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Myopathies

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Essais et traitements421Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles0Pipeline scientifique
Publications585Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires6Hypothèses non validées
1012 résultats correspondants · 46 visibles sur cette page dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique

Études et traitements 421

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Transcutaneous Spinal Stimulation (TSS) NCT05429736 · Activating Spinal Circuits to Improve Walking, Balance, Strength, and Reduce Spa… Myopathies Traitement symptomatique Non applicable ACTIVE_NOT_RECRUITING For many people with spinal cord injury (SCI), the goal of walking is a hi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:33 Détail
AZD0530 Difumarate NCT04307953 · STOPFOP — Saracatinib Trial TO Prevent FOP Myopathies À vérifier Phase 2 ACTIVE_NOT_RECRUITING This is a phase 2 study, designed as a European multicentre 6-month double… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:32 Détail
CABA-201 following preconditioning with fludarabine and cyclophospham… NCT06154252 · RESET-Myositis: An Open-Label Study to Evaluate the Safety and Efficacy of CABA-… Myopathies Immunomodulation Phase 2/3 RECRUITING RESET-Myositis: Open-Label Study to Evaluate the Safety and Efficacy of CA… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:32 Détail
Clinical evaluation NCT07792421 · NAP SAPS CSI — Pain Phenotype and Response to Corticosteroid Injection in Patien… Myopathies Traitement symptomatique À vérifier NOT_YET_RECRUITING The goal of this prospective cohort study is to investigate whether pain p… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:32 Détail
Clinical evaluation NCT07792434 · The NAP SAPS — Nociplastic Pain in Patients Diagnosed With Subacromial Pain Synd… Myopathies Traitement symptomatique À vérifier NOT_YET_RECRUITING The goal of this prospective cohort study is to investigate whether pain p… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:32 Détail
Effectiveness of Brief Mindfulness-Based Interventions for Painful Te… NCT06582134 · NCT06582134 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique Non applicable COMPLETED The goal of this clinical trial is to learn if brief mindfulness-based int… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:32 Détail
End-expiratory Transpulmonary Pressure-guided vs Electrical Impedance… NCT06697717 · End-expiratory Transpulmonary Pressure-guided vs Electrical Impedance Tomography… Myopathies À vérifier Non applicable COMPLETED This study aims to adopt a randomized crossover design to compare the effe… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:32 Détail
GRASP-01-002 — Defining Endpoints in Becker Muscular Dystrophy NCT05257473 · NCT05257473 Myopathies À vérifier À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING This is a 24-month, observational study of 50 participants with Becker mus… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:32 Détail
INIT ART — Comparison of Integrated Neuromuscular Inhibition Techniqu… NCT07395154 · NCT07395154 Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED The goal of this clinical trial is to determine whether two manual therapy… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:32 Détail
Monoplace Hyperbaric Chamber (Class III medical device). NCT06082518 · PCS-HBOT — Improving Post COVID-19 Syndrome With Hyperbaric Oxygen Treatments Myopathies Traitement symptomatique Non applicable ACTIVE_NOT_RECRUITING Over 500 million people have been infected with COVID-19, and to date, mor… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:32 Détail
Piloting a Novel Peer Support Pain Self-Management Intervention (Proj… NCT04229134 · NCT04229134 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique Non applicable COMPLETED The proposed study will test the feasibility and acceptability of an 8-wee… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:32 Détail
Pulsed Electromagnetic Field Therapy NCT07802938 · Pulsed Electromagnetic Field Therapy Added to ESWT for Lateral Epicondylitis Myopathies Traitement symptomatique Non applicable NOT_YET_RECRUITING This randomized, sham-controlled, assessor-blinded clinical trial will eva… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:32 Détail
Resamirigene bilparvovec NCT03199469 · ASPIRO — A Study of AT132 in Young Children With X-Linked Myotubular Myopathy (X… Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique Phase 2/3 ACTIVE_NOT_RECRUITING X-linked myotubular myopathy (XLMTM) is a rare and serious condition prese… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:32 Détail
SFL-0821 for injection NCT07798609 · A Trial to Assess Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and… Myopathies À vérifier Phase 1/2 NOT_YET_RECRUITING The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, and pre… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:32 Détail
Triamcinolone injection to the shoulder, elbow, wrist, or hand NCT05292339 · Ketorolac in Upper Extremity Tendinopathy and Arthropathy Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique Phase 4 RECRUITING Osteoarthritis (OA) and inflammatory conditions of the tendons and joints… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:32 Détail
UX016 NCT07511556 · First-in-human Study of UX016 in GNEM Myopathies À vérifier Phase 1/2 RECRUITING The goal of this study is to assess the safety and dose of UX016 and its i… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:32 Détail
Whole body vibration therapy NCT07286435 · The Effect of Whole-Body Vibration Therapy Following Botulinum Toxin A Injection… Myopathies Traitement symptomatique Non applicable RECRUITING The purpose of this clinical study is to evaluate the effect of Whole Body… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:32 Détail
zeleciment basivarsen (DYNE-101) NCT07486934 · Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Basivarsen (DYNE-101) in Partic… Myopathies À vérifier Phase 3 RECRUITING The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerabili… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:32 Détail
Sham whole body vibration therapy Étude non communiquée Myopathies Traitement symptomatique Non applicable Actif The purpose of this clinical study is to evaluate the effect of Whole Body… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-02 Détail
Shoulder orthosis Étude non communiquée Myopathies · Sclérose latérale amyotrophique Traitement symptomatique Non applicable Terminé The goal of this clinical trial is to investigate the effect of a muscle-m… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-02 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 0

