Ionis Pharmaceuticals, Inc. — Biomedical Watch V2

Traitements4programmes

Essais2liés

Publications2liées

SourceDBlocale

Traitements

4

Molécule	Indication / population	Phase	Objectif	Pays	Résultat
ION337The primary purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of ION337 in participants with Dravet syndrome (DS).	Épilepsie	Phase 1/2	À vérifier	United States, Canada	À vérifier
ION363Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’essai clinique officiel associé.	Sclérose latérale amyotrophique	Phase 3	À vérifier	United States, Belgium, Brazil, Canada, Germany, Ireland, Italy, Japan, …	À vérifier
ION337The primary purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of ION337 in participants with Dravet syndrome (DS).	Épilepsie	Phase 1/2	À vérifier	United States, Canada	À vérifier
ION363Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’essai clinique officiel associé.	Sclérose latérale amyotrophique	Phase 3	À vérifier	United States, Belgium, Brazil, Canada, Germany, Ireland, Italy, Japan, Netherlands, Poland, South Korea, Spain, Sweden, Switzerland, Taiwan, United Kingdom	À vérifier

Essais cliniques

2

Molécule	Indication / population	Phase	NCT	Titre	Statut
ION363	Sclérose latérale amyotrophique	Phase 3	NCT04768972	FUSION: A Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of ION363 in Amyotrophic Lateral Sclerosis Participants With Fused in Sarcoma Mutations (FUS-ALS)	ACTIVE_NOT_RECRUITING
ION337	Épilepsie	Phase 1/2	NCT07531745	ASCEND: Safety and Tolerability of ION337 for the Treatment of Dravet Syndrome	RECRUITING

Publications

2

Molécule	Indication / population	Titre	Journal	Date
ION363		Antisense oligonucleotide silencing of FUS expression as a therapeutic approach in amyotrophic lateral sclerosis.	Nature medicine
ION363		Targeting fused in sarcoma (FUS): a novel antisense strategy for treating idiopathic pulmonary fibrosis.	Signal transduction and targeted therapy