affected by MELAS or LHON-Plus and some clinical divergence between MELAS and LHON-Plus, this strategy is beneficial to every enrolled participants, as each will receive the investigational drug, glycerol tributyrate. In addition, this approach will determine the subject-specific maximal optimized dose in a personalized medicine-based approach. After approval of the IRB protocol from the Institutional Review Board Data and signed consent form from all participants, this investigational basket clinical trial has three phases spanning over 20 months: * A baseline lead-in phase (2 months) to collect participant-specific baseline for clinical, biochemical, molecular and metabolic biomarkers that will be monitored throughout the subsequent dose-escalation and clinical phases. * A dose-escalation phase (6 months) to determine the participant-specific maximum tolerated dose (MTD) during which participant-specific clinical and biochemical biomarkers are collected every month. * A clinical phase at a fixed subject-specific MTD dose (12 months) to collect participant-specific clinical, biochemical, molecular and metabolic biomarkers and to perform three scheduled skin biopsies: at the outset, mid-point, and the end of this clinucal phase. We have planned for a 12-month-long clinical phase at a fixed participant-specific MTD considering the absence of reliable predictors that makes idiosyncratic disease-specific symptoms for MELAS and LHON-Plus impossible to forecast among participant for assessing the potential efficacy of glycerol tributyrate by monitoring clinical symptoms specific for each disease. During the 12-month-long time-frame, disease-specific clinical symptoms will be collected as preliminary evidence of efficacy of glycerol tributyrate using disease-specific biomarkers. Finally, discharge procedure during which the clinical investigator will record non-serious adverse events or serious adverse events for 7 or 30 days, respectively, after the last day of study participation.
2026-06-03

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Timeline clinique

Phase 1/2
Préclinique
Phase 1
Phase 2
Phase 3
Approuvé

Objectif scientifique de l’étude

classification automatique vérifiable
Remyélinisation Remyélinisation indirecte / réparation Traitement symptomatique Confiance automatique : 80%

Description affichée depuis l’essai compatible NCT06792500, afin d’éviter le mélange entre plusieurs indications d’une même molécule.

Aucune incohérence majeure détectée entre la maladie, l’objectif et la description.

Transparence et qualité de la fiche

données vérifiables
ClassificationCohérente automatiquement
Confiance de la fiche100 %
Source principaleSource officielle ou publication indexée
Dernière vérification2026-06-03
Anomalies détectées0
Validation humaineValidation humaine non effectuée
Donnée issue d’une source Donnée normalisée automatiquement Interprétation algorithmique

Classification scientifique multi-axes

ne pas confondre statut et résultat
État de l’étudeRecrutement en cours
Disponibilité des résultatsRésultats à vérifier
InterprétationImpossible à déterminer
Niveau de preuveNon évaluable

Un essai terminé n’est pas nécessairement positif. Un essai arrêté n’est classé comme échec scientifique que lorsqu’un résultat ou une raison explicite le confirme.

Indicateurs factuels

sans score subjectif
Phase enregistréePhase 1/2
Études associées1
Publications associées3
Statut consolidéSuivi actif

Aucune chance de succès, note d’innovation, potentiel thérapeutique ou probabilité de commercialisation n’est calculé tant qu’un modèle validé et des données suffisantes ne sont pas disponibles.

Historique factuel de la molécule

8 événement(s) daté(s)

Cette liste reprend uniquement les dates trouvées dans les registres et publications liés. Elle ne constitue pas une prévision.

DateÉvénementSource
2026-06-03Dernière mise à jour des donnéesGlycerol TributyrateBiomedical Watch
2026-08-13Création de l’enregistrementNCT06792500Registre d’essai clinique
2026-08-16Dernière mise à jour du registreNCT06792500Registre d’essai clinique
2026-08-16PublicationOptical Fiber Surface Plasmon Resonance Sensor for Glyceryl Tributyrate Detection Based on the PAA/CS Composite Hydrogel Embedding Protease Method.Analytical chemistry
2026-08-16PublicationFunctional characterization of cutinase genes NsCut1-NsCut4 in and their effects on fishscale bamboo.Frontiers in plant science
2026-08-16PublicationSynergistic Modification of Polylactic Acid Fibrous Membranes with Improved Light-Induced Antibacterial, Mechanical, and Biodegradable Performances.ACS applied materials & interfaces
2026-10-01Début de l’étudeNCT06792500Registre d’essai clinique
2028-03-01Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT06792500Registre d’essai clinique

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Essais cliniques liés

1 essai(s)
NCT Titre Phase Statut administratif Pays Sponsor
NCT06792500 A Basket Clinical Study to Assess Glycerol Tributyrate in Patients With Mitochondrial Encephalopathy, Lactic Acidosis, Stroke-like Episodes (MELAS) or Leber's Hereditary Optic Neuropathy-Plus (LHON-Plus) Phase 1/2 NOT_YET_RECRUITING United States George Washington University

Publications liées

3 publication(s)

Publications liées

3 publication(s)
Titre PMID DOI Journal Date
Optical Fiber Surface Plasmon Resonance Sensor for Glyceryl Tributyrate Detection Based on the PAA/CS Composite Hydrogel Embedding Protease Method. Voir source 38656893 10.1021/acs.analchem.3c05357 Analytical chemistry
Functional characterization of cutinase genes NsCut1-NsCut4 in and their effects on fishscale bamboo. Voir source 40265120 10.3389/fpls.2025.1564651 Frontiers in plant science
Synergistic Modification of Polylactic Acid Fibrous Membranes with Improved Light-Induced Antibacterial, Mechanical, and Biodegradable Performances. Voir source 40254794 10.1021/acsami.4c21955 ACS applied materials & interfaces

Sources officielles

liens de recherche
ClinicalTrials.gov PubMed EMA FDA CTIS

Dernière mise à jour des données : 2026-06-03

Ces sources sont proposées pour vérification. Les informations de la fiche doivent être confirmées dans les registres officiels ou les publications originales.

Biomedical Watch © 2026

Projet bénévole indépendant. Les informations sont fournies à titre informatif et doivent être vérifiées auprès des sources officielles.

Version : V150 Études : 3 024 Traitements : 3 427 Sociétés : 1 338 Centres : 36 352 Dernière synchronisation : 14 septembre 2026 15:37 Base mise à jour : 17 septembre 2026
Les synthèses, badges et classifications sont une aide à la lecture. Elles ne remplacent ni les registres officiels, ni les publications originales, ni l’avis d’un professionnel de santé.