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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Bibliographie

Publications 585

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Vagus nerve stimulation as an add-on therapy in patients with epileps… Vagus nerve stimulation · PMID 42581390 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Vagus nerve stimulation (VNS) has been proven as an effective and safe adjunct therapy for epilepsy, but real-world evi… Acta epileptologica 2026-08-13 15:03:55 Source
Vamorolone for Duchenne Muscular Dystrophy: A Cross-Trial Efficacy Co… Vamorolone · PMID 42531535 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. Neurology 2026-08-13 15:03:55 Source
Remogliflozin Attenuates Thioacetamide-Induced Nephrotoxicity: Associ… SGLT2 inhibitor · PMID 42590936 Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Thioacetamide (TAA) induces renal injury via oxidative stress and inflammation. Remogliflozin (Remo), an SGLT2 inhibito… Toxicology mechanisms and methods 2026-08-13 15:03:54 Source
SGLT2 Inhibitors and Outcomes in Elderly Patients With Chronic Kidney… SGLT2 inhibitor · PMID 42587349 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Sodium-glucose cotransporter 2 (SGLT2) inhibitors have emerged as a cornerstone therapy for chronic kidney disease (CKD… Diabetes, obesity & metabolism 2026-08-13 15:03:54 Source
Kidney outcomes and safety of sodium-glucose cotransporter-2 inhibito… SGLT-2 inhibitor · PMID 42586506 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD) is the most common hereditary kidney disease and among the leading… Diabetes research and clinical practice 2026-08-13 15:03:53 Source
AAV-mediated gene transfer of a novel microdystrophin ameliorates pat… RGX-202 · PMID 42003884 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Use of adeno-associated virus (AAV)-mediated transfer of functional microdystrophins to address Duchenne muscular dystr… Molecular therapy. Nucleic acids 2026-08-13 15:03:52 Source
Targeting the creatine transporter SLC6A8: Mechanisms and emerging th… RGX-202 · PMID 42297217 Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Solute carrier family 6 member 8 (SLC6A8) is a Na- and Cl-dependent creatine transporter that mediates the transmembran… Biochemical pharmacology 2026-08-13 15:03:52 Source
AAV microdystrophin gene replacement therapy for Duchenne muscular dy… PF-06939926 · PMID 40817386 Myopathies Thérapie cellulaire · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by pathogenic sequence variants occurring in the DMD gene which lead to the… Gene therapy 2026-08-13 15:03:50 Source
Cardiac safety of fordadistrogene movaparvovec gene therapy in Duchen… PF-06939926 · PMID 40583273 Myopathies Ralentissement de la progression · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Fordadistrogene movaparvovec (FM; PF-06939926) is a recombinant adeno-associated virus serotype-9 gene-replacement cons… Molecular therapy : the journal of the American Societ… 2026-08-13 15:03:50 Source
An Antibody-Oligonucleotide Conjugate for Myotonic Dystrophy Type 1. Del-desiran (AOC 1001) · PMID 41707138 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Myotonic dystrophy type 1 is a rare, dominantly inherited, progressive, disabling, neuromuscular disease that leads to… The New England journal of medicine 2026-08-13 15:03:49 Source
Effect of using knee extension aid for gait training in subacute hemi… Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) · PMID 42544336 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source [Purpose] In normal gait, the knee flexes approximately 60° during the swing phase, and the lower leg's inertial force… Journal of physical therapy science 2026-08-13 15:03:49 Source
Robot-Assisted Gait Training to Improve Gait Patterns in Two Adolesce… Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) · PMID 41332284 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Although the effectiveness of robot-assisted gait training (RAGT) in stroke has been reported, evidence in adolescents… Physical & occupational therapy in pediatrics 2026-08-13 15:03:49 Source
BMN 351-Induced Exon Skipping and Dystrophin Expression in Skeletal a… BMN 351 · PMID 39916519 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by mutations of the gene that prevent the expression of functional dystroph… Nucleic acid therapeutics 2026-08-13 15:03:48 Source
Targeting a Novel Site in Exon 51 with Antisense Oligonucleotides Ind… BMN 351 · PMID 39916530 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Exon skipping with antisense oligonucleotides (ASOs) can correct disease-causing mutations of Duchenne muscular dystrop… Nucleic acid therapeutics 2026-08-13 15:03:48 Source
From design to clinic: Medicinal chemistry and pharmacology of approv… Givinostat · PMID 42546588 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Many diseases, including cancer, are characterized by increased or decreased expression of specific genes. These change… European journal of medicinal chemistry 2026-08-13 15:03:47 Source
Real-world safety profile of givinostat: an early post-marketing phar… Givinostat · PMID 42494524 Myopathies Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Givinostat is a novel histone deacetylase inhibitor, which was approved by the US Food and Drug Administration (FDA) in… Frontiers in pharmacology 2026-08-13 15:03:47 Source
Bone marrow mesenchymal stem cell exosomes in osteonecrosis: patholog… Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) · PMID 42550377 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Osteonecrosis is bone death caused by disrupted blood supply. It often leads to bone collapse and joint failure. Curren… Molecular biology reports 2026-08-13 15:03:46 Source
Subconjunctival Injection of Mesenchymal Stem Cells for Corneal Wound… Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) · PMID 42454124 Myopathies Immunomodulation · Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Previous studies in animal models have demonstrated that mesenchymal stem cells (MSCs) are beneficial for reconstructin… Frontiers in medicine 2026-08-13 15:03:46 Source
Development of a DUX4-targeting antibody oligonucleotide conjugate as… AOC-1020 · PMID 41994867 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is an autosomal dominant muscular disease in which genetic mutations acti… Nucleic acids research 2026-08-13 15:03:45 Source
Preclinical evaluation of INS1201 AAV9-micro-dystrophin via CSF admin… INS1201 · PMID 42137291 Myopathies Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source INS1201 is an investigational adeno-associated virus 9-micro-dystrophin gene transfer therapy under development as a po… Molecular therapy. Advances 2026-08-13 15:03:44 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 6

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Myopathies Thérapie génique Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